Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio per confrontare Nintedanib con il placebo per i pazienti con fibrosi polmonare correlata alla sclerodermia

26 novembre 2019 aggiornato da: Boehringer Ingelheim

Uno studio in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento orale con nintedanib per almeno 52 settimane in pazienti con malattia polmonare interstiziale associata a sclerosi sistemica (SSc-ILD)

La sclerosi sistemica (SSc) è una malattia devastante di eziologia sconosciuta. I pazienti soffrono di fibrosi multiorgano mentre la fibrosi polmonare (malattia polmonare interstiziale, ILD) è uno dei principali fattori di mortalità. Esistono prove precliniche dell'efficacia di nintedanib nella SSc e ILD associata (SSc-ILD) e l'efficacia antifibrotica di nintedanib è stata dimostrata nei pazienti con fibrosi polmonare idiopatica, che presentano un quadro simile per quanto riguarda la fibrosi polmonare. Pertanto, lo scopo dello studio è confermare l'efficacia e la sicurezza di nintedanib 150 mg bid nel trattamento di pazienti con SSc-ILD, rispetto al placebo. Lo studio sarà condotto come studio in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo con valutazione primaria dell'efficacia alla settimana 52 e trattamento controllato con placebo fino all'uscita dell'ultimo paziente (fino a un massimo di 100 settimane). La funzione respiratoria è universalmente accettata per la valutazione degli effetti del trattamento nei pazienti con fibrosi polmonare. L'endpoint scelto (declino della capacità vitale forzata (FVC)) è facile da ottenere e fa parte dei consueti esami eseguiti nei pazienti con SSc-ILD.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

580

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1426BOR
        • Hospital Militar Central Cirujano Mayor Dr. Cosme Argerich
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1046AAQ
        • APRILLUS-Asistencia e Investigacion
      • Florida, Argentina, B1602DQD
        • CEMER-Centro Medico De Enfermedades Respiratorias
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2170
        • Liverpool Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • St Vincent's Hospital Melbourne
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • LKH-Univ. Hospital Graz
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Medical University of Innsbruck
  • Belgio
      • Bruxelles, Belgio, 1200
        • Brussels - UNIV Saint-Luc
      • Bruxelles, Belgio, 1070
        • ULB Hôpital Erasme
      • Gent, Belgio, 9000
        • UNIV UZ Gent
      • Leuven, Belgio, 3000
        • UZ Leuven
      • Liège, Belgio, 4000
        • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
  • Brasile
      • Curitiba, Brasile, 80440-080
        • Edumed - Educacao e Saude SA
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 4A6
        • Saint Joseph's Healthcare
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 3L9
        • Mount Sinai Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4J 1C5
        • HSCM
  • Cechia
      • Prague, Cechia, 12850
        • Institute of Rheumathology Prague
      • Praha 4, Cechia, 14059
        • Thomayer Hospital
  • Chile
      • Concepción, Chile, 4070038
        • Hospital Clínico Reg. de Concepción "Dr. G. Grant Benavente"
      • Talca, Chile, 3465586
        • Centro de Investigación del Maule
  • Cina
      • Beijing, Cina
        • Beijing Hospital
      • Beijing, Cina, 100032
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing, Cina
        • Beijing Chao-Yang Hospital
      • Changchun, Cina
        • First Hospital of Jilin University
      • Chengdu, Cina, 610041
        • West China Hospital
      • Hefei, Cina, 230022
        • The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University
      • Shanghai, Cina, 200040
        • Huashan Hospital, Fudan University
      • Shenyang, Cina
        • The First Hospital of Chinese Medical University
      • Zhuzhou, Cina, 412007
        • ZhuZhou Central Hospital
  • Danimarca
      • Odense, Danimarca, 5000 C
        • Odense Universitetshospital
      • Århus, Danimarca, 8000
        • Aarhus Universitets Hospital
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 00290
        • HYKS Keuhkosairauksien
      • Turku, Finlandia, 20520
        • TYKS, Keuhkosairauksien klinikka, Turku
  • Francia
      • Bobigny, Francia, 93009
        • HOP Avicenne
      • Bron, Francia, 69677
        • HOP Louis Pradel
      • Lille, Francia, 59037
        • Hop Claude Huriez
      • Lille, Francia, 59037
        • HOP Calmette
      • Montpellier, Francia, 34295
        • HOP Arnaud de Villeneuve
      • Nantes, Francia, 44000
        • HOP Hôtel-Dieu
      • Nice, Francia, 06001
        • HOP Pasteur
      • Paris, Francia, 75018
        • HOP Bichat
      • Paris, Francia, 75014
        • HOP Cochin
      • Rennes, Francia, 35033
        • HOP Pontchaillou
      • Rouen, Francia, 76000
        • HOP Charles Nicolle
      • Toulouse, Francia, 31059
        • HOP Larrey
      • Tours, Francia, 37044
        • HOP Bretonneau
  • Germania
      • Bad Nauheim, Germania, 61231
        • Kerckhoff-Klinik, Bad Nauheim
      • Donaustauf, Germania, 93093
        • Klinik Donaustauf
      • Dresden, Germania, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
      • Erlangen, Germania, 91054
        • Universitatsklinikum Erlangen
      • Greifswald, Germania, 17475
        • Universitätsmedizin Greifswald
      • Hamburg, Germania, 22763
        • Asklepios Klinik Altona
      • Hannover, Germania, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Heidelberg, Germania, 69126
        • Thoraxklinik-Heidelberg gGmbH am Universitätsklinikum Heidelberg
      • Kiel, Germania, 24105
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Campus Kiel
      • Köln, Germania, 50937
        • Universitätsklinikum Köln (AöR)
      • München, Germania, 80336
        • Klinikum der Universität München - Campus Grosshadern
      • Münster, Germania, 48149
        • Universitatsklinikum Munster
      • Tübingen, Germania, 72076
        • Universitatsklinikum Tubingen
  • Giappone
      • Aichi, Seto, Giappone, 489-8642
        • Tosei General Hospital
      • Fukuoka, Kurume, Giappone, 830-0011
        • Kurume University Hospital
      • Hokkaido, Sapporo, Giappone, 060-8543
        • Sapporo Medical University Hospital
      • Hyogo, Himeji, Giappone, 670-8520
        • National Hospital Organization Himeji Medical Center
      • Iwate, Morioka, Giappone, 020-8505
        • Iwate Medical University Hospital
      • Kanagawa, Kawasaki, Giappone, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital
      • Kanagawa, Sagamihara, Giappone, 252-0375
        • Kitasato University Hospital
      • Kanagawa, Yokohama, Giappone, 236-0051
        • Kanagawa Cardiovascular and Respiratory Center
      • Kyoto, Kyoto, Giappone, 606-8507
        • Kyoto University Hospital
      • Nagasaki, Nagasaki, Giappone, 852-8501
        • Nagasaki University Hospital
      • Osaka, Osakasayama, Giappone, 589-8511
        • Kindai University Hospital
      • Osaka, Sakai, Giappone, 591-8555
        • National Hospital Organization Kinki-Chuo Chest Medical Center
      • Osaka, Takatsuki, Giappone, 569-8686
        • Osaka Medical College Hospital
      • Saitama, Iruma-gun, Giappone, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
      • Shizuoka, Hamamatsu, Giappone, 431-3192
        • Hamamatsu University Hospital
      • Tokushima, Tokushima, Giappone, 770-8503
        • Tokushima University Hospital
      • Tokyo, Bunkyo-Ku, Giappone, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Tokyo, Bunkyo-Ku, Giappone, 113-8603
        • Nippon Medical School Hospital
      • Tokyo, Ota-ku, Giappone, 143-8541
        • Toho University Omori Medical Center
      • Tokyo, Shinjyuku-ku, Giappone, 162-0054
        • Institute of Rheumatology Tokyo Women's Medical University
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 11527
        • General Hospital of Athens "LAIKO"
      • Athens, Grecia, 115 27
        • General Hospital of Athens "LAIKO"
  • India
      • Bangalore, India, 560099
        • Mazumdar Shaw Medical Centre
      • Bangalore, India, 560054
        • Ramaiah Medical College and Hospitals
      • Bangalore, India, 560 034
        • St John's Medical College
      • Chandigarh, India, 160012
        • Postgraduate Institute of Medical Education and Research
      • Hyderabad, India, 500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences
      • Hyderabad, India, 500034
        • Care hospital
      • Jaipur, India, 302039
        • Asthma Bhawan
      • Mumbai, India, 400016
        • P.D. Hinduja National Hospital
      • Nagpur, India, 440012
        • Getwell Hospital & Research Institute
      • New Delhi, India, 110060
        • Sir Gangaram Hospital
      • New Delhi, India, 110029
        • All India Institute of Medical Science
      • Pune, India, 411001
        • B.J. Medical College and Sasoon General Hospital
      • Pune, India, 411 001
        • Jehangir Clinical Development Centre Pvt. Ltd.
      • Pune, India, 411040
        • Inamdar Multispeciality Hospital
      • Vellore, India, 632 004
        • Christian Medical College
  • Irlanda
      • Cork, Irlanda
        • Cork University Hospital
      • Dublin 7, Irlanda
        • Mater Misericordiae University Hospital
  • Israele
      • Haifa, Israele, 3109601
        • Rambam Medical Center
      • Haifa, Israele, 31048
        • Bnei Zion Medical Center, Haifa
      • Petah Tiqwa, Israele, 49100
        • Rabin Medical Center Beilinson
      • Tel Aviv, Israele, 64239
        • Sourasky Medical Center
  • Italia
      • Ancona, Italia, 60126
        • Az. Ospedaliere Umberto I di Ancona
      • Genova, Italia, 16132
        • Università degli Studi di Genova
      • Monza, Italia, 20900
        • A.O. San Gerardo di Monza
      • Napoli, Italia, 80138
        • A.O Universitaria - Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Padova, Italia, 35128
        • Università degli Studi Padova
      • Roma, Italia, 00161
        • Azienda Universitaria-Universita' La Sapienza
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • University Malaya Medical Centre
      • Pulau Pinang, Malaysia, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
      • Selangor, Malaysia, 68100
        • Hospital Selayang
      • Seremban, Malaysia, 70300
        • Hospital Tuanku Ja'afar
  • Messico
      • Ciudad de México, Messico, 14080
        • Instituto Nacional de Enfermedades Respiratorias Ismael Cosió Villegas
  • Norvegia
      • Oslo, Norvegia, N-0372
        • Oslo Universitetssykehus HF, Rikshospitalet
      • Tromsø, Norvegia, N-9038
        • Universitetssykehuset Nord-Norge, Tromsø
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1081HV
        • VU Medisch Centrum
      • Leiden, Olanda, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC)
      • Nijmegen, Olanda, 6525 GA
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
      • Rotterdam, Olanda, 3015 CE
        • Erasmus Medisch Centrum
  • Polonia
      • Bydgoszcz, Polonia, 85168
        • Dr.Biziel UnivHosp#2,Rheumat&Connec.Tissue Disease,Bydgoszcz
      • Krakow, Polonia, 31011
        • Dobry Lekarz,Spec.Med.Clinics,Private Prac,Krakow
      • Rzeszow, Polonia, 35205
        • EMED, Center of Medical Services,Private Prac,Rzeszow
      • Wroclaw, Polonia, 50 368
        • Indep.Pblic Clin.Hosp#1,Dermatol,Venereol&Allerg.dep,Wroclaw
  • Portogallo
      • Almada, Portogallo, 2801-951
        • Hospital Garcia de Orta, EPE
      • Amadora, Portogallo, 2720-276
        • Hospital Fernando Fonseca, EPE
      • Coimbra, Portogallo, 3000-075
        • CHUC - Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra, EPE
      • Ponte de Lima, Portogallo, 4990-041
        • ULSAM, EPE - Hospital Conde de Bertiandos
      • Porto, Portogallo, 4200-319
        • Centro Hospitalar São João,EPE
      • Vila Nova de Gaia, Portogallo, 4434-502
        • Centro Hospitalar de Vila Nova de Gaia
  • Regno Unito
      • Glasgow, Regno Unito, G4 0SF
        • Glasgow Royal Infirmary
      • London, Regno Unito, SE1 9RT
        • Guy's Hospital
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Regno Unito, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
      • Salford, Regno Unito, M6 8HD
        • Salford Royal Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spagna, 08041
        • Hospital Santa Creu i Sant Pau
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Spagna, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
      • Santander, Spagna, 39008
        • Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Politècnic La Fe
      • Valencia, Spagna, 46017
        • Hospital Dr. Peset
      • Vigo, Spagna, 36312
        • Hospital Alvaro Cunqueiro
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California Davis
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California San Francisco
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305-5236
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
        • Yale University School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32209
        • University of Florida College of Medicine
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33125
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • The Emory Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • University of Louisville
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Tulane University Hospital and Clinic
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21224
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Boston Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota Masonic Cancer Center
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic-Rochester
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Stati Uniti, 63017
        • The Lung Research Center, LLC
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Hospital For Special Surgery
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center-New York Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
        • University of Cincinnati Health
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43614
        • University of Toledo
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19140
        • Temple University Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29203
        • University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232-5735
        • Vanderbilt Pulmonary Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • The University of Texas at Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • University of Utah Health Sciences Center
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Stati Uniti, 22042
        • Inova Fairfax Medical Campus
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • University of Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98101
        • Virginia Mason Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Froedtert and the Medical College of Wisconsin
  • Svezia
      • Gothenburg, Svezia, 413 45
        • Clinical Rheumatology Research Center Sahlgrenska
  • Svizzera
      • St. Gallen, Svizzera, 9007
        • Kantonspital St. Gallen, Rheumatologie Department
      • Zürich, Svizzera, 8091
        • Universitätsspital Zürich
  • Tailandia
      • Hat Yai, Tailandia, 90110
        • Songklanagarind Hospital
      • Muang, Tailandia, 40002
        • Srinagarind Hospital
      • Ratchathewi, Tailandia, 10400
        • Ramathibodi Hospital
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1125
        • Semmelweis University, Dept. Pulmonology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età >= 18 anni
  • 2013 Criteri di classificazione dell'American College of Rheumatology (ACR) / EULAR per SSc soddisfatti
  • Insorgenza della malattia da SSc (definita dal primo sintomo non Raynaud) entro 7 anni
  • Malattia polmonare interstiziale correlata alla SSc confermata dalla tomografia computerizzata ad alta risoluzione (HRCT); Estensione della malattia fibrotica nel polmone >= 10%
  • FVC >= 40% del normale previsto
  • Capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLCO) Dal 30% all'89% del valore normale previsto

Criteri di esclusione:

  • Aspartato aminotransferasi (AST), alanina aminotransferasi (ALT) >1,5 x ULN
  • Bilirubina >1,5 x ULN
  • Clearance della creatinina <30 ml/min
  • Ostruzione delle vie aeree (volume espiratorio forzato pre-broncodilatatore in 1 secondo (FEV1)/FVC <0,7)
  • Altre anomalie polmonari clinicamente significative
  • Ipertensione polmonare significativa (PH)
  • Malattia cardiovascolare
  • Più di 3 ulcere digitali della punta delle dita o una storia di grave necrosi digitale che richiede il ricovero in ospedale o altre gravi ulcere
  • Rischio di sanguinamento (come predisposizione al sanguinamento, fibrinolisi, anticoagulazione a dose piena, terapia antipiastrinica ad alto dosaggio, anamnesi di evento emorragico del sistema nervoso centrale (SNC) nell'ultimo anno
  • rapporto internazionale normalizzato (INR) >2, prolungamento del tempo di protrombina (PT) e del tempo di tromboplastina parziale (PTT) di >1,5 x ULN)
  • Storia di eventi trombotici nell'ultimo anno
  • Segni clinici di malassorbimento o necessità di nutrizione parenterale
  • Precedente trattamento con nintedanib o pirfenidone
  • Trattamento con prednisone >10 mg/giorno, azatioprina, idrossiclorochina, colchicina, D-penicillamina, sulfasalazina, ciclofosfamide, rituximab, tocilizumab, abatacept, leflunomide, tacrolimus, nuovi trattamenti anti-artritici come tofacitinib e ciclosporina A, potassio para-aminobenzoato
  • Terapia di base instabile con micofenolato mofetile o metotrexato
  • Trapianto di cellule staminali ematopoietiche precedente o programmato
  • Pazienti con sottostante malattia epatica cronica (Child Pugh A, B, C compromissione epatica)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Nintedanib
paziente riceve capsule contenenti nintedanib due volte al giorno
Droga: Nintedanib
Comparatore placebo: Placebo
paziente riceve capsule identiche a quelle contenenti farmaco attivo
Droga: Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso annuale di declino della capacità vitale forzata (FVC) nell'arco di 52 settimane
Lasso di tempo: fino alla settimana (settimana) 52 dopo l'inizio della somministrazione

La capacità vitale forzata (FVC) è la quantità totale di aria espirata durante il test di funzionalità polmonare.

Per questo endpoint le medie riportate rappresentano il tasso aggiustato.
fino alla settimana (settimana) 52 dopo l'inizio della somministrazione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta rispetto al basale nel punteggio Rodnan Skin modificato (mRSS) alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale e fino a 52 settimane dopo l'inizio della somministrazione

Questo è il primo endpoint secondario chiave.

Il Rodnan Skin Score (mRSS) modificato è una valutazione dello spessore della pelle del paziente valutata mediante palpazione clinica utilizzando una scala da 0 a 3. La scala distingue tra 0 = pelle normale, 1 = spessore lieve, 2 = spessore moderato e 3 = spessore grave con incapacità di pizzicare la pelle in una piega.

La palpazione viene eseguita per ciascuna delle 17 aree anatomiche superficiali del corpo: viso, parte anteriore del torace, addome, dita (destra e sinistra separatamente), avambracci, parte superiore delle braccia, cosce, parte inferiore delle gambe, dorso delle mani e dei piedi. La somma di questi singoli valori è definita come il punteggio totale della pelle. L'mRSS ha un range da 0 (nessun ispessimento) a 51 (grave ispessimento in tutte le 17 aree). Un punteggio elevato corrisponde a uno spessore cutaneo peggiore.

La media dei minimi quadrati è in realtà la media aggiustata. La media aggiustata era basata su tutti i pazienti analizzati nel modello (non solo i pazienti con un basale e una misurazione alla settimana 52).
Basale e fino a 52 settimane dopo l'inizio della somministrazione
Variazione assoluta rispetto al basale nel punteggio totale del questionario respiratorio di San Giorgio (SGRQ) alla settimana 52.
Lasso di tempo: Basale e fino a 52 settimane dopo l'inizio della somministrazione

Questo è il secondo endpoint secondario chiave.

Il Saint George's Respiratory Questionnaire misura lo stato di salute nei pazienti con limitazione cronica del flusso aereo. Si compone di 2 parti che coprono 3 domini: sintomi, attività e impatti. Il dominio dei sintomi si riferisce all'effetto, alla frequenza e alla gravità dei sintomi respiratori. Il dominio dell'attività si riferisce alle attività che causano o sono limitate dalla mancanza di respiro. Il dominio dell'impatto valuta una serie di aspetti relativi al funzionamento sociale e ai disturbi psicologici derivanti dalla malattia delle vie aeree. I punteggi di questi domini vanno da 0 (nessuna compromissione) a 100 (peggiore possibile). Il punteggio totale calcolato riassume l'impatto della malattia sullo stato di salute generale. Un punteggio alto corrisponde a una salute peggiore.

La media dei minimi quadrati è in realtà la media aggiustata. La media aggiustata era basata su tutti i pazienti analizzati nel modello (non solo i pazienti con un basale e una misurazione alla settimana 52).
Basale e fino a 52 settimane dopo l'inizio della somministrazione
Tasso annuale di declino della FVC in percentuale (%) previsto nell'arco di 52 settimane
Lasso di tempo: fino a 52 settimane dopo l'inizio della somministrazione

Tasso annuale di declino della FVC in percentuale (%) previsto nell'arco di 52 settimane.

Per questo endpoint le medie riportate rappresentano il tasso aggiustato.
fino a 52 settimane dopo l'inizio della somministrazione
Variazione assoluta rispetto al basale della FVC in ml alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale e fino a 52 settimane dopo l'inizio della somministrazione
Variazione assoluta rispetto al basale della FVC in mL alla settimana 52. La media dei minimi quadrati è in realtà la media aggiustata. La media aggiustata era basata su tutti i pazienti analizzati nel modello (non solo i pazienti con un basale e una misurazione alla settimana 52).
Basale e fino a 52 settimane dopo l'inizio della somministrazione
Variazione relativa rispetto al basale [%] di mRSS alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale e fino a 52 settimane dopo l'inizio della somministrazione

Variazione relativa rispetto al basale [%] di mRSS alla settimana 52.

Il Rodnan Skin Score (mRSS) modificato è una valutazione dello spessore della pelle del paziente valutata mediante palpazione clinica utilizzando una scala da 0 a 3. La scala distingue tra 0 = pelle normale, 1 = spessore lieve, 2 = spessore moderato e 3 = spessore grave con incapacità di pizzicare la pelle in una piega.

La palpazione viene eseguita per ciascuna delle 17 aree anatomiche superficiali del corpo: viso, parte anteriore del torace, addome, dita (destra e sinistra separatamente), avambracci, parte superiore delle braccia, cosce, parte inferiore delle gambe, dorso delle mani e dei piedi. La somma di questi singoli valori è definita come il punteggio totale della pelle. L'mRSS ha un range da 0 (nessun ispessimento) a 51 (grave ispessimento in tutte le 17 aree). Un punteggio elevato corrisponde a uno spessore cutaneo peggiore.

La media dei minimi quadrati è in realtà la media aggiustata. La media aggiustata era basata su tutti i pazienti analizzati nel modello (non solo i pazienti con un basale e una misurazione alla settimana 52).
Basale e fino a 52 settimane dopo l'inizio della somministrazione
Tempo di morte
Lasso di tempo: Dalla data della prima assunzione del farmaco di prova fino alla data del decesso o alla data dell'ultimo contatto (ad esempio, fino a 100 settimane)
Tempo all'analisi dell'evento dei pazienti con morte. Viene riportato il numero di pazienti osservati con morte.
Dalla data della prima assunzione del farmaco di prova fino alla data del decesso o alla data dell'ultimo contatto (ad esempio, fino a 100 settimane)
La percentuale (%) di responder basata sull'indice di risposta combinata nella sclerosi sistemica (CRISS) alla settimana 52
Lasso di tempo: Settimana 52

La percentuale (%) di responder basata sull'indice di risposta combinata nella sclerosi sistemica (CRISS) alla settimana 52.

Si tratta di un endpoint composito, basato su mRSS, percentuale FVC prevista, HAQ-DI, impressione globale del paziente sulla scala VAS (Visual Analogue Scale) di salute generale e impressione globale del medico sulla VAS di salute generale del paziente, nonché sull'assenza di un peggioramento significativo della malattia polmonare interstiziale, una nuova crisi renale da sclerodermia, insufficienza ventricolare sinistra o ipertensione arteriosa polmonare.

Il punteggio dell'indice CRISS rappresenta una probabilità di miglioramento e varia tra 0 e 1.

Questo è un processo in 2 fasi per prevedere la probabilità di miglioramento:

Fase 1 - assenza di progressione di organi maggiori (SRC ecc.) - punteggio "0" Fase 2 - probabilità prevista di miglioramento - (punteggio "0 - 1")
Settimana 52
Variazione assoluta rispetto al basale della capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLco) in % prevista alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale e fino a 52 settimane dopo l'inizio della somministrazione

Variazione assoluta rispetto al basale della capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLco) in % prevista alla settimana 52.

La media dei minimi quadrati è in realtà la media aggiustata. La media aggiustata si basa su tutti i pazienti analizzati nel modello (non solo i pazienti con una linea di base e una misurazione alla settimana 52).
Basale e fino a 52 settimane dopo l'inizio della somministrazione
Variazione assoluta rispetto al basale nel carico netto dell'ulcera digitale alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale e fino a 52 settimane dopo l'inizio della somministrazione

Variazione assoluta rispetto al basale del carico netto dell'ulcera digitale (definito come il numero di nuove ulcere digitali (DU) più il numero di DU che sono state verificate in qualsiasi valutazione precedente durante lo studio) alla settimana 52.

Viene calcolato durante una visita contando il numero totale di punte delle dita con ulcere (ad es. numero di dita con presenza di ulcera digitale spuntato "Sì") alla visita corrispondente

La media dei minimi quadrati è in realtà la media aggiustata. La media aggiustata si basa su tutti i pazienti analizzati nel modello (non solo i pazienti con una linea di base e una misurazione alla settimana 52).
Basale e fino a 52 settimane dopo l'inizio della somministrazione
Variazione assoluta rispetto al basale nel punteggio HAQ-DI (Health Assessment Questionnaire-Disability Index) alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale e fino a 52 settimane dopo l'inizio della somministrazione

Variazione assoluta rispetto al basale nel punteggio HAQ-DI (Health Assessment Questionnaire-Disability Index) alla settimana 52.

Il punteggio HAQ-DI è calcolato come segue:

Ad ogni domanda viene assegnato un punteggio da 0 a 3 (dove 0 = "senza difficoltà" e 3 = "incapace di fare"). Ci sono 8 categorie (vestirsi e pettinarsi, alzarsi, mangiare, camminare, igiene, portata, presa, attività), ciascuna con 2 o 3 domande. Il punteggio per ciascuna categoria corrisponde al punteggio massimo della domanda all'interno di ciascuna categoria.

Infine, il punteggio HAQ-DI corrisponde alla somma dei punteggi parziali di tutte le 8 categorie divise per il numero di categorie completate. Tieni presente che se ci sono meno di 6 categorie con risposte, non è possibile calcolare un punteggio.

La scala del punteggio HAQ-DI ha 25 possibili valori (ovvero 0, 0,125, 0,250, 0,375 … 3). Un punteggio elevato corrisponde a una menomazione peggiore.

La media dei minimi quadrati è in realtà la media aggiustata. La media aggiustata si basa su tutti i pazienti analizzati nel modello (non solo i pazienti con una linea di base e una misurazione alla settimana 52).
Basale e fino a 52 settimane dopo l'inizio della somministrazione
Variazione assoluta rispetto al basale nel punteggio di dispnea della valutazione funzionale della terapia per malattie croniche (FACIT) alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale e fino a 52 settimane dopo l'inizio della somministrazione

Variazione assoluta rispetto al basale nel punteggio di dispnea della valutazione funzionale della terapia per malattie croniche (FACIT) alla settimana 52.

FACIT-Dispnea (Dispnea) 10 Item Short Form include una scala di valutazione a 4 punti (nessuna mancanza di respiro=0; lieve mancanza di respiro=1; moderatamente mancanza di respiro=2; grave mancanza di respiro=3; oppure non ho farlo negli ultimi 7 giorni = 4).

Un punteggio grezzo viene calcolato come segue: Somma i punteggi dei singoli elementi * 10 / numero di elementi con risposta. I punteggi grezzi vengono quindi convertiti in punteggi della scala utilizzando la tabella inclusa nella linea guida per il punteggio in forma abbreviata della scala FACIT per la dispnea. Il punteggio della scala FACIT per la dispnea è compreso tra 0 e 75,9.

Le forme brevi FACIT-Dispnea sono valutate in modo tale che un punteggio alto rappresenti alti livelli di dispnea.

La media dei minimi quadrati è in realtà la media aggiustata. La media aggiustata si basa su tutti i pazienti analizzati nel modello (non solo i pazienti con una linea di base e una misurazione alla settimana 52).
Basale e fino a 52 settimane dopo l'inizio della somministrazione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Boehringer Ingelheim

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 novembre 2015

Completamento primario (Effettivo)

31 ottobre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

28 novembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 ottobre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 novembre 2015

Primo Inserito (Stima)

5 novembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 dicembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 novembre 2019

Ultimo verificato

1 novembre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 1199.214
  • 2015-000392-28 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sclerodermia, sistemica

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Greece

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi