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一项比较尼达尼布与安慰剂治疗硬皮病相关肺纤维化患者的试验

2019年11月26日 更新者：Boehringer Ingelheim

一项双盲、随机、安慰剂对照试验，评估口服尼达尼布治疗系统性硬化症相关间质性肺病 (SSc-ILD) 患者至少 52 周的疗效和安全性

系统性硬化症 (SSc) 是一种病因不明的破坏性疾病。 患者患有多器官纤维化，而肺纤维化（间质性肺病，ILD）是导致死亡的主要原因之一。 有临床前证据表明尼达尼布在 SSc 和相关间质性肺病 (SSc-ILD) 中的疗效，并且尼达尼布的抗纤维化疗效在特发性肺纤维化患者中得到证实，这些患者在肺纤维化方面表现出类似的模式。 因此，该试验的目的是确认与安慰剂相比，尼达尼布 150 mg bid 在治疗 SSc-ILD 患者中的疗效和安全性。 该试验将作为一项双盲、随机、安慰剂对照试验进行，在第 52 周进行初步疗效评估，安慰剂对照治疗直至最后一名患者退出（最多 100 周）。 呼吸功能被全球接受用于评估肺纤维化患者的治疗效果。 所选终点（用力肺活量 (FVC) 下降）很容易获得，并且是对 SSc-ILD 患者进行的常规检查的一部分。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

580

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
      • Beijing、中国
        • Beijing Hospital
      • Beijing、中国、100032
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing、中国
        • Beijing Chao-Yang Hospital
      • Changchun、中国
        • First Hospital of Jilin University
      • Chengdu、中国、610041
        • West China Hospital
      • Hefei、中国、230022
        • The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University
      • Shanghai、中国、200040
        • Huashan Hospital, Fudan University
      • Shenyang、中国
        • The First Hospital of Chinese Medical University
      • Zhuzhou、中国、412007
        • Zhuzhou Central Hospital
  • 丹麦
      • Odense、丹麦、5000 C
        • Odense Universitetshospital
      • Århus、丹麦、8000
        • Aarhus Universitets Hospital
  • 以色列
      • Haifa、以色列、3109601
        • Rambam Medical Center
      • Haifa、以色列、31048
        • Bnei Zion Medical Center, Haifa
      • Petah Tiqwa、以色列、49100
        • Rabin Medical Center Beilinson
      • Tel Aviv、以色列、64239
        • Sourasky Medical Center
  • 加拿大
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、加拿大、L8N 4A6
        • Saint Joseph's Healthcare
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5T 3L9
        • Mount Sinai Hospital
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、加拿大、H4J 1C5
        • HSCM
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、1125
        • Semmelweis University, Dept. Pulmonology
  • 印度
      • Bangalore、印度、560099
        • Mazumdar Shaw Medical Centre
      • Bangalore、印度、560054
        • Ramaiah Medical College and Hospitals
      • Bangalore、印度、560 034
        • St John's Medical College
      • Chandigarh、印度、160012
        • Postgraduate Institute of Medical Education and Research
      • Hyderabad、印度、500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences
      • Hyderabad、印度、500034
        • Care hospital
      • Jaipur、印度、302039
        • Asthma Bhawan
      • Mumbai、印度、400016
        • P.D. Hinduja National Hospital
      • Nagpur、印度、440012
        • Getwell Hospital & Research Institute
      • New Delhi、印度、110060
        • Sir Gangaram Hospital
      • New Delhi、印度、110029
        • All India Institute of Medical Science
      • Pune、印度、411001
        • B.J. Medical College and Sasoon General Hospital
      • Pune、印度、411 001
        • Jehangir Clinical Development Centre Pvt. Ltd.
      • Pune、印度、411040
        • Inamdar Multispeciality Hospital
      • Vellore、印度、632 004
        • Christian Medical College
  • 墨西哥
      • Ciudad de México、墨西哥、14080
        • Instituto Nacional de Enfermedades Respiratorias Ismael Cosio Villegas
  • 奥地利
      • Graz、奥地利、8036
        • LKH-Univ. Hospital Graz
      • Innsbruck、奥地利、6020
        • Medical University of Innsbruck
  • 巴西
      • Curitiba、巴西、80440-080
        • Edumed - Educacao e Saude SA
  • 希腊
      • Athens、希腊、11527
        • General Hospital of Athens "Laiko"
      • Athens、希腊、115 27
        • General Hospital of Athens "Laiko"
  • 德国
      • Bad Nauheim、德国、61231
        • Kerckhoff-Klinik, Bad Nauheim
      • Donaustauf、德国、93093
        • Klinik Donaustauf
      • Dresden、德国、01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
      • Erlangen、德国、91054
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Greifswald、德国、17475
        • Universitätsmedizin Greifswald
      • Hamburg、德国、22763
        • Asklepios Klinik Altona
      • Hannover、德国、30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Heidelberg、德国、69126
        • Thoraxklinik-Heidelberg gGmbH am Universitätsklinikum Heidelberg
      • Kiel、德国、24105
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Campus Kiel
      • Köln、德国、50937
        • Universitätsklinikum Köln (AöR)
      • München、德国、80336
        • Klinikum der Universität München - Campus Grosshadern
      • Münster、德国、48149
        • Universitätsklinikum Münster
      • Tübingen、德国、72076
        • Universitatsklinikum Tubingen
  • 意大利
      • Ancona、意大利、60126
        • Az. Ospedaliere Umberto I di Ancona
      • Genova、意大利、16132
        • Universita degli Studi di Genova
      • Monza、意大利、20900
        • A.O. San Gerardo di Monza
      • Napoli、意大利、80138
        • A.O Universitaria - Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Padova、意大利、35128
        • Università degli Studi Padova
      • Roma、意大利、00161
        • Azienda Universitaria-Universita' La Sapienza
  • 挪威
      • Oslo、挪威、N-0372
        • Oslo Universitetssykehus HF, Rikshospitalet
      • Tromsø、挪威、N-9038
        • Universitetssykehuset Nord-Norge, Tromsø
  • 捷克语
      • Prague、捷克语、12850
        • Institute of Rheumathology Prague
      • Praha 4、捷克语、14059
        • Thomayer Hospital
  • 日本
      • Aichi, Seto、日本、489-8642
        • Tosei General Hospital
      • Fukuoka, Kurume、日本、830-0011
        • Kurume University Hospital
      • Hokkaido, Sapporo、日本、060-8543
        • Sapporo Medical University Hospital
      • Hyogo, Himeji、日本、670-8520
        • National Hospital Organization Himeji Medical Center
      • Iwate, Morioka、日本、020-8505
        • Iwate Medical University Hospital
      • Kanagawa, Kawasaki、日本、216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital
      • Kanagawa, Sagamihara、日本、252-0375
        • Kitasato University Hospital
      • Kanagawa, Yokohama、日本、236-0051
        • Kanagawa Cardiovascular and Respiratory Center
      • Kyoto, Kyoto、日本、606-8507
        • Kyoto University Hospital
      • Nagasaki, Nagasaki、日本、852-8501
        • Nagasaki University Hospital
      • Osaka, Osakasayama、日本、589-8511
        • Kindai University Hospital
      • Osaka, Sakai、日本、591-8555
        • National Hospital Organization Kinki-Chuo Chest Medical Center
      • Osaka, Takatsuki、日本、569-8686
        • Osaka Medical College Hospital
      • Saitama, Iruma-gun、日本、350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
      • Shizuoka, Hamamatsu、日本、431-3192
        • Hamamatsu University Hospital
      • Tokushima, Tokushima、日本、770-8503
        • Tokushima University Hospital
      • Tokyo, Bunkyo-Ku、日本、113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Tokyo, Bunkyo-Ku、日本、113-8603
        • Nippon Medical School Hospital
      • Tokyo, Ota-ku、日本、143-8541
        • Toho University Omori Medical Center
      • Tokyo, Shinjyuku-ku、日本、162-0054
        • Institute of Rheumatology Tokyo Women's Medical University
  • 智利
      • Concepción、智利、4070038
        • Hospital Clínico Reg. de Concepción "Dr. G. Grant Benavente"
      • Talca、智利、3465586
        • Centro de Investigacion del Maule
  • 比利时
      • Bruxelles、比利时、1200
        • Brussels - UNIV Saint-Luc
      • Bruxelles、比利时、1070
        • ULB Hôpital Erasme
      • Gent、比利时、9000
        • UNIV UZ Gent
      • Leuven、比利时、3000
        • UZ Leuven
      • Liège、比利时、4000
        • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
  • 法国
      • Bobigny、法国、93009
        • HOP Avicenne
      • Bron、法国、69677
        • HOP Louis Pradel
      • Lille、法国、59037
        • Hop Claude Huriez
      • Lille、法国、59037
        • HOP Calmette
      • Montpellier、法国、34295
        • HOP Arnaud de Villeneuve
      • Nantes、法国、44000
        • HOP Hôtel-Dieu
      • Nice、法国、06001
        • HOP Pasteur
      • Paris、法国、75018
        • HOP Bichat
      • Paris、法国、75014
        • HOP Cochin
      • Rennes、法国、35033
        • HOP Pontchaillou
      • Rouen、法国、76000
        • HOP Charles Nicolle
      • Toulouse、法国、31059
        • HOP Larrey
      • Tours、法国、37044
        • HOP Bretonneau
  • 波兰
      • Bydgoszcz、波兰、85168
        • Dr.Biziel UnivHosp#2,Rheumat&Connec.Tissue Disease,Bydgoszcz
      • Krakow、波兰、31011
        • Dobry Lekarz,Spec.Med.Clinics,Private Prac,Krakow
      • Rzeszow、波兰、35205
        • EMED, Center of Medical Services,Private Prac,Rzeszow
      • Wroclaw、波兰、50 368
        • Indep.Pblic Clin.Hosp#1,Dermatol,Venereol&Allerg.dep,Wroclaw
  • 泰国
      • Hat Yai、泰国、90110
        • Songklanagarind Hospital
      • Muang、泰国、40002
        • Srinagarind Hospital
      • Ratchathewi、泰国、10400
        • Ramathibodi Hospital
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Camperdown、New South Wales、澳大利亚、2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Sydney、New South Wales、澳大利亚、2170
        • Liverpool Hospital
    • South Australia
      • Adelaide、South Australia、澳大利亚、5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Fitzroy、Victoria、澳大利亚、3065
        • St Vincent's Hospital Melbourne
  • 爱尔兰
      • Cork、爱尔兰
        • Cork University Hospital
      • Dublin 7、爱尔兰
        • Mater Misericordiae University Hospital
  • 瑞典
      • Gothenburg、瑞典、413 45
        • Clinical Rheumatology Research Center Sahlgrenska
  • 瑞士
      • St. Gallen、瑞士、9007
        • Kantonspital St. Gallen, Rheumatologie Department
      • Zürich、瑞士、8091
        • Universitätsspital Zürich
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • University of California Los Angeles
      • Sacramento、California、美国、95817
        • University of California Davis
      • San Francisco、California、美国、94143
        • University of California San Francisco
      • Stanford、California、美国、94305-5236
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • University of Colorado Denver
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、美国、06510
        • Yale University School Of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、美国、32209
        • University of Florida College of Medicine
      • Miami、Florida、美国、33125
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • The Emory Clinic
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville、Kentucky、美国、40202
        • University of Louisville
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、美国、70112
        • Tulane University Hospital and Clinic
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21224
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02118
        • Boston Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • University of Michigan Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • University of Minnesota Masonic Cancer Center
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • Mayo Clinic-Rochester
    • Missouri
      • Chesterfield、Missouri、美国、63017
        • The Lung Research Center, LLC
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York、New York、美国、10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York、New York、美国、10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University Medical Center-New York Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45219
        • University of Cincinnati Health
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Cleveland Clinic
      • Toledo、Ohio、美国、43614
        • University of Toledo
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、美国、17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19140
        • Temple University Hospital
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Medical University of South Carolina
      • Columbia、South Carolina、美国、29203
        • University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232-5735
        • Vanderbilt Pulmonary Clinic
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston、Texas、美国、77030
        • The University of Texas at Houston
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84108
        • University of Utah Health Sciences Center
    • Virginia
      • Falls Church、Virginia、美国、22042
        • Inova Fairfax Medical Campus
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98195
        • University of Washington
      • Seattle、Washington、美国、98101
        • Virginia Mason Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Froedtert and The Medical College of Wisconsin
  • 芬兰
      • Helsinki、芬兰、00290
        • HYKS Keuhkosairauksien
      • Turku、芬兰、20520
        • TYKS, Keuhkosairauksien klinikka, Turku
  • 英国
      • Glasgow、英国、G4 0SF
        • Glasgow Royal Infirmary
      • London、英国、SE1 9RT
        • Guy's Hospital
      • London、英国、NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London、英国、SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
      • Salford、英国、M6 8HD
        • Salford Royal Hospital
  • 荷兰
      • Amsterdam、荷兰、1081HV
        • VU Medisch Centrum
      • Leiden、荷兰、2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC)
      • Nijmegen、荷兰、6525 GA
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
      • Rotterdam、荷兰、3015 CE
        • Erasmus Medisch Centrum
  • 葡萄牙
      • Almada、葡萄牙、2801-951
        • Hospital Garcia de Orta, EPE
      • Amadora、葡萄牙、2720-276
        • Hospital Fernando Fonseca, EPE
      • Coimbra、葡萄牙、3000-075
        • CHUC - Centro Hospitalar e Universitario de Coimbra, EPE
      • Ponte de Lima、葡萄牙、4990-041
        • ULSAM, EPE - Hospital Conde de Bertiandos
      • Porto、葡萄牙、4200-319
        • Centro Hospitalar São João,EPE
      • Vila Nova de Gaia、葡萄牙、4434-502
        • Centro Hospitalar de Vila Nova de Gaia
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08035
        • Hospital Vall d'hebrón
      • Barcelona、西班牙、08041
        • Hospital Santa Creu i Sant Pau
      • Madrid、西班牙、28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid、西班牙、28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
      • Santander、西班牙、39008
        • Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
      • Valencia、西班牙、46026
        • Hospital Politècnic La Fe
      • Valencia、西班牙、46017
        • Hospital Dr. Peset
      • Vigo、西班牙、36312
        • Hospital Alvaro Cunqueiro
  • 阿根廷
      • Buenos Aires、阿根廷、C1426BOR
        • Hospital Militar Central Cirujano Mayor Dr. Cosme Argerich
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires、阿根廷、C1046AAQ
        • APRILLUS-Asistencia e Investigacion
      • Florida、阿根廷、B1602DQD
        • CEMER-Centro Medico De Enfermedades Respiratorias
  • 马来西亚
      • Kuala Lumpur、马来西亚、59100
        • University Malaya Medical Centre
      • Pulau Pinang、马来西亚、10990
        • Hospital Pulau Pinang
      • Selangor、马来西亚、68100
        • Hospital Selayang
      • Seremban、马来西亚、70300
        • Hospital Tuanku Ja'afar

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 年龄 >= 18 岁
  • 2013 年美国风湿病学会 (ACR)/符合 SSc 的 EULAR 分类标准
  • 7 年内出现 SSc 疾病（由第一个非雷诺症状定义）
  • 通过高分辨率计算机断层扫描 (HRCT) 确认的 SSc 相关间质性肺病；肺部纤维化疾病的程度 >= 10%
  • FVC >= 预测正常值的 40%
  • 一氧化碳扩散能力 (DLCO) 预计正常值的 30% 至 89%

排除标准：

  • 天冬氨酸转氨酶 (AST)、丙氨酸转氨酶 (ALT) >1.5 x ULN
  • 胆红素 >1.5 x ULN
  • 肌酐清除率 <30 mL/min
  • 气道阻塞（支气管扩张剂前 1 秒用力呼气量 (FEV1)/FVC <0.7）
  • 其他有临床意义的肺部异常
  • 显着肺动脉高压 (PH)
  • 心血管疾病
  • 超过 3 个指尖溃疡或需要住院治疗的严重指端坏死病史或其他严重溃疡
  • 出血风险（如出血倾向、纤维蛋白溶解、全剂量抗凝、大剂量抗血小板治疗、去年出血性中枢神经系统（CNS）事件史
  • 国际标准化比值 (INR) >2，凝血酶原时间 (PT) 和部分凝血活酶时间 (PTT) 延长 >1.5 x ULN）
  • 去年血栓事件史
  • 吸收不良或需要肠外营养的临床体征
  • 既往接受尼达尼布或吡非尼酮治疗
  • 泼尼松 >10 毫克/天、硫唑嘌呤、羟氯喹、秋水仙碱、D-青霉胺、柳氮磺胺吡啶、环磷酰胺、利妥昔单抗、托珠单抗、阿巴西普、来氟米特、他克莫司、新型抗关节炎药物如托法替尼和环孢霉素 A、对氨基苯甲酸钾
  • 霉酚酸酯或甲氨蝶呤的背景治疗不稳定
  • 既往或计划进行的造血干细胞移植
  • 患有潜在慢性肝病（Child Pugh A、B、C 肝功能损害）的患者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：尼达尼布
患者每天服用两次含有尼达尼布的胶囊
药品：尼达尼布
安慰剂比较：安慰剂
患者接受的胶囊与含有活性药物的胶囊相同
药品：安慰剂

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
52 周内用力肺活量 (FVC) 的年下降率
大体时间：给药开始后至第 52 周

用力肺活量 (FVC) 是肺功能测试期间呼出的空气总量。

对于此端点，报告的平均值代表调整后的速率。
给药开始后至第 52 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 52 周改良 Rodnan 皮肤评分 (mRSS) 相对于基线的绝对变化
大体时间：基线和给药开始后最多 52 周

这是第一个关键的次要终点。

改良 Rodnan 皮肤评分 (mRSS) 是对患者皮肤厚度的评估，通过临床触诊使用 0 到 3 的等级进行评分。 刻度分为 0 = 正常皮肤、1 = 轻微厚度、2 = 中等厚度和 3 = 严重厚度，无法将皮肤捏成褶皱。

对身体的 17 个表面解剖区域中的每一个进行触诊：面部、前胸、腹部、手指（分别为左右）、前臂、上臂、大腿、小腿、手背和脚背。 这些单个值的总和定义为总皮肤评分。 mRSS 的范围从 0（无增厚）到 51（所有 17 个区域均严重增厚）。 高分对应于较差的皮肤厚度。

最小二乘均值实际上是调整后的均值。 调整后的平均值基于模型中所有分析的患者（不仅是具有基线和第 52 周测量值的患者）。
基线和给药开始后最多 52 周
第 52 周圣乔治呼吸问卷 (SGRQ) 总分相对于基线的绝对变化。
大体时间：基线和给药开始后最多 52 周

这是第二个关键的次要终点。

圣乔治呼吸问卷测量慢性气流受限患者的健康状况。 它由 2 个部分组成，涵盖 3 个领域：症状、活动和影响。 症状域涉及呼吸道症状的影响、频率和严重程度。 活动领域涉及引起呼吸困难或受呼吸困难限制的活动。 影响域评估与气道疾病引起的社会功能和心理障碍有关的一系列方面。 这些领域的分数范围从 0（无损害）到 100（最差）。 计算得出的总分总结了疾病对整体健康状况的影响。 高分对应较差的健康状况。

最小二乘均值实际上是调整后的均值。 调整后的平均值基于模型中所有分析的患者（不仅是具有基线和第 52 周测量值的患者）。
基线和给药开始后最多 52 周
预测超过 52 周的 FVC 年下降百分比 (%)
大体时间：给药开始后最多 52 周

在 52 周内预测的 FVC 年下降百分比 (%)。

对于此端点，报告的平均值代表调整后的速率。
给药开始后最多 52 周
第 52 周时 FVC 相对于基线的绝对变化（以 mL 为单位）
大体时间：基线和给药开始后最多 52 周
第 52 周时 FVC 相对于基线的绝对变化（以 mL 为单位）。 最小二乘均值实际上是调整后的均值。 调整后的平均值基于模型中所有分析的患者（不仅是具有基线和第 52 周测量值的患者）。
基线和给药开始后最多 52 周
第 52 周时 mRSS 相对于基线的相对变化 [%]
大体时间：基线和给药开始后最多 52 周

第 52 周时 mRSS 相对于基线的相对变化 [%]。

改良 Rodnan 皮肤评分 (mRSS) 是对患者皮肤厚度的评估，通过临床触诊使用 0 到 3 的等级进行评分。 刻度分为 0 = 正常皮肤、1 = 轻微厚度、2 = 中等厚度和 3 = 严重厚度，无法将皮肤捏成褶皱。

对身体的 17 个表面解剖区域中的每一个进行触诊：面部、前胸、腹部、手指（分别为左右）、前臂、上臂、大腿、小腿、手背和脚背。 这些单个值的总和定义为总皮肤评分。 mRSS 的范围从 0（无增厚）到 51（所有 17 个区域均严重增厚）。 高分对应于较差的皮肤厚度。

最小二乘均值实际上是调整后的均值。 调整后的平均值基于模型中所有分析的患者（不仅是具有基线和第 52 周测量值的患者）。
基线和给药开始后最多 52 周
死亡时间
大体时间：从第一次试验药物摄入日期到死亡日期或最后一次接触日期（即最多 100 周）
死亡患者的事件发生时间分析。 报告观察到的死亡患者的数量。
从第一次试验药物摄入日期到死亡日期或最后一次接触日期（即最多 100 周）
第 52 周时基于系统性硬化症 (CRISS) 综合反应指数的反应者百分比 (%)
大体时间：第 52 周

基于第 52 周系统性硬化症综合反应指数 (CRISS) 的反应者百分比 (%)。

这是一个复合终点，基于 mRSS、预测的 FVC 百分比、HAQ-DI、患者对整体健康视觉模拟量表 (VAS) 的整体印象和医生对患者整体健康 VAS 的整体印象，以及没有显着恶化间质性肺病、新发硬皮病肾危象、左心室衰竭或肺动脉高压。

CRISS 指数得分表示改善的可能性，范围在 0 到 1 之间。

这是预测改进概率的 2 阶段过程：

第 1 步 - 没有主要器官进展（SRC 等）- 得分“0” 第 2 步 - 预测的改善可能性 -（得分“0 - 1”）
第 52 周
第 52 周预测的一氧化碳扩散能力 (DLco) 相对于基线的绝对变化百分比
大体时间：基线和给药开始后最多 52 周

第 52 周预测的一氧化碳扩散能力 (DLco) 相对于基线的绝对变化百分比。

最小二乘均值实际上是调整后的均值。 调整后的平均值基于模型中所有分析的患者（不仅是具有基线和第 52 周测量值的患者）。
基线和给药开始后最多 52 周
第 52 周时手指溃疡净负荷相对于基线的绝对变化
大体时间：基线和给药开始后最多 52 周

第 52 周时指端溃疡净负荷相对于基线的绝对变化（定义为新指端溃疡 (DU) 的数量加上在试验期间任何早期评估中已验证的 DU 数量）。

它是在就诊时通过计算有溃疡的指尖总数来计算的（即 在相应的就诊时出现指端溃疡的手指数量勾选“是”）

最小二乘均值实际上是调整后的均值。 调整后的平均值基于模型中所有分析的患者（不仅是具有基线和第 52 周测量值的患者）。
基线和给药开始后最多 52 周
第 52 周时健康评估问卷-残疾指数 (HAQ-DI) 评分相对于基线的绝对变化
大体时间：基线和给药开始后最多 52 周

第 52 周时健康评估问卷-残疾指数 (HAQ-DI) 评分相对于基线的绝对变化。

HAQ-DI 分数计算如下：

每个问题的得分为 0-3（其中 0=“没有困难”& 3=“无法做到”）。 有 8 个类别（着装和打扮、起床、饮食、行走、卫生、伸展、抓握、活动），每个类别包括 2 或 3 个问题。 每个类别的分数对应于每个类别中的最大问题分数。

最后，HAQ-DI 分数对应于所有 8 个类别的子分数之和除以完成的类别数。 请注意，如果回复的类别少于 6 个，则无法计算分数。

HAQ-DI 评分量表有 25 个可能的值（即 0、0.125、0.250、0.375 … 3）。 高分对应更严重的损伤。

最小二乘均值实际上是调整后的均值。 调整后的平均值基于模型中所有分析的患者（不仅是具有基线和第 52 周测量值的患者）。
基线和给药开始后最多 52 周
第 52 周慢性疾病治疗功能评估 (FACIT) 呼吸困难评分相对于基线的绝对变化
大体时间：基线和给药开始后最多 52 周

第 52 周慢性疾病治疗功能评估 (FACIT) 呼吸困难评分相对于基线的绝对变化。

FACIT-呼吸困难 (Dyspnoea) 10 项简表包括 4 分等级量表（无呼吸急促=0；轻度呼吸急促=1；中度呼吸急促=2；严重呼吸急促=3；或者我没有在过去 7 天内这样做 =4)。

原始分数计算如下：单个项目分数总和 * 10 / 回答的项目数。 然后使用 FACIT 呼吸困难量表简表评分指南中的表格将原始分数转换为量表分数。 FACIT 呼吸困难量表评分介于 0 和 75.9 之间。

FACIT-呼吸困难简表的评分方式是，高分代表高水平的呼吸困难。

最小二乘均值实际上是调整后的均值。 调整后的平均值基于模型中所有分析的患者（不仅是具有基线和第 52 周测量值的患者）。
基线和给药开始后最多 52 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Boehringer Ingelheim

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2015年11月12日

初级完成 (实际的)

2018年10月31日

研究完成 (实际的)

2018年11月28日

研究注册日期

首次提交

2015年10月8日

首先提交符合 QC 标准的

2015年11月4日

首次发布 (估计)

2015年11月5日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年12月13日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年11月26日

最后验证

2019年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 1199.214
  • 2015-000392-28 (EudraCT编号)

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