Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att jämföra Nintedanib med placebo för patienter med sklerodermirelaterad lungfibros

26 november 2019 uppdaterad av: Boehringer Ingelheim

En dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie som utvärderar effektivitet och säkerhet av oral Nintedanib-behandling i minst 52 veckor hos patienter med systemisk sklerosassocierad interstitiell lungsjukdom (SSc-ILD)

Systemisk skleros (SSc) är en förödande sjukdom med okänd etiologi. Patienter lider av multipel organfibros medan lungfibros (interstitiell lungsjukdom, ILD) är en av de främsta drivkrafterna för dödlighet. Det finns prekliniska bevis för effekt av nintedanib vid SSc och associerad ILD (SSc-ILD) och den antifibrotiska effekten av nintedanib har bevisats hos patienter med idiopatisk lungfibros, som uppvisar ett liknande mönster när det gäller lungfibros. Därför är det syftet med studien att bekräfta effektiviteten och säkerheten av nintedanib 150 mg två gånger dagligen vid behandling av patienter med SSc-ILD, jämfört med placebo. Studien kommer att genomföras som en dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie med primär effektutvärdering vid vecka 52 och placebokontrollerad behandling fram till sista patienten ute (upp till maximalt 100 veckor). Andningsfunktion är globalt accepterad för bedömning av behandlingseffekter hos patienter med lungfibros. Det valda effektmåttet (Forced Vital Capacity (FVC) decline) är lätt att erhålla och är en del av de vanliga undersökningarna som görs hos patienter med SSc-ILD.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

580

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1426BOR
        • Hospital Militar Central Cirujano Mayor Dr. Cosme Argerich
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1046AAQ
        • APRILLUS-Asistencia e Investigación
      • Florida, Argentina, B1602DQD
        • CEMER-Centro Medico De Enfermedades Respiratorias
  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2170
        • Liverpool Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australien, 3065
        • St Vincent's Hospital Melbourne
  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Brussels - UNIV Saint-Luc
      • Bruxelles, Belgien, 1070
        • ULB Hopital Erasme
      • Gent, Belgien, 9000
        • UNIV UZ Gent
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
      • Liège, Belgien, 4000
        • Centre Hospitalier Universitaire de Liège
  • Brasilien
      • Curitiba, Brasilien, 80440-080
        • Edumed - Educacao e Saude SA
  • Chile
      • Concepción, Chile, 4070038
        • Hospital Clínico Reg. de Concepción "Dr. G. Grant Benavente"
      • Talca, Chile, 3465586
        • Centro de Investigacion del Maule
  • Danmark
      • Odense, Danmark, 5000 C
        • Odense Universitetshospital
      • Århus, Danmark, 8000
        • Aarhus Universitets Hospital
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00290
        • HYKS Keuhkosairauksien
      • Turku, Finland, 20520
        • TYKS, Keuhkosairauksien klinikka, Turku
  • Frankrike
      • Bobigny, Frankrike, 93009
        • HOP Avicenne
      • Bron, Frankrike, 69677
        • HOP Louis Pradel
      • Lille, Frankrike, 59037
        • HOP Claude Huriez
      • Lille, Frankrike, 59037
        • HOP Calmette
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • HOP Arnaud de Villeneuve
      • Nantes, Frankrike, 44000
        • HOP Hôtel-Dieu
      • Nice, Frankrike, 06001
        • HOP Pasteur
      • Paris, Frankrike, 75018
        • HOP Bichat
      • Paris, Frankrike, 75014
        • HOP Cochin
      • Rennes, Frankrike, 35033
        • HOP Pontchaillou
      • Rouen, Frankrike, 76000
        • HOP Charles Nicolle
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • HOP Larrey
      • Tours, Frankrike, 37044
        • HOP Bretonneau
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • University of California Davis
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • University of California San Francisco
      • Stanford, California, Förenta staterna, 94305-5236
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06510
        • Yale University School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32209
        • University of Florida College of Medicine
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33125
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • The Emory Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • University of Louisville
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70112
        • Tulane University Hospital and Clinic
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21224
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02118
        • Boston Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • University of Michigan Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota Masonic Cancer Center
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic-Rochester
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Förenta staterna, 63017
        • The Lung Research Center, LLC
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Förenta staterna, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Medical Center-New York Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45219
        • University of Cincinnati Health
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43614
        • University of Toledo
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19140
        • Temple University Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Förenta staterna, 29203
        • University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232-5735
        • Vanderbilt Pulmonary Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • The University of Texas at Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84108
        • University of Utah Health Sciences Center
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Förenta staterna, 22042
        • Inova Fairfax Medical Campus
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
        • University of Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98101
        • Virginia Mason Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Froedtert and The Medical College of Wisconsin
  • Grekland
      • Athens, Grekland, 11527
        • General Hospital of Athens "LAIKO"
      • Athens, Grekland, 115 27
        • General Hospital of Athens "LAIKO"
  • Indien
      • Bangalore, Indien, 560099
        • Mazumdar Shaw Medical Centre
      • Bangalore, Indien, 560054
        • Ramaiah Medical College and Hospitals
      • Bangalore, Indien, 560 034
        • St John's Medical College
      • Chandigarh, Indien, 160012
        • Postgraduate Institute of Medical Education and Research
      • Hyderabad, Indien, 500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences
      • Hyderabad, Indien, 500034
        • Care Hospital
      • Jaipur, Indien, 302039
        • Asthma Bhawan
      • Mumbai, Indien, 400016
        • P.D. Hinduja National Hospital
      • Nagpur, Indien, 440012
        • Getwell Hospital & Research Institute
      • New Delhi, Indien, 110060
        • Sir Gangaram Hospital
      • New Delhi, Indien, 110029
        • All India Institute of Medical Science
      • Pune, Indien, 411001
        • B.J. Medical College and Sasoon General Hospital
      • Pune, Indien, 411 001
        • Jehangir Clinical Development Centre Pvt. Ltd.
      • Pune, Indien, 411040
        • Inamdar Multispeciality Hospital
      • Vellore, Indien, 632 004
        • Christian Medical College
  • Irland
      • Cork, Irland
        • Cork University Hospital
      • Dublin 7, Irland
        • Mater Misericordiae University Hospital
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Medical Center
      • Haifa, Israel, 31048
        • Bnei Zion Medical Center, Haifa
      • Petah Tiqwa, Israel, 49100
        • Rabin Medical Center Beilinson
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Sourasky Medical Center
  • Italien
      • Ancona, Italien, 60126
        • Az. Ospedaliere Umberto I di Ancona
      • Genova, Italien, 16132
        • Università degli Studi di Genova
      • Monza, Italien, 20900
        • A.O. San Gerardo di Monza
      • Napoli, Italien, 80138
        • A.O Universitaria - Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Padova, Italien, 35128
        • Università degli Studi Padova
      • Roma, Italien, 00161
        • Azienda Universitaria-Universita' La Sapienza
  • Japan
      • Aichi, Seto, Japan, 489-8642
        • Tosei General Hospital
      • Fukuoka, Kurume, Japan, 830-0011
        • Kurume University Hospital
      • Hokkaido, Sapporo, Japan, 060-8543
        • Sapporo Medical University Hospital
      • Hyogo, Himeji, Japan, 670-8520
        • National Hospital Organization Himeji Medical Center
      • Iwate, Morioka, Japan, 020-8505
        • Iwate Medical University Hospital
      • Kanagawa, Kawasaki, Japan, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital
      • Kanagawa, Sagamihara, Japan, 252-0375
        • Kitasato University Hospital
      • Kanagawa, Yokohama, Japan, 236-0051
        • Kanagawa Cardiovascular and Respiratory Center
      • Kyoto, Kyoto, Japan, 606-8507
        • Kyoto University Hospital
      • Nagasaki, Nagasaki, Japan, 852-8501
        • Nagasaki University Hospital
      • Osaka, Osakasayama, Japan, 589-8511
        • Kindai University Hospital
      • Osaka, Sakai, Japan, 591-8555
        • National Hospital Organization Kinki-chuo Chest Medical Center
      • Osaka, Takatsuki, Japan, 569-8686
        • Osaka Medical College Hospital
      • Saitama, Iruma-gun, Japan, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
      • Shizuoka, Hamamatsu, Japan, 431-3192
        • Hamamatsu University Hospital
      • Tokushima, Tokushima, Japan, 770-8503
        • Tokushima University Hospital
      • Tokyo, Bunkyo-Ku, Japan, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Tokyo, Bunkyo-Ku, Japan, 113-8603
        • Nippon Medical School Hospital
      • Tokyo, Ota-ku, Japan, 143-8541
        • Toho University Omori Medical Center
      • Tokyo, Shinjyuku-ku, Japan, 162-0054
        • Institute of Rheumatology Tokyo Women's Medical University
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 4A6
        • Saint Joseph's Healthcare
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3L9
        • Mount Sinai Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4J 1C5
        • HSCM
  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Beijing Hospital
      • Beijing, Kina, 100032
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing, Kina
        • Beijing Chao-Yang Hospital
      • Changchun, Kina
        • First Hospital of Jilin University
      • Chengdu, Kina, 610041
        • West China Hospital
      • Hefei, Kina, 230022
        • The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University
      • Shanghai, Kina, 200040
        • Huashan Hospital, Fudan University
      • Shenyang, Kina
        • The First Hospital of Chinese Medical University
      • Zhuzhou, Kina, 412007
        • ZhuZhou Central Hospital
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • University Malaya Medical Centre
      • Pulau Pinang, Malaysia, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
      • Selangor, Malaysia, 68100
        • Hospital Selayang
      • Seremban, Malaysia, 70300
        • Hospital Tuanku Ja'afar
  • Mexiko
      • Ciudad de México, Mexiko, 14080
        • Instituto Nacional De Enfermedades Respiratorias Ismael Cosio Villegas
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna, 1081HV
        • VU Medisch Centrum
      • Leiden, Nederländerna, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC)
      • Nijmegen, Nederländerna, 6525 GA
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
      • Rotterdam, Nederländerna, 3015 CE
        • Erasmus Medisch Centrum
  • Norge
      • Oslo, Norge, N-0372
        • Oslo Universitetssykehus HF, Rikshospitalet
      • Tromsø, Norge, N-9038
        • Universitetssykehuset Nord-Norge, Tromsø
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85168
        • Dr.Biziel UnivHosp#2,Rheumat&Connec.Tissue Disease,Bydgoszcz
      • Krakow, Polen, 31011
        • Dobry Lekarz,Spec.Med.Clinics,Private Prac,Krakow
      • Rzeszow, Polen, 35205
        • EMED, Center of Medical Services,Private Prac,Rzeszow
      • Wroclaw, Polen, 50 368
        • Indep.Pblic Clin.Hosp#1,Dermatol,Venereol&Allerg.dep,Wroclaw
  • Portugal
      • Almada, Portugal, 2801-951
        • Hospital Garcia de Orta, EPE
      • Amadora, Portugal, 2720-276
        • Hospital Fernando Fonseca, EPE
      • Coimbra, Portugal, 3000-075
        • CHUC - Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra, EPE
      • Ponte de Lima, Portugal, 4990-041
        • ULSAM, EPE - Hospital Conde de Bertiandos
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Centro Hospitalar São João,EPE
      • Vila Nova de Gaia, Portugal, 4434-502
        • Centro Hospitalar de Vila Nova de Gaia
  • Schweiz
      • St. Gallen, Schweiz, 9007
        • Kantonspital St. Gallen, Rheumatologie Department
      • Zürich, Schweiz, 8091
        • Universitatsspital Zurich
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Hospital Santa Creu i Sant Pau
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon
      • Santander, Spanien, 39008
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Politècnic La Fe
      • Valencia, Spanien, 46017
        • Hospital Dr. Peset
      • Vigo, Spanien, 36312
        • Hospital Alvaro Cunqueiro
  • Storbritannien
      • Glasgow, Storbritannien, G4 0SF
        • Glasgow Royal Infirmary
      • London, Storbritannien, SE1 9RT
        • Guy's Hospital
      • London, Storbritannien, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Storbritannien, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
      • Salford, Storbritannien, M6 8HD
        • Salford Royal Hospital
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 413 45
        • Clinical Rheumatology Research Center Sahlgrenska
  • Thailand
      • Hat Yai, Thailand, 90110
        • Songklanagarind Hospital
      • Muang, Thailand, 40002
        • Srinagarind Hospital
      • Ratchathewi, Thailand, 10400
        • Ramathibodi Hospital
  • Tjeckien
      • Prague, Tjeckien, 12850
        • Institute of Rheumathology Prague
      • Praha 4, Tjeckien, 14059
        • Thomayer Hospital
  • Tyskland
      • Bad Nauheim, Tyskland, 61231
        • Kerckhoff-Klinik, Bad Nauheim
      • Donaustauf, Tyskland, 93093
        • Klinik Donaustauf
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
      • Erlangen, Tyskland, 91054
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Greifswald, Tyskland, 17475
        • Universitätsmedizin Greifswald
      • Hamburg, Tyskland, 22763
        • Asklepios Klinik Altona
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Heidelberg, Tyskland, 69126
        • Thoraxklinik-Heidelberg gGmbH am Universitätsklinikum Heidelberg
      • Kiel, Tyskland, 24105
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Campus Kiel
      • Köln, Tyskland, 50937
        • Universitätsklinikum Köln (AöR)
      • München, Tyskland, 80336
        • Klinikum der Universität München - Campus Großhadern
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Universitätsklinikum Tübingen
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1125
        • Semmelweis University, Dept. Pulmonology
  • Österrike
      • Graz, Österrike, 8036
        • LKH-Univ. Hospital Graz
      • Innsbruck, Österrike, 6020
        • Medical University of Innsbruck

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder >= 18 år
  • 2013 American College of Rheumatology (ACR) / EULAR klassificeringskriterier för SSc uppfyllda
  • SSc sjukdomsdebut (definierad av första icke-Raynaud-symptom) inom 7 år
  • SSc-relaterad interstitiell lungsjukdom bekräftad av högupplöst datortomografi (HRCT); Omfattning av fibrotisk sjukdom i lungan >= 10 %
  • FVC >= 40 % av förväntad normal
  • Kolmonoxiddiffusionskapacitet (DLCO) 30 % till 89 % av förväntad normal

Exklusions kriterier:

  • Aspartataminotransferas (AST), alaninaminotransferas (ALT) >1,5 x ULN
  • Bilirubin >1,5 x ULN
  • Kreatininclearance <30 ml/min
  • Luftvägsobstruktion (tvingad utandningsvolym före bronkodilator på 1 sekund (FEV1)/FVC <0,7)
  • Andra kliniskt signifikanta lungavvikelser
  • Signifikant pulmonell hypertoni (PH)
  • Hjärt-kärlsjukdomar
  • Mer än 3 digitala sår i fingertopparna eller en historia av allvarlig digital nekros som kräver sjukhusvistelse eller allvarliga andra sår
  • Blödningsrisk (såsom benägenhet för blödning, fibrinolys, fulldosantikoagulation, högdosbehandling mot trombocyter, historia av hemorragiskt centrala nervsystem (CNS) händelse under förra året
  • internationellt normaliserat förhållande (INR) >2, förlängning av protrombintid (PT) och partiell tromboplastintid (PTT) med >1,5 x ULN)
  • Historik om trombotisk händelse under förra året
  • Kliniska tecken på malabsorption eller behov av parenteral näring
  • Tidigare behandling med nintedanib eller pirfenidon
  • Behandling med prednison >10 mg/dag, azatioprin, hydroxiklorokin, kolchicin, D-penicillamin, sulfasalazin, cyklofosfamid, rituximab, tocilizumab, abatacept, leflunomid, takrolimus, nyare anti-artritiska behandlingar som tofacitinib-cyklosporinib och potassium-paracitinib.
  • Instabil bakgrundsbehandling med antingen mykofenolatmofetil eller metotrexat
  • Tidigare eller planerad hematopoetisk stamcellstransplantation
  • Patienter med underliggande kronisk leversjukdom (Child Pugh A, B, C leversvikt)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Nintedanib
patienten får kapslar som innehåller nintedanib två gånger om dagen
Läkemedel: Nintedanib
Placebo-jämförare: Placebo
patienten får kapslar som är identiska med de som innehåller aktivt läkemedel
Läkemedel: Placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Årlig minskning av forcerad vitalkapacitet (FVC) under 52 veckor
Tidsram: upp till vecka (wk) 52 efter påbörjad administrering

Forcerad vitalkapacitet (FVC) är den totala mängden luft som andas ut under lungfunktionstestet.

För denna endpoint representerar rapporterade medelvärden den justerade hastigheten.
upp till vecka (wk) 52 efter påbörjad administrering

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Absolut förändring från baslinjen i Modified Rodnan Skin Score (mRSS) vid vecka 52
Tidsram: Baslinje och upp till 52 veckor efter påbörjad administrering

Detta är den första viktiga sekundära slutpunkten.

Den modifierade Rodnan Skin Score (mRSS) är en utvärdering av patientens hudtjocklek bedömd genom klinisk palpation med hjälp av en skala från 0 till 3. Skalan skiljer mellan 0 = normal hud, 1 = mild tjocklek, 2 = måttlig tjocklek och 3 = kraftig tjocklek med oförmåga att klämma ihop huden till ett veck.

Palpationen görs för vart och ett av kroppens 17 anatomiska ytområden: ansikte, främre bröstet, buken, fingrar (höger och vänster separat), underarmar, överarmar, lår, underben, rygg på händer och fötter. Summan av dessa individuella värden definieras som den totala hudpoängen. mRSS har ett intervall från 0 (ingen förtjockning) till 51 (svår förtjockning i alla 17 områden). En hög poäng motsvarar sämre hudtjocklek.

Minsta kvadratmedelvärde är faktiskt det justerade medelvärdet. Justerat medelvärde baserades på alla analyserade patienter i modellen (inte bara patienter med en baslinje och mätning vid vecka 52).
Baslinje och upp till 52 veckor efter påbörjad administrering
Absolut förändring från baslinjen i Saint George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) totalpoäng vid vecka 52.
Tidsram: Baslinje och upp till 52 veckor efter påbörjad administrering

Detta är den andra viktiga sekundära slutpunkten.

Saint George's Respiratory Questionnaire mäter hälsotillståndet hos patienter med kronisk luftflödesbegränsning. Den består av 2 delar som täcker 3 domäner: symptom, aktiviteter och effekter. Symtomdomänen relaterar till effekten, frekvensen och svårighetsgraden av luftvägssymtom. Aktivitetsdomänen avser aktiviteter som orsakar eller begränsas av andfåddhet. Påverkansdomänen utvärderar en rad aspekter som rör social funktion och psykologiska störningar till följd av luftvägssjukdomar. Poängen för dessa domäner varierar från 0 (ingen försämring) till 100 (sämsta möjliga). Den beräknade totalpoängen sammanfattar sjukdomens inverkan på det övergripande hälsotillståndet. Ett högt betyg motsvarar sämre hälsa.

Minsta kvadratmedelvärde är faktiskt det justerade medelvärdet. Justerat medelvärde baserades på alla analyserade patienter i modellen (inte bara patienter med en baslinje och mätning vid vecka 52).
Baslinje och upp till 52 veckor efter påbörjad administrering
Årlig nedgångstakt i FVC i procent (%) Förutspådd under 52 veckor
Tidsram: upp till 52 veckor efter påbörjad administrering

Årlig minskning av FVC i procent (%) förutspått under 52 veckor.

För denna endpoint representerar rapporterade medelvärden den justerade hastigheten.
upp till 52 veckor efter påbörjad administrering
Absolut förändring från baslinjen i FVC i ml vid vecka 52
Tidsram: Baslinje och upp till 52 veckor efter påbörjad administrering
Absolut förändring från baslinjen i FVC i ml vid vecka 52. Minsta kvadratmedelvärde är faktiskt det justerade medelvärdet. Justerat medelvärde baserades på alla analyserade patienter i modellen (inte bara patienter med en baslinje och mätning vid vecka 52).
Baslinje och upp till 52 veckor efter påbörjad administrering
Relativ förändring från baslinje [%] av mRSS vid vecka 52
Tidsram: Baslinje och upp till 52 veckor efter påbörjad administrering

Relativ förändring från baslinje [%] av mRSS vid vecka 52.

Den modifierade Rodnan Skin Score (mRSS) är en utvärdering av patientens hudtjocklek bedömd genom klinisk palpation med hjälp av en skala från 0 till 3. Skalan skiljer mellan 0 = normal hud, 1 = mild tjocklek, 2 = måttlig tjocklek och 3 = kraftig tjocklek med oförmåga att klämma ihop huden till ett veck.

Palpationen görs för vart och ett av kroppens 17 anatomiska ytområden: ansikte, främre bröstet, buken, fingrar (höger och vänster separat), underarmar, överarmar, lår, underben, rygg på händer och fötter. Summan av dessa individuella värden definieras som den totala hudpoängen. mRSS har ett intervall från 0 (ingen förtjockning) till 51 (svår förtjockning i alla 17 områden). En hög poäng motsvarar sämre hudtjocklek.

Minsta kvadratmedelvärde är faktiskt det justerade medelvärdet. Justerat medelvärde baserades på alla analyserade patienter i modellen (inte bara patienter med en baslinje och mätning vid vecka 52).
Baslinje och upp till 52 veckor efter påbörjad administrering
Tid till döden
Tidsram: Från datum för första prövningsläkemedelsintag till dödsdatum eller sista kontaktdatum (dvs. upp till 100 veckor)
Tid till händelseanalys av patienter med dödsfall. Antalet observerade patienter med dödsfall rapporteras.
Från datum för första prövningsläkemedelsintag till dödsdatum eller sista kontaktdatum (dvs. upp till 100 veckor)
Procentandelen (%) svarare baserat på kombinerat svarsindex vid systemisk skleros (CRISS) vid vecka 52
Tidsram: Vecka 52

Procentandelen (%) svarare baserat på kombinerat svarsindex vid systemisk skleros (CRISS) vid vecka 52.

Detta är en sammansatt endpoint, baserad på mRSS, FVC procent förutspådd, HAQ-DI, patientens globala intryck av övergripande hälsa Visual Analogue Scale (VAS) och läkares globala intryck av patientens allmänna hälso-VAS, såväl som frånvaron av signifikant försämring av interstitiell lungsjukdom, en ny njurkris i sklerodermi, vänsterkammarsvikt eller pulmonell arteriell hypertoni.

CRISS-indexpoängen representerar en sannolikhet för förbättring och varierar mellan 0 och 1.

Detta är en process i två steg för att förutsäga sannolikheten för förbättring:

Steg 1 - frånvaro av större organprogression (SRC etc.) - poäng "0" Steg 2 - förutspådd sannolikhet för förbättring - (poäng "0 - 1")
Vecka 52
Absolut förändring från baslinjen i kolmonoxiddiffusionskapacitet (DLco) i % förutspått vecka 52
Tidsram: Baslinje och upp till 52 veckor efter påbörjad administrering

Absolut förändring från baslinjen i kolmonoxiddiffusionskapacitet (DLco) i % förutspått vecka 52.

Minsta kvadratmedelvärde är faktiskt det justerade medelvärdet. Justerat medelvärde baseras på alla analyserade patienter i modellen (inte bara patienter med baslinje och mätning vid vecka 52).
Baslinje och upp till 52 veckor efter påbörjad administrering
Absolut förändring från baslinjen i nettobördan för digital magsår vid vecka 52
Tidsram: Baslinje och upp till 52 veckor efter påbörjad administrering

Absolut förändring från baslinjen i nettobördan för digitala sår (definierat som antalet nya digitala sår (DU) plus antalet DU som har verifierats vid någon tidigare bedömning under försöket) vid vecka 52.

Den beräknas vid ett besök genom att räkna det totala antalet fingertoppar med sår (dvs. antal fingrar med förekomst av digitalt sår markerat "Ja") vid motsvarande besök

Minsta kvadratmedelvärde är faktiskt det justerade medelvärdet. Justerat medelvärde baseras på alla analyserade patienter i modellen (inte bara patienter med baslinje och mätning vid vecka 52).
Baslinje och upp till 52 veckor efter påbörjad administrering
Absolut förändring från baslinjen i Health Assessment Questionnaire-Disability Index (HAQ-DI) poäng vid vecka 52
Tidsram: Baslinje och upp till 52 veckor efter påbörjad administrering

Absolut förändring från baslinjen i Health Assessment Questionnaire-Disability Index (HAQ-DI) poäng vid vecka 52.

HAQ-DI-poängen beräknas enligt följande:

Varje fråga får poängen 0-3 (där 0= "utan svårighet" & 3= "kan inte göra"). Det finns 8 kategorier (Klädning och skötsel, Uppkomst, Äta, Promenad, Hygien, Räckvidd, Grepp, Aktiviteter), var och en med 2 eller 3 frågor. Poängen för varje kategori motsvarar maximal frågepoäng inom varje kategori.

Slutligen motsvarar HAQ-DI-poäng summan av delpoängen för alla 8 kategorier dividerat med antalet slutförda kategorier. Observera att om det finns färre än 6 kategorier med svar, kan en poäng inte beräknas.

HAQ-DI-poängskalan har 25 möjliga värden (dvs 0, 0,125, 0,250, 0,375 … 3). En hög poäng motsvarar sämre funktionsnedsättning.

Minsta kvadratmedelvärde är faktiskt det justerade medelvärdet. Justerat medelvärde baseras på alla analyserade patienter i modellen (inte bara patienter med baslinje och mätning vid vecka 52).
Baslinje och upp till 52 veckor efter påbörjad administrering
Absolut förändring från baslinjen i funktionell bedömning av kronisk sjukdomsterapi (FACIT) Dyspnépoäng vid vecka 52
Tidsram: Baslinje och upp till 52 veckor efter påbörjad administrering

Absolut förändring från baslinjen i Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT) dyspnépoäng vid vecka 52.

FACIT-Dyspné (Dyspné) 10 objekt Kort form inkluderar en 4-gradig betygsskala (ingen andnöd=0; lätt andfådd=1; måttligt andfådd = 2; allvarligt andnöd =3; eller jag gjorde det inte gör detta under de senaste 7 dagarna =4).

En råpoäng beräknas som: Summa individuella objektpoäng * 10 / antal besvarade objekt. Råpoäng omvandlas sedan till skalpoäng med hjälp av tabellen som ingår i FACIT Dyspnea Scale Short Form Scoring Guideline. FACIT dyspnéskalans poäng varierar mellan 0 och 75,9.

De korta formerna av FACIT-Dyspné poängsätts så att en hög poäng representerar höga nivåer av dyspné.

Minsta kvadratmedelvärde är faktiskt det justerade medelvärdet. Justerat medelvärde baseras på alla analyserade patienter i modellen (inte bara patienter med baslinje och mätning vid vecka 52).
Baslinje och upp till 52 veckor efter påbörjad administrering

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Boehringer Ingelheim

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 november 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

31 oktober 2018

Avslutad studie (Faktisk)

28 november 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 oktober 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 november 2015

Första postat (Uppskatta)

5 november 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

13 december 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 november 2019

Senast verifierad

1 november 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 1199.214
  • 2015-000392-28 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Sklerodermi, systemisk

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Netherlands

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera