Kokeilu nintedanibin ja lumelääkkeen vertaamiseksi potilaille, joilla on sklerodermaan liittyvä keuhkofibroosi
Kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioitiin suun kautta annetun nintedanibihoidon tehoa ja turvallisuutta vähintään 52 viikon ajan potilailla, joilla on systeemiseen skleroosiin liittyvä interstitiaalinen keuhkosairaus (SSc-ILD)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 1081HV
- VU Medisch Centrum
-
Leiden, Alankomaat, 2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC)
-
Nijmegen, Alankomaat, 6525 GA
- Radboud Universitair Medisch Centrum
-
Rotterdam, Alankomaat, 3015 CE
- Erasmus Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Buenos Aires, Argentiina, C1426BOR
- Hospital Militar Central Cirujano Mayor Dr. Cosme Argerich
-
Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentiina, C1046AAQ
- APRILLUS-Asistencia e Investigacion
-
Florida, Argentiina, B1602DQD
- CEMER-Centro Medico De Enfermedades Respiratorias
-
-
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2170
- Liverpool Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Victoria
-
Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
- St Vincent's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Bruxelles, Belgia, 1200
- Brussels - UNIV Saint-Luc
-
Bruxelles, Belgia, 1070
- ULB Hôpital Erasme
-
Gent, Belgia, 9000
- UNIV UZ Gent
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven
-
Liège, Belgia, 4000
- Centre Hospitalier Universitaire de Liege
-
-
-
-
-
Curitiba, Brasilia, 80440-080
- Edumed - Educacao e Saude SA
-
-
-
-
-
Concepción, Chile, 4070038
- Hospital Clínico Reg. de Concepción "Dr. G. Grant Benavente"
-
Talca, Chile, 3465586
- Centro de Investigacion del Maule
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Hospital Vall d'Hebrón
-
Barcelona, Espanja, 08041
- Hospital Santa Creu i Sant Pau
-
Madrid, Espanja, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Espanja, 28007
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
-
Santander, Espanja, 39008
- Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
-
Valencia, Espanja, 46026
- Hospital Politècnic La Fe
-
Valencia, Espanja, 46017
- Hospital Dr. Peset
-
Vigo, Espanja, 36312
- Hospital Álvaro Cunqueiro
-
-
-
-
-
Bangalore, Intia, 560099
- Mazumdar Shaw Medical Centre
-
Bangalore, Intia, 560054
- Ramaiah Medical College and Hospitals
-
Bangalore, Intia, 560 034
- St John's Medical College
-
Chandigarh, Intia, 160012
- Postgraduate Institute of Medical Education and Research
-
Hyderabad, Intia, 500082
- Nizam's Institute of Medical Sciences
-
Hyderabad, Intia, 500034
- Care Hospital
-
Jaipur, Intia, 302039
- Asthma Bhawan
-
Mumbai, Intia, 400016
- P.D. Hinduja National Hospital
-
Nagpur, Intia, 440012
- Getwell Hospital & Research Institute
-
New Delhi, Intia, 110060
- Sir Gangaram Hospital
-
New Delhi, Intia, 110029
- All India Institute of Medical Science
-
Pune, Intia, 411001
- B.J. Medical College and Sasoon General Hospital
-
Pune, Intia, 411 001
- Jehangir Clinical Development Centre Pvt. Ltd.
-
Pune, Intia, 411040
- Inamdar Multispeciality Hospital
-
Vellore, Intia, 632 004
- Christian Medical College
-
-
-
-
-
Cork, Irlanti
- Cork University Hospital
-
Dublin 7, Irlanti
- Mater Misericordiae University Hospital
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 3109601
- Rambam Medical Center
-
Haifa, Israel, 31048
- Bnei Zion Medical Center, Haifa
-
Petah Tiqwa, Israel, 49100
- Rabin Medical Center Beilinson
-
Tel Aviv, Israel, 64239
- Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Ancona, Italia, 60126
- Az. Ospedaliere Umberto I di Ancona
-
Genova, Italia, 16132
- Universita degli Studi di Genova
-
Monza, Italia, 20900
- A.O. San Gerardo di Monza
-
Napoli, Italia, 80138
- A.O Universitaria - Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
Padova, Italia, 35128
- Università degli Studi Padova
-
Roma, Italia, 00161
- Azienda Universitaria-Universita' La Sapienza
-
-
-
-
-
Graz, Itävalta, 8036
- LKH-Univ. Hospital Graz
-
Innsbruck, Itävalta, 6020
- Medical University of Innsbruck
-
-
-
-
-
Aichi, Seto, Japani, 489-8642
- Tosei General Hospital
-
Fukuoka, Kurume, Japani, 830-0011
- Kurume University Hospital
-
Hokkaido, Sapporo, Japani, 060-8543
- Sapporo Medical University Hospital
-
Hyogo, Himeji, Japani, 670-8520
- National Hospital Organization Himeji Medical Center
-
Iwate, Morioka, Japani, 020-8505
- Iwate Medical University Hospital
-
Kanagawa, Kawasaki, Japani, 216-8511
- St. Marianna University School of Medicine Hospital
-
Kanagawa, Sagamihara, Japani, 252-0375
- Kitasato University Hospital
-
Kanagawa, Yokohama, Japani, 236-0051
- Kanagawa Cardiovascular and Respiratory Center
-
Kyoto, Kyoto, Japani, 606-8507
- Kyoto University Hospital
-
Nagasaki, Nagasaki, Japani, 852-8501
- Nagasaki University Hospital
-
Osaka, Osakasayama, Japani, 589-8511
- Kindai University Hospital
-
Osaka, Sakai, Japani, 591-8555
- National Hospital Organization Kinki-chuo Chest Medical Center
-
Osaka, Takatsuki, Japani, 569-8686
- Osaka Medical College Hospital
-
Saitama, Iruma-gun, Japani, 350-0495
- Saitama Medical University Hospital
-
Shizuoka, Hamamatsu, Japani, 431-3192
- Hamamatsu University Hospital
-
Tokushima, Tokushima, Japani, 770-8503
- Tokushima University Hospital
-
Tokyo, Bunkyo-Ku, Japani, 113-8431
- Juntendo University Hospital
-
Tokyo, Bunkyo-Ku, Japani, 113-8603
- Nippon Medical School Hospital
-
Tokyo, Ota-ku, Japani, 143-8541
- Toho University Omori Medical Center
-
Tokyo, Shinjyuku-ku, Japani, 162-0054
- Institute of Rheumatology Tokyo Women's Medical University
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 4A6
- Saint Joseph's Healthcare
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3L9
- Mount Sinai Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4J 1C5
- HSCM
-
-
-
-
-
Beijing, Kiina
- Beijing Hospital
-
Beijing, Kiina, 100032
- Peking Union Medical College Hospital
-
Beijing, Kiina
- Beijing Chao-Yang Hospital
-
Changchun, Kiina
- First Hospital of Jilin University
-
Chengdu, Kiina, 610041
- West China Hospital
-
Hefei, Kiina, 230022
- The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University
-
Shanghai, Kiina, 200040
- Huashan Hospital, Fudan University
-
Shenyang, Kiina
- The First Hospital of Chinese Medical University
-
Zhuzhou, Kiina, 412007
- ZhuZhou Central Hospital
-
-
-
-
-
Athens, Kreikka, 11527
- General Hospital of Athens "LAIKO"
-
Athens, Kreikka, 115 27
- General Hospital of Athens "LAIKO"
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malesia, 59100
- University Malaya Medical Centre
-
Pulau Pinang, Malesia, 10990
- Hospital Pulau Pinang
-
Selangor, Malesia, 68100
- Hospital Selayang
-
Seremban, Malesia, 70300
- Hospital Tuanku Ja'afar
-
-
-
-
-
Ciudad de México, Meksiko, 14080
- Instituto Nacional de Enfermedades Respiratorias Ismael Cosio Villegas
-
-
-
-
-
Oslo, Norja, N-0372
- Oslo Universitetssykehus HF, Rikshospitalet
-
Tromsø, Norja, N-9038
- Universitetssykehuset Nord-Norge, Tromsø
-
-
-
-
-
Almada, Portugali, 2801-951
- Hospital Garcia de Orta, EPE
-
Amadora, Portugali, 2720-276
- Hospital Fernando Fonseca, EPE
-
Coimbra, Portugali, 3000-075
- CHUC - Centro Hospitalar e Universitario de Coimbra, EPE
-
Ponte de Lima, Portugali, 4990-041
- ULSAM, EPE - Hospital Conde de Bertiandos
-
Porto, Portugali, 4200-319
- Centro Hospitalar São João,EPE
-
Vila Nova de Gaia, Portugali, 4434-502
- Centro Hospitalar de Vila Nova de Gaia
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Puola, 85168
- Dr.Biziel UnivHosp#2,Rheumat&Connec.Tissue Disease,Bydgoszcz
-
Krakow, Puola, 31011
- Dobry Lekarz,Spec.Med.Clinics,Private Prac,Krakow
-
Rzeszow, Puola, 35205
- EMED, Center of Medical Services,Private Prac,Rzeszow
-
Wroclaw, Puola, 50 368
- Indep.Pblic Clin.Hosp#1,Dermatol,Venereol&Allerg.dep,Wroclaw
-
-
-
-
-
Bobigny, Ranska, 93009
- HOP Avicenne
-
Bron, Ranska, 69677
- HOP Louis Pradel
-
Lille, Ranska, 59037
- Hop Claude Huriez
-
Lille, Ranska, 59037
- HOP Calmette
-
Montpellier, Ranska, 34295
- HOP Arnaud de Villeneuve
-
Nantes, Ranska, 44000
- HOP Hôtel-Dieu
-
Nice, Ranska, 06001
- HOP Pasteur
-
Paris, Ranska, 75018
- HOP Bichat
-
Paris, Ranska, 75014
- HOP Cochin
-
Rennes, Ranska, 35033
- HOP Pontchaillou
-
Rouen, Ranska, 76000
- HOP Charles Nicolle
-
Toulouse, Ranska, 31059
- HOP Larrey
-
Tours, Ranska, 37044
- HOP Bretonneau
-
-
-
-
-
Gothenburg, Ruotsi, 413 45
- Clinical Rheumatology Research Center Sahlgrenska
-
-
-
-
-
Bad Nauheim, Saksa, 61231
- Kerckhoff-Klinik, Bad Nauheim
-
Donaustauf, Saksa, 93093
- Klinik Donaustauf
-
Dresden, Saksa, 01307
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
-
Erlangen, Saksa, 91054
- Universitätsklinikum Erlangen
-
Greifswald, Saksa, 17475
- Universitätsmedizin Greifswald
-
Hamburg, Saksa, 22763
- Asklepios Klinik Altona
-
Hannover, Saksa, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Heidelberg, Saksa, 69126
- Thoraxklinik-Heidelberg gGmbH am Universitätsklinikum Heidelberg
-
Kiel, Saksa, 24105
- Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Campus Kiel
-
Köln, Saksa, 50937
- Universitätsklinikum Köln (AöR)
-
München, Saksa, 80336
- Klinikum der Universität München - Campus Grosshadern
-
Münster, Saksa, 48149
- Universitätsklinikum Münster
-
Tübingen, Saksa, 72076
- Universitatsklinikum Tubingen
-
-
-
-
-
Helsinki, Suomi, 00290
- HYKS Keuhkosairauksien
-
Turku, Suomi, 20520
- TYKS, Keuhkosairauksien klinikka, Turku
-
-
-
-
-
St. Gallen, Sveitsi, 9007
- Kantonspital St. Gallen, Rheumatologie Department
-
Zürich, Sveitsi, 8091
- Universitätsspital Zürich
-
-
-
-
-
Odense, Tanska, 5000 C
- Odense Universitetshospital
-
Århus, Tanska, 8000
- Aarhus Universitets Hospital
-
-
-
-
-
Hat Yai, Thaimaa, 90110
- Songklanagarind Hospital
-
Muang, Thaimaa, 40002
- Srinagarind Hospital
-
Ratchathewi, Thaimaa, 10400
- Ramathibodi Hospital
-
-
-
-
-
Prague, Tšekki, 12850
- Institute of Rheumathology Prague
-
Praha 4, Tšekki, 14059
- Thomayer Hospital
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1125
- Semmelweis University, Dept. Pulmonology
-
-
-
-
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G4 0SF
- Glasgow Royal Infirmary
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 9RT
- Guy's Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW3 6NP
- Royal Brompton Hospital
-
Salford, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
- Salford Royal Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- University of California Los Angeles
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- University of California Davis
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- University of California San Francisco
-
Stanford, California, Yhdysvallat, 94305-5236
- Stanford University Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado Denver
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
- Yale University School of Medicine
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
- Georgetown University
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32209
- University of Florida College of Medicine
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33125
- University of Miami
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- The Emory Clinic
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Northwestern University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
- University of Louisville
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
- Tulane University Hospital and Clinic
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21224
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
- Boston Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan Health System
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota Masonic Cancer Center
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic-Rochester
-
-
Missouri
-
Chesterfield, Missouri, Yhdysvallat, 63017
- The Lung Research Center, LLC
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10021
- Hospital for Special Surgery
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center-New York Presbyterian Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
- University of Cincinnati Health
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic
-
Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43614
- University of Toledo
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- UNIVERSITY of PENNSYLVANIA
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- Thomas Jefferson University
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19140
- Temple University Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical University of South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Yhdysvallat, 29203
- University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232-5735
- Vanderbilt Pulmonary Clinic
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- The University of Texas at Houston
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
- University of Utah Health Sciences Center
-
-
Virginia
-
Falls Church, Virginia, Yhdysvallat, 22042
- Inova Fairfax Medical Campus
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
- University of Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98101
- Virginia Mason Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Froedtert and The Medical College of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä >= 18 vuotta
- 2013 American College of Rheumatology (ACR) / EULAR-luokituskriteerit SSc:lle täytetty
- SSc-taudin puhkeaminen (määritelty ensimmäisen ei-Raynaud-oireen perusteella) 7 vuoden sisällä
- SSc:hen liittyvä interstitiaalinen keuhkosairaus, vahvistettu korkean resoluution tietokonetomografialla (HRCT); Fibroosin laajuus keuhkoissa >= 10 %
- FVC >= 40 % ennustetusta normaalista
- Hiilimonoksidin diffuusiokapasiteetti (DLCO) 30–89 % ennustetusta normaalista
Poissulkemiskriteerit:
- Aspartaattiaminotransferaasi (AST), alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 1,5 x ULN
- Bilirubiini > 1,5 x ULN
- Kreatiniinipuhdistuma <30 ml/min
- Hengitysteiden tukos (keuhkoputkia edeltävä pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1)/FVC <0,7)
- Muut kliinisesti merkittävät keuhkojen poikkeavuudet
- Merkittävä pulmonaalinen hypertensio (PH)
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Yli 3 sormenpään haavaumaa tai vakava sorminekroosi, joka vaatii sairaalahoitoa, tai vaikeita muita haavaumia
- Verenvuotoriski (kuten alttius verenvuodolle, fibrinolyysi, täysiannoksinen antikoagulaatio, suuriannoksinen verihiutaleiden vastainen hoito, keskushermoston hemorraginen tapahtuma viime vuoden aikana
- kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) >2, protrombiiniajan (PT) ja osittaisen tromboplastiiniajan (PTT) pidentyminen > 1,5 x ULN)
- Tromboottisen tapahtuman historia viime vuoden aikana
- Kliiniset merkit imeytymishäiriöstä tai parenteraalisen ravinnon tarpeesta
- Aiempi hoito nintedanibilla tai pirfenidonilla
- Hoito prednisonilla > 10 mg/vrk, atsatiopriinilla, hydroksiklorokiinilla, kolkisiinilla, D-penisillamiinilla, sulfasalatsiinilla, syklofosfamidilla, rituksimabilla, tosilitsumabilla, abataseptilla, leflunomidilla, takrolimuusilla, uudemmilla niveltulehdusta ehkäisevillä hoidoilla, kuten pofasiostibenibiinilla, kuten tofasiostibenibiinillä
- Epävakaa taustahoito joko mykofenolaattimofetiililla tai metotreksaatilla
- Aiempi tai suunniteltu hematopoieettinen kantasolusiirto
- Potilaat, joilla on taustalla oleva krooninen maksasairaus (Child Pugh A, B, C maksan vajaatoiminta)
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Nintedanib
potilas saa nintedanibia sisältäviä kapseleita kahdesti päivässä
|
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
potilas saa kapseleita, jotka ovat identtisiä aktiivista lääkettä sisältävien kapseleiden kanssa
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
FVC:n (Forced Vital Capacity) vuotuinen laskunopeus yli 52 viikon aikana
Aikaikkuna: viikkoon (vk) 52 asti annon aloittamisen jälkeen
|
Pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) on keuhkojen toimintatestin aikana uloshengitetyn ilman kokonaismäärä. Tämän päätepisteen raportoidut keskiarvot edustavat mukautettua määrää. |
viikkoon (vk) 52 asti annon aloittamisen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Absoluuttinen muutos lähtötasosta modifioidussa Rodnanin ihopisteessä (mRSS) viikolla 52
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja enintään 52 viikkoa annon aloittamisen jälkeen
|
Tämä on ensimmäinen avain toissijainen päätepiste. Modifioitu Rodnan Skin Score (mRSS) on arvio potilaan ihon paksuudesta kliinisen tunnustelun avulla 0-3 asteikolla. Asteikko erottelee 0 = normaali iho, 1 = lievä paksuus, 2 = kohtalainen paksuus ja 3 = vakava paksuus, jolloin ihoa ei voida puristaa poimuksi. Palpaatio tehdään jokaiselle kehon 17 pinta-anatomiselle alueelle: kasvot, rintakehän etuosa, vatsa, sormet (oikea ja vasen erikseen), käsivarret, olkavarret, reidet, sääret, käsien ja jalkojen selkä. Näiden yksittäisten arvojen summa määritellään ihon kokonaispistemääräksi. mRSS:n vaihteluväli on 0 (ei paksuuntumista) 51:een (vakava paksuuntuminen kaikilla 17 alueella). Korkea pistemäärä vastaa huonompaa ihon paksuutta. Pienin neliökeskiarvo on itse asiassa säädetty keskiarvo. Oikaistu keskiarvo perustui kaikkiin mallin analysoituihin potilaisiin (ei vain potilaisiin, joilla oli lähtötilanne ja mittaus viikolla 52). |
Lähtötilanteessa ja enintään 52 viikkoa annon aloittamisen jälkeen
|
|
Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta Saint George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) kokonaispistemäärässä viikolla 52.
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja enintään 52 viikkoa annon aloittamisen jälkeen
|
Tämä on toinen avain toissijainen päätepiste. Saint George's Respiratory Questionnaire mittaa terveydentilaa potilailla, joilla on krooninen ilmanvirtausrajoitus. Se koostuu kahdesta osasta, jotka kattavat 3 aluetta: oireet, toiminnot ja vaikutukset. Oirealue liittyy hengitystieoireiden vaikutukseen, esiintymistiheyteen ja vaikeusasteeseen. Toiminta-alue liittyy toimintaan, joka aiheuttaa tai rajoittaa hengenahdistusta. Vaikutusalue arvioi useita näkökohtia, jotka liittyvät sosiaaliseen toimintaan ja hengitystiesairauksista johtuviin psyykkisiin häiriöihin. Näiden verkkotunnusten pisteet vaihtelevat 0:sta (ei heikkenemistä) 100:aan (pahin mahdollinen). Laskettu kokonaispistemäärä tiivistää taudin vaikutuksen yleiseen terveydentilaan. Korkea pistemäärä vastaa huonompaa terveyttä. Pienin neliökeskiarvo on itse asiassa säädetty keskiarvo. Oikaistu keskiarvo perustui kaikkiin mallin analysoituihin potilaisiin (ei vain potilaisiin, joilla oli lähtötilanne ja mittaus viikolla 52). |
Lähtötilanteessa ja enintään 52 viikkoa annon aloittamisen jälkeen
|
|
FVC:n vuotuinen laskuprosentti prosentteina (%) ennustettu yli 52 viikon aikana
Aikaikkuna: 52 viikkoa hoidon aloittamisen jälkeen
|
FVC:n vuotuinen laskuprosentti prosentteina (%) ennustettu 52 viikon ajalle. Tämän päätepisteen raportoidut keskiarvot edustavat mukautettua määrää. |
52 viikkoa hoidon aloittamisen jälkeen
|
|
Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta FVC:ssä ml:na viikolla 52
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja enintään 52 viikkoa annon aloittamisen jälkeen
|
Absoluuttinen muutos lähtötasosta FVC:ssä ml:na viikolla 52.
Pienin neliökeskiarvo on itse asiassa säädetty keskiarvo.
Oikaistu keskiarvo perustui kaikkiin mallin analysoituihin potilaisiin (ei vain potilaisiin, joilla oli lähtötilanne ja mittaus viikolla 52).
|
Lähtötilanteessa ja enintään 52 viikkoa annon aloittamisen jälkeen
|
|
Suhteellinen muutos mRSS:n lähtötasosta [%] viikolla 52
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja enintään 52 viikkoa annon aloittamisen jälkeen
|
mRSS:n suhteellinen muutos lähtötasosta [%] viikolla 52. Modifioitu Rodnan Skin Score (mRSS) on arvio potilaan ihon paksuudesta kliinisen tunnustelun avulla 0-3 asteikolla. Asteikko erottelee 0 = normaali iho, 1 = lievä paksuus, 2 = kohtalainen paksuus ja 3 = vakava paksuus, jolloin ihoa ei voida puristaa poimuksi. Palpaatio tehdään jokaiselle kehon 17 pinta-anatomiselle alueelle: kasvot, rintakehän etuosa, vatsa, sormet (oikea ja vasen erikseen), käsivarret, olkavarret, reidet, sääret, käsien ja jalkojen selkä. Näiden yksittäisten arvojen summa määritellään ihon kokonaispistemääräksi. mRSS:n vaihteluväli on 0 (ei paksuuntumista) 51:een (vakava paksuuntuminen kaikilla 17 alueella). Korkea pistemäärä vastaa huonompaa ihon paksuutta. Pienin neliökeskiarvo on itse asiassa säädetty keskiarvo. Oikaistu keskiarvo perustui kaikkiin mallin analysoituihin potilaisiin (ei vain potilaisiin, joilla oli lähtötilanne ja mittaus viikolla 52). |
Lähtötilanteessa ja enintään 52 viikkoa annon aloittamisen jälkeen
|
|
Aika kuolemaan
Aikaikkuna: Ensimmäisestä koelääkkeen ottopäivästä kuolinpäivään tai viimeiseen kontaktipäivään (eli enintään 100 viikkoa)
|
Aika tapahtumaan -analyysi kuolleista potilaista.
Havaittujen kuolleiden potilaiden määrä raportoidaan.
|
Ensimmäisestä koelääkkeen ottopäivästä kuolinpäivään tai viimeiseen kontaktipäivään (eli enintään 100 viikkoa)
|
|
Vastaajien prosenttiosuus (%) systeemisen skleroosin (CRISS) yhdistetyn vasteindeksin perusteella viikolla 52
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Vastaajien prosenttiosuus (%) perustuen yhdistettyyn vasteindeksiin systeemisessä skleroosissa (CRISS) viikolla 52. Tämä on yhdistetty päätepiste, joka perustuu mRSS-arvoon, ennustettuun FVC-prosenttiin, HAQ-DI:hen, potilaan yleisvaikutelmaan yleisterveydestä Visual Analogue Scale (VAS) ja lääkärin yleisvaikutelmaan potilaan yleisterveyden VAS-arvosta sekä siihen, että potilaan terveydentila ei ole merkittävästi huonontunut. interstitiaalinen keuhkosairaus, uusi skleroderma munuaiskriisi, vasemman kammion vajaatoiminta tai keuhkoverenpainetauti. CRISS-indeksipisteet edustavat parantumisen todennäköisyyttä ja vaihtelevat välillä 0-1. Tämä on kaksivaiheinen prosessi, joka ennustaa paranemisen todennäköisyyttä: Vaihe 1 - pääelimen etenemisen puuttuminen (SRC jne.) - pisteet "0" Vaihe 2 - ennustettu paranemisen todennäköisyys - (pistemäärä "0 - 1") |
Viikko 52
|
|
Hiilimonoksididiffuusiokapasiteetin (DLco) absoluuttinen muutos perustasosta prosentteina, ennustettu viikolla 52
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja enintään 52 viikkoa annon aloittamisen jälkeen
|
Hiilimonoksididiffuusiokapasiteetin (DLco) absoluuttinen muutos lähtötasosta prosentteina, ennustettu viikolla 52. Pienin neliökeskiarvo on itse asiassa säädetty keskiarvo. Oikaistu keskiarvo perustuu kaikkiin mallin analysoituihin potilaisiin (ei vain potilaisiin, joilla on lähtötilanne ja mittaus viikolla 52). |
Lähtötilanteessa ja enintään 52 viikkoa annon aloittamisen jälkeen
|
|
Absoluuttinen muutos perustasosta digitaalisten haavaumien nettotaakan suhteen viikolla 52
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja enintään 52 viikkoa annon aloittamisen jälkeen
|
Absoluuttinen muutos lähtötasosta sormihaavojen nettomäärässä (määritelty uusien sormihaavojen (DU) lukumääränä plus niiden DU:iden lukumääränä, jotka on varmistettu missä tahansa aikaisemmassa arvioinnissa kokeen aikana) viikolla 52. Se lasketaan käynnillä laskemalla haavaumia sisältävien sormenpäiden kokonaismäärä (esim. sormien lukumäärä, joissa sormihaava on rastitettu "Kyllä") vastaavalla käynnillä Pienin neliökeskiarvo on itse asiassa säädetty keskiarvo. Oikaistu keskiarvo perustuu kaikkiin mallin analysoituihin potilaisiin (ei vain potilaisiin, joilla on lähtötilanne ja mittaus viikolla 52). |
Lähtötilanteessa ja enintään 52 viikkoa annon aloittamisen jälkeen
|
|
Absoluuttinen muutos lähtötasosta terveysarviointikyselyn vammaisuusindeksin (HAQ-DI) pisteissä viikolla 52
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja enintään 52 viikkoa annon aloittamisen jälkeen
|
Absoluuttinen muutos lähtötasosta Health Assessment Questionnaire-Disability Index (HAQ-DI) -pisteissä viikolla 52. HAQ-DI-pisteet lasketaan seuraavasti: Jokainen kysymys pisteytetään 0-3 (jossa 0 = "ilman vaikeuksia" ja 3 = "ei osaa tehdä"). Kategorioita on 8 (pukeutuminen ja hoito, nouseminen, syöminen, kävely, hygienia, ulottuvuus, pito, aktiviteetit), joista jokaisessa on 2 tai 3 kysymystä. Kunkin luokan pistemäärä vastaa kunkin luokan kysymysten enimmäispistemäärää. Lopuksi HAQ-DI-pisteet vastaavat kaikkien 8 luokan alapisteiden summaa jaettuna suoritettujen luokkien lukumäärällä. Huomaa, että jos vastauksia on vähemmän kuin 6 kategoriaa, pisteitä ei voida laskea. HAQ-DI-pisteytysasteikolla on 25 mahdollista arvoa (eli 0, 0,125, 0,250, 0,375 … 3). Korkea pistemäärä vastaa huonompaa vajaatoimintaa. Pienin neliökeskiarvo on itse asiassa säädetty keskiarvo. Oikaistu keskiarvo perustuu kaikkiin mallin analysoituihin potilaisiin (ei vain potilaisiin, joilla on lähtötilanne ja mittaus viikolla 52). |
Lähtötilanteessa ja enintään 52 viikkoa annon aloittamisen jälkeen
|
|
Absoluuttinen muutos lähtötasosta kroonisen sairauden hoidon toiminnallisen arvioinnin (FACIT) hengenahdistuspisteissä viikolla 52
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja enintään 52 viikkoa annon aloittamisen jälkeen
|
Absoluuttinen muutos lähtötasosta kroonisen sairauden hoidon toiminnallisen arvioinnin (FACIT) hengenahdistuspisteissä viikolla 52. FACIT-Dyspnea (Dyspnea) 10 kohdan lyhyt lomake sisältää 4-pisteen luokitusasteikon (ei hengenahdistusta = 0; lievä hengenahdistus = 1; kohtalainen hengenahdistus = 2; vaikea hengenahdistus = 3; tai en tee tämä viimeisten 7 päivän aikana =4). Raakapistemäärä lasketaan seuraavasti: Summa yksittäisten kohteiden pisteet * 10 / vastattujen kohteiden määrä. Raakapisteet muunnetaan sitten asteikkopisteiksi käyttämällä FACIT Dyspnea Scale Short Form Scoring Guidelineen taulukkoa. FACIT hengenahdistusasteikon pisteet vaihtelevat välillä 0 - 75,9. FACIT-Dyspnea-lyhyet muodot pisteytetään siten, että korkea pistemäärä edustaa korkeaa hengenahdistusta. Pienin neliökeskiarvo on itse asiassa säädetty keskiarvo. Oikaistu keskiarvo perustuu kaikkiin mallin analysoituihin potilaisiin (ei vain potilaisiin, joilla on lähtötilanne ja mittaus viikolla 52). |
Lähtötilanteessa ja enintään 52 viikkoa annon aloittamisen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Denton CP, Goh NS, Humphries SM, Maher TM, Spiera R, Devaraj A, Ho L, Stock C, Erhardt E, Alves M, Wells AU; SENSCIS trial investigators. Extent of fibrosis and lung function decline in patients with systemic sclerosis and interstitial lung disease: data from the SENSCIS trial. Rheumatology (Oxford). 2022 Sep 16:keac535. doi: 10.1093/rheumatology/keac535. Online ahead of print.
- Maher TM, Bourdin A, Volkmann ER, Vettori S, Distler JHW, Alves M, Stock C, Distler O. Decline in forced vital capacity in subjects with systemic sclerosis-associated interstitial lung disease in the SENSCIS trial compared with healthy reference subjects. Respir Res. 2022 Jul 5;23(1):178. doi: 10.1186/s12931-022-02095-6.
- Kreuter M, Hoffmann-Vold AM, Matucci-Cerinic M, Saketkoo LA, Highland KB, Wilson H, Alves M, Erhardt E, Schoof N, Maher TM. Impact of lung function and baseline clinical characteristics on patient-reported outcome measures in systemic sclerosis-associated interstitial lung disease. Rheumatology (Oxford). 2022 May 31:keac325. doi: 10.1093/rheumatology/keac325. Online ahead of print.
- Volkmann ER, Kreuter M, Hoffmann-Vold AM, Wijsenbeek M, Smith V, Khanna D, Denton CP, Wuyts WA, Miede C, Alves M, Sambevski S, Allanore Y. Dyspnoea and cough in patients with systemic sclerosis-associated interstitial lung disease in the SENSCIS trial. Rheumatology (Oxford). 2022 Nov 2;61(11):4397-4408. doi: 10.1093/rheumatology/keac091.
- Kreuter M, Del Galdo F, Miede C, Khanna D, Wuyts WA, Hummers LK, Alves M, Schoof N, Stock C, Allanore Y. Impact of lung function decline on time to hospitalisation events in systemic sclerosis-associated interstitial lung disease (SSc-ILD): a joint model analysis. Arthritis Res Ther. 2022 Jan 10;24(1):19. doi: 10.1186/s13075-021-02710-9.
- Highland KB, Distler O, Kuwana M, Allanore Y, Assassi S, Azuma A, Bourdin A, Denton CP, Distler JHW, Hoffmann-Vold AM, Khanna D, Mayes MD, Raghu G, Vonk MC, Gahlemann M, Clerisme-Beaty E, Girard M, Stowasser S, Zoz D, Maher TM; SENSCIS trial investigators. Efficacy and safety of nintedanib in patients with systemic sclerosis-associated interstitial lung disease treated with mycophenolate: a subgroup analysis of the SENSCIS trial. Lancet Respir Med. 2021 Jan;9(1):96-106. doi: 10.1016/S2213-2600(20)30330-1.
- Roennow A, Sauve M, Welling J, Riggs RJ, Kennedy AT, Galetti I, Brown E, Leite C, Gonzalez A, Portales Guiraud AP, Houyez F, Camp R, Gilbert A, Gahlemann M, Moros L, Luna Flores JL, Schmidt F, Sauter W, Finnern H. Collaboration between patient organisations and a clinical research sponsor in a rare disease condition: learnings from a community advisory board and best practice for future collaborations. BMJ Open. 2020 Dec 16;10(12):e039473. doi: 10.1136/bmjopen-2020-039473.
- Azuma A, Chung L, Behera D, Chung M, Kondoh Y, Ogura T, Okamoto M, Swarnakar R, Zeng X, Zou H, Meng X, Gahlemann M, Alves M, Kuwana M; SENSCIS trial investigators. Efficacy and safety of nintedanib in Asian patients with systemic sclerosis-associated interstitial lung disease: Subgroup analysis of the SENSCIS trial. Respir Investig. 2021 Mar;59(2):252-259. doi: 10.1016/j.resinv.2020.10.005. Epub 2020 Nov 19.
- Maher TM, Mayes MD, Kreuter M, Volkmann ER, Aringer M, Castellvi I, Cutolo M, Stock C, Schoof N, Alves M, Raghu G; SENSCIS Trial Investigators. Effect of Nintedanib on Lung Function in Patients With Systemic Sclerosis-Associated Interstitial Lung Disease: Further Analyses of a Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Trial. Arthritis Rheumatol. 2021 Apr;73(4):671-676. doi: 10.1002/art.41576. Epub 2021 Mar 8.
- Kuwana M, Ogura T, Makino S, Homma S, Kondoh Y, Saito A, Ugai H, Gahlemann M, Takehara K, Azuma A. Nintedanib in patients with systemic sclerosis-associated interstitial lung disease: A Japanese population analysis of the SENSCIS trial. Mod Rheumatol. 2021 Jan;31(1):141-150. doi: 10.1080/14397595.2020.1751402. Epub 2020 Apr 23.
- Distler O, Highland KB, Gahlemann M, Azuma A, Fischer A, Mayes MD, Raghu G, Sauter W, Girard M, Alves M, Clerisme-Beaty E, Stowasser S, Tetzlaff K, Kuwana M, Maher TM; SENSCIS Trial Investigators. Nintedanib for Systemic Sclerosis-Associated Interstitial Lung Disease. N Engl J Med. 2019 Jun 27;380(26):2518-2528. doi: 10.1056/NEJMoa1903076. Epub 2019 May 20.
- Distler O, Brown KK, Distler JHW, Assassi S, Maher TM, Cottin V, Varga J, Coeck C, Gahlemann M, Sauter W, Schmidt H, Highland KB; SENSCIS trial investigators. Design of a randomised, placebo-controlled clinical trial of nintedanib in patients with systemic sclerosis-associated interstitial lung disease (SENSCIS). Clin Exp Rheumatol. 2017 Sep-Oct;35 Suppl 106(4):75-81. Epub 2017 Jun 29.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 1199.214
- 2015-000392-28 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .