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国際予後スコアリングシステム（IPSS）低または中-1リスク骨髄異形成症候群（MDS）の被験者におけるイメテルスタット（GRN163L）を評価するための研究

2026年6月26日 更新者：Geron Corporation

赤血球生成刺激剤（ESA）治療に再発/難治性であるIPSS低または中-1リスク骨髄異形成症候群（MDS）の輸血依存患者におけるイメテルスタット（GRN163L）を評価する研究

この研究の目的は、研究のパート1で赤血球生成刺激剤（ESA）治療に再発/難治性である低または中リスクの骨髄異形成症候群（MDS）の輸血依存参加者におけるimetelstatの有効性と安全性を評価することですまた、第 2 部では、赤血球 (RBC) 輸血非依存性 (TI) の観点から、ESA 治療に再発/難治性である低リスクまたは中等度 1 リスク MDS の輸血依存性参加者におけるimetelstat とプラセボの有効性を比較します。勉強。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

これは第 2 相/第 3 相の imetelstat の多施設研究であり、2 つの部分で構成され、約 270 人の参加者が登録される可能性があります。

パート 1 は、imetelstat の有効性と安全性を評価するための非盲検の単群デザインです。 拡張コホートを含む約 55 人の参加者がパート 1 に登録され、安全性、血液学的改善、および輸血の必要性の減少についてフォローアップされました。

パート 2 は、imetelstat の有効性をプラセボと比較するための二重盲検無作為化デザインです。 パート 2 の主な研究では、178 人の参加者が登録され、imetelstat またはプラセボのいずれかをそれぞれ 2:1 の比率で無作為に割り付けられました。

パート 2 の別の心室再分極サブスタディでは、約 45 人の参加者が登録され、imetelstat またはプラセボのいずれかを受け取るために 2:1 で無作為化されます。 心室再分極サブスタディで最低 2 サイクルの治療を行った後、参加者の pRBC 輸血負荷に有意な変化がない場合、または治験責任医師による臨床的利益の証拠がない場合、スポンサーとの話し合いの後、参加者の盲検を解除することができます。 参加者がプラセボ治療を受けていた場合、imetelstat による治療の開始が許可される場合があります。

研究の各部分は、3 つの段階で構成されます。スクリーニング段階 (最大 28 日間)。治療段階;治療後のフォローアップ段階は、死亡、フォローアップの失敗、同意の撤回、または研究の終了 (いずれか早い方) まで続きます。 研究の終了は、パート 2 の主な研究の最後の参加者が研究に参加してから 2 年後、またはスポンサーが研究を終了した時点のいずれか早い方と定義されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

289

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
        • UAB Comprehensive Cancer Center
    • Arizona
      • Tucson、Arizona、アメリカ、85715
        • Acrc/Arizona Clinical Research, Inc.
    • California
      • Bakersfield、California、アメリカ、93309
        • CBCC Global Research, Inc.
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • UCLA Ronald Regan Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、06510-3220
        • Yale-New Haven Hospital (YNHH) - Smilow Cancer Hospital
    • Florida
      • Plantation、Florida、アメリカ、33326
        • BRCR Medical Center
      • Tampa、Florida、アメリカ、33612
        • University of South Florida (USF) - H. Lee Moffitt Cancer Center
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46237-8601
        • Franciscan Health
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21229
        • St. Agnes Healthcare, Inc
      • Bethesda、Maryland、アメリカ、20817
        • Center for Cancer and Blood Disorders
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Mexico
      • Albuquerque、New Mexico、アメリカ、87131
        • University of New Mexico Cancer Center
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York、New York、アメリカ、10065
        • Weill Cornell Medical College-New York Presbyterian Hospital
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai Program for the Protection of Human Subjects
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • Cleveland Clinic Taussig Cancer
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • The Ohio State Comprehensive Cancer Center
    • South Dakota
      • Watertown、South Dakota、アメリカ、57201
        • Prairie lakes Healthcare system, Inc
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232-6307
        • Vanderbilt University Medical - Hematology-Oncology
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • Simmons Comprehensive Cancer Center
      • Dallas、Texas、アメリカ、75237
        • Texas Oncology/Methodist Charlton Cancer Center
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98109-1024
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center (FHCRC)
  • イギリス
      • Aberdeen、イギリス、AB252ZL
        • Aberdeen Royal Infirmary
    • Leeds
      • Leeds、Leeds、イギリス、LS9 7TF
        • The Leeds Teaching Hospitals Nhs Trust
    • Nottinghamshire
      • Nottingham、Nottinghamshire、イギリス、NG5 1PB
        • Nottingham City Hospital - Clinical Haematology
    • Southampton
      • Southampton、Southampton、イギリス、SO16 6YD
        • Southampton University Hospital
  • イスラエル
      • Haifa、イスラエル、3436212
        • Carmel MC
      • Petah Tikva、イスラエル、4941492
        • Rabin Medical Center, Beilinson Hospital
    • Central District
      • H̱olon、Central District、イスラエル、58100
        • The Edith Wolfson Medical Center
      • Kfar Saba、Central District、イスラエル、44281
        • Meir Medical Center
    • Hagalil Saint
      • Rehovot、Hagalil Saint、イスラエル、7610001
        • Kaplan Medical Center
    • Jerusalem
      • Jerusalem、Jerusalem、イスラエル、9112001
        • Hadassah Medical Organization
    • Northern District
      • Afula、Northern District、イスラエル、1834111
        • Ha'Emek Medical Center
    • Tel Aviv
      • Tel Aviv、Tel Aviv、イスラエル、49372
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
      • Tel Litwinsky、Tel Aviv、イスラエル、5265601
        • The Chaim Sheba Medical Center
  • イタリア
      • Ancona、イタリア、60020
        • AOU Ospedali Riuniti Umberto I G.M. Lancisi G. Salesi
      • Bologna、イタリア、40138
        • AOU di Bologna Policlinico S. Orsola Malpighi
      • Florence、イタリア、50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi di Firenze
      • Reggio Calabria、イタリア、89124
        • Grande Ospedale Metropolitano 'Bianchi-Melacrino-Morelli' Reggio Calabria
      • Roma、イタリア、189
        • AO S. Andrea, Università degli Studi di Roma La Sapienza
      • Varese、イタリア、21100
        • Ospedale di Circolo, PO Varese
    • Lombardy
      • Milan、Lombardy、イタリア、20162
        • A.O. Ospedale Niguarda Ca' Granda
    • Milano
      • Rozzano、Milano、イタリア、20089
        • Istituto Clinico Humanitas Rozzano, IRCCS
    • Potenza
      • Rionero in Vulture、Potenza、イタリア、85028
        • Irccs Crob
    • Roma
      • Roma、Roma、イタリア、00133
        • A.O. Universitaria Policlinico Tor Vergata
  • ウクライナ
    • Cherkasy Oblast
      • Cherkasy、Cherkasy Oblast、ウクライナ、18009
        • KNP "Cherkaskyi oblasnyi onkolohichnyi dyspanser Cherkaskoi
    • Dnipropetrovsk Oblast
      • Dnipro、Dnipropetrovsk Oblast、ウクライナ、49102
        • KZ "Miska bahatoprofilna klinichna likarnia No4", hematolohi
    • Lviv Oblast
      • Lviv、Lviv Oblast、ウクライナ、79044
        • Instytut patolohii krovi ta transfusiynoi medytsyny NAMN Ukr
  • オランダ
      • Amersfoort、オランダ、3813 TZ
        • Meander Medisch Centrum
      • Amsterdam、オランダ、1081 HV
        • VU Medisch Centrum
      • Groningen、オランダ、9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
    • Gelderland
      • Nijmegen、Gelderland、オランダ、6525 GA
        • Radboud Umcn
  • カナダ
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ、T2N 4N2
        • Tom Baker Cancer Centre
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2R3
        • University of Alberta Hospital - Hematology Research
    • Ontario
      • Ottawa、Ontario、カナダ、K1G 8L6
        • The Ottawa Hospital
      • Toronto、Ontario、カナダ、M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 2L7
        • Princess Margaret Hospital
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H3T 1E2
        • Jewish General Hospital
  • スイス
    • Basel-Stadt (de)
      • Basel、Basel-Stadt (de)、スイス、4031
        • University Hospital in Basel
    • Canton of Bern
      • Bern、Canton of Bern、スイス、3010
        • Inselspital - Universitätsspital Bern
    • Canton of St. Gallen
      • Sankt Gallen、Canton of St. Gallen、スイス、9007
        • Kantonsspital St. Gallen - Onkologie/Hämatologie
    • Canton of Zurich
      • Zurich、Canton of Zurich、スイス、8091
        • Universitaetsspital Zuerich
  • スペイン
      • Badalona、スペイン、08916
        • Hosp. Univ. Germans Trias I Pujol
      • Barcelona、スペイン、08035
        • Hosp. Univ. Vall D Hebron
      • Madrid、スペイン、28046
        • Hosp. Univ. La Paz
      • Madrid、スペイン、28007
        • Hosp. Gral. Univ. Gregorio Maranon
      • Salamanca、スペイン、37007
        • Hosp. Clinico Univ. de Salamanca
      • Valencia、スペイン、46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • Cádiz
      • Cadiz、Cádiz、スペイン、11009
        • H.U.Pta.del Mar
    • Madrid
      • Majadahonda、Madrid、スペイン、28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
    • Sevilla
      • Seville、Sevilla、スペイン、41014
        • Hospital Universitario Nuestra Señora de Valme
    • Valencia
      • Valencia、Valencia、スペイン、46017
        • Hospital Universitario Doctor
    • Vizcaya
      • Barakaldo、Vizcaya、スペイン、48903
        • Hospital De Cruces
  • チェコ
      • Prague、チェコ、128 08
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
      • Prague、チェコ、100 34
        • FN Kralovske Vinohrady
    • Brno-město
      • Brno、Brno-město、チェコ、625 00
        • Fakultni nemocnice Brno
    • Hradec Králové
      • Hradec Králové、Hradec Králové、チェコ、500 05
        • FN Hradec Kralove
  • トルコ（Türkiye）
      • Adana、トルコ（Türkiye）、1330
        • Cukurova University Medical Faculty
    • Anatolia
      • Ankara、Anatolia、トルコ（Türkiye）、6590
        • Ankara University Medical Faculty - Hematology
    • İzmir
      • Izmir、İzmir、トルコ（Türkiye）、35040
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi - Hematology
  • ドイツ
      • Aschaffenburg、ドイツ、63739
        • Studienzentrum für Hämatologie, Onkologie,Diabetologie, Endoskopie und Fußambulanz
      • Bonn、ドイツ、53127
        • University Hospital Bonn
      • Dresden、ドイツ、01307
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carcus Dresden
      • Düsseldorf、ドイツ、40225
        • Universitätsklinikum Düsseldorf
      • Mainz、ドイツ、55131
        • Johannes Gutenberg Universität
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau、Baden-Wurttemberg、ドイツ、79106
        • University Hospital Freiburg
    • Saxony
      • Dresden、Saxony、ドイツ、1307
        • Fachärztliche Gemeinschaftspraxis mit Schwerpunkt
      • Leipzig、Saxony、ドイツ、4107
        • University Hospital Leipzig
  • フランス
      • Angers、フランス、49100
        • Centre Hospitalier Universitai
      • Lille、フランス、59037
        • CHRU de Lille - Hôpital Claude Huriez - Maladies du Sang
    • Alpes-Maritimes
      • Nice、Alpes-Maritimes、フランス、6202
        • Hôpital de l'Archet
    • Centre-Val de Loire
      • Tours、Centre-Val de Loire、フランス、37044
        • CHU Tours
    • Haute-Vienne
      • Limoges、Haute-Vienne、フランス、87042
        • CHU de Limoges, Hopital Dupuytren
    • Isère
      • La Tronche、Isère、フランス、38700
        • CHU de Grenoble - Hopital Albe
    • Meurthe-et-Moselle
      • Vandœuvre-lès-Nancy、Meurthe-et-Moselle、フランス、54511
        • CHRU Nancy Brabois
    • Sarthe
      • Le Mans、Sarthe、フランス、72037
        • CH Le Mans - HAEMATOLOGY
    • Vienne
      • Poitiers、Vienne、フランス、86021
        • CHU De Poitiers
    • Île-de-France Region
      • Paris、Île-de-France Region、フランス、75010
        • CHU - Hôpital Saint Louis - H
  • ベルギー
      • Brasschaat、ベルギー、2930
        • AZ Klina
      • Ghent、ベルギー、9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven、ベルギー、3000
        • UZ Leuven - Campus Gasthuisberg
    • Antwerpen
      • Antwerp、Antwerpen、ベルギー、2020
        • ZAS Middelheim
      • Antwerp、Antwerpen、ベルギー、2030
        • ZAS Cadix
      • Wilrijk、Antwerpen、ベルギー、2610
        • GZA Ziekenhuizen - Campus Sint
    • West-Vlaanderen
      • Bruges、West-Vlaanderen、ベルギー、8000
        • AZ Sint-Jan Burgge-Oostende
      • Kortrijk、West-Vlaanderen、ベルギー、8500
        • AZ Groeninge
  • ポーランド
    • Lower Silesian Voivodeship
      • Wroclaw、Lower Silesian Voivodeship、ポーランド、50-367
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J. Mikulicza-Radeckiego
    • Pomeranian Voivodeship
      • Słupsk、Pomeranian Voivodeship、ポーランド、76-200
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny sp.z o.o.
    • Ul. Gryfińska 1
      • Poznan、Ul. Gryfińska 1、ポーランド、60-192
        • Pratia Poznań
    • Warmian-Masurian Voivodeship
      • Olsztyn、Warmian-Masurian Voivodeship、ポーランド、10-228
        • SPZOZ MSWiA z Warminsko - Mazurskim Centrum Onkologii
    • Wielkopolskie Województwo
      • Piła、Wielkopolskie Województwo、ポーランド、64-920
        • Ars Medical sp. z o.o.
  • ロシア
      • Dzerzhinsk、ロシア、606019
        • Emergency Hospital of Dzerzhinsk
      • Moscow、ロシア、129301
        • City Clinical Hospital
      • Nizhny Novgorod、ロシア、603126
        • Nizhniy Novgorod Region Clinical Hospital
      • Ryazan、ロシア、390039
        • Ryazan Regional Clinical Hospital
      • Saint Petersburg、ロシア、191024
        • FGU-Russian Research Institut
      • Sochi、ロシア、354057
        • Oncologic Dispensary No.2
    • Volga
      • Samara、Volga、ロシア、443079
        • Clinics of Samarskiy GMU
  • 韓国
      • Seoul、韓国、05505
        • Asan Medical Center
      • Seoul、韓国、06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul、韓国、06591
        • The Catholic University of Korea Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul、韓国、3722
        • Severance Hospital, Yonsei Uni
    • Incheon
      • Seogu、Incheon、韓国、42941
        • Pusan National University Hospital - Hematology and Oncology
    • Incheon Gwang'Yeogsi
      • Incheon、Incheon Gwang'Yeogsi、韓国、21565
        • Gachon University Gil Medical Center - oncology
    • Jeollanam-do
      • Hwasun、Jeollanam-do、韓国、58128
        • Chonnam National University Hwasun Hospital
    • Seoul Teugbyeolsi
      • Seoul、Seoul Teugbyeolsi、韓国、03080
        • Seoul National University Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 18 歳以上 (>=) の男性または女性
  • -世界保健機関（WHO）の基準による骨髄異形成症候群（MDS）の診断 サイクル1の1日目（C1D1）（パート1）または無作為化の12週間前までに骨髄吸引物および生検によって確認された[パート2（主な研究）]。 パート2（心室再分極サブスタディ）では、C1D1の前12週間以内に骨髄吸引物および生検によって確認されたWHO基準によるMDSまたは骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍（MDS / MPN-RS-T）の診断リング鉄芽球および血小板増加症（MDS / MPN-RS-T）
  • International Prognostic Sc​​oring System (IPSS) 低リスクまたは中リスク 1 の MDS
  • 赤血球 (RBC) 輸血依存性。研究登録前の 16 週間の間に、8 週間にわたって少なくとも 4 つの RBC 単位を輸血する必要があると定義されます。輸血前のヘモグロビン (Hb) が 9.0 グラム/デシリットル (g/dL) 以下である必要があり、合計 4 単位にカウントされます。
  • -Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) のパフォーマンス ステータス 0、1、または 2

除外基準:

  • -参加者は、imetelstatまたはその賦形剤に対するアレルギー、過敏症、または不耐性を知っています
  • -参加者は治験薬を受け取ったか、研究登録前の30日以内に侵襲的な治験医療機器を使用したか、現在治験に登録されています
  • -imetelstatによる前治療
  • -1日あたり30ミリグラム（mg /日）を超える（>）プレドニゾンまたは同等のコルチコステロイド、または研究開始前の4週間以内に成長因子治療を受けたことがある
  • -研究登録前4週間以内に赤血球生成刺激剤（ESA）または化学療法、免疫調節、または免疫抑制療法を受けた（長時間作用型ESAの場合は8週間）
  • パート 2 (主な研究): a) 低メチル化剤 (例 [例]、アザシチジン、デシタビン) による前治療; b) レナリドミドによる前治療

パート 2 の追加除外基準 (心室再分極サブスタディ)

  • -QT間隔を延長することが知られており、トルサード・ド・ポアンツ不整脈（TdP）と関連していることが知られている薬剤による同時治療

  • 以下の心電図スクリーニングにおける心機能異常：

    • 安静時の心拍数が毎分 50 ～ 100 回を超えている
    • QTcF >470 ミリ秒 (msec)
    • -先天性QT延長症候群の診断または疑い
    • -心臓イオンチャネルの病原性変異を示す場合、心臓関連の原因による予期しない突然死の家族歴
    • 先天性QT延長症候群の家族歴
    • Mobitz II の第 2 度または第 3 度の心臓ブロックの病歴
    • 埋め込み型ペースメーカーまたは自動埋め込み型除細動器
    • 完全な脚ブロックまたは心室伝導遅延 (QRS > 119 ミリ秒)
    • 心房細動および心房粗動を含む慢性または持続性心房性不整脈
    • -心房、接合部、再入、および心室頻脈を含む臨床的に関連する心拍リズム障害の病歴または存在
    • QT測定に干渉する可能性のある異常なT波の形態（すなわち、二分T波）
  • -次のいずれかの病歴または証拠：重度または不安定狭心症、心筋梗塞、症候性うっ血性心不全、動脈または静脈の血栓塞栓イベント（例、肺塞栓症、一​​過性脳虚血発作を含む脳血管障害）サイクル1の1日目前の12か月以内、ニューヨーク心臓協会 (NYHA) クラス II から IV の心臓病
  • -制御されていない高血圧の存在（持続性収縮期血圧[BP] ≥160 mmHgまたは拡張期血圧≥100 mmHg）。 -血圧が降圧治療によってこれらの制限内に制御されている場合、高血圧の病歴を持つ参加者は許可されます
  • 心電図電極の配置または接着を妨げる可能性のある皮膚の状態
  • -胸部組織を介した電気伝導の異常を引き起こす可能性のある胸部手術の履歴

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：フェーズ2：Imetelstatナトリウム
Imetelstatナトリウムを静脈内投与（IV）、キログラムあたり7.5ミリグラム（mg/kg）の7.5ミリグラム（mg/kg）、4週間ごと（28日間のサイクル）で死亡まで、追跡、同意の撤回、または研究終了に負けたどちらが最初に発生しますか。 プロトコル修正2で9.4 mg/kgへの線量エスカレーションは許可されました。
薬：Imetelstatナトリウム
ImetelstatナトリウムIV注入。
他の名前：
  • GRN163L
実験的：フェーズ3：Imetelstatナトリウム
IMETELSTATナトリウム投与IVは、7.5 mg/kgの開始用量で、死亡まで4週間（28日間のサイクルで）、フォローアップ、同意の撤回、または調査終了のいずれかを最初に発生させました。
薬：Imetelstatナトリウム
ImetelstatナトリウムIV注入。
他の名前：
  • GRN163L
プラセボコンパレーター：フェーズ3：プラセボ
IMETELSTATナトリウムマッチングプラセボは、4週間ごと（28日間のサイクル）を投与し、死亡、フォローアップ、同意の撤回、または最初の発生のいずれかを調査しました。
薬：プラセボ
ImetelstatナトリウムマッチングプラセボIV注入。
実験的：QTC Sududy：Imetelstatナトリウム
IMETELSTATナトリウム投与IVは、7.5 mg/kgの開始用量で、死亡まで4週間（28日間のサイクルで）、フォローアップ、同意の撤回、または調査終了のいずれかを最初に発生させました。
薬：Imetelstatナトリウム
ImetelstatナトリウムIV注入。
他の名前：
  • GRN163L
プラセボコンパレーター：QTC Sududy：プラセボ
IMETELSTATナトリウムマッチングプラセボは、4週間ごと（28日間のサイクル）を投与し、死亡、フォローアップ、同意の撤回、または最初の発生のいずれかを調査しました。 最低2回の治療サイクルの後、参加者はPRBC輸血の負担または調査員ごとの臨床上の利益の証拠に有意な変更を持たない場合、参加者との議論の後、Imetelstatナトリウムによる治療を開始することが許可される場合があります。
薬：プラセボ
ImetelstatナトリウムマッチングプラセボIV注入。
実験的：拡張フェーズ：Imetelstatナトリウム
フェーズ3のImetelstatナトリウムアームにランダム化された参加者と、応答に基づいてVR QTC Sududyは、フェーズ3またはVR QTC Sududyで受け取っていた用量で、4週間ごとに（Aで）ImetelstatナトリウムIVを受け取り続けます。 28日間のサイクル）死亡まで、フォローアップ、同意の撤回、研究終了、または最大3年のいずれか最初のどちらか。
薬：Imetelstatナトリウム
ImetelstatナトリウムIV注入。
他の名前：
  • GRN163L
実験的：拡張フェーズ：拡張フォローアップ
フェーズ3の研究でプラセボアームにランダム化された参加者は、拡張フェーズの拡張フォローアップ部分に入り、死亡までフォローアップ、フォローアップ、同意の撤回、研究終了、または最初に発生したものまで続きます約3年。
薬：プラセボ
ImetelstatナトリウムマッチングプラセボIV注入。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
フェーズ2：8週間連続して赤血球（RBC）輸血のない参加者の割合（すべての参加者）
時間枠：フェーズ2で最大5年
研究1日目（56日間）の連続した8週間（56日間）のRBC輸血のない参加者の割合が報告されている場合は、その後の抗癌療法まで。 研究1日目は、フェーズ2に登録されている参加者の最初の用量の日として定義されます。95％信頼区間（CI）は、Clopper-Pearsonメソッドを使用して計算されました。 パーセンテージは、最も近い単一小数の場所に丸められていました。
フェーズ2で最大5年
フェーズ2：対象集団の8週間連続した期間中、RBC輸血のない参加者の割合
時間枠：フェーズ2で最大5年
研究1日目（56日間）の連続した8週間（56日間）のRBC輸血のない参加者の割合が報告されている場合は、その後の抗癌療法まで。 研究1日目は、フェーズ2に登録されている参加者の最初の用量の日として定義されます。95％信頼区間（CI）は、Clopper-Pearsonメソッドを使用して計算されました。 パーセンテージは、最も近い単一小数の場所に丸められていました。
フェーズ2で最大5年
フェーズ3：8週間連続してRBC輸血のない参加者の割合
時間枠：フェーズ3で最大3。7年
研究1日目（56日間）の連続した8週間（56日間）のRBC輸血のない参加者の割合が報告されている場合は、その後の抗癌療法まで。 研究1日目は、フェーズ2に登録されている参加者の最初の用量の日として定義されます。95％CIは、Clopper-Pearsonメソッドを使用して計算されました。 パーセンテージは、最も近い単一小数の場所に丸められていました。
フェーズ3で最大3。7年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
フェーズ2およびフェーズ3：治療のある参加者の数緊急性副イベント（TEAE）と死亡
時間枠：有害事象：フェーズ2で最大5年、フェーズ3で最大3。7年。死亡：フェーズ2で最大6。6年、フェーズ3で最大4年
TEAEは、1）治療薬の最初の用量の後、治療段階を通じて、研究薬の最後の投与後30日間、またはその後の抗がん療法の後に発生したイベントとして定義されました。 2）イベントの開始日に関係なく、薬物関連の研究と見なされたイベント。または3）ベースラインで提示されたが、重症度が悪化した、またはその後調査者によって薬物関連と見なされたイベント。 深刻なお茶は、死をもたらすものであり、生命を脅かすものであり、入院患者入院または既存の入院の延長を必要とし、持続的または重大な障害/無能力をもたらし、先天性異常/先天性欠損症であり、感染剤を介した感染剤の伝播の疑いがあります。医薬品は医学的に重要です。 臨床的に有意なバイタルサイン測定、臨床検査値、および心電図（ECG）の所見は、TEAESとして報告されました。 Teaesには、真面目なティーと非精力的なティーの両方が含まれていました。
有害事象：フェーズ2で最大5年、フェーズ3で最大3。7年。死亡：フェーズ2で最大6。6年、フェーズ3で最大4年
フェーズ2およびフェーズ3：連続した24週間の間にRBC輸血のない参加者の割合
時間枠：フェーズ2で最大5年、フェーズ3で最大3。7年
研究1日目からその後の抗がん治療が報告されている場合は、24週間（168日）の連続した24週間（168日）のRBC輸血のない参加者の割合。 研究1日目は、フェーズ2に登録されている参加者の最初の用量の日と、フェーズ3に登録された参加者のランダム化の日として定義されます。95％CIは、Clopper-Pearsonメソッドを使用して計算されました。 パーセンテージは、最も近い単一小数の場所に丸められていました。
フェーズ2で最大5年、フェーズ3で最大3。7年
フェーズ2およびフェーズ3：8週間のRBC輸血独立（TI）への時間
時間枠：フェーズ2で最大5年、フェーズ3で最大3。7年
8週間のRBC TIまでの時間は、1日目から最初の8週間のRBC TI期間の初日までの間隔として定義されました。
フェーズ2で最大5年、フェーズ3で最大3。7年
フェーズ2とフェーズ3：24週間のRBC TIへの時間
時間枠：フェーズ2で最大5年、フェーズ3で最大3。7年
24週間のRBC TIまでの時間は、1日目から最初の24週間のRBC TI期間の初日までの間隔として定義されました。
フェーズ2で最大5年、フェーズ3で最大3。7年
フェーズ2およびフェーズ3：RBC TIの期間
時間枠：フェーズ2で最大5年、フェーズ3で最大3。7年
RBC TIの期間は、TI期間が開始された後の最初のRBC輸血の日付までの最長RBC TI期間の初日として定義されました。 95％CIは、Kaplan-Meier製品の制限推定値に基づいていました。
フェーズ2で最大5年、フェーズ3で最大3。7年
フェーズ2およびフェーズ3：国際ワーキンググループ（IWG）応答基準2006によるエリスロイド反応（HI-E）を含む血液改善のある参加者の割合2006
時間枠：フェーズ2で最大5年、フェーズ3で最大3。7年
IWG応答基準2006に従って：HI-Eは、デシリターあたり（≥）1.5グラム（G/dL）以上のヘモグロビン（HB）の増加として定義されました。過去8週間の前処理輸血数と比較して、少なくとも4つのRBC輸血ユニット/8週間。 （≤）9 g/dL前処理以下のHBに対して与えられたRBC輸血のみが、RBC輸血応答評価でカウントされました。 95％CIは、Clopper-Pearsonメソッドを使用して計算されました。 パーセンテージは、最も近い単一小数の場所に丸められていました。
フェーズ2で最大5年、フェーズ3で最大3。7年
フェーズ2：調査員によって評価された国際ワーキンググループ（IWG）対応基準2006によると、完全な寛解（CR）、部分寛解（PR）、または骨髄完全寛解（MCR）を持つ参加者の割合
時間枠：フェーズ2で最大5年
IWG応答基準2006によると、CRは骨髄として定義されました。すべての細胞株の正常な成熟を伴う5％以下の骨髄芽細胞。末梢血（PB）：HB≥11g/dl;血小板≥100x 10^9/dl;好中球x 10^9/リットル。爆発：0％。 PRは骨髄として定義されていました：≤5％骨髄芽細胞と前処理より50％以上減少します。細胞性と形態は関連していません。 MCRは骨髄として定義されました：≤5％骨髄芽細胞は、治療前のPBで50％以上減少しました。 パーセンテージは、最も近い単一小数の場所に丸められていました。 フェーズ2のすべての参加者は、ベースラインでの骨髄の爆発に関係なく、CR/PR/MCRの調査員によって評価されました。
フェーズ2で最大5年
フェーズ3：独立審査委員会（IRC）によって評価されているIWG応答基準2006に従って、CR、PR、またはMCRの参加者の割合
時間枠：フェーズ3で最大3。7年
IWG応答基準2006によると、CRは骨髄として定義されました。すべての細胞株の正常な成熟を伴う5％以下の骨髄芽細胞。 PB：Hb≥11g/dl;血小板≥100x 10^9/dl;好中球x 10^9/リットル。爆発：0％。 PRは骨髄として定義されていました：≤5％骨髄芽細胞と前処理より50％以上減少します。細胞性と形態は関連していません。 MCRは骨髄として定義されました：≤5％骨髄芽細胞は、治療前のPBで50％以上減少しました。 CR、PR、およびMCRはフェーズ3のIRCによって評価され、参加者は次の基準の少なくとも1つに適合する必要がありました（中央病理学レビューアセスごとに5％を超えるベースラインブラストを持つ参加者; CR、PR、MCR、または細胞遺伝学的応答の参加者調査員によって評価されているように）、少なくとも1つのベースライン後の評価があります。
フェーズ3で最大3。7年
フェーズ2およびフェーズ3：全生存（OS）
時間枠：フェーズ2で最大6。6年、フェーズ3で最大4年
OSは、一研究1日目から死までの間隔として定義されました。 生存期間の参加者は、参加者が生きているか、フォローアップに迷子になっていることが知られている最終日に検閲されました。 Kaplan-Meierメソッドを使用して、全生存率を推定しました。
フェーズ2で最大6。6年、フェーズ3で最大4年
フェーズ2およびフェーズ3：進行フリー生存（PFS）
時間枠：フェーズ2で最大6。6年、フェーズ3で最大4年
進行性のない生存率は、1日目から疾患の進行または死亡の最初の日付までの時間間隔として、いずれか最初のいずれか最初のものとして定義されました。 IWG基準に従って疾患の進行は、次のように定義されていました。少なくとも1つは次のとおりです。顆粒球または血小板の最大応答レベルから少なくとも50％の減少。ヘモグロビンの1.5 g/dL以上の減少。輸血依存性。
フェーズ2で最大6。6年、フェーズ3で最大4年
フェーズ2およびフェーズ3：急性骨髄性白血病（AML）への進行の時間
時間枠：フェーズ2で最大6。6年、フェーズ3で最大4年
AMLへの進行までの時間は、1日目からAML診断の日付までの間隔として定義されました。 AMLに進出せず、分析のためにカットオフ日にまだ生きていたか、研究から撤退した参加者（同意の撤回またはフォローアップの紛失）で、データは最後の疾患評価の日に検閲されました。
フェーズ2で最大6。6年、フェーズ3で最大4年
フェーズ2およびフェーズ3：最高8週間の間隔でのRBC輸血の量
時間枠：フェーズ2で最大5年、フェーズ3で最大3。7年
8週間の間隔でのRBC輸血の量は、研究中の特定の8週間間隔でのRBC輸血ユニットの総数として定義されました。 最高の8週間のインターバルは、参加者が1日目の1日目のRBC輸血ユニットを最も少ないベースライン後の8週間の間隔です。 有効な8週間の期間は、試験薬の最後の用量 + 30日または治療終了（EOT）の最後の訪問（EOT）が最初に発生し、治療後のフォローアップの最初の輸血またはその後の最初の日に訪問する必要があります。抗がん療法のどちらが最初に発生するか。
フェーズ2で最大5年、フェーズ3で最大3。7年
フェーズ2およびフェーズ3：以前の輸血負担と比較したRBC輸血の変化率
時間枠：フェーズ2で最大5年、フェーズ3で最大3。7年
8週間あたりのRBC輸血の相対的な変化=（8週間あたりのRBC輸血の量 - 以前のRBC輸血負荷） /以前のRBC輸血負荷に100％を掛けた。 以前のRBC輸血の負担は、研究侵入の8週間前に連続して輸送されたRBCユニットの最大数として定義されました。
フェーズ2で最大5年、フェーズ3で最大3。7年
フェーズ2およびフェーズ3：骨髄性成長因子を受けた参加者の割合
時間枠：フェーズ2で最大5年、フェーズ3で最大3。7年
研究1日目から始まる骨髄性成長因子を受けた参加者の割合が報告されました。 パーセンテージは、最も近い単一小数の場所に丸められていました。
フェーズ2で最大5年、フェーズ3で最大3。7年
フェーズ2およびフェーズ3：骨髄成長因子の持続時間管理
時間枠：フェーズ2で最大5年、フェーズ3で最大3。7年
研究1日目から開始から管理された骨髄成長因子の期間が報告されました。
フェーズ2で最大5年、フェーズ3で最大3。7年
フェーズ2およびフェーズ3：最大観察された血漿濃度（CMAX）
時間枠：サイクル1の1日目の事前投与と、サイクル4からフェーズ2のサイクル66までの3サイクルごとに1日目に1日目とフェーズ3のサイクル34（各サイクル長= 28日）
統計分析計画（SAP）で事前に指定されたように、フェーズ2およびフェーズ3のIMETELSTATナトリウムARMグループの参加者は、この結果尺度で薬物動態（PK）のデータ収集と分析のためにプールされました。 PKパラメーターは、母集団PKモデルによって決定されました。
サイクル1の1日目の事前投与と、サイクル4からフェーズ2のサイクル66までの3サイクルごとに1日目に1日目とフェーズ3のサイクル34（各サイクル長= 28日）
フェーズ2およびフェーズ3：薬物濃度プラズマ時間帯の時刻ゼロから28日間の面積（AUC0-28D）
時間枠：サイクル1（1日1日から28日）（サイクル期間= 28日）
統計分析計画（SAP）で事前に指定されたように、この結果尺度のPKデータ収集と分析のために、フェーズ2およびフェーズ3のImetelstatナトリウムARMグループの参加者をプールしました。 PKパラメーターは、母集団PKモデルによって決定されました。
サイクル1（1日1日から28日）（サイクル期間= 28日）
フェーズ2およびフェーズ3：抗薬物抗体（ADA）からImetelstatナトリウムを持つ参加者の割合
時間枠：サイクル1の1日目の事前投与と、サイクル4からフェーズ2のサイクル66までの3サイクルごとに1日目に1日目とフェーズ3のサイクル34（各サイクル長= 28日）
SAPで事前に指定されたように、フェーズ2およびフェーズ3のImetelstatナトリウムアームグループの参加者は、この結果尺度で免疫原性のデータ収集と分析のためにプールされました。 パーセンテージは、最も近い単一小数の場所に丸められていました。
サイクル1の1日目の事前投与と、サイクル4からフェーズ2のサイクル66までの3サイクルごとに1日目に1日目とフェーズ3のサイクル34（各サイクル長= 28日）
フェーズ3：外来患者の医療の出会いを持つ参加者の割合に基づいて評価された医療リソース利用
時間枠：フェーズ3で最大3。7年
外来患者の遭遇には、さまざまなケアのサイトが含まれていました：a）緊急治療室（ER）訪問、b）病院の外来訪問、c）在宅ケア訪問、d）研究室への訪問、e）医師のオフィスへの訪問、f）その他の訪問。 パーセンテージは、最も近い単一小数の場所に丸められていました。
フェーズ3で最大3。7年
フェーズ3：入院期間に基づいて評価された医療資源利用
時間枠：フェーズ3で最大3。7年
入院には、ホスピス、入院患者部門、集中治療室（ICU）として定義された医療遭遇が含まれていました。 終了日のない入院は、滞在期間の計算ではカウントされませんでした。 参加者が複数の再入院を持っている場合、すべての病院の滞在の合計として期間が計算されました。
フェーズ3で最大3。7年
QTC Sududy：Fridericiaの修正方法（ΔQTCF）によるQT間隔のベースラインからの変更
時間枠：ベースライン、サイクル1、1日目：0.5、1、2、4、6、および8時間後（サイクル長= 28日）
ベースラインは、サイクル1日1日（サイクル長= 28日）で治療投与の前に3時（-1時間、-0.5時間、および0時間）に収集された測定ECG間隔の平均として定義されました。
ベースライン、サイクル1、1日目：0.5、1、2、4、6、および8時間後（サイクル長= 28日）

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
拡張フェーズ：AESの参加者数
時間枠：拡張段階で最大約3年
有害事象（AE）は、薬用製品を投与した臨床研究の参加者における不気味な医学的発生でした。 AEは、必ずしも治療と因果関係があるわけではありません。 したがって、AEは、その薬用製品に関連するかどうかにかかわらず、薬用製品の使用に一時的に関連する不利で意図しない兆候（異常な発見を含む）、症状、または疾患になる可能性があります。 AESには、臨床的に有意なバイタルサインの測定、臨床検査室の値、心電図（ECG）の変化が含まれていました。
拡張段階で最大約3年
拡張フェーズ：全生存
時間枠：拡張段階で最大約3年
拡張段階で最大約3年
拡張フェーズ：進行自由生存（PFS）生存
時間枠：拡張段階で最大約3年
進行自由の生存率は、フェーズ3の研究の終わりから死、同意の撤回、研究終了、または被験者がフォローアップに失われるまでの時間間隔として評価されます。 IWG基準に従って、疾患の進行は次のように定義されています。少なくとも1つは次のとおりです。顆粒球または血小板の最大応答レベルからの少なくとも50％（％）の減少。ヘモグロビンの減少は、1.5 g/dL以上以上の削減。輸血依存性。
拡張段階で最大約3年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Geron Corporation

捜査官

  • スタディディレクター：Tymara Berry, MD、Geron Corporation

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2016年1月12日

一次修了 (実際)

2023年10月13日

研究の完了 (推定)

2026年10月13日

試験登録日

最初に提出

2015年10月27日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年11月4日

最初の投稿 (推定)

2015年11月6日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年7月17日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年6月26日

最終確認日

2025年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CR107947
  • 63935937MDS3001 (その他の識別子：Geron)
  • 2015-002874-19 (EudraCT番号)
  • EU CTIS number (その他の識別子：2024-511348-25-00)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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