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评估 Imetelstat (GRN163L) 在国际预后评分系统 (IPSS) 低或中等 1 风险骨髓增生异常综合征 (MDS) 受试者中的研究

2026年6月26日 更新者：Geron Corporation

一项评估伊美司他 (GRN163L) 在输血依赖受试者中的研究

本研究的目的是评估 imetelstat 在研究第 1 部分中复发/难治性红细胞生成刺激剂 (ESA) 治疗的低度或中度 1 风险骨髓增生异常综合征 (MDS) 输血依赖参与者中的疗效和安全性并在红细胞 (RBC) 输血独立性 (TI) 方面比较 imetelstat 与安慰剂在低或中等 1 风险 MDS 的输血依赖参与者中的疗效，这些参与者在 ESA 治疗的第 2 部分中复发/难治学习。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

这是 imetelstat 的 2/3 期多中心研究，由 2 个部分组成，可能招募大约 270 名参与者。

第 1 部分是一个开放标签的单臂设计，用于评估 imetelstat 的有效性和安全性。 大约 55 名参与者参加了第 1 部分，包括扩展队列，并就安全性、血液学改善和输血需求减少进行了随访。

第 2 部分是一项双盲、随机设计，用于比较 imetelstat 与安慰剂的疗效。 在第 2 部分的主要研究中，178 名参与者被招募并以 2:1 的比例随机分配，分别接受 imetelstat 或安慰剂。

在第 2 部分的另一项心室复极化子研究中，将招募大约 45 名参与者并按照 2:1 的比例随机分配接受 imetelstat 或安慰剂。 如果在心室复极子研究中经过至少 2 个治疗周期后，参与者的 pRBC 输血负担没有显着变化或每个研究者的临床获益证据，在与申办者讨论后，参与者可能会被揭盲。 如果参与者正在接受安慰剂治疗，他/她可能会被允许开始使用 imetelstat 进行治疗。

研究的每个部分将包括 3 个阶段：筛选阶段（最多 28 天）；治疗阶段；治疗后随访阶段将持续到死亡、失访、撤回同意或研究结束（以先发生者为准）。 研究结束定义为第 2 部分主要研究的最后一位参与者进入研究后 2 年或申办者终止研究的任何时间，以先到者为准。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

289

阶段

  • 阶段2
  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 乌克兰
    • Cherkasy Oblast
      • Cherkasy、Cherkasy Oblast、乌克兰、18009
        • KNP "Cherkaskyi oblasnyi onkolohichnyi dyspanser Cherkaskoi
    • Dnipropetrovsk Oblast
      • Dnipro、Dnipropetrovsk Oblast、乌克兰、49102
        • KZ "Miska bahatoprofilna klinichna likarnia No4", hematolohi
    • Lviv Oblast
      • Lviv、Lviv Oblast、乌克兰、79044
        • Instytut patolohii krovi ta transfusiynoi medytsyny NAMN Ukr
  • 以色列
      • Haifa、以色列、3436212
        • Carmel MC
      • Petah Tikva、以色列、4941492
        • Rabin Medical Center, Beilinson Hospital
    • Central District
      • H̱olon、Central District、以色列、58100
        • The Edith Wolfson Medical Center
      • Kfar Saba、Central District、以色列、44281
        • Meir Medical Center
    • Hagalil Saint
      • Rehovot、Hagalil Saint、以色列、7610001
        • Kaplan Medical Center
    • Jerusalem
      • Jerusalem、Jerusalem、以色列、9112001
        • Hadassah Medical Organization
    • Northern District
      • Afula、Northern District、以色列、1834111
        • Ha'Emek Medical Center
    • Tel Aviv
      • Tel Aviv、Tel Aviv、以色列、49372
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
      • Tel Litwinsky、Tel Aviv、以色列、5265601
        • The Chaim Sheba Medical Center
  • 俄罗斯
      • Dzerzhinsk、俄罗斯、606019
        • Emergency Hospital of Dzerzhinsk
      • Moscow、俄罗斯、129301
        • City Clinical Hospital
      • Nizhny Novgorod、俄罗斯、603126
        • Nizhniy Novgorod Region Clinical Hospital
      • Ryazan、俄罗斯、390039
        • Ryazan Regional Clinical Hospital
      • Saint Petersburg、俄罗斯、191024
        • FGU-Russian Research Institut
      • Sochi、俄罗斯、354057
        • Oncologic Dispensary No.2
    • Volga
      • Samara、Volga、俄罗斯、443079
        • Clinics of Samarskiy GMU
  • 加拿大
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、加拿大、T2N 4N2
        • Tom Baker Cancer Centre
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2R3
        • University of Alberta Hospital - Hematology Research
    • Ontario
      • Ottawa、Ontario、加拿大、K1G 8L6
        • The Ottawa Hospital
      • Toronto、Ontario、加拿大、M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2L7
        • Princess Margaret Hospital
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、加拿大、H3T 1E2
        • Jewish General Hospital
  • 土耳其（türkiye）
      • Adana、土耳其（türkiye）、1330
        • Cukurova University Medical Faculty
    • Anatolia
      • Ankara、Anatolia、土耳其（türkiye）、6590
        • Ankara University Medical Faculty - Hematology
    • İzmir
      • Izmir、İzmir、土耳其（türkiye）、35040
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi - Hematology
  • 德国
      • Aschaffenburg、德国、63739
        • Studienzentrum für Hämatologie, Onkologie,Diabetologie, Endoskopie und Fußambulanz
      • Bonn、德国、53127
        • University Hospital Bonn
      • Dresden、德国、01307
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carcus Dresden
      • Düsseldorf、德国、40225
        • Universitätsklinikum Düsseldorf
      • Mainz、德国、55131
        • Johannes Gutenberg Universität
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau、Baden-Wurttemberg、德国、79106
        • University Hospital Freiburg
    • Saxony
      • Dresden、Saxony、德国、1307
        • Fachärztliche Gemeinschaftspraxis mit Schwerpunkt
      • Leipzig、Saxony、德国、4107
        • University Hospital Leipzig
  • 意大利
      • Ancona、意大利、60020
        • AOU Ospedali Riuniti Umberto I G.M. Lancisi G. Salesi
      • Bologna、意大利、40138
        • AOU di Bologna Policlinico S. Orsola Malpighi
      • Florence、意大利、50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi di Firenze
      • Reggio Calabria、意大利、89124
        • Grande Ospedale Metropolitano 'Bianchi-Melacrino-Morelli' Reggio Calabria
      • Roma、意大利、189
        • AO S. Andrea, Università degli Studi di Roma La Sapienza
      • Varese、意大利、21100
        • Ospedale di Circolo, PO Varese
    • Lombardy
      • Milan、Lombardy、意大利、20162
        • A.O. Ospedale Niguarda Ca' Granda
    • Milano
      • Rozzano、Milano、意大利、20089
        • Istituto Clinico Humanitas Rozzano, IRCCS
    • Potenza
      • Rionero in Vulture、Potenza、意大利、85028
        • Irccs Crob
    • Roma
      • Roma、Roma、意大利、00133
        • A.O. Universitaria Policlinico Tor Vergata
  • 捷克语
      • Prague、捷克语、128 08
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
      • Prague、捷克语、100 34
        • FN Kralovske Vinohrady
    • Brno-město
      • Brno、Brno-město、捷克语、625 00
        • Fakultni nemocnice Brno
    • Hradec Králové
      • Hradec Králové、Hradec Králové、捷克语、500 05
        • FN Hradec Kralove
  • 比利时
      • Brasschaat、比利时、2930
        • AZ Klina
      • Ghent、比利时、9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven、比利时、3000
        • UZ Leuven - Campus Gasthuisberg
    • Antwerpen
      • Antwerp、Antwerpen、比利时、2020
        • ZAS Middelheim
      • Antwerp、Antwerpen、比利时、2030
        • ZAS Cadix
      • Wilrijk、Antwerpen、比利时、2610
        • GZA Ziekenhuizen - Campus Sint
    • West-Vlaanderen
      • Bruges、West-Vlaanderen、比利时、8000
        • AZ Sint-Jan Burgge-Oostende
      • Kortrijk、West-Vlaanderen、比利时、8500
        • AZ Groeninge
  • 法国
      • Angers、法国、49100
        • Centre Hospitalier Universitai
      • Lille、法国、59037
        • CHRU de Lille - Hôpital Claude Huriez - Maladies du Sang
    • Alpes-Maritimes
      • Nice、Alpes-Maritimes、法国、6202
        • Hôpital de l'Archet
    • Centre-Val de Loire
      • Tours、Centre-Val de Loire、法国、37044
        • CHU Tours
    • Haute-Vienne
      • Limoges、Haute-Vienne、法国、87042
        • CHU de Limoges, Hopital Dupuytren
    • Isère
      • La Tronche、Isère、法国、38700
        • CHU de Grenoble - Hopital Albe
    • Meurthe-et-Moselle
      • Vandœuvre-lès-Nancy、Meurthe-et-Moselle、法国、54511
        • CHRU Nancy Brabois
    • Sarthe
      • Le Mans、Sarthe、法国、72037
        • CH Le Mans - HAEMATOLOGY
    • Vienne
      • Poitiers、Vienne、法国、86021
        • CHU De Poitiers
    • Île-de-France Region
      • Paris、Île-de-France Region、法国、75010
        • CHU - Hôpital Saint Louis - H
  • 波兰
    • Lower Silesian Voivodeship
      • Wroclaw、Lower Silesian Voivodeship、波兰、50-367
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J. Mikulicza-Radeckiego
    • Pomeranian Voivodeship
      • Słupsk、Pomeranian Voivodeship、波兰、76-200
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny sp.z o.o.
    • Ul. Gryfińska 1
      • Poznan、Ul. Gryfińska 1、波兰、60-192
        • Pratia Poznań
    • Warmian-Masurian Voivodeship
      • Olsztyn、Warmian-Masurian Voivodeship、波兰、10-228
        • SPZOZ MSWiA z Warminsko - Mazurskim Centrum Onkologii
    • Wielkopolskie Województwo
      • Piła、Wielkopolskie Województwo、波兰、64-920
        • Ars Medical sp. z o.o.
  • 瑞士
    • Basel-Stadt (de)
      • Basel、Basel-Stadt (de)、瑞士、4031
        • University Hospital in Basel
    • Canton of Bern
      • Bern、Canton of Bern、瑞士、3010
        • Inselspital - Universitätsspital Bern
    • Canton of St. Gallen
      • Sankt Gallen、Canton of St. Gallen、瑞士、9007
        • Kantonsspital St. Gallen - Onkologie/Hämatologie
    • Canton of Zurich
      • Zurich、Canton of Zurich、瑞士、8091
        • Universitaetsspital Zuerich
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35294
        • UAB Comprehensive Cancer Center
    • Arizona
      • Tucson、Arizona、美国、85715
        • Acrc/Arizona Clinical Research, Inc.
    • California
      • Bakersfield、California、美国、93309
        • CBCC Global Research, Inc.
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • UCLA Ronald Regan Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、美国、06510-3220
        • Yale-New Haven Hospital (YNHH) - Smilow Cancer Hospital
    • Florida
      • Plantation、Florida、美国、33326
        • BRCR Medical Center
      • Tampa、Florida、美国、33612
        • University of South Florida (USF) - H. Lee Moffitt Cancer Center
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46237-8601
        • Franciscan Health
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21229
        • St. Agnes Healthcare, Inc
      • Bethesda、Maryland、美国、20817
        • Center for Cancer and Blood Disorders
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Mexico
      • Albuquerque、New Mexico、美国、87131
        • University of New Mexico Cancer Center
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York、New York、美国、10065
        • Weill Cornell Medical College-New York Presbyterian Hospital
      • New York、New York、美国、10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai Program for the Protection of Human Subjects
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Cleveland Clinic Taussig Cancer
      • Columbus、Ohio、美国、43210
        • The Ohio State Comprehensive Cancer Center
    • South Dakota
      • Watertown、South Dakota、美国、57201
        • Prairie lakes Healthcare system, Inc
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232-6307
        • Vanderbilt University Medical - Hematology-Oncology
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • Simmons Comprehensive Cancer Center
      • Dallas、Texas、美国、75237
        • Texas Oncology/Methodist Charlton Cancer Center
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98109-1024
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center (FHCRC)
  • 英国
      • Aberdeen、英国、AB252ZL
        • Aberdeen Royal Infirmary
    • Leeds
      • Leeds、Leeds、英国、LS9 7TF
        • The Leeds Teaching Hospitals Nhs Trust
    • Nottinghamshire
      • Nottingham、Nottinghamshire、英国、NG5 1PB
        • Nottingham City Hospital - Clinical Haematology
    • Southampton
      • Southampton、Southampton、英国、SO16 6YD
        • Southampton University Hospital
  • 荷兰
      • Amersfoort、荷兰、3813 TZ
        • Meander Medisch Centrum
      • Amsterdam、荷兰、1081 HV
        • VU Medisch Centrum
      • Groningen、荷兰、9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
    • Gelderland
      • Nijmegen、Gelderland、荷兰、6525 GA
        • Radboud Umcn
  • 西班牙
      • Badalona、西班牙、08916
        • Hosp. Univ. Germans Trias I Pujol
      • Barcelona、西班牙、08035
        • Hosp. Univ. Vall D Hebron
      • Madrid、西班牙、28046
        • Hosp. Univ. La Paz
      • Madrid、西班牙、28007
        • Hosp. Gral. Univ. Gregorio Maranon
      • Salamanca、西班牙、37007
        • Hosp. Clinico Univ. de Salamanca
      • Valencia、西班牙、46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • Cádiz
      • Cadiz、Cádiz、西班牙、11009
        • H.U.Pta.del Mar
    • Madrid
      • Majadahonda、Madrid、西班牙、28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
    • Sevilla
      • Seville、Sevilla、西班牙、41014
        • Hospital Universitario Nuestra Señora de Valme
    • Valencia
      • Valencia、Valencia、西班牙、46017
        • Hospital Universitario Doctor
    • Vizcaya
      • Barakaldo、Vizcaya、西班牙、48903
        • Hospital De Cruces
  • 韩国
      • Seoul、韩国、05505
        • Asan Medical Center
      • Seoul、韩国、06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul、韩国、06591
        • The Catholic University of Korea Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul、韩国、3722
        • Severance Hospital, Yonsei Uni
    • Incheon
      • Seogu、Incheon、韩国、42941
        • Pusan National University Hospital - Hematology and Oncology
    • Incheon Gwang'Yeogsi
      • Incheon、Incheon Gwang'Yeogsi、韩国、21565
        • Gachon University Gil Medical Center - oncology
    • Jeollanam-do
      • Hwasun、Jeollanam-do、韩国、58128
        • Chonnam National University Hwasun Hospital
    • Seoul Teugbyeolsi
      • Seoul、Seoul Teugbyeolsi、韩国、03080
        • Seoul National University Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 大于或等于 (>=) 18 岁的男性或女性
  • 根据世界卫生组织 (WHO) 标准诊断骨髓增生异常综合征 (MDS)，在第 1 周期第 1 天 (C1D1)（第 1 部分）或随机化 [第 2 部分（主要研究）] 之前 12 周内通过骨髓抽吸和活检确认。 在第 2 部分（心室复极子研究）中，根据 WHO 标准诊断 MDS 或骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤伴环状铁粒幼细胞和血小板增多症 (MDS/MPN-RS-T)，在 C1D1 之前 12 周内通过骨髓穿刺和活检确认
  • 国际预后评分系统 (IPSS) 低风险或中等 1 风险 MDS
  • 红细胞 (RBC) 输血依赖性，定义为在进入研究之前的 16 周内需要在 8 周内至少输注 4 个红细胞单位；输血前血红蛋白 (Hb) 应小于或等于 9.0 克每分升 (g/dL)，以计入 4 个单位总数
  • 东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态 0、1 或 2

排除标准：

  • 参与者已知对 imetelstat 或其赋形剂过敏、过敏或不耐受
  • 参与者在进入研究前 30 天内接受过研究药物或使用过侵入性研究医疗设备，或目前正在参加研究
  • 既往使用 imetelstat 治疗
  • 在进入研究前 4 周内接受过超过 (>) 30 毫克/天 (mg/day) 泼尼松或同等剂量的皮质类固醇激素或生长因子治疗
  • 在进入研究前 4 周内接受过红细胞生成刺激剂 (ESA) 或任何化疗、免疫调节或免疫抑制治疗（长效 ESA 为 8 周）
  • 第 2 部分（主要研究）：a) 先前使用低甲基化剂治疗（例如阿扎胞苷、地西他滨）； b) 既往接受过来那度胺治疗

第 2 部分的附加排除标准（心室复极子研究）

  • 与已知可延长 QT 间期并与尖端扭转型心律失常 (TdP) 相关的药物同时进行治疗

  • 筛查心电图的心功能异常如下：

    • 静息心率在每分钟 50 到 100 次之外
    • QTcF >470 毫秒 (msec)，由中央评估根据一式三份 ECG 的平均值确定
    • 确诊或疑似先天性长 QT 综合征
    • 如果指示心脏离子通道的致病性突变，则因心脏相关原因猝死的家族史
    • 先天性长 QT 综合征家族史
    • Mobitz II 二度或三度心脏传导阻滞史
    • 植入式起搏器或自动植入式心律转复除颤器
    • 完全性束支传导阻滞或心室传导延迟（QRS >119 毫秒）
    • 慢性或持续性房性心律失常，包括心房颤动和心房扑动
    • 临床相关心律失常的病史或存在，包括房性、交界性、折返性和室性心动过速
    • 不寻常的 T 波形态（即双裂 T 波）可能会干扰 QT 测量
  • 以下任何一项的病史或证据：第 1 周期第 1 天前 12 个月内的严重或不稳定心绞痛、心肌梗塞、有症状的充血性心力衰竭、动脉或静脉血栓栓塞事件（例如，肺栓塞、脑血管意外，包括短暂性脑缺血发作），纽约心脏协会 (NYHA) II 至 IV 级心脏病
  • 存在不受控制的高血压（持续收缩压 [BP] ≥160 mmHg 或舒张压 ≥100 mmHg）。 允许有高血压病史的参与者，前提是通过抗高血压治疗将血压控制在这些范围内
  • 任何可能干扰心电图电极放置或粘附的皮肤状况
  • 胸部手术史可能导致通过胸部组织的电传导异常

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：阶段2：iMetelstat钠
IMetelstat钠静脉内给药（IV），以每公斤7.5毫克的起始剂量（mg/kg），每4周（在28天周期）进行一次，直到死亡，丢失以随访，撤回同意或研究终止首先发生哪种。 在协议修正案2之前，允许剂量升级至9.4 mg/kg。
药品：Imetelstat钠
Imetelstat IV钠输注。
其他名称：
  • GRN163L
实验性的：阶段3：iMetelstat钠
IMetelstat钠以7.5 mg/kg的起始剂量给予IV，每4周（在28天周期）直到死亡，失去随访，撤回同意或研究终止，以首先发生。
药品：Imetelstat钠
Imetelstat IV钠输注。
其他名称：
  • GRN163L
安慰剂比较：第3阶段：安慰剂
IMetelstat钠匹配安慰剂每4周（在28天周期）进行IV施用，直到死亡，以随访，撤回同意或研究终止丧失，以首先发生。
药品：安慰剂
Imetelstat钠匹配安慰剂IV输注。
实验性的：QTC的ortudy：imetelstat钠
IMetelstat钠以7.5 mg/kg的起始剂量给予IV，每4周（在28天周期）直到死亡，失去随访，撤回同意或研究终止，以首先发生。
药品：Imetelstat钠
Imetelstat IV钠输注。
其他名称：
  • GRN163L
安慰剂比较：QTC ordudy：安慰剂
IMetelstat钠匹配安慰剂每4周（在28天周期）进行IV施用，直到死亡，以随访，撤回同意或研究终止丧失，以首先发生。 如果在至少2个治疗周期之后，参与者对PRBC输血负担没有重大变化或每个研究人员的临床福利证据，则在与赞助商讨论参与者之后，他/她可以开始使用Imetelstat钠开始治疗。
药品：安慰剂
Imetelstat钠匹配安慰剂IV输注。
实验性的：扩展阶段：iMetelstat钠
参与者在第3阶段中随机分配给Imetelstat钠臂，并基于响应的VR QTC蛋白会继续接收Imetelstat钠IV，每4周，他们在第3阶段或VR QTC的剂量中接受了剂量28天的周期）直到死亡，失去随访，撤回同意，研究终止或最多3年以前。
药品：Imetelstat钠
Imetelstat IV钠输注。
其他名称：
  • GRN163L
实验性的：扩展阶段：扩展随访
在第三阶段研究中随机分配到安慰剂组的参与者将进入延长阶段的扩展后续部分，并继续进行后续直至死亡，失去随访，撤回同意，研究终止或首先发生到大约3年。
药品：安慰剂
Imetelstat钠匹配安慰剂IV输注。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
阶段2：在任何连续的8周期间没有任何红细胞（RBC）输血的参与者的百分比（所有参与者）
大体时间：在第2阶段最多5年
从学习第1天到随后的抗癌治疗，在任何连续的8周（56天）中，没有任何RBC输血的参与者的百分比为百分比。 学习第1天定义为第2阶段参与者的第一个剂量的当天。使用Clopper-Pearson方法计算了95％置信区间（CI）。 百分比被四舍五入到最近的小数点。
在第2阶段最多5年
第2阶段：在目标人群中任何连续的8周期间没有任何RBC输血的参与者的百分比
大体时间：在第2阶段最多5年
从学习第1天到随后的抗癌治疗，在任何连续的8周（56天）中，没有任何RBC输血的参与者的百分比为百分比。 学习第1天定义为第2阶段参与者的第一个剂量的当天。使用Clopper-Pearson方法计算了95％置信区间（CI）。 百分比被四舍五入到最近的小数点。
在第2阶段最多5年
阶段3：在任何连续的8周期间，没有任何RBC输血的参与者的百分比
大体时间：第3阶段最多3。7年
从学习第1天到随后的抗癌治疗，在任何连续的8周（56天）中，没有任何RBC输血的参与者的百分比为百分比。 学习第1天定义为第2阶段参与者的第一个剂量的一天。使用Clopper-Pearson方法计算了95％CI。 百分比被四舍五入到最近的小数点。
第3阶段最多3。7年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第2阶段和第3阶段：接受治疗的不良事件（TEAE）和死亡的参与者人数
大体时间：不良事件：在第2阶段最多5年，在第3阶段最多可达3。7年；死亡：在第2阶段和最多4年的第3阶段最多6。6年
将TEAE定义为那些事件1）在第一次剂量的研究药物，通过治疗阶段以及最后一次剂量的研究药物或直到随后的抗癌治疗（如果更早）之后的30天； 2）任何事件都被认为与毒品相关的事件，无论事件的开始日期如何；或3）任何在基线时提出但严重程度恶化或随后被研究者认为与药物相关的事件。 严重的茶点是导致死亡的任何茶，威胁生命，需要住院住院或现有住院的延长，导致持续或严重的残疾/无能为力，是先天性的异常/出生缺陷，是可疑通过任何感染力的传播药物在医学上很重要。 据报道，任何具有临床意义的生命体征测量值，临床实验室值和心电图（ECG）的发现。 茶水包括严重和非严重的茶。
不良事件：在第2阶段最多5年，在第3阶段最多可达3。7年；死亡：在第2阶段和最多4年的第3阶段最多6。6年
第2阶段和第3阶段：在任何连续24周期间没有任何RBC输血的参与者的百分比
大体时间：在第2阶段最多5年，最多可达3。7年的第3阶段
从学习第1天到随后的抗癌治疗，在任何连续的24周（168天）中，没有任何RBC输血的参与者的百分比为百分比。 学习第1天定义为第2阶段参与者的首次剂量和第3阶段参与者的随机日期的日期。使用Clopper-Pearson方法计算了95％CI。 百分比被四舍五入到最近的小数点。
在第2阶段最多5年，最多可达3。7年的第3阶段
第2阶段和第3阶段：到8周的RBC输血独立性（TI）的时间
大体时间：在第2阶段最多5年，最多可达3。7年的第3阶段
为期8周的RBC TI的时间定义为从学习第1天到第一个8周RBC TI时期的第一天的间隔。
在第2阶段最多5年，最多可达3。7年的第3阶段
第2阶段和第3阶段：到达24周RBC TI的时间
大体时间：在第2阶段最多5年，最多可达3。7年的第3阶段
到达24周的RBC TI的时间定义为从学习第1天到第一个24周RBC TI时期的第一天的间隔。
在第2阶段最多5年，最多可达3。7年的第3阶段
第2阶段和第3阶段：RBC Ti的持续时间
大体时间：在第2阶段最多5年，最多可达3。7年的第3阶段
RBC TI的持续时间定义为TI期开始后第一个RBC输血之日最长的RBC TI期间的第一天。 95％CI基于Kaplan-Meier产品限制估计。
在第2阶段最多5年，最多可达3。7年的第3阶段
第2阶段和第3阶段：根据国际工作组（IWG）反应标准，具有血液学改善的参与者的百分比，包括红细胞反应（HI-E）
大体时间：在第2阶段最多5年，最多可达3。7年的第3阶段
根据IWG响应标准2006：HI-E定义为血红蛋白（Hb）增加大于或等于（≥）1.5克每分解仪（g/dl）相关的RBC输血单位的相关减少，而AT的绝对数量则是AT的绝对数量与前8周的预处理输血数相比，至少4个RBC输血单位/8周。 在RBC输血响应评估中，仅计算了小于或等于（≤）9 g/dL预处理的HB的RBC输血。 使用Clopper-Pearson方法计算95％CI。 百分比被四舍五入到最近的小数点。
在第2阶段最多5年，最多可达3。7年的第3阶段
第2阶段：根据研究人员评估，根据国际工作组（IWG）响应标准，具有完全缓解（CR），部分缓解（PR）或MARROW完全缓解（MCR）的参与者百分比2006
大体时间：在第2阶段最多5年
根据2006年IWG响应标准，CR被定义为骨髓：≤5％的肌细胞，所有细胞系正常成熟；外周血（PB）：Hb≥11g/dL;血小板≥100x 10^9/dl;中性粒细胞≥1.0x 10^9/升；爆炸：0％。 PR被定义为骨髓：≤5％的骨髓细胞，在预处理中降低≥50％；细胞性和形态无关。 MCR被定义为骨髓：≤5％的骨髓细胞，在治疗前PB中降低≥50％。 百分比被四舍五入到最近的小数点。 研究人员对CR/PR/MCR的研究人员进行了评估，无论基线时骨髓爆炸如何。
在第2阶段最多5年
第3阶段：根据IWG响应标准2006的参与者百分比，由独立审查委员会（IRC）评估
大体时间：第3阶段最多3。7年
根据2006年IWG响应标准，CR被定义为骨髓：≤5％的肌细胞，所有细胞系正常成熟； PB：Hb≥11g/dl;血小板≥100x 10^9/dl;中性粒细胞≥1.0x 10^9/升；爆炸：0％。 PR被定义为骨髓：≤5％的骨髓细胞，在预处理中降低≥50％；细胞性和形态无关。 MCR被定义为骨髓：≤5％的骨髓细胞，在治疗前PB中降低≥50％。 通过IRC在第3阶段评估CR，PR和MCR，并要求参与者符合以下标准之一（每个中央病理学审查员评估的基线爆炸> 5％的参与者；具有CR，PR，PR，MCR或细胞遗传学反应的参与者由研究人员评估），并具有至少一项基线后评估。
第3阶段最多3。7年
第2阶段和第3阶段：总生存率（OS）
大体时间：在第2阶段最多6。6年，最多4年
OS被定义为从学习第1天到死亡的间隔。 众所周知，参与者还活着或随访的最后一个日期，对生活参与者的生存时间进行了审查。 Kaplan-Meier方法用于估计总体生存率。
在第2阶段最多6。6年，最多4年
第2阶段和第3阶段：无进展生存（PFS）
大体时间：在第2阶段最多6。6年，最多4年
自由生存的生存定义为从学习第1天到疾病进展或死亡的第一次死亡日期的时间间隔。 根据IWG标准的疾病进展定义为：至少一个：至少从粒细胞或血小板中最大反应水平下降50％；血红蛋白降低≥1.5g/dL；输血依赖。
在第2阶段最多6。6年，最多4年
第2阶段和第3阶段：发展为急性髓样白血病（AML）的时间
大体时间：在第2阶段最多6。6年，最多4年
向AML发展的时间定义为从学习第1天到AML诊断日期的间隔。 没有进展到AML并且在截止日期的分析日期或退出研究的参与者（撤回同意或丢失的随访），在上次疾病评估之日进行了审查。
在第2阶段最多6。6年，最多4年
第2阶段和第3阶段：最佳8周的RBC输血量
大体时间：在第2阶段最多5年，最多可达3。7年的第3阶段
在研究期间，在给定的8周间隔中，RBC输血的数量定义为RBC输血单位的总数。 最好的8周间隔是在基线后的8周间隔，参与者的后期第1天1 RBC输血单位最少。 必须在研究药物的最后剂量 + 30天或治疗结束（EOT）访问之前开始有效的8周期间，以先到治疗后的访问（EOT）访问，并在治疗后的第一次输血之前或随后的第一天结束抗癌疗法首先发生。
在第2阶段最多5年，最多可达3。7年的第3阶段
第2阶段和第3阶段：相对于先前输血负担，RBC输血的变化百分比
大体时间：在第2阶段最多5年，最多可达3。7年的第3阶段
RBC输血的相对百分比每8周=（每8周的RBC输血量 - 先前的RBC输血负担） /先前的RBC输血负担乘以100％。 在研究进入之前的任何8周内，先前的RBC输血负担定义为最大RBC单位数量。
在第2阶段最多5年，最多可达3。7年的第3阶段
第2阶段和第3阶段：收到任何髓样生长因子的参与者的百分比
大体时间：在第2阶段最多5年，最多可达3。7年的第3阶段
从学习第1天开始收到任何髓样生长因子的参与者的比例。 百分比被四舍五入到最近的小数点。
在第2阶段最多5年，最多可达3。7年的第3阶段
第2阶段和第3阶段：髓样生长因子的持续时间给药
大体时间：在第2阶段最多5年，最多可达3。7年的第3阶段
从学习第1天开始施用髓样生长因子的持续时间。
在第2阶段最多5年，最多可达3。7年的第3阶段
第2阶段和第3阶段：最大观察到的血浆浓度（CMAX）
大体时间：预剂量为周期1天1，在第4周期到第2阶段的每3个周期中的第1天的第1天预剂量，在第2阶段和34阶段34周期（每个周期长度= 28天）
如统计分析计划（SAP）中预先指定的，在此结果指标中合并了Imetelstat钠组和第3阶段钠组的参与者，以进行药代动力学（PK）数据收集和分析。 PK参数由人群PK模型确定。
预剂量为周期1天1，在第4周期到第2阶段的每3个周期中的第1天的第1天预剂量，在第2阶段和34阶段34周期（每个周期长度= 28天）
第2阶段和第3阶段：药物浓度与血浆时间曲线的面积从时间零到时间28天（AUC0-28D）
大体时间：周期1（第1至28天）（周期持续时间= 28天）
如在统计分析计划（SAP）中预先指定的，在此结果度量中汇总了Imetelstat钠组和第3阶段钠组的参与者进行PK数据收集和分析。 PK参数由人群PK模型确定。
周期1（第1至28天）（周期持续时间= 28天）
第2阶段和第3阶段：抗药物抗体（ADA）的参与者百分比
大体时间：预剂量为周期1天1，在第4周期到第2阶段的每3个周期中的第1天的第1天预剂量，在第2阶段和34阶段34周期（每个周期长度= 28天）
如SAP中预先指定的，在此结果指标中，将Imetelstat钠组和第3阶段的参与者合并以进行免疫原性数据收集和分析。 百分比被四舍五入到最近的小数点。
预剂量为周期1天1，在第4周期到第2阶段的每3个周期中的第1天的第1天预剂量，在第2阶段和34阶段34周期（每个周期长度= 28天）
第3阶段：根据患有门诊医疗遭遇的参与者百分比评估的医疗资源利用率
大体时间：第3阶段最多3。7年
门诊医疗接触包括各种护理地点：a）急诊室（ER）访问，b）医院门诊就诊，c）家庭护理访问，d）访问，d）访问，e）e）访问医生办公室，f）其他访问。 百分比被四舍五入到最近的小数点。
第3阶段最多3。7年
第3阶段：根据住院时间评估的医疗资源利用
大体时间：第3阶段最多3。7年
住院包括任何被定义为临终关怀的医疗遭遇，住院治疗部门和重症监护室（ICU）。 在住院时间的计算中未计算出没有结束日期的住院。 如果任何参与者都有多次再入院，则将持续时间计算为所有住院的总和。
第3阶段最多3。7年
QTC ordudy：通过Fridericia校正方法（ΔQTCF）从QT间隔中从基线变化
大体时间：基线，第1周期，第1：0.5、1、2、4、6和8小时后剂量（周期长度= 28天）
基线定义为在1天1天（周期长度= 28天）之前，在3个时间点（-1小时，-0.5小时和0小时）收集的测量的ECG间隔的平均值
基线，第1周期，第1：0.5、1、2、4、6和8小时后剂量（周期长度= 28天）

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
扩展阶段：AES参与者的数量
大体时间：扩展阶段大约3年
不良事件（AE）是临床研究参与者的任何不良医疗事件。 AE不一定与治疗有因果关系。 因此，AE可以是任何不利且意外的迹象（包括异常发现），症状或与使用药用产品相关的时间相关的疾病，无论是否与该药物有关。 AE包括临床上重要的生命体征测量，临床实验室值和心电图（ECG）变化。
扩展阶段大约3年
扩展阶段：总生存期
大体时间：扩展阶段大约3年
扩展阶段大约3年
扩展阶段：无进展生存（PFS）生存
大体时间：扩展阶段大约3年
从第三阶段研究结束到死亡，同意书，研究终止或直到失去随访的受试者，将评估无进展生存的时间间隔。 根据IWG标准，疾病进展的定义为：至少以下一个：至少50％（％）降低了粒细胞或血小板的最大反应水平；血红蛋白的降低大于或等于≥1.5g/dl；输血依赖。
扩展阶段大约3年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Geron Corporation

调查人员

  • 研究主任：Tymara Berry, MD、Geron Corporation

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2016年1月12日

初级完成 (实际的)

2023年10月13日

研究完成 (估计的)

2026年10月13日

研究注册日期

首次提交

2015年10月27日

首先提交符合 QC 标准的

2015年11月4日

首次发布 (估计的)

2015年11月6日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年7月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年6月26日

最后验证

2025年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CR107947
  • 63935937MDS3001 (其他标识符：Geron)
  • 2015-002874-19 (EudraCT编号)
  • EU CTIS number (其他标识符：2024-511348-25-00)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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