Tutkimus Imetelstatin (GRN163L) arvioimiseksi potilailla, joilla on kansainvälinen ennustepistejärjestelmä (IPSS) matalan tai keskitason 1 riskin myelodysplastinen oireyhtymä (MDS)
perjantai 26. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Geron Corporation
Tutkimus Imetelstatin (GRN163L) arvioimiseksi verensiirrosta riippuvaisilla potilailla, joilla on matalan tai keskitason 1 riskin IPSS-myelodysplastinen oireyhtymä (MDS), joka on uusiutunut/resistentti erytropoieesia stimuloivan aineen (ESA) hoidolle
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida imetelstaatin tehoa ja turvallisuutta verensiirrosta riippuvaisilla osallistujilla, joilla on matalan tai keskitason 1 riskin myelodysplastinen oireyhtymä (MDS), joka on uusiutunut/resistentti erytropoieesia stimuloivan aineen (ESA) hoidolle tutkimuksen osassa 1 ja vertailla imetelstatin tehoa plaseboon punasolujen (RBC) verensiirrosta riippumattomuuden (TI) suhteen verensiirrosta riippuvaisilla osallistujilla, joilla on matala tai keskinkertainen riski 1 MDS, joka on uusiutunut/resistentti ESA-hoidolle osassa 2. opiskella.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen 2/3, imetelstatin monikeskustutkimus, joka koostuu kahdesta osasta ja johon voidaan ottaa mukaan noin 270 osallistujaa.
Osa 1 on avoin, yksihaarainen malli imetelstatin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi. Noin 55 osallistujaa otettiin mukaan osaan 1, mukaan lukien laajennuskohortti, ja heitä seurataan turvallisuuden, hematologisen paranemisen ja verensiirtotarpeen vähentämisen vuoksi.
Osa 2 on kaksoissokkoutettu, satunnaistettu malli imetelstatin tehon vertaamiseksi lumelääkkeeseen. Osan 2 päätutkimuksessa 178 osallistujaa otettiin mukaan ja satunnaistettiin suhteessa 2:1 saamaan joko imetelstaattia tai lumelääkettä.
Osan 2 erillisessä kammiorepolarisaatio-alatutkimuksessa noin 45 osallistujaa otetaan mukaan ja satunnaistetaan 2:1 saamaan joko imetelstaattia tai lumelääkettä. Jos vähintään 2 hoitosyklin jälkeen kammiorepolarisaatio-alatutkimuksessa osallistujalla ei ole merkittävää muutosta pRBC-siirtotaakkaan tai näyttöä kliinisestä hyödystä tutkijaa kohden, osallistuja saatetaan vapauttaa sokeuttamisesta sponsorin kanssa keskusteltuaan. Jos osallistuja sai lumelääkitystä, hänelle voidaan antaa lupa aloittaa imetelstat-hoito.
Kukin tutkimuksen osa koostuu kolmesta vaiheesta: seulontavaihe (enintään 28 päivää); hoitovaihe; ja hoidon jälkeinen seurantavaihe, joka jatkuu kuolemaan asti, menetetty seuranta, suostumuksen peruuttaminen tai tutkimuksen loppuun (kumpi tapahtuu ensin). Tutkimuksen päättyminen määritellään 2 vuoden kuluttua osan 2 päätutkimuksen viimeisen osallistujan tutkimuksesta tai milloin tahansa, kun toimeksiantaja lopettaa tutkimuksen sen mukaan, kumpi tulee ensin.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
289
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amersfoort, Alankomaat, 3813 TZ
- Meander Medisch Centrum
-
Amsterdam, Alankomaat, 1081 HV
- VU Medisch Centrum
-
Groningen, Alankomaat, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
-
Gelderland
-
Nijmegen, Gelderland, Alankomaat, 6525 GA
- Radboud Umcn
-
-
-
-
-
Brasschaat, Belgia, 2930
- AZ Klina
-
Ghent, Belgia, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven - Campus Gasthuisberg
-
-
Antwerpen
-
Antwerp, Antwerpen, Belgia, 2020
- ZAS Middelheim
-
Antwerp, Antwerpen, Belgia, 2030
- ZAS Cadix
-
Wilrijk, Antwerpen, Belgia, 2610
- GZA Ziekenhuizen - Campus Sint
-
-
West-Vlaanderen
-
Bruges, West-Vlaanderen, Belgia, 8000
- AZ Sint-Jan Burgge-Oostende
-
Kortrijk, West-Vlaanderen, Belgia, 8500
- AZ Groeninge
-
-
-
-
-
Badalona, Espanja, 08916
- Hosp. Univ. Germans Trias I Pujol
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Hosp. Univ. Vall D Hebron
-
Madrid, Espanja, 28046
- Hosp. Univ. La Paz
-
Madrid, Espanja, 28007
- Hosp. Gral. Univ. Gregorio Maranon
-
Salamanca, Espanja, 37007
- Hosp. Clinico Univ. de Salamanca
-
Valencia, Espanja, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
Cádiz
-
Cadiz, Cádiz, Espanja, 11009
- H.U.Pta.del Mar
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Espanja, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
-
-
Sevilla
-
Seville, Sevilla, Espanja, 41014
- Hospital Universitario Nuestra Señora de Valme
-
-
Valencia
-
Valencia, Valencia, Espanja, 46017
- Hospital Universitario Doctor
-
-
Vizcaya
-
Barakaldo, Vizcaya, Espanja, 48903
- Hospital De Cruces
-
-
-
-
-
Seoul, Etelä -Korea, 05505
- Asan Medical Center
-
Seoul, Etelä -Korea, 06351
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Etelä -Korea, 06591
- The Catholic University of Korea Seoul St. Mary's Hospital
-
Seoul, Etelä -Korea, 3722
- Severance Hospital, Yonsei Uni
-
-
Incheon
-
Seogu, Incheon, Etelä -Korea, 42941
- Pusan National University Hospital - Hematology and Oncology
-
-
Incheon Gwang'Yeogsi
-
Incheon, Incheon Gwang'Yeogsi, Etelä -Korea, 21565
- Gachon University Gil Medical Center - oncology
-
-
Jeollanam-do
-
Hwasun, Jeollanam-do, Etelä -Korea, 58128
- Chonnam National University Hwasun Hospital
-
-
Seoul Teugbyeolsi
-
Seoul, Seoul Teugbyeolsi, Etelä -Korea, 03080
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 3436212
- Carmel MC
-
Petah Tikva, Israel, 4941492
- Rabin Medical Center, Beilinson Hospital
-
-
Central District
-
H̱olon, Central District, Israel, 58100
- The Edith Wolfson Medical Center
-
Kfar Saba, Central District, Israel, 44281
- Meir Medical Center
-
-
Hagalil Saint
-
Rehovot, Hagalil Saint, Israel, 7610001
- Kaplan Medical Center
-
-
Jerusalem
-
Jerusalem, Jerusalem, Israel, 9112001
- Hadassah Medical Organization
-
-
Northern District
-
Afula, Northern District, Israel, 1834111
- Ha'Emek Medical Center
-
-
Tel Aviv
-
Tel Aviv, Tel Aviv, Israel, 49372
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
Tel Litwinsky, Tel Aviv, Israel, 5265601
- The Chaim Sheba Medical Center
-
-
-
-
-
Ancona, Italia, 60020
- AOU Ospedali Riuniti Umberto I G.M. Lancisi G. Salesi
-
Bologna, Italia, 40138
- AOU di Bologna Policlinico S. Orsola Malpighi
-
Florence, Italia, 50134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi di Firenze
-
Reggio Calabria, Italia, 89124
- Grande Ospedale Metropolitano 'Bianchi-Melacrino-Morelli' Reggio Calabria
-
Roma, Italia, 189
- AO S. Andrea, Università degli Studi di Roma La Sapienza
-
Varese, Italia, 21100
- Ospedale di Circolo, PO Varese
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italia, 20162
- A.O. Ospedale Niguarda Ca' Granda
-
-
Milano
-
Rozzano, Milano, Italia, 20089
- Istituto Clinico Humanitas Rozzano, IRCCS
-
-
Potenza
-
Rionero in Vulture, Potenza, Italia, 85028
- Irccs Crob
-
-
Roma
-
Roma, Roma, Italia, 00133
- A.O. Universitaria Policlinico Tor Vergata
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N2
- Tom Baker Cancer Centre
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R3
- University of Alberta Hospital - Hematology Research
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1G 8L6
- The Ottawa Hospital
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2L7
- Princess Margaret Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1E2
- Jewish General Hospital
-
-
-
-
Lower Silesian Voivodeship
-
Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Puola, 50-367
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J. Mikulicza-Radeckiego
-
-
Pomeranian Voivodeship
-
Słupsk, Pomeranian Voivodeship, Puola, 76-200
- Wojewódzki Szpital Specjalistyczny sp.z o.o.
-
-
Ul. Gryfińska 1
-
Poznan, Ul. Gryfińska 1, Puola, 60-192
- Pratia Poznań
-
-
Warmian-Masurian Voivodeship
-
Olsztyn, Warmian-Masurian Voivodeship, Puola, 10-228
- SPZOZ MSWiA z Warminsko - Mazurskim Centrum Onkologii
-
-
Wielkopolskie Województwo
-
Piła, Wielkopolskie Województwo, Puola, 64-920
- Ars Medical sp. z o.o.
-
-
-
-
-
Angers, Ranska, 49100
- Centre Hospitalier Universitai
-
Lille, Ranska, 59037
- CHRU de Lille - Hôpital Claude Huriez - Maladies du Sang
-
-
Alpes-Maritimes
-
Nice, Alpes-Maritimes, Ranska, 6202
- Hôpital de l'Archet
-
-
Centre-Val de Loire
-
Tours, Centre-Val de Loire, Ranska, 37044
- CHU Tours
-
-
Haute-Vienne
-
Limoges, Haute-Vienne, Ranska, 87042
- CHU de Limoges, Hopital Dupuytren
-
-
Isère
-
La Tronche, Isère, Ranska, 38700
- CHU de Grenoble - Hopital Albe
-
-
Meurthe-et-Moselle
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Meurthe-et-Moselle, Ranska, 54511
- CHRU Nancy Brabois
-
-
Sarthe
-
Le Mans, Sarthe, Ranska, 72037
- CH Le Mans - HAEMATOLOGY
-
-
Vienne
-
Poitiers, Vienne, Ranska, 86021
- CHU De Poitiers
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, Ranska, 75010
- CHU - Hôpital Saint Louis - H
-
-
-
-
-
Aschaffenburg, Saksa, 63739
- Studienzentrum für Hämatologie, Onkologie,Diabetologie, Endoskopie und Fußambulanz
-
Bonn, Saksa, 53127
- University Hospital Bonn
-
Dresden, Saksa, 01307
- Universitatsklinikum Carl Gustav Carcus Dresden
-
Düsseldorf, Saksa, 40225
- Universitätsklinikum Düsseldorf
-
Mainz, Saksa, 55131
- Johannes Gutenberg Universität
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Saksa, 79106
- University Hospital Freiburg
-
-
Saxony
-
Dresden, Saxony, Saksa, 1307
- Fachärztliche Gemeinschaftspraxis mit Schwerpunkt
-
Leipzig, Saxony, Saksa, 4107
- University Hospital Leipzig
-
-
-
-
Basel-Stadt (de)
-
Basel, Basel-Stadt (de), Sveitsi, 4031
- University Hospital in Basel
-
-
Canton of Bern
-
Bern, Canton of Bern, Sveitsi, 3010
- Inselspital - Universitätsspital Bern
-
-
Canton of St. Gallen
-
Sankt Gallen, Canton of St. Gallen, Sveitsi, 9007
- Kantonsspital St. Gallen - Onkologie/Hämatologie
-
-
Canton of Zurich
-
Zurich, Canton of Zurich, Sveitsi, 8091
- Universitaetsspital Zuerich
-
-
-
-
-
Adana, Turkki (Türkiye), 1330
- Cukurova University Medical Faculty
-
-
Anatolia
-
Ankara, Anatolia, Turkki (Türkiye), 6590
- Ankara University Medical Faculty - Hematology
-
-
İzmir
-
Izmir, İzmir, Turkki (Türkiye), 35040
- Ege Universitesi Tip Fakultesi - Hematology
-
-
-
-
-
Prague, Tšekki, 128 08
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
-
Prague, Tšekki, 100 34
- FN Kralovske Vinohrady
-
-
Brno-město
-
Brno, Brno-město, Tšekki, 625 00
- Fakultni nemocnice Brno
-
-
Hradec Králové
-
Hradec Králové, Hradec Králové, Tšekki, 500 05
- FN Hradec Kralove
-
-
-
-
Cherkasy Oblast
-
Cherkasy, Cherkasy Oblast, Ukraina, 18009
- KNP "Cherkaskyi oblasnyi onkolohichnyi dyspanser Cherkaskoi
-
-
Dnipropetrovsk Oblast
-
Dnipro, Dnipropetrovsk Oblast, Ukraina, 49102
- KZ "Miska bahatoprofilna klinichna likarnia No4", hematolohi
-
-
Lviv Oblast
-
Lviv, Lviv Oblast, Ukraina, 79044
- Instytut patolohii krovi ta transfusiynoi medytsyny NAMN Ukr
-
-
-
-
-
Dzerzhinsk, Venäjä, 606019
- Emergency Hospital of Dzerzhinsk
-
Moscow, Venäjä, 129301
- City Clinical Hospital
-
Nizhny Novgorod, Venäjä, 603126
- Nizhniy Novgorod Region Clinical Hospital
-
Ryazan, Venäjä, 390039
- Ryazan Regional Clinical Hospital
-
Saint Petersburg, Venäjä, 191024
- FGU-Russian Research Institut
-
Sochi, Venäjä, 354057
- Oncologic Dispensary No.2
-
-
Volga
-
Samara, Volga, Venäjä, 443079
- Clinics of Samarskiy GMU
-
-
-
-
-
Aberdeen, Yhdistynyt kuningaskunta, AB252ZL
- Aberdeen Royal Infirmary
-
-
Leeds
-
Leeds, Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS9 7TF
- The Leeds Teaching Hospitals Nhs Trust
-
-
Nottinghamshire
-
Nottingham, Nottinghamshire, Yhdistynyt kuningaskunta, NG5 1PB
- Nottingham City Hospital - Clinical Haematology
-
-
Southampton
-
Southampton, Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta, SO16 6YD
- Southampton University Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
- UAB Comprehensive Cancer Center
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85715
- Acrc/Arizona Clinical Research, Inc.
-
-
California
-
Bakersfield, California, Yhdysvallat, 93309
- CBCC Global Research, Inc.
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- UCLA Ronald Regan Medical Center
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510-3220
- Yale-New Haven Hospital (YNHH) - Smilow Cancer Hospital
-
-
Florida
-
Plantation, Florida, Yhdysvallat, 33326
- BRCR Medical Center
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- University of South Florida (USF) - H. Lee Moffitt Cancer Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46237-8601
- Franciscan Health
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21229
- St. Agnes Healthcare, Inc
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20817
- Center for Cancer and Blood Disorders
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Yhdysvallat, 87131
- University of New Mexico Cancer Center
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065
- Weill Cornell Medical College-New York Presbyterian Hospital
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai Program for the Protection of Human Subjects
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic Taussig Cancer
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- The Ohio State Comprehensive Cancer Center
-
-
South Dakota
-
Watertown, South Dakota, Yhdysvallat, 57201
- Prairie lakes Healthcare system, Inc
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232-6307
- Vanderbilt University Medical - Hematology-Oncology
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- Simmons Comprehensive Cancer Center
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75237
- Texas Oncology/Methodist Charlton Cancer Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109-1024
- Fred Hutchinson Cancer Research Center (FHCRC)
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen vähintään (>=) 18-vuotias
- Myelodysplastisen oireyhtymän (MDS) diagnoosi Maailman terveysjärjestön (WHO) kriteerien mukaan, joka on vahvistettu luuytimen aspiraatiolla ja biopsialla 12 viikon sisällä ennen syklin 1 päivää 1 (C1D1) (osa 1) tai satunnaistamista [osa 2 (päätutkimus)]. Osassa 2 (kammiorepolarisaatio-alatutkimus) diagnoosi MDS tai myelodysplastinen/myeloproliferatiivinen kasvain, jossa on rengassideroblasteja ja trombosytoosi (MDS/MPN-RS-T) WHO:n kriteerien mukaisesti, joka vahvistettiin luuytimen aspiraatiolla ja biopsialla 12 viikon sisällä ennen C1D1:tä
- International Prognostic Scoring System (IPSS) matalan riskin tai keskitason 1 riskin MDS
- Punasolujen (RBC) siirrosta riippuvainen, joka määritellään vaativaksi vähintään 4 punasolujen siirtoa 8 viikon aikana 16 viikon aikana ennen tutkimukseen saapumista; verensiirtoa edeltävän hemoglobiinin (Hb) tulee olla pienempi tai yhtä suuri kuin 9,0 grammaa desilitraa kohden (g/dl), jotta se lasketaan kokonaismäärään 4 yksikköä
- Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytila 0, 1 tai 2
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujalla on tiedossa allergia, yliherkkyys tai intoleranssi imetelstaatille tai sen apuaineille
- Osallistuja on saanut tutkimuslääkkeen tai käyttänyt invasiivista tutkimuslääketieteellistä laitetta 30 päivän sisällä ennen tutkimukseen tuloa tai on tällä hetkellä mukana tutkimustutkimuksessa
- Aikaisempi hoito imetelstatilla
- olet saanut kortikosteroideja yli (>) 30 milligrammaa päivässä (mg/vrk) prednisonia tai vastaavaa tai kasvutekijähoitoa 4 viikon sisällä ennen tutkimukseen osallistumista
- on saanut erytropoieesia stimuloivaa ainetta (ESA) tai mitä tahansa kemoterapiaa, immunomoduloivaa tai immunosuppressiivista hoitoa 4 viikon aikana ennen tutkimukseen osallistumista (8 viikkoa pitkävaikutteisille ESA:ille)
- Osa 2 (Päätutkimus): a) Aiempi käsittely hypometyloivalla aineella (esimerkki [esim.] atsasitidiini, desitabiini); b) Aikaisempi lenalidomidihoito
Muut poissulkemiskriteerit osalle 2 (kammiorepolarisaation alatutkimus)
- Samanaikainen hoito lääkkeillä, joiden tiedetään pidentävän QT-aikaa ja joihin on liittynyt torsade de pointes -rytmihäiriö (TdP)
Sydämen toiminnan poikkeavuudet EKG-seulonnassa seuraavasti:
- Leposyke on 50-100 lyöntiä minuutissa ulkopuolella
- QTcF >470 millisekuntia (msek) määritetty keskitetyllä arvioinnilla, joka perustuu kolmen EKG-sarjan keskiarvoon
- Diagnosoitu tai epäilty synnynnäinen pitkän QT-oireyhtymä
- Perhehistoria sydämeen liittyvistä syistä johtuvasta äkillisestä odottamattomasta kuolemasta, jos se viittaa sydämen ionikanavien patogeeniseen mutaatioon
- Sukuhistoriassa synnynnäinen pitkä QT-oireyhtymä
- Mobitz II:n toisen asteen tai kolmannen asteen sydäntukoksen historia
- Implantoitava sydämentahdistin tai automaattinen implantoitava kardiovertteridefibrillaattori
- Täydellinen haarakatkos tai kammion johtumisviive (QRS > 119 ms)
- Krooninen tai jatkuva eteisrytmia, mukaan lukien eteisvärinä ja eteislepatus
- Kliinisesti merkittäviä sydämen rytmihäiriöitä, mukaan lukien eteis-, liitos-, paluutakykardia ja kammiotakykardia, historia tai esiintyminen
- Epätavallinen T-aallon morfologia (eli kaksisuuntainen T-aalto), joka todennäköisesti häiritsee QT-mittauksia
- Anamneesi tai näyttöä jostakin seuraavista: vaikea tai epästabiili angina pectoris, sydäninfarkti, oireinen sydämen vajaatoiminta, valtimo- tai laskimotromboemboliset tapahtumat (esimerkiksi keuhkoembolia, aivoverisuonionnettomuus mukaan lukien ohimenevät iskeemiset kohtaukset) 12 kuukauden aikana ennen sykliä 1, päivä 1, New York Heart Associationin (NYHA) II–IV sydänsairaus
- Hallitsematon verenpainetauti (pysyvä systolinen verenpaine [BP] ≥160 mmHg tai diastolinen verenpaine ≥100 mmHg). Osallistujat, joilla on aiemmin ollut verenpainetauti, ovat sallittuja edellyttäen, että verenpaine pysyy näissä rajoissa verenpainetta alentavalla hoidolla
- Mikä tahansa ihosairaus, joka todennäköisesti häiritsee elektrokardiografisten elektrodien sijoittelua tai kiinnittymistä
- Aiempi rintakehäkirurgia, joka todennäköisesti aiheuttaa poikkeavaa sähkönjohtamisessa rintakehän kudosten läpi
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Vaihe 2: Imetelstat Natrium
Imetelstat-natriumia annettu laskimonsisäisesti (IV), aloitusannoksella 7,5 milligrammaa kiloa kohti (mg/kg), joka neljäs viikko (28 päivän jaksossa) kuolemaan asti, menetetty seurantaan, suostumuksen vetäytymiseen tai tutkimuksen lopettamiseen saakka, ja tutkimuksen lopettaminen kumpi tapahtuu ensin.
Annoksen lisääntyminen arvoon 9,4 mg/kg sallittiin ennen protokollan muutosta 2.
|
Imetelstat Natrium IV -infuusio.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Vaihe 3: Imetelstat Natrium
IMetelstat-natriumia, joka annettiin IV, aloitusannoksella 7,5 mg/kg, joka neljäs viikko (28 päivän jaksossa) kuolemaan asti, menetti seurannan, suostumuksen vetäytymisen tai tutkimuksen lopettamisen sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
|
Imetelstat Natrium IV -infuusio.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Vaihe 3: lumelääke
IMetelstat Natrium-sovittava lumelääke, joka annettiin IV, joka neljäs viikko (28 päivän sykli) kuolemaan saakka, menetti seurannan, suostumuksen peruuttamisen tai tutkimuksen irtisanomisen sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
|
IMetelstat Natrium-sovittava lumelääke IV -infuusio.
|
|
Kokeellinen: Qtc -alus: imettelstat natrium
IMetelstat-natriumia, joka annettiin IV, aloitusannoksella 7,5 mg/kg, joka neljäs viikko (28 päivän jaksossa) kuolemaan asti, menetti seurannan, suostumuksen vetäytymisen tai tutkimuksen lopettamisen sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
|
Imetelstat Natrium IV -infuusio.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: QTC -alus: lumelääke
IMetelstat Natrium-sovittava lumelääke, joka annettiin IV, joka neljäs viikko (28 päivän sykli) kuolemaan saakka, menetti seurannan, suostumuksen peruuttamisen tai tutkimuksen irtisanomisen sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
Jos osallistujalla ei ole vähintään kahden hoitosyklin jälkeen merkittävää muutosta PRBC: n verensiirtotaakkaa tai todisteita kliinisestä hyödystä tutkijaa kohti, osallistujan sponsorin kanssa käydyn keskustelun jälkeen hänellä voi olla lupa aloittaa hoito Imetelstat -natriumilla.
|
IMetelstat Natrium-sovittava lumelääke IV -infuusio.
|
|
Kokeellinen: Laajennusvaihe: Imetelstat Natrium
Osallistujat satunnaistettiin Imetelstat -natriumvarsiin vaiheessa 3 ja VR QTC -vuoreen, joka perustuu vasteeseen, saa edelleen Imetelstat Natrium IV: tä, annoksella, jota he saivat vaiheen 3 tai VR QTC -sarjan, joka neljäs viikko (joka on 4 viikkoa (joka on omistettu 4 viikon välein (joka on. 28 päivän sykli) kuolemaan saakka menetetty seurantaan, suostumuksen vetäytymiseen, tutkimuksen irtisanomiseen tai enintään 3 vuotta sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
|
Imetelstat Natrium IV -infuusio.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Laajennusvaihe: Laajennettu seuranta
Vaiheen 3 tutkimuksen lumelääkevarren satunnaistetut osallistujat tulevat laajennusvaiheen laajennettuun seurantaosaan ja jatkavat seurantaa kuolemaan saakka, menetetään seurannan, suostumuksen vetäytymiseen, tutkimuksen lopettamiseen tai sen mukaan, mikä tapahtuu ensin Noin 3 vuotta.
|
IMetelstat Natrium-sovittava lumelääke IV -infuusio.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vaihe 2: Osallistujien prosenttiosuus ilman punasolujen (RBC) verensiirtoa peräkkäisen 8 viikon ajanjakson aikana (kaikki osallistujat)
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta vaiheessa 2
|
Osallistujien prosenttiosuus ilman RBC-verensiirtoa peräkkäisen 8 viikon aikana (56 päivää) tutkimuspäivästä 1 seuraavaan syövän vastaiseen hoitoon saakka.
Tutkimuspäivä 1 määritellään vaiheen 2 ilmoittautuneiden osallistujien ensimmäisen annoksen päiväksi. 95%: n luottamusväli (CI) laskettiin käyttämällä Clopper-Pearson-menetelmää.
Prosenttiosuudet pyöristettiin lähimpään yksittäiseen desimaaliin.
|
Enintään 5 vuotta vaiheessa 2
|
|
Vaihe 2: Osallistujien prosentuaalinen osuus ilman RBC-verensiirtoa peräkkäisen 8 viikon ajanjakson aikana kohderyhmässä
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta vaiheessa 2
|
Osallistujien prosenttiosuus ilman RBC-verensiirtoa peräkkäisen 8 viikon aikana (56 päivää) tutkimuspäivästä 1 seuraavaan syövän vastaiseen hoitoon saakka.
Tutkimuspäivä 1 määritellään vaiheen 2 ilmoittautuneiden osallistujien ensimmäisen annoksen päiväksi. 95%: n luottamusväli (CI) laskettiin käyttämällä Clopper-Pearson-menetelmää.
Prosenttiosuudet pyöristettiin lähimpään yksittäiseen desimaaliin.
|
Enintään 5 vuotta vaiheessa 2
|
|
Vaihe 3: Osallistujien prosenttiosuus ilman RBC-verensiirtoa peräkkäisen 8 viikon ajanjakson aikana
Aikaikkuna: Jopa 3,7 vuotta vaiheessa 3
|
Osallistujien prosenttiosuus ilman RBC-verensiirtoa peräkkäisen 8 viikon aikana (56 päivää) tutkimuspäivästä 1 seuraavaan syövän vastaiseen hoitoon saakka.
Tutkimuspäivä 1 määritellään vaiheen 2 ilmoittautuneiden osallistujien ensimmäisen annoksen päiväksi. 95% CI laskettiin käyttämällä Clopper-Pearson-menetelmää.
Prosenttiosuudet pyöristettiin lähimpään yksittäiseen desimaaliin.
|
Jopa 3,7 vuotta vaiheessa 3
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vaihe 2 ja vaihe 3: Osallistujien lukumäärä, joilla on hoidon esiin nousevia haittavaikutuksia (TEAES) ja kuolemat
Aikaikkuna: Haittavaikutukset: jopa viisi vuotta vaiheessa 2 ja jopa 3,7 vuotta vaiheessa 3; Kuolemat: Jopa 6,6 vuotta vaiheessa 2 ja enintään 4 vuotta vaiheessa 3
|
Teaes määritettiin sellaisiksi tapahtumiksi, jotka 1) tapahtui ensimmäisen tutkimuslääkkeen, hoitovaiheen läpi, ja 30 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkkeen tai siihen asti syövän vastaisen hoidon jälkeen, jos aikaisemmin; 2) kaikki tapahtumat, joita pidettiin tutkimuslääkkeisiin liittyvinä tapahtuman alkamispäivästä riippumatta; tai 3) kaikki tapahtumat, jotka esitettiin lähtötilanteessa, mutta pahensivat vakavuutta tai tutkija piti myöhemmin lääkkeitä.
Vakavat Teaes ovat kaikki kuolemaan johtavia tedejä, jotka ovat hengenvaarallisia, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentymistä, mikä johtaa pysyvään tai merkittäviin vammaisuuteen/kyvyttömyyteen, on synnynnäinen poikkeavuus/syntymävaurio, on minkä tahansa tartunta-aineen leviäminen kautta Lääketieteellinen tuote on lääketieteellisesti tärkeä.
Kaikki kliinisesti merkittävät elintärkeät merkkimittaukset, kliiniset laboratorioarvot ja sähkökardiogrammi (EKG) havainnot ilmoitettiin TEAES: nä.
Teenia sisälsi sekä vakavia että ei-vakavia Teaes-arvoja.
|
Haittavaikutukset: jopa viisi vuotta vaiheessa 2 ja jopa 3,7 vuotta vaiheessa 3; Kuolemat: Jopa 6,6 vuotta vaiheessa 2 ja enintään 4 vuotta vaiheessa 3
|
|
Vaihe 2 ja vaihe 3: Osallistujien prosenttiosuus ilman RBC-verensiirtoa peräkkäisen 24 viikon ajanjakson aikana
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta vaiheessa 2 ja jopa 3,7 vuotta vaiheessa 3
|
Osallistujien prosenttiosuus ilman RBC-verensiirtoa peräkkäisen 24 viikon (168 päivää) aikana tutkimuspäivästä 1 seuraavaan syövän vastaiseen hoitoon saakka, jos niitä ilmoitetaan.
Tutkimuspäivä 1 määritellään vaiheessa 2 ilmoittautuneille osallistujille ensimmäisen annoksen päiväksi ja vaiheessa 3 ilmoittautuneille osallistujille satunnaistamispäivänä. 95% CI laskettiin käyttämällä Clopper-Pearson-menetelmää.
Prosenttiosuudet pyöristettiin lähimpään yksittäiseen desimaaliin.
|
Enintään 5 vuotta vaiheessa 2 ja jopa 3,7 vuotta vaiheessa 3
|
|
Vaihe 2 ja vaihe 3: Aika 8 viikon RBC-verensiirron riippumattomuuteen (TI)
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta vaiheessa 2 ja jopa 3,7 vuotta vaiheessa 3
|
Aika 8 viikon RBC TI: hen määriteltiin väliaikaksi tutkimuspäivästä 1 ensimmäisen 8 viikon RBC TI -kauden ensimmäiseen päivään.
|
Enintään 5 vuotta vaiheessa 2 ja jopa 3,7 vuotta vaiheessa 3
|
|
Vaihe 2 ja vaihe 3: Aika 24 viikon RBC Ti
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta vaiheessa 2 ja jopa 3,7 vuotta vaiheessa 3
|
Aika 24 viikon RBC TI: hen määritettiin aikavälillä tutkimuspäivästä 1 ensimmäisen 24 viikon RBC TI -jakson ensimmäiseen päivään.
|
Enintään 5 vuotta vaiheessa 2 ja jopa 3,7 vuotta vaiheessa 3
|
|
Vaihe 2 ja vaihe 3: RBC TI: n kesto
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta vaiheessa 2 ja jopa 3,7 vuotta vaiheessa 3
|
RBC TI: n kesto määritettiin ensimmäisenä RBC TI -kauden ensimmäisenä päivänä ensimmäisen RBC -verensiirron päivämäärään TI -ajan alkamisen jälkeen.
95%: n CI perustui Kaplan-Meier-tuotesarjan arvioihin.
|
Enintään 5 vuotta vaiheessa 2 ja jopa 3,7 vuotta vaiheessa 3
|
|
Vaihe 2 ja vaihe 3: Hematologisen parannuksen osallistujien prosentuaalinen osuus, mukaan lukien Erytroid Response (HI-E), kansainvälisen työryhmän (IWG) vastauskriteerit 2006
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta vaiheessa 2 ja jopa 3,7 vuotta vaiheessa 3
|
Kuten IWG: n vastekriteerit 2006: Hi-E määritettiin hemoglobiiniksi (HB) lisääntymään suuremmalla tai yhtä suuri kuin (≥ ≥) 1,5 grammaa desilitraa kohti (g/dl). Vähintään 4 RBC -verensiirtoyksikköä/8 viikkoa verrattuna esikäsittelyn verensiirron lukumäärään edellisen 8 viikon aikana.
Vain RBC -verensiirrot, jotka annettiin HB: lle, joka oli vähemmän tai yhtä suuri kuin (≤) 9 g/dl esikäsittely, laskettiin RBC -verensiirtovasteen arvioinnissa.
95% CI laskettiin käyttämällä Clopper-Pearson-menetelmää.
Prosenttiosuudet pyöristettiin lähimpään yksittäiseen desimaaliin.
|
Enintään 5 vuotta vaiheessa 2 ja jopa 3,7 vuotta vaiheessa 3
|
|
Vaihe 2: Prosenttiosuus osallistujista, joilla on täydellinen remissio (CR), osittainen remissio (PR) tai luuytimen täydellinen remissio (MCR) kansainvälisen työryhmän (IWG) reagointikriteerien 2006 mukaisesti tutkijan arvioimana
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta vaiheessa 2
|
IWG: n vastekriteerien 2006 mukaan CR määritettiin luuytimeksi: ≤5% myeloblastit, joissa kaikkien solulinjojen normaali kypsyminen; Perifeerinen veri (PB): HB ≥11 g/dl; Verihiutaleet ≥100 x 10^9/dl; neutrofiilit ≥1,0 x 10^9/litra; Räjähdykset: 0%.
PR määritettiin luuytimeksi: ≤5% myeloblastit ja laski ≥ 50% esikäsittelyn yli; Solulaarisuus ja morfologia eivät ole merkityksellisiä.
MCR määritettiin luuytimeksi: ≤5% myeloblastit ja laski ≥ 50% verrattuna esikäsittelyyn PB.
Prosenttiosuudet pyöristettiin lähimpään yksittäiseen desimaaliin.
Tutkija arvioi kaikki vaiheen 2 osallistujat CR/PR/MCR: lle riippumatta luuytimen räjähdyksistä lähtötilanteessa.
|
Enintään 5 vuotta vaiheessa 2
|
|
Vaihe 3: Osallistujien prosenttiosuus, joilla on CR, PR tai MCR IWG: n vastauskriteerit 2006, riippumattoman tarkastuskomitean (IRC) arvioimana (IRC)
Aikaikkuna: Jopa 3,7 vuotta vaiheessa 3
|
IWG: n vastekriteerien 2006 mukaan CR määritettiin luuytimeksi: ≤5% myeloblastit, joissa kaikkien solulinjojen normaali kypsyminen; PB: HB ≥11 g/dl; Verihiutaleet ≥100 x 10^9/dl; neutrofiilit ≥1,0 x 10^9/litra; Räjähdykset: 0%.
PR määritettiin luuytimeksi: ≤5% myeloblastit ja laski ≥ 50% esikäsittelyn yli; Solulaarisuus ja morfologia eivät ole merkityksellisiä.
MCR määritettiin luuytimeksi: ≤5% myeloblastit ja laski ≥ 50% verrattuna esikäsittelyyn PB.
IRC arvioi CR: n, PR: n ja MCR: n vaiheessa 3, ja osallistujien oli sovittava ainakin yksi seuraavista kriteereistä (osallistujat, joilla oli> 5%: n lähtötilanteen räjähdyksiä kohden keskuspatologian arvioijan arviointi; osallistujat, joilla on CR, PR, MCR tai sytogeneettinen vaste tutkijan arvioimana) ja sillä on ainakin yksi alkion jälkeinen arviointi.
|
Jopa 3,7 vuotta vaiheessa 3
|
|
Vaihe 2 ja vaihe 3: yleinen eloonjääminen (OS)
Aikaikkuna: Jopa 6,6 vuotta vaiheen 2 ja jopa 4 vuoden ajan vaiheessa 3
|
OS määritettiin aikavälillä tutkimuspäivästä 1 kuolemaan mistä tahansa syystä.
Elävien osallistujien selviytymisaika sensuroitiin viimeisenä päivänä, jolloin osallistujan tiedetään olevan elossa tai kadonnut seurantaan.
Kaplan-Meier-menetelmää käytettiin arvioimaan yleinen eloonjääminen.
|
Jopa 6,6 vuotta vaiheen 2 ja jopa 4 vuoden ajan vaiheessa 3
|
|
Vaihe 2 ja vaihe 3: etenemisvapaa eloonjääminen (PFS)
Aikaikkuna: Jopa 6,6 vuotta vaiheen 2 ja jopa 4 vuoden ajan vaiheessa 3
|
Etenemisvapaa eloonjääminen määritettiin aikaväliksi tutkimuspäivästä 1 ensimmäiseen taudin etenemiseen tai kuolemasta mistä tahansa syystä, sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
Taudin eteneminen IWG -kriteerien mukaisesti määritettiin seuraavasti: Ainakin yksi seuraavista: vähintään 50 %: n lasku granulosyytteissä tai verihiutaleissa; Hemoglobiinin väheneminen ≥1,5 g/dl; Verensiirtoriippuvuus.
|
Jopa 6,6 vuotta vaiheen 2 ja jopa 4 vuoden ajan vaiheessa 3
|
|
Vaihe 2 ja vaihe 3: Aika etenemiseen akuuttiin myeloidiseen leukemiaan (AML)
Aikaikkuna: Jopa 6,6 vuotta vaiheen 2 ja jopa 4 vuoden ajan vaiheessa 3
|
Aika etenemiseen AML: ään määritettiin väliaikaksi tutkimuspäivästä 1 AML -diagnoosin päivämäärään.
Osallistujat, jotka eivät siirtyneet AML: ään ja olivat edelleen elossa analyysin rajapäivänä tai jotka vetäytyivät tutkimuksesta (suostumuksen peruuttaminen tai kadonnut seurantaan), tietoja sensuroitiin viimeisen taudin arvioinnin päivänä.
|
Jopa 6,6 vuotta vaiheen 2 ja jopa 4 vuoden ajan vaiheessa 3
|
|
Vaihe 2 ja vaihe 3: RBC-verensiirtojen määrä parhaassa 8 viikon välein
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta vaiheessa 2 ja jopa 3,7 vuotta vaiheessa 3
|
RBC-verensiirtojen määrä 8 viikon välein määritettiin RBC-verensiirtoyksiköiden kokonaismääränä tietyn 8 viikon välein tutkimuksen aikana.
Paras 8 viikon aikaväli on pelin jälkeinen 8 viikon aikaväli, jossa osallistujalla oli vähiten opiskelun jälkeistä päivän 1 RBC-verensiirtoyksiköitä.
Voimassa oleva 8 viikon ajanjakso on aloitettava ennen viimeistä tutkimuslääkkeen annoksen päivämäärää + 30 päivää tai hoidon loppu (EOT) vierailu joka tapahtuu ensin ja päättyy ennen kuin ensimmäinen verensiirto hoidon jälkeisessä seurannassa tai seuraavan ensimmäisen päivän aikana Syövän vastainen terapia sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
|
Enintään 5 vuotta vaiheessa 2 ja jopa 3,7 vuotta vaiheessa 3
|
|
Vaihe 2 ja vaihe 3: RBC -verensiirtojen prosentuaalinen muutos suhteessa aikaisempaan verensiirtotaakkaan
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta vaiheessa 2 ja jopa 3,7 vuotta vaiheessa 3
|
RBC-verensiirtojen suhteellinen prosentuaalinen muutos 8 viikkoa kohti = (RBC-verensiirtojen määrä 8 viikkoa-aikaisempi RBC-verensiirtotaakka) / Aikaisempi RBC-verensiirtotaakka kerrottuna 100%.
Aikaisemmat RBC -verensiirtotaakka määritettiin RBC -yksiköiden enimmäismääränä, joka on siirretty peräkkäisen 8 viikon aikana ennen opiskelua.
|
Enintään 5 vuotta vaiheessa 2 ja jopa 3,7 vuotta vaiheessa 3
|
|
Vaihe 2 ja vaihe 3: Prosenttiosuus osallistujista, jotka saivat myeloidisia kasvutekijöitä
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta vaiheessa 2 ja jopa 3,7 vuotta vaiheessa 3
|
Osallistujien prosenttiosuus, jotka saivat minkä tahansa myeloidikasvutekijöitä tutkimuspäivästä 1 alkaen.
Prosenttiosuudet pyöristettiin lähimpään yksittäiseen desimaaliin.
|
Enintään 5 vuotta vaiheessa 2 ja jopa 3,7 vuotta vaiheessa 3
|
|
Vaihe 2 ja vaihe 3: myeloidien kasvutekijöiden kesto
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta vaiheessa 2 ja jopa 3,7 vuotta vaiheessa 3
|
Tutkimuspäivästä 1 alkavan myeloidikasvutekijän kesto ilmoitettiin.
|
Enintään 5 vuotta vaiheessa 2 ja jopa 3,7 vuotta vaiheessa 3
|
|
Vaihe 2 ja vaihe 3: Havaittu maksimaalinen plasmapitoisuus (CMAX)
Aikaikkuna: Esisyklin 1 päivän 1 annos ja esiasennos päivässä 1 jokaisesta 3 syklistä 4 jaksosta 66 vaiheessa 2 ja sykli 34 vaiheessa 3 (jokainen syklin pituus = 28 päivää)
|
Kuten tilastollisessa analyysisuunnitelmassa (SAP) on ennalta määritelty, vaiheen 2 ja vaiheen 3 Imetelstat Natrium Arm -ryhmän osallistujat yhdistettiin farmakokineettiseen (PK) tiedonkeruun ja analyysiin tässä lopputuloksessa.
PK -parametrit määritettiin populaation PK -mallilla.
|
Esisyklin 1 päivän 1 annos ja esiasennos päivässä 1 jokaisesta 3 syklistä 4 jaksosta 66 vaiheessa 2 ja sykli 34 vaiheessa 3 (jokainen syklin pituus = 28 päivää)
|
|
Vaihe 2 ja vaihe 3: Pinta-ala lääkekonsentraatio-plasma-ajankäyrän alla nollasta ajoittain 28 päivää (AUC0-28D)
Aikaikkuna: Sykli 1 (päivät 1 - 28) (syklin kesto = 28 päivää)
|
Kuten tilastollisessa analyysisuunnitelmassa (SAP) on ennalta määritelty, vaiheen 2 ja vaiheen 3 IMetelstat Natrium Arm -ryhmän osallistujat yhdistettiin PK-tiedonkeruun ja analyyseihin tässä lopputuloksessa.
PK -parametrit määritettiin populaation PK -mallilla.
|
Sykli 1 (päivät 1 - 28) (syklin kesto = 28 päivää)
|
|
Vaihe 2 ja vaihe 3: Prosenttiosuus osallistujista, joilla on huumeiden vasta-aineita (ADA) Imetelstat-natriumille
Aikaikkuna: Esisyklin 1 päivän 1 annos ja esiasennos päivässä 1 jokaisesta 3 syklistä 4 jaksosta 66 vaiheessa 2 ja sykli 34 vaiheessa 3 (jokainen syklin pituus = 28 päivää)
|
Kuten ennalta määritettiin SAP: ssa, vaiheen 2 ja 3 IMetelstat Natrium Arm -ryhmän osallistujat yhdistettiin immunogeenisyyden tiedonkeruun ja analyysien saamiseksi tässä lopputuloksessa.
Prosenttiosuudet pyöristettiin lähimpään yksittäiseen desimaaliin.
|
Esisyklin 1 päivän 1 annos ja esiasennos päivässä 1 jokaisesta 3 syklistä 4 jaksosta 66 vaiheessa 2 ja sykli 34 vaiheessa 3 (jokainen syklin pituus = 28 päivää)
|
|
Vaihe 3: Lääketieteellisten resurssien hyödyntäminen arvioidaan osallistujien prosenttiosuuden perusteella, joilla on avohoitolääketieteellisiä kohtaamisia
Aikaikkuna: Jopa 3,7 vuotta vaiheessa 3
|
Ammattilaisiin lääketieteellisiin kohtaamisiin sisältyi erilaisia hoitopaikkoja: a) päivystyshuone (ER) vierailut, b) sairaalan avohoidon vierailut, c) kotihoidon vierailu, d) vierailu laboratorioon, e) Vierailu lääkärin toimistoon, f) Muut vierailut.
Prosenttiosuudet pyöristettiin lähimpään yksittäiseen desimaaliin.
|
Jopa 3,7 vuotta vaiheessa 3
|
|
Vaihe 3: Lääketieteellisten resurssien hyödyntäminen arvioidaan sairaalahoidon keston perusteella
Aikaikkuna: Jopa 3,7 vuotta vaiheessa 3
|
Sairaalahoitoon sisältyy kaikki sairaalahoito-, sairaalan sairaalahoitoa ja tehohoitoyksikköä (ICU) määritelty lääketieteellinen kohtaaminen.
Sairaalahoitoja, joilla ei ole päättymispäivämääriä, ei laskettu oleskelun pituuden laskemiseen.
Jos jollakin osallistujalla oli useita takaisinottoja, kesto laskettiin kaikkien sairaalahoitojen summana.
|
Jopa 3,7 vuotta vaiheessa 3
|
|
QTC -alus: Muutos lähtötasosta QT -aikavälillä Friderician korjausmenetelmällä (ΔQTCF)
Aikaikkuna: Perustaso, sykli 1, päivä 1: 0,5, 1, 2, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen (syklin pituus = 28 päivää)
|
Perustaso määritettiin mitattujen EKG -väliajojen keskiarvoksi, joka oli kerätty 3 ajankohtaan (-1 tunti, -0,5 tuntia ja 0 tuntia) ennen hoidon antamista sykli 1 päivässä 1 (syklin pituus = 28 päivää)
|
Perustaso, sykli 1, päivä 1: 0,5, 1, 2, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen (syklin pituus = 28 päivää)
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Laajennusvaihe: AES: n osallistujien lukumäärä
Aikaikkuna: Jopa noin 3 vuotta laajennusvaiheessa
|
Haittavaikutus (AE) oli epätoivoton lääketieteellinen esiintyminen kliinisessä tutkimuksessa osallistujalla annettiin lääketieteellinen tuote.
AE: llä ei välttämättä ole syy -suhdetta hoitoon.
AE voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahattoman merkki (mukaan lukien epänormaali löytö), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääketieteellisen tuotteen käyttöön riippumatta siitä, liittyykö kyseiseen lääketieteelliseen tuotteeseen.
AE: t sisälsivät kliinisesti merkittäviä elintärkeitä merkkejä mittauksia, kliinisiä laboratorioarvoja ja elektrokardiogrammeja (EKG) muutoksia.
|
Jopa noin 3 vuotta laajennusvaiheessa
|
|
Laajennusvaihe: yleinen eloonjääminen
Aikaikkuna: Jopa noin 3 vuotta laajennusvaiheessa
|
Jopa noin 3 vuotta laajennusvaiheessa
|
|
|
Laajennusvaihe: etenemisvapaa eloonjääminen (PFS) eloonjääminen
Aikaikkuna: Jopa noin 3 vuotta laajennusvaiheessa
|
Etenemisvapaa eloonjääminen arvioidaan aikavälillä vaiheen 3 tutkimuksen lopusta kuolemaan, suostumuksen peruuttamiseen, tutkimuksen lopettamiseen tai siihen asti, kunnes kohde menetetään seurantaan.
IWG -kriteerien mukaan taudin eteneminen määritellään seuraavasti: Ainakin yksi seuraavista: Ainakin 50 prosenttia (%) vähenee maksimaalisesta vastetasosta granulosyytteissä tai verihiutaleissa; Hemoglobiinin väheneminen suurempi tai yhtä suuri kuin ≥1,5 g/dl; Verensiirtoriippuvuus.
|
Jopa noin 3 vuotta laajennusvaiheessa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Tymara Berry, MD, Geron Corporation
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Steensma DP, Fenaux P, Van Eygen K, Raza A, Santini V, Germing U, Font P, Diez-Campelo M, Thepot S, Vellenga E, Patnaik MM, Jang JH, Varsos H, Bussolari J, Rose E, Sherman L, Sun L, Wan Y, Dougherty S, Huang F, Feller F, Rizo A, Platzbecker U. Imetelstat Achieves Meaningful and Durable Transfusion Independence in High Transfusion-Burden Patients With Lower-Risk Myelodysplastic Syndromes in a Phase II Study. J Clin Oncol. 2021 Jan 1;39(1):48-56. doi: 10.1200/JCO.20.01895. Epub 2020 Oct 27.
- Platzbecker U, Santini V, Fenaux P, Sekeres MA, Savona MR, Madanat YF, Diez-Campelo M, Valcarcel D, Illmer T, Jonasova A, Belohlavkova P, Sherman LJ, Berry T, Dougherty S, Shah S, Xia Q, Sun L, Wan Y, Huang F, Ikin A, Navada S, Feller F, Komrokji RS, Zeidan AM. Imetelstat in patients with lower-risk myelodysplastic syndromes who have relapsed or are refractory to erythropoiesis-stimulating agents (IMerge): a multinational, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet. 2024 Jan 20;403(10423):249-260. doi: 10.1016/S0140-6736(23)01724-5. Epub 2023 Dec 1.
- Kim N, Pulte ED, Ehrlich LA, Ionan AC, Haupert S, Vallejo J, Green F, Zheng N, Wang Y, Liu J, Blanco JG, Dorff SE, Booth B, Choe M, Gehrke B, Bhatnagar V, Theoret M, Pazdur R, De Claro RA, Norsworthy KJ. US Food and Drug Administration Approval Summary: Imetelstat for Selected Patients With Low- to Intermediate-1 Risk Myelodysplastic Syndromes With Transfusion-Dependent Anemia. J Clin Oncol. 2025 Dec 10;43(35):3760-3768. doi: 10.1200/JCO-25-01369. Epub 2025 Oct 24.
- Sekeres MA, Zeidan AM, Santini V, Komrokji RS, Fenaux P, Savona MR, Madanat YF, Valcarcel D, Regnault A, Creel K, Sun L, Wan Y, Navada S, Berry T, Feller F, Platzbecker U, Diez-Campelo M, Oliva EN. Imetelstat improves patient-reported outcomes and quality of life in lower-risk myelodysplastic syndromes: results from the phase III IMerge study. Haematologica. 2026 Jul 1;111(7):2385-2396. doi: 10.3324/haematol.2025.288956. Epub 2026 Jan 22.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 12. tammikuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 13. lokakuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 13. lokakuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 27. lokakuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 4. marraskuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Perjantai 6. marraskuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 17. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 26. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. syyskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CR107947
- 63935937MDS3001 (Muu tunniste: Geron)
- 2015-002874-19 (EudraCT-numero)
- EU CTIS number (Muu tunniste: 2024-511348-25-00)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .