Badanie mające na celu ocenę Imetelstatu (GRN163L) u pacjentów z Międzynarodowym Systemem Punktacji Prognostycznej (IPSS) o niskim lub pośrednim ryzyku 1-1 zespołu mielodysplastycznego (MDS)
26 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Geron Corporation
Badanie mające na celu ocenę Imetelstatu (GRN163L) u osób zależnych od transfuzji z niskim lub pośrednim ryzykiem IPSS-1 na zespół mielodysplastyczny (MDS), który jest nawracający/oporny na leczenie czynnikiem stymulującym erytropoezę (ESA)
Celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa imetelstatu u uczestników zależnych od transfuzji z zespołem mielodysplastycznym (MDS) niskiego lub pośredniego ryzyka, który jest nawracający/oporny na leczenie czynnikiem stymulującym erytropoezę (ESA) w części 1 badania oraz porównanie skuteczności, pod względem niezależności (TI) krwinek czerwonych (RBC), imetelstatu z placebo u uczestników zależnych od transfuzji z MDS niskiego lub pośredniego ryzyka 1, która jest nawrotowa/oporna na leczenie ESA w części 2 badanie.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to wieloośrodkowe badanie imetelstatu fazy 2/3, które składa się z 2 części i może wziąć w nim udział około 270 uczestników.
Część 1 to otwarte, jednoramienne badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa imetelstatu. Około 55 uczestników zostało włączonych do części 1, w tym kohorty ekspansyjnej, i poddanych obserwacji pod kątem bezpieczeństwa, poprawy hematologicznej i zmniejszenia zapotrzebowania na transfuzję.
Część 2 to podwójnie ślepy, randomizowany projekt mający na celu porównanie skuteczności imetelstatu z placebo. W badaniu głównym w Części 2 178 uczestników zostało włączonych i losowo przydzielonych w stosunku 2:1 do grup otrzymujących odpowiednio imetelstat lub placebo.
W oddzielnym badaniu części dotyczącym repolaryzacji komór w części 2 około 45 uczestników zostanie włączonych i losowo przydzielonych w stosunku 2:1 do grupy otrzymującej imetelstat lub placebo. Jeśli po co najmniej 2 cyklach leczenia w badaniu podrzędnym dotyczącym repolaryzacji komór u uczestnika nie wystąpią istotne zmiany w obciążeniu transfuzjami krwinek czerwonych ani dowody na korzyść kliniczną na badacza, po omówieniu ze sponsorem uczestnik może zostać odślepiony. Jeśli uczestnik był na placebo, może otrzymać pozwolenie na rozpoczęcie leczenia imetelstatem.
Każda część badania będzie składać się z 3 faz: fazy przesiewowej (do 28 dni); faza leczenia; oraz faza obserwacji po leczeniu, która będzie trwała aż do śmierci, utraty obserwacji, wycofania zgody lub zakończenia badania (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej). Za Koniec badania uznaje się 2 lata po przystąpieniu do badania ostatniego uczestnika badania głównego Części 2 lub w dowolnym momencie, gdy sponsor zakończy badanie, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
289
Faza
- Faza 2
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Brasschaat, Belgia, 2930
- AZ Klina
-
Ghent, Belgia, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven - Campus Gasthuisberg
-
-
Antwerpen
-
Antwerp, Antwerpen, Belgia, 2020
- ZAS Middelheim
-
Antwerp, Antwerpen, Belgia, 2030
- ZAS Cadix
-
Wilrijk, Antwerpen, Belgia, 2610
- GZA Ziekenhuizen - Campus Sint
-
-
West-Vlaanderen
-
Bruges, West-Vlaanderen, Belgia, 8000
- AZ Sint-Jan Burgge-Oostende
-
Kortrijk, West-Vlaanderen, Belgia, 8500
- AZ Groeninge
-
-
-
-
-
Prague, Czechy, 128 08
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
-
Prague, Czechy, 100 34
- FN Kralovske Vinohrady
-
-
Brno-město
-
Brno, Brno-město, Czechy, 625 00
- Fakultni nemocnice Brno
-
-
Hradec Králové
-
Hradec Králové, Hradec Králové, Czechy, 500 05
- FN Hradec Kralove
-
-
-
-
-
Angers, Francja, 49100
- Centre Hospitalier Universitai
-
Lille, Francja, 59037
- CHRU de Lille - Hôpital Claude Huriez - Maladies du Sang
-
-
Alpes-Maritimes
-
Nice, Alpes-Maritimes, Francja, 6202
- Hôpital de l'Archet
-
-
Centre-Val de Loire
-
Tours, Centre-Val de Loire, Francja, 37044
- CHU Tours
-
-
Haute-Vienne
-
Limoges, Haute-Vienne, Francja, 87042
- CHU de Limoges, Hopital Dupuytren
-
-
Isère
-
La Tronche, Isère, Francja, 38700
- CHU de Grenoble - Hopital Albe
-
-
Meurthe-et-Moselle
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Meurthe-et-Moselle, Francja, 54511
- CHRU Nancy Brabois
-
-
Sarthe
-
Le Mans, Sarthe, Francja, 72037
- CH Le Mans - HAEMATOLOGY
-
-
Vienne
-
Poitiers, Vienne, Francja, 86021
- CHU De Poitiers
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, Francja, 75010
- CHU - Hôpital Saint Louis - H
-
-
-
-
-
Badalona, Hiszpania, 08916
- Hosp. Univ. Germans Trias I Pujol
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Hosp. Univ. Vall D Hebron
-
Madrid, Hiszpania, 28046
- Hosp. Univ. La Paz
-
Madrid, Hiszpania, 28007
- Hosp. Gral. Univ. Gregorio Maranon
-
Salamanca, Hiszpania, 37007
- Hosp. Clinico Univ. de Salamanca
-
Valencia, Hiszpania, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
Cádiz
-
Cadiz, Cádiz, Hiszpania, 11009
- H.U.Pta.del Mar
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Hiszpania, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
-
-
Sevilla
-
Seville, Sevilla, Hiszpania, 41014
- Hospital Universitario Nuestra Señora de Valme
-
-
Valencia
-
Valencia, Valencia, Hiszpania, 46017
- Hospital Universitario Doctor
-
-
Vizcaya
-
Barakaldo, Vizcaya, Hiszpania, 48903
- Hospital De Cruces
-
-
-
-
-
Amersfoort, Holandia, 3813 TZ
- Meander Medisch Centrum
-
Amsterdam, Holandia, 1081 HV
- VU Medisch Centrum
-
Groningen, Holandia, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
-
Gelderland
-
Nijmegen, Gelderland, Holandia, 6525 GA
- Radboud Umcn
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael, 3436212
- Carmel MC
-
Petah Tikva, Izrael, 4941492
- Rabin Medical Center, Beilinson Hospital
-
-
Central District
-
H̱olon, Central District, Izrael, 58100
- The Edith Wolfson Medical Center
-
Kfar Saba, Central District, Izrael, 44281
- Meir Medical Center
-
-
Hagalil Saint
-
Rehovot, Hagalil Saint, Izrael, 7610001
- Kaplan Medical Center
-
-
Jerusalem
-
Jerusalem, Jerusalem, Izrael, 9112001
- Hadassah Medical Organization
-
-
Northern District
-
Afula, Northern District, Izrael, 1834111
- Ha'Emek Medical Center
-
-
Tel Aviv
-
Tel Aviv, Tel Aviv, Izrael, 49372
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
Tel Litwinsky, Tel Aviv, Izrael, 5265601
- The Chaim Sheba Medical Center
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N2
- Tom Baker Cancer Centre
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R3
- University of Alberta Hospital - Hematology Research
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1G 8L6
- The Ottawa Hospital
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2L7
- Princess Margaret Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1E2
- Jewish General Hospital
-
-
-
-
-
Seoul, Korea Południowa, 05505
- Asan Medical Center
-
Seoul, Korea Południowa, 06351
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Korea Południowa, 06591
- The Catholic University of Korea Seoul St. Mary's Hospital
-
Seoul, Korea Południowa, 3722
- Severance Hospital, Yonsei Uni
-
-
Incheon
-
Seogu, Incheon, Korea Południowa, 42941
- Pusan National University Hospital - Hematology and Oncology
-
-
Incheon Gwang'Yeogsi
-
Incheon, Incheon Gwang'Yeogsi, Korea Południowa, 21565
- Gachon University Gil Medical Center - oncology
-
-
Jeollanam-do
-
Hwasun, Jeollanam-do, Korea Południowa, 58128
- Chonnam National University Hwasun Hospital
-
-
Seoul Teugbyeolsi
-
Seoul, Seoul Teugbyeolsi, Korea Południowa, 03080
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Aschaffenburg, Niemcy, 63739
- Studienzentrum für Hämatologie, Onkologie,Diabetologie, Endoskopie und Fußambulanz
-
Bonn, Niemcy, 53127
- University Hospital Bonn
-
Dresden, Niemcy, 01307
- Universitatsklinikum Carl Gustav Carcus Dresden
-
Düsseldorf, Niemcy, 40225
- Universitätsklinikum Düsseldorf
-
Mainz, Niemcy, 55131
- Johannes Gutenberg Universität
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Niemcy, 79106
- University Hospital Freiburg
-
-
Saxony
-
Dresden, Saxony, Niemcy, 1307
- Fachärztliche Gemeinschaftspraxis mit Schwerpunkt
-
Leipzig, Saxony, Niemcy, 4107
- University Hospital Leipzig
-
-
-
-
Lower Silesian Voivodeship
-
Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Polska, 50-367
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J. Mikulicza-Radeckiego
-
-
Pomeranian Voivodeship
-
Słupsk, Pomeranian Voivodeship, Polska, 76-200
- Wojewódzki Szpital Specjalistyczny sp.z o.o.
-
-
Ul. Gryfińska 1
-
Poznan, Ul. Gryfińska 1, Polska, 60-192
- Pratia Poznań
-
-
Warmian-Masurian Voivodeship
-
Olsztyn, Warmian-Masurian Voivodeship, Polska, 10-228
- SPZOZ MSWiA z Warminsko - Mazurskim Centrum Onkologii
-
-
Wielkopolskie Województwo
-
Piła, Wielkopolskie Województwo, Polska, 64-920
- Ars Medical sp. z o.o.
-
-
-
-
-
Dzerzhinsk, Rosja, 606019
- Emergency Hospital of Dzerzhinsk
-
Moscow, Rosja, 129301
- City Clinical Hospital
-
Nizhny Novgorod, Rosja, 603126
- Nizhniy Novgorod Region Clinical Hospital
-
Ryazan, Rosja, 390039
- Ryazan Regional Clinical Hospital
-
Saint Petersburg, Rosja, 191024
- FGU-Russian Research Institut
-
Sochi, Rosja, 354057
- Oncologic Dispensary No.2
-
-
Volga
-
Samara, Volga, Rosja, 443079
- Clinics of Samarskiy GMU
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
- UAB Comprehensive Cancer Center
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85715
- Acrc/Arizona Clinical Research, Inc.
-
-
California
-
Bakersfield, California, Stany Zjednoczone, 93309
- CBCC Global Research, Inc.
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- UCLA Ronald Regan Medical Center
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510-3220
- Yale-New Haven Hospital (YNHH) - Smilow Cancer Hospital
-
-
Florida
-
Plantation, Florida, Stany Zjednoczone, 33326
- BRCR Medical Center
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
- University of South Florida (USF) - H. Lee Moffitt Cancer Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46237-8601
- Franciscan Health
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21229
- St. Agnes Healthcare, Inc
-
Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20817
- Center for Cancer and Blood Disorders
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone, 87131
- University of New Mexico Cancer Center
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
- Weill Cornell Medical College-New York Presbyterian Hospital
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai Program for the Protection of Human Subjects
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Cleveland Clinic Taussig Cancer
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
- The Ohio State Comprehensive Cancer Center
-
-
South Dakota
-
Watertown, South Dakota, Stany Zjednoczone, 57201
- Prairie lakes Healthcare system, Inc
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232-6307
- Vanderbilt University Medical - Hematology-Oncology
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- Simmons Comprehensive Cancer Center
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75237
- Texas Oncology/Methodist Charlton Cancer Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109-1024
- Fred Hutchinson Cancer Research Center (FHCRC)
-
-
-
-
Basel-Stadt (de)
-
Basel, Basel-Stadt (de), Szwajcaria, 4031
- University Hospital in Basel
-
-
Canton of Bern
-
Bern, Canton of Bern, Szwajcaria, 3010
- Inselspital - Universitätsspital Bern
-
-
Canton of St. Gallen
-
Sankt Gallen, Canton of St. Gallen, Szwajcaria, 9007
- Kantonsspital St. Gallen - Onkologie/Hämatologie
-
-
Canton of Zurich
-
Zurich, Canton of Zurich, Szwajcaria, 8091
- Universitaetsspital Zuerich
-
-
-
-
-
Adana, Turcja (Türkiye), 1330
- Cukurova University Medical Faculty
-
-
Anatolia
-
Ankara, Anatolia, Turcja (Türkiye), 6590
- Ankara University Medical Faculty - Hematology
-
-
İzmir
-
Izmir, İzmir, Turcja (Türkiye), 35040
- Ege Universitesi Tip Fakultesi - Hematology
-
-
-
-
Cherkasy Oblast
-
Cherkasy, Cherkasy Oblast, Ukraina, 18009
- KNP "Cherkaskyi oblasnyi onkolohichnyi dyspanser Cherkaskoi
-
-
Dnipropetrovsk Oblast
-
Dnipro, Dnipropetrovsk Oblast, Ukraina, 49102
- KZ "Miska bahatoprofilna klinichna likarnia No4", hematolohi
-
-
Lviv Oblast
-
Lviv, Lviv Oblast, Ukraina, 79044
- Instytut patolohii krovi ta transfusiynoi medytsyny NAMN Ukr
-
-
-
-
-
Ancona, Włochy, 60020
- AOU Ospedali Riuniti Umberto I G.M. Lancisi G. Salesi
-
Bologna, Włochy, 40138
- AOU di Bologna Policlinico S. Orsola Malpighi
-
Florence, Włochy, 50134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi di Firenze
-
Reggio Calabria, Włochy, 89124
- Grande Ospedale Metropolitano 'Bianchi-Melacrino-Morelli' Reggio Calabria
-
Roma, Włochy, 189
- AO S. Andrea, Università degli Studi di Roma La Sapienza
-
Varese, Włochy, 21100
- Ospedale di Circolo, PO Varese
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Włochy, 20162
- A.O. Ospedale Niguarda Ca' Granda
-
-
Milano
-
Rozzano, Milano, Włochy, 20089
- Istituto Clinico Humanitas Rozzano, IRCCS
-
-
Potenza
-
Rionero in Vulture, Potenza, Włochy, 85028
- Irccs Crob
-
-
Roma
-
Roma, Roma, Włochy, 00133
- A.O. Universitaria Policlinico Tor Vergata
-
-
-
-
-
Aberdeen, Zjednoczone Królestwo, AB252ZL
- Aberdeen Royal Infirmary
-
-
Leeds
-
Leeds, Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS9 7TF
- The Leeds Teaching Hospitals Nhs Trust
-
-
Nottinghamshire
-
Nottingham, Nottinghamshire, Zjednoczone Królestwo, NG5 1PB
- Nottingham City Hospital - Clinical Haematology
-
-
Southampton
-
Southampton, Southampton, Zjednoczone Królestwo, SO16 6YD
- Southampton University Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna lub kobieta w wieku co najmniej (>=) 18 lat
- Rozpoznanie zespołu mielodysplastycznego (MDS) zgodnie z kryteriami Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) potwierdzone przez aspirat szpiku kostnego i biopsję w ciągu 12 tygodni przed 1. dniem cyklu 1 (C1D1) (część 1) lub randomizacją [część 2 (badanie główne)]. W Części 2 (Podbadanie dotyczące repolaryzacji komór) rozpoznanie MDS lub nowotworu mielodysplastycznego/mieloproliferacyjnego z syderoblastami pierścieniowymi i trombocytozą (MDS/MPN-RS-T) zgodnie z kryteriami WHO potwierdzone przez aspirat szpiku kostnego i biopsję w ciągu 12 tygodni przed C1D1
- International Prognostic Scoring System (IPSS) MDS niskiego lub pośredniego ryzyka 1
- Zależne od transfuzji krwinek czerwonych (RBC), zdefiniowane jako wymagające co najmniej 4 jednostek RBC przetoczonych w okresie 8 tygodni w ciągu 16 tygodni przed przystąpieniem do badania; hemoglobina przed transfuzją (Hb) powinna być mniejsza lub równa 9,0 gramów na decylitr (g/dl), aby wliczyć do 4 jednostek ogółem
- Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0, 1 lub 2
Kryteria wyłączenia:
- Uczestnik ma znane alergie, nadwrażliwość lub nietolerancję na imetelstat lub jego substancje pomocnicze
- Uczestnik otrzymał eksperymentalny lek lub używał inwazyjnego eksperymentalnego wyrobu medycznego w ciągu 30 dni przed przystąpieniem do badania lub jest obecnie zapisany do badania badawczego
- Wcześniejsze leczenie imetelstatem
- Otrzymywali kortykosteroidy w dawce większej niż (>) 30 miligramów na dzień (mg/dzień) prednizonu lub jego odpowiednika, lub byli leczeni czynnikiem wzrostu w ciągu 4 tygodni przed włączeniem do badania
- Otrzymał środek stymulujący erytropoezę (ESA) lub jakąkolwiek chemioterapię, terapię immunomodulującą lub immunosupresyjną w ciągu 4 tygodni przed włączeniem do badania (8 tygodni w przypadku długo działających ESA)
- Część 2 (Badanie główne): a) Wcześniejsze leczenie środkiem hipometylującym (przykład [np.] azacytydyna, decytabina); b) Wcześniejsze leczenie lenalidomidem
Dodatkowe kryteria wykluczenia dla części 2 (badanie podrzędne dotyczące repolaryzacji komór)
- Jednoczesna terapia z lekami, o których wiadomo, że wydłużają odstęp QT i są związane z arytmią typu torsade de pointes (TdP)
Nieprawidłowości czynności serca w badaniu przesiewowym EKG w następujący sposób:
- Spoczynkowe tętno poza 50 do 100 uderzeń na minutę
- QTcF >470 milisekund (ms) określony przez centralną ocenę na podstawie średniej wartości trzech serii EKG
- Rozpoznany lub podejrzewany wrodzony zespół długiego QT
- Historia rodzinna nagłej nieoczekiwanej śmierci z przyczyn związanych z sercem, jeśli wskazuje na patogenną mutację kanałów jonowych serca
- Historia rodzinna wrodzonego zespołu długiego QT
- Historia bloku przedsionkowo-komorowego typu Mobitz II drugiego lub trzeciego stopnia
- Wszczepialny rozrusznik serca lub automatyczny wszczepialny kardiowerter-defibrylator
- Całkowity blok odnogi pęczka Hisa lub opóźnienie przewodzenia komorowego (QRS >119 ms)
- Przewlekła lub uporczywa arytmia przedsionkowa, w tym migotanie i trzepotanie przedsionków
- Historia lub obecność klinicznie istotnych zaburzeń rytmu serca, w tym częstoskurcz przedsionkowy, węzłowy, nawrotu i komorowy
- Niezwykła morfologia załamka T (tj. rozdwojony załamek T) mogąca zakłócać pomiary QT
- Wywiad lub dowody potwierdzające którekolwiek z poniższych: ciężka lub niestabilna dławica piersiowa, zawał mięśnia sercowego, objawowa zastoinowa niewydolność serca, tętnicze lub żylne zdarzenia zakrzepowo-zatorowe (np. Choroba serca klasy II do IV według New York Heart Association (NYHA).
- Obecność niekontrolowanego nadciśnienia tętniczego (utrzymujące się skurczowe ciśnienie krwi [BP] ≥160 mmHg lub rozkurczowe BP ≥100 mmHg). Dopuszczeni są uczestnicy z nadciśnieniem w wywiadzie, pod warunkiem, że BP jest kontrolowane w tych granicach za pomocą leczenia przeciwnadciśnieniowego
- Każdy stan skóry, który może zakłócać umieszczenie lub przyleganie elektrody elektrokardiograficznej
- Historia operacji klatki piersiowej, która może powodować nieprawidłowości w przewodnictwie elektrycznym przez tkanki klatki piersiowej
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Faza 2: Imetelstat sód
Imetelstat sód podawany dożylnie (IV), przy dawce początkowej 7,5 miligramów na kilogram (mg/kg), co 4 tygodnie (w 28-dniowym cyklu) do śmierci, utracony na obserwację, wycofanie zgody lub zakończenie na badanie zakończenia w zależności od tego, co nastąpi najpierw.
Eskalacja dawki do 9,4 mg/kg dozwolono przed poprawką protokołu 2.
|
Imetelstat wlew sodu IV.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Faza 3: ImeTelstat sód
Imetelstat sód podawał IV, przy dawce początkowej 7,5 mg/kg, co 4 tygodnie (w cyklu 28-dniowym) do śmierci, utracony na obserwację, wycofanie zgody lub zakończenie studiów, w zależności od tego, co nastąpi najpierw.
|
Imetelstat wlew sodu IV.
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Faza 3: placebo
Imetelstat w dopasowaniu sodu placebo podawane IV, co 4 tygodnie (w cyklu 28-dniowym), aż do śmierci, straciło obserwację, wycofanie zgody lub zakończenie badań, co nastąpi najpierw.
|
IMETELSTAT Dopasowanie sodu infuzja placebo IV.
|
|
Eksperymentalny: Qtc Podstawa: Imetelstat sodum
Imetelstat sód podawał IV, przy dawce początkowej 7,5 mg/kg, co 4 tygodnie (w cyklu 28-dniowym) do śmierci, utracony na obserwację, wycofanie zgody lub zakończenie studiów, w zależności od tego, co nastąpi najpierw.
|
Imetelstat wlew sodu IV.
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Qtc Podstawa: placebo
Imetelstat w dopasowaniu sodu placebo podawane IV, co 4 tygodnie (w cyklu 28-dniowym), aż do śmierci, straciło obserwację, wycofanie zgody lub zakończenie badań, co nastąpi najpierw.
Jeżeli po minimum 2 cykli leczenia uczestnik nie ma znaczącej zmiany w obciążeniu transfuzji PRBC lub dowodów na korzyść kliniczną na badacza, po dyskusji z sponsorem uczestnikiem, może mieć możliwość rozpoczęcia leczenia sodu iMeTelstat sodu.
|
IMETELSTAT Dopasowanie sodu infuzja placebo IV.
|
|
Eksperymentalny: Faza rozszerzenia: Imetelstat sód
Uczestnicy zrandomizowani do ramienia sodu iMeTelstat w fazie 3 i subdycji VR QTC, opartej na odpowiedzi, będą nadal otrzymywać Imetelstat Sodium IV, przy dawce, którą otrzymywały w fazie 3 lub VR QTC, co 4 tygodnie (w A W dniu 4 tygodnie (na a 28-dniowy cykl) aż do śmierci, przegrany w celu obserwacji, wycofania zgody, rozwiązania nauki lub do 3 lat, które nastąpi pierwsze.
|
Imetelstat wlew sodu IV.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Faza rozszerzenia: rozszerzona obserwacja
Uczestnicy zrandomizowani do ramienia placebo w badaniu fazy 3 wejdą do rozszerzonej części obserwacji fazy przedłużenia i będą kontynuować obserwację aż do śmierci, przegrani do obserwacji, wycofanie zgody, zakończeniem nauki lub którekolwiek z nich nastąpi najpierw do około 3 lat.
|
IMETELSTAT Dopasowanie sodu infuzja placebo IV.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Faza 2: Procent uczestników bez transfuzji czerwonych krwinek (RBC) w dowolnym okresie 8-tygodniowym (wszyscy uczestnicy)
Ramy czasowe: Do 5 lat w fazie 2
|
Odsetek uczestników bez transfuzji RBC w ciągu kilku kolejnych 8 tygodni (56 dni) od dnia badania 1 do późniejszej terapii przeciwnowotworowej, jeśli w ogóle zgłoszono.
Dzień badania 1 jest definiowany jako dzień pierwszej dawki dla uczestników włączonych do fazy 2. 95% przedział ufności (CI) obliczono metodą Clopper-Pearson.
Procent został zaokrąglony do najbliższego pojedynczego miejsca po przecinku.
|
Do 5 lat w fazie 2
|
|
Faza 2: Procent uczestników bez transfuzji RBC w jakimkolwiek kolejnym okresie 8 tygodni w populacji docelowej
Ramy czasowe: Do 5 lat w fazie 2
|
Odsetek uczestników bez transfuzji RBC w ciągu kilku kolejnych 8 tygodni (56 dni) od dnia badania 1 do późniejszej terapii przeciwnowotworowej, jeśli w ogóle zgłoszono.
Dzień badania 1 jest definiowany jako dzień pierwszej dawki dla uczestników włączonych do fazy 2. 95% przedział ufności (CI) obliczono metodą Clopper-Pearson.
Procent został zaokrąglony do najbliższego pojedynczego miejsca po przecinku.
|
Do 5 lat w fazie 2
|
|
Faza 3: Procent uczestników bez transfuzji RBC w jakimkolwiek kolejnym okresie 8 tygodni
Ramy czasowe: Do 3,7 lat w fazie 3
|
Odsetek uczestników bez transfuzji RBC w ciągu kilku kolejnych 8 tygodni (56 dni) od dnia badania 1 do późniejszej terapii przeciwnowotworowej, jeśli w ogóle zgłoszono.
Dzień badania 1 jest definiowany jako dzień pierwszej dawki dla uczestników włączonych do fazy 2. 95% CI obliczono za pomocą metody Clopper-Pearson.
Procent został zaokrąglony do najbliższego pojedynczego miejsca po przecinku.
|
Do 3,7 lat w fazie 3
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Faza 2 i faza 3: Liczba uczestników z wyłaniającymi się zdarzeniami niepożądanymi (TEAES) i zgonami
Ramy czasowe: Zdarzenia niepożądane: do 5 lat w fazie 2 i do 3,7 lat w fazie 3; Zgony: do 6,6 lat w fazie 2 i do 4 lat w fazie 3
|
TEAES zdefiniowano jako zdarzenia, które 1) wystąpiły po pierwszej dawce badanego leku, poprzez fazę leczenia i przez 30 dni po ostatniej dawce badanego leku lub do późniejszej terapii przeciwnowotworowej, jeśli wcześniej; 2) każde zdarzenie, które zostało uznane za badań związane z narkotykami, niezależnie od daty rozpoczęcia wydarzenia; lub 3) każde zdarzenie, które zostało przedstawione na początku, ale pogorszyło się z nasilenia lub następnie zostało uznane za związane z lekiem przez badacza.
Poważne Teaes to wszystkie teae, które skutkują śmiercią, zagrażające życiu, wymaga hospitalizacji szpitalnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, powoduje uporczywą lub znaczącą niepełnosprawność/niezdolność, jest wrodzoną wadą anomalii/wrodzoną, jest podejrzanym przenoszeniem dowolnego środka zakaźnego przez środki zakaźne. Produkt leczniczy jest ważny medycznie.
Wszelkie klinicznie istotne pomiary znaków życiowych, kliniczne wartości laboratoryjne i wyniki elektrokardiogramu (EKG) zostały zgłoszone jako TEAES.
Teae obejmowały zarówno poważne, jak i niezachwiane Teaes.
|
Zdarzenia niepożądane: do 5 lat w fazie 2 i do 3,7 lat w fazie 3; Zgony: do 6,6 lat w fazie 2 i do 4 lat w fazie 3
|
|
Faza 2 i faza 3: Procent uczestników bez transfuzji RBC w dowolnym okresie 24 tygodni
Ramy czasowe: Do 5 lat w fazie 2 i do 3,7 lat w fazie 3
|
Odsetek uczestników bez transfuzji RBC w ciągu następnych 24 tygodni (168 dni), zaczynając od dnia badania 1 do późniejszej terapii przeciwnowotworowej, jeśli w ogóle zgłoszono.
Dzień badania 1 jest definiowany jako dzień pierwszej dawki dla uczestników włączonych do fazy 2 i dniem randomizacji dla uczestników włączonych do fazy 3. 95% CI obliczono metodą Clopper-Pearson.
Procent został zaokrąglony do najbliższego pojedynczego miejsca po przecinku.
|
Do 5 lat w fazie 2 i do 3,7 lat w fazie 3
|
|
Faza 2 i faza 3: Czas na niezależność transfuzji RBC 8 tygodni (TI)
Ramy czasowe: Do 5 lat w fazie 2 i do 3,7 lat w fazie 3
|
Czas do 8-tygodniowego RBC TI został zdefiniowany jako odstęp od dnia badania 1 do pierwszego dnia pierwszego 8-tygodniowego okresu RBC.
|
Do 5 lat w fazie 2 i do 3,7 lat w fazie 3
|
|
Faza 2 i faza 3: Czas na 24 tygodnie RBC TI
Ramy czasowe: Do 5 lat w fazie 2 i do 3,7 lat w fazie 3
|
Czas do 24-tygodniowego RBC TI zdefiniowano jako przedział od dnia badania 1 do pierwszego dnia pierwszego 24-tygodniowego okresu RBC.
|
Do 5 lat w fazie 2 i do 3,7 lat w fazie 3
|
|
Faza 2 i faza 3: Czas trwania RBC TI
Ramy czasowe: Do 5 lat w fazie 2 i do 3,7 lat w fazie 3
|
Czas trwania RBC TI zdefiniowano jako pierwszy dzień najdłuższego okresu RBC TI do daty pierwszej transfuzji RBC po rozpoczęciu okresu TI.
95% CI oparto na szacunkach limitu produktu Kaplana-Meiera.
|
Do 5 lat w fazie 2 i do 3,7 lat w fazie 3
|
|
Faza 2 i faza 3: Procent uczestników o poprawie hematologicznej, w tym odpowiedzi erytroidowej (HI-E) zgodnie z kryteriami odpowiedzi międzynarodowej grupy roboczej (IWG) 2006
Ramy czasowe: Do 5 lat w fazie 2 i do 3,7 lat w fazie 3
|
Zgodnie z kryteriami odpowiedzi IWG z 2006 r.: HI-E zdefiniowano jako hemoglobinę (Hb) wzrost o większą lub równą (≥) 1,5 gramów na decylitr (g/dl) Odpowiednie zmniejszenie jednostek transfuzji RBC o bezwzględną liczbę AT AT Co najmniej 4 jednostki transfuzji RBC/8 tygodni w porównaniu z numerem transfuzji wstępnej obróbki w ciągu ostatnich 8 tygodni.
Tylko transfuzje RBC podane dla HB mniejsze lub równe (≤) 9 g/dl wstępne obróbki zostały zliczone w ocenie odpowiedzi transfuzji RBC.
95% CI obliczono za pomocą metody Clopper-Pearson.
Procent został zaokrąglony do najbliższego pojedynczego miejsca po przecinku.
|
Do 5 lat w fazie 2 i do 3,7 lat w fazie 3
|
|
Faza 2: Procent uczestników z całkowitą remisją (CR), częściową remisją (PR) lub pełną remisję szpiku (MCR) zgodnie z kryteriami reagowania międzynarodowej grupy roboczej (IWG), co oceniono przez badacza
Ramy czasowe: Do 5 lat w fazie 2
|
Zgodnie z kryteriami odpowiedzi IWG z 2006 r. CR zdefiniowano jako szpik kostny: ≤5% mieloblasty o prawidłowym dojrzewaniu wszystkich linii komórkowych; Krew obwodowa (PB): HB ≥11 g/dl; płytki krwi ≥100 x 10^9/dl; neutrofile ≥1,0 x 10^9/litr; Wybuchy: 0%.
PR zdefiniowano jako szpik kostny: ≤5% mieloblasty i zmniejszał się o ≥50% w stosunku do wstępnej obróbki; Komórkowalność i morfologia nie są istotne.
MCR zdefiniowano jako szpik kostny: ≤5% mieloblasty i zmniejszono o ≥50% w stosunku do Pb przed leczeniem.
Procent został zaokrąglony do najbliższego pojedynczego miejsca po przecinku.
Wszyscy uczestnicy fazy 2 zostali oceniani przez badacza pod kątem CR/PR/MCR, niezależnie od wybuchów szpiku kostnego na początku.
|
Do 5 lat w fazie 2
|
|
Faza 3: odsetek uczestników z CR, PR lub MCR zgodnie z IWG Response Criteria 2006, jak oceniono przez Niezależny Komitet Review (IRC)
Ramy czasowe: Do 3,7 lat w fazie 3
|
Zgodnie z kryteriami odpowiedzi IWG z 2006 r. CR zdefiniowano jako szpik kostny: ≤5% mieloblasty o prawidłowym dojrzewaniu wszystkich linii komórkowych; PB: HB ≥11 g/dl; płytki krwi ≥100 x 10^9/dl; neutrofile ≥1,0 x 10^9/litr; Wybuchy: 0%.
PR zdefiniowano jako szpik kostny: ≤5% mieloblasty i zmniejszał się o ≥50% w stosunku do wstępnej obróbki; Komórkowalność i morfologia nie są istotne.
MCR zdefiniowano jako szpik kostny: ≤5% mieloblasty i zmniejszono o ≥50% w stosunku do Pb przed leczeniem.
CR, PR i MCR oceniono przez IRC w fazie 3, a uczestnicy byli zobowiązani do dopasowania co najmniej jednego z następujących kryteriów (uczestnicy o> 5% bazie podstawowej oceny recenzentów centralnej patologii; uczestnicy z CR, PR, MCR lub cytogenetycznymi odpowiedzi cytogenetycznymi zgodnie z oceną badacza) i mają co najmniej jedną ocenę po bazie.
|
Do 3,7 lat w fazie 3
|
|
Faza 2 i faza 3: Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: Do 6,6 lat w fazie 2 i do 4 lat w fazie 3
|
OS został zdefiniowany jako przedział od dnia badania 1 do śmierci z jakiejkolwiek przyczyny.
Czas przetrwania uczestników żywych był ocenzurowany w ostatnim terminie, że uczestnik jest znany jako żywy lub stracił kontynuację.
Metodę Kaplana-Meiera zastosowano do oszacowania całkowitego przeżycia.
|
Do 6,6 lat w fazie 2 i do 4 lat w fazie 3
|
|
Faza 2 i faza 3: przeżycie wolne od progresji (PFS)
Ramy czasowe: Do 6,6 lat w fazie 2 i do 4 lat w fazie 3
|
Przeżycie bez postępu zdefiniowano jako przedział czasu od dnia badania 1 do pierwszej daty progresji choroby lub śmierci z jakiejkolwiek przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi.
Postęp choroby zgodnie z kryteriami IWG zdefiniowano jako: co najmniej jeden z następujących elementów: co najmniej 50 % spadek z maksymalnej odpowiedzi w granulocytach lub płytek krwi; zmniejszenie hemoglobiny o ≥1,5 g/dl; Zależność transfuzji.
|
Do 6,6 lat w fazie 2 i do 4 lat w fazie 3
|
|
Faza 2 i faza 3: Czas do postępu do ostrej białaczki szpikowej (AML)
Ramy czasowe: Do 6,6 lat w fazie 2 i do 4 lat w fazie 3
|
Czas do progresji do AML został zdefiniowany jako przedział od dnia badania 1 do daty diagnozy AML.
Uczestnicy, którzy nie przeszli do AML i nadal żyli w dniu odcięcia analizy lub wycofali się z badania (wycofanie zgody lub utraty obserwacji), dane zostały ocenzurowane w dniu ostatniej oceny choroby.
|
Do 6,6 lat w fazie 2 i do 4 lat w fazie 3
|
|
Faza 2 i faza 3: Ilość transfuzji RBC w najlepszym 8-tygodniowym przedziale
Ramy czasowe: Do 5 lat w fazie 2 i do 3,7 lat w fazie 3
|
Ilość transfuzji RBC dla 8-tygodniowego odstępu zdefiniowano jako całkowitą liczbę jednostek transfuzji RBC w danym 8-tygodniowym odstępie czasu podczas badania.
Najlepszym 8-tygodniowym przedziale to 8-tygodniowy przedział po bazie, w którym uczestnik miał najmniej jednostek transfuzji RBC po studiach 1.
Ważny 8-tygodniowy okres musi rozpocząć się przed datą ostatniej dawki badania leku + 30 dni lub końca leczenia (EOT) Odwiedź w dowolnym miejscu, a kończy przed pierwszą transfuzją w obserwacji po leczeniu lub pierwszym dniu kolejnego dnia Anti-on-cancererapia, w zależności od tego, co nastąpi najpierw.
|
Do 5 lat w fazie 2 i do 3,7 lat w fazie 3
|
|
Faza 2 i faza 3: Procentowa zmiana transfuzji RBC w stosunku do wcześniejszych obciążeń transfuzji
Ramy czasowe: Do 5 lat w fazie 2 i do 3,7 lat w fazie 3
|
Względna zmiana procentowa transfuzji RBC na 8 tygodni = (ilość transfuzji RBC na 8 tygodni-wcześniejsze obciążenie transfuzji RBC) / Wcześniejsze obciążenie transfuzji RBC pomnożone przez 100%.
Wcześniejsze obciążenie transfuzji RBC zostało zdefiniowane jako maksymalna liczba jednostek RBC przenoszonych przez dowolne kolejne 8 tygodni przed wejściem do badania.
|
Do 5 lat w fazie 2 i do 3,7 lat w fazie 3
|
|
Faza 2 i faza 3: Procent uczestników, którzy otrzymali jakiekolwiek czynniki wzrostu szpiku szpiku szpiku szpiku
Ramy czasowe: Do 5 lat w fazie 2 i do 3,7 lat w fazie 3
|
Zgłoszono odsetek uczestników, którzy otrzymali jakiekolwiek czynniki wzrostu szpikowego, począwszy od dnia badania 1.
Procent został zaokrąglony do najbliższego pojedynczego miejsca po przecinku.
|
Do 5 lat w fazie 2 i do 3,7 lat w fazie 3
|
|
Faza 2 i faza 3: Czas trwania podawania czynników wzrostu szpiku szpiku szpiku szpiku szpiczynego
Ramy czasowe: Do 5 lat w fazie 2 i do 3,7 lat w fazie 3
|
Zgłoszono czas trwania czynnika wzrostu szpikowego, począwszy od dnia badania 1.
|
Do 5 lat w fazie 2 i do 3,7 lat w fazie 3
|
|
Faza 2 i faza 3: maksymalne obserwowane stężenie osocza (CMAX)
Ramy czasowe: Dawka przed cyklem 1 dzień 1 i dawka przed dawką w dniu 1 każdego 3 cyklu od cyklu 4 do cyklu 66 w fazie 2 i cyklu 34 w fazie 3 (każda długość cyklu = 28 dni)
|
Jak udostępniono w planie analizy statystycznej (SAP), uczestnicy ImeTelstat Grupa ramion sodowych fazy 2 i fazy 3 połączyli w celu zbierania danych i analiz danych w tej miarę wyniku.
Parametry PK określono za pomocą modelu PK populacji.
|
Dawka przed cyklem 1 dzień 1 i dawka przed dawką w dniu 1 każdego 3 cyklu od cyklu 4 do cyklu 66 w fazie 2 i cyklu 34 w fazie 3 (każda długość cyklu = 28 dni)
|
|
Faza 2 i faza 3: Obszar pod krzywą czasową stężenia leku od czasu zero do czasu 28 dni (AUC0-28D)
Ramy czasowe: Cykl 1 (dni od 1 do 28) (czas trwania cyklu = 28 dni)
|
Jak określono w planie analizy statystycznej (SAP), uczestnicy ImeTelstat Grupa ramienia sodu fazy 2 i fazy 3 zostały połączone do gromadzenia danych i analiz danych PK w tej miarę wyniku.
Parametry PK określono za pomocą modelu PK populacji.
|
Cykl 1 (dni od 1 do 28) (czas trwania cyklu = 28 dni)
|
|
Faza 2 i faza 3: Procent uczestników z przeciwciałami antydrugu
Ramy czasowe: Dawka przed cyklem 1 dzień 1 i dawka przed dawką w dniu 1 każdego 3 cyklu od cyklu 4 do cyklu 66 w fazie 2 i cyklu 34 w fazie 3 (każda długość cyklu = 28 dni)
|
Zgodnie z ustaleniami w SAP uczestnicy grupy Imetelstat Sodium Arm fazy 2 i fazy 3 połączyli w celu zbierania danych i analizy danych immunogenności w tej miarę wyniku.
Procent został zaokrąglony do najbliższego pojedynczego miejsca po przecinku.
|
Dawka przed cyklem 1 dzień 1 i dawka przed dawką w dniu 1 każdego 3 cyklu od cyklu 4 do cyklu 66 w fazie 2 i cyklu 34 w fazie 3 (każda długość cyklu = 28 dni)
|
|
Faza 3: Wykorzystanie zasobów medycznych oceniane na podstawie odsetka uczestników z ambulatoryjnymi spotkaniami medycznymi
Ramy czasowe: Do 3,7 lat w fazie 3
|
Przychodnia medyczna obejmowały różne miejsca opieki: A) Patrz pogotowia (ER) wizyty, B) Wizyty ambulatoryjne szpitalne, C) Wizyta w domu, D) Wizyta w laboratorium, E) Wizyta w biurze lekarza, F) Inne wizyty.
Procent został zaokrąglony do najbliższego pojedynczego miejsca po przecinku.
|
Do 3,7 lat w fazie 3
|
|
Faza 3: Wykorzystanie zasobów medycznych oceniane na podstawie czasu trwania hospitalizacji
Ramy czasowe: Do 3,7 lat w fazie 3
|
Hospitalizacja obejmowała wszelkie spotkanie medyczne zdefiniowane jako hospicjum, szpitalna oddział szpitalny i oddział intensywnej terapii (OIOM).
Hospitalizacje bez dat końcowych nie zostały policzone przy obliczaniu długości pobytu.
Jeśli jakikolwiek uczestnik miał wiele readmisji, czas trwania został obliczony jako suma wszystkich pobytu szpitalnego.
|
Do 3,7 lat w fazie 3
|
|
Podstanie QTC: Zmiana od wartości wyjściowej w przedziale QT metodą korekcji Fridericia (δQTCF)
Ramy czasowe: Linia podstawowa, cykl 1, dzień 1: 0,5, 1, 2, 4, 6 i 8 godzin po dawce (długość cyklu = 28 dni)
|
Linię wyjściową zdefiniowano jako średnią zmierzonych przedziałów EKG zebranych w 3 punktach czasowych (-1 godziny, -0,5 godziny i 0 godzin) przed podaniem leczenia w cyklu 1 dzień 1 (długość cyklu = 28 dni)
|
Linia podstawowa, cykl 1, dzień 1: 0,5, 1, 2, 4, 6 i 8 godzin po dawce (długość cyklu = 28 dni)
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Faza rozszerzenia: liczba uczestników z AES
Ramy czasowe: Do około 3 lat w fazie przedłużenia
|
Zdarzenie niepożądane (AE) było wszelkie niepotrzebne występowanie medyczne u uczestnika badania klinicznego podawanego produktu leczniczego.
AE niekoniecznie ma związek przyczynowy z leczeniem.
AE może zatem być dowolnym niekorzystnym i niezamierzonym znakiem (w tym nieprawidłowe odkrycie), objawem lub chorobą tymczasowo związaną z stosowaniem produktu leczniczego, niezależnie od tego, czy jest to związane z tym produktem leczniczym.
AES obejmowało klinicznie istotne pomiary objawów życiowych, kliniczne wartości laboratoryjne i zmiany elektrokardiogramów (EKG).
|
Do około 3 lat w fazie przedłużenia
|
|
Faza rozszerzenia: ogólne przeżycie
Ramy czasowe: Do około 3 lat w fazie przedłużenia
|
Do około 3 lat w fazie przedłużenia
|
|
|
Faza rozszerzenia: przetrwanie wolne od progresji (PFS)
Ramy czasowe: Do około 3 lat w fazie przedłużenia
|
Przeżycie wolne od postępu zostanie ocenione jako przedział czasu od końca badania fazy 3 do śmierci, wycofanie zgody, zakończenia nauki lub dopóki podmiot nie zostanie utracony w celu obserwacji.
Zgodnie z kryteriami IWG postęp choroby jest zdefiniowany jako: co najmniej jeden z następujących elementów: co najmniej 50 procent (%) zmniejszenie maksymalnego poziomu odpowiedzi w granulocytach lub płytkach krwi; zmniejszenie hemoglobiny o większe lub równe ≥1,5 g/dl; Zależność transfuzji.
|
Do około 3 lat w fazie przedłużenia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Tymara Berry, MD, Geron Corporation
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Steensma DP, Fenaux P, Van Eygen K, Raza A, Santini V, Germing U, Font P, Diez-Campelo M, Thepot S, Vellenga E, Patnaik MM, Jang JH, Varsos H, Bussolari J, Rose E, Sherman L, Sun L, Wan Y, Dougherty S, Huang F, Feller F, Rizo A, Platzbecker U. Imetelstat Achieves Meaningful and Durable Transfusion Independence in High Transfusion-Burden Patients With Lower-Risk Myelodysplastic Syndromes in a Phase II Study. J Clin Oncol. 2021 Jan 1;39(1):48-56. doi: 10.1200/JCO.20.01895. Epub 2020 Oct 27.
- Platzbecker U, Santini V, Fenaux P, Sekeres MA, Savona MR, Madanat YF, Diez-Campelo M, Valcarcel D, Illmer T, Jonasova A, Belohlavkova P, Sherman LJ, Berry T, Dougherty S, Shah S, Xia Q, Sun L, Wan Y, Huang F, Ikin A, Navada S, Feller F, Komrokji RS, Zeidan AM. Imetelstat in patients with lower-risk myelodysplastic syndromes who have relapsed or are refractory to erythropoiesis-stimulating agents (IMerge): a multinational, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet. 2024 Jan 20;403(10423):249-260. doi: 10.1016/S0140-6736(23)01724-5. Epub 2023 Dec 1.
- Kim N, Pulte ED, Ehrlich LA, Ionan AC, Haupert S, Vallejo J, Green F, Zheng N, Wang Y, Liu J, Blanco JG, Dorff SE, Booth B, Choe M, Gehrke B, Bhatnagar V, Theoret M, Pazdur R, De Claro RA, Norsworthy KJ. US Food and Drug Administration Approval Summary: Imetelstat for Selected Patients With Low- to Intermediate-1 Risk Myelodysplastic Syndromes With Transfusion-Dependent Anemia. J Clin Oncol. 2025 Dec 10;43(35):3760-3768. doi: 10.1200/JCO-25-01369. Epub 2025 Oct 24.
- Sekeres MA, Zeidan AM, Santini V, Komrokji RS, Fenaux P, Savona MR, Madanat YF, Valcarcel D, Regnault A, Creel K, Sun L, Wan Y, Navada S, Berry T, Feller F, Platzbecker U, Diez-Campelo M, Oliva EN. Imetelstat improves patient-reported outcomes and quality of life in lower-risk myelodysplastic syndromes: results from the phase III IMerge study. Haematologica. 2026 Jul 1;111(7):2385-2396. doi: 10.3324/haematol.2025.288956. Epub 2026 Jan 22.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
12 stycznia 2016
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
13 października 2023
Ukończenie studiów (Szacowany)
13 października 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
27 października 2015
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
4 listopada 2015
Pierwszy wysłany (Szacowany)
6 listopada 2015
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
17 lipca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
26 czerwca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 września 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CR107947
- 63935937MDS3001 (Inny identyfikator: Geron)
- 2015-002874-19 (Numer EudraCT)
- EU CTIS number (Inny identyfikator: 2024-511348-25-00)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .