Étude pour évaluer l'imetelstat (GRN163L) chez les sujets atteints du syndrome myélodysplasique (SMD) à risque faible ou intermédiaire-1 du système international de notation pronostique (IPSS)
10 mai 2024 mis à jour par: Geron Corporation
Une étude pour évaluer l'imetelstat (GRN163L) chez des sujets dépendants des transfusions atteints du syndrome myélodysplasique (SMD) à risque faible ou intermédiaire-1 de l'IPSS en rechute/réfractaire au traitement par agent stimulant l'érythropoïèse (ASE)
Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'imetelstat chez les participants dépendants des transfusions atteints d'un syndrome myélodysplasique (SMD) à risque faible ou intermédiaire-1 qui est en rechute/réfractaire au traitement par agent stimulant l'érythropoïèse (ASE) dans la partie 1 de l'étude et pour comparer l'efficacité, en termes d'indépendance transfusionnelle (IT) des globules rouges (GR), de l'imetelstat à un placebo chez les participants dépendants des transfusions atteints de SMD à risque faible ou intermédiaire 1 qui sont en rechute/réfractaires au traitement par ASE dans la partie 2 du étudier.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude multicentrique de phase 2/3 sur l'imetelstat qui se compose de 2 parties et environ 270 participants peuvent être inscrits.
La partie 1 est une conception ouverte à un seul bras pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'imetelstat. Environ 55 participants ont été inscrits dans la partie 1, y compris la cohorte d'expansion, et ont été suivis pour la sécurité, l'amélioration hématologique et la réduction des besoins en transfusion.
La partie 2 est une conception randomisée en double aveugle pour comparer l'efficacité de l'imetelstat avec un placebo. Dans l'étude principale de la partie 2, 178 participants ont été recrutés et randomisés selon un ratio de 2:1 pour recevoir respectivement de l'imetelstat ou un placebo.
Dans une sous-étude distincte sur la repolarisation ventriculaire de la partie 2, environ 45 participants seront recrutés et randomisés 2:1 pour recevoir soit l'imetelstat, soit un placebo. Si, après un minimum de 2 cycles de traitement dans la sous-étude sur la repolarisation ventriculaire, un participant ne présente aucun changement significatif dans le fardeau de la transfusion de globules rouges rouges ou la preuve d'un bénéfice clinique par l'investigateur, après discussion avec le commanditaire, le participant peut être levé en aveugle. Si le participant était sous traitement placebo, il peut être autorisé à commencer un traitement par imetelstat.
Chaque partie de l'étude comprendra 3 phases : une phase de dépistage (jusqu'à 28 jours) ; une phase de traitement ; et une phase de suivi post-traitement qui se poursuivra jusqu'au décès, perdu de vue, retrait du consentement ou fin de l'étude (selon la première éventualité). La fin de l'étude est définie comme 2 ans après l'entrée dans l'étude du dernier participant à l'étude principale de la partie 2 ou à tout moment où le promoteur met fin à l'étude, selon la première éventualité.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
289
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Aschaffenburg, Allemagne, 63739
- Studienzentrum für Hämatologie, Onkologie,Diabetologie, Endoskopie und Fußambulanz
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Bonn, Allemagne, 53127
- University Hospital Bonn
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Dresden, Allemagne, 01307
- Universitatsklinikum Carl Gustav Carcus Dresden
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Duesseldorf, Allemagne, 40225
- Universitätsklinikum Düsseldorf
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Mainz, Allemagne, 55131
- Johannes Gutenberg Universität
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Baden-Württemberg
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Freiburg, Baden-Württemberg, Allemagne, 79106
- University Hospital Freiburg
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Sachsen
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Dresden, Sachsen, Allemagne, 1307
- Fachärztliche Gemeinschaftspraxis mit Schwerpunkt
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Leipzig, Sachsen, Allemagne, 4107
- University Hospital Leipzig
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Antwerpen, Belgique, 2020
- ZNA Middelheim
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Antwerpen, Belgique, 2610
- ZNA Stuyvenberg Antwerpen
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Brasschaat, Belgique, 2930
- AZ Klina
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Gent, Belgique, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgique, 3000
- UZ Leuven - Campus Gasthuisberg
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Antwerpen
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Wilrijk, Antwerpen, Belgique, 2610
- GZA Ziekenhuizen - Campus Sint
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West-Vlaanderen
-
Brugge, West-Vlaanderen, Belgique, 8000
- AZ Sint-Jan Burgge-Oostende
-
Kortrijk, West-Vlaanderen, Belgique, 8500
- Az Groeninge
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Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N2
- Tom Baker Cancer Centre
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Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R3
- University of Alberta Hospital - Hematology Research
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-
Ontario
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Ottawa, Ontario, Canada, K1G 8L6
- The Ottawa Hospital
-
Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 2L7
- Princess Margaret Hospital
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-
Quebec
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Montréal, Quebec, Canada, H3T 1E2
- Jewish General Hospital
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-
Seoul, Corée, République de, 05505
- Asan Medical Center
-
Seoul, Corée, République de, 06351
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Corée, République de, 06591
- The Catholic University of Korea Seoul St. Mary's Hospital
-
Seoul, Corée, République de, 3722
- Severance Hospital, Yonsei Uni
-
-
Incheon
-
Seogu, Incheon, Corée, République de, 42941
- Pusan National University Hospital - Hematology and Oncology
-
-
Incheon Gwang'yeogsi
-
Incheon, Incheon Gwang'yeogsi, Corée, République de, 21565
- Gachon University Gil Medical Center - Oncology
-
-
Seoul Teugbyeolsi
-
Seoul, Seoul Teugbyeolsi, Corée, République de, 03080
- Seoul National University Hospital
-
-
South Jeolla
-
Hwasun, South Jeolla, Corée, République de, 58128
- Chonnam National University Hwasun Hospital
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-
Badalona, Espagne, 08916
- Hosp. Univ. Germans Trias I Pujol
-
Barcelona, Espagne, 08035
- Hosp. Univ. Vall D Hebron
-
Madrid, Espagne, 28046
- Hosp. Univ. La Paz
-
Madrid, Espagne, 28007
- Hosp. Gral. Univ. Gregorio Maranon
-
Salamanca, Espagne, 37007
- Hosp. Clinico Univ. de Salamanca
-
Sevilla, Espagne, 41014
- Hospital Universitario Nuestra Señora de Valme
-
Valencia, Espagne, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
Valencia, Espagne, 46017
- Hospital Universitario Doctor
-
-
Cádiz
-
Cadiz, Cádiz, Espagne, 11009
- H.U.Pta.del Mar
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Espagne, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
-
-
Vizcaya
-
Baracaldo, Vizcaya, Espagne, 48903
- Hospital de Cruces
-
-
-
-
-
Angers, France, 49100
- Centre Hospitalier Universitai
-
Lille, France, 59037
- CHRU de Lille - Hopital Claude Huriez - Maladies du Sang
-
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Alpes-Maritimes
-
Nice, Alpes-Maritimes, France, 6202
- Hopital de l'Archet
-
-
Centre
-
Tours, Centre, France, 37044
- CHU Tours
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-
Haute-Vienne
-
Limoges, Haute-Vienne, France, 87042
- CHU de Limoges, Hopital Dupuytren
-
-
Isère
-
La Tronche, Isère, France, 38700
- CHU de Grenoble - Hopital Albe
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Meurthe-et-Moselle
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Meurthe-et-Moselle, France, 54511
- CHRU Nancy Brabois
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Sarthe
-
Le Mans, Sarthe, France, 72037
- CH Le Mans - HAEMATOLOGY
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Vienne
-
Poitiers, Vienne, France, 86021
- CHU de Poitiers
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Île-de-France
-
Paris, Île-de-France, France, 75010
- CHU - Hôpital Saint Louis - H
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Dzerzhinsk, Fédération Russe, 606019
- Emergency Hospital of Dzerzhinsk
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Moscow, Fédération Russe, 129301
- City Clinical Hospital
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Nizhny Novgorod, Fédération Russe, 603126
- Nizhniy Novgorod Region Clinical Hospital
-
Ryazan, Fédération Russe, 390039
- Ryazan Regional Clinical Hospital
-
Saint Petersburg, Fédération Russe, 191024
- FGU-Russian Research Institut
-
Sochi, Fédération Russe, 354057
- Oncologic Dispensary No.2
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Volga
-
Samara, Volga, Fédération Russe, 443079
- Clinics of Samarskiy GMU
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-
Haifa, Israël, 3436212
- Carmel MC
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Jerusalem, Israël, 9112001
- Hadassah Medical Organization
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Petah Tikva, Israël, 4941492
- Rabin Medical Center, Beilinson Hospital
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HaMerkaz
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H̱olon, HaMerkaz, Israël, 58100
- The Edith Wolfson Medical Center
-
Kfar Saba, HaMerkaz, Israël, 44281
- Meir Medical Center
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HaZafon
-
Afula, HaZafon, Israël, 1834111
- Ha'Emek Medical Center
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-
Hagalil Saint
-
Reẖovot, Hagalil Saint, Israël, 7610001
- Kaplan Medical Center
-
-
Tel-Aviv
-
Tel Aviv, Tel-Aviv, Israël, 49372
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
Tel HaShomer, Tel-Aviv, Israël, 5265601
- The Chaim Sheba Medical Center
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-
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Ancona, Italie, 60020
- AOU Ospedali Riuniti Umberto I G.M. Lancisi G. Salesi
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Bologna, Italie, 40138
- AOU di Bologna Policlinico S. Orsola Malpighi
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Firenze, Italie, 50134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi di Firenze
-
Reggio Calabria, Italie, 89100
- Grande Ospedale Metropolitano 'Bianchi-Melacrino-Morelli' Reggio Calabria
-
Roma, Italie, 00133
- A.O. Universitaria Policlinico Tor Vergata
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Roma, Italie, 189
- AO S. Andrea, Università degli Studi di Roma La Sapienza
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Varese, Italie, 21100
- Ospedale di Circolo, PO Varese
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Lombardia
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Milano, Lombardia, Italie, 20162
- A.O. Ospedale Niguarda Ca' Granda
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-
Milano
-
Rozzano, Milano, Italie, 20089
- Istituto Clinico Humanitas Rozzano, IRCCS
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Potenza
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Rionero In Vulture, Potenza, Italie, 85028
- Irccs Crob
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Amersfoort, Pays-Bas, 3813 TZ
- Meander Medisch Centrum
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Amsterdam, Pays-Bas, 1081 HV
- VU Medisch Centrum
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Groningen, Pays-Bas, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Gelderland
-
Nijmegen, Gelderland, Pays-Bas, 6525 GA
- Radboud Umcn
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Dolnoslaskie
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Wrocław, Dolnoslaskie, Pologne, 50-367
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J. Mikulicza-Radeckiego
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Kościerzyna
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Skorzewo, Kościerzyna, Pologne, 60-185
- Centrum Medyczne Pratia Poznań
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Pomorskie
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Słupsk, Pomorskie, Pologne, 76-200
- Wojewódzki Szpital Specjalistyczny sp.z o.o.
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Warminsko-mazurskie
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Olsztyn, Warminsko-mazurskie, Pologne, 10-228
- SPZOZ MSWiA z Warminsko - Mazurskim Centrum Onkologii
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Wielkopolskie Województwo
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Piła, Wielkopolskie Województwo, Pologne, 64-920
- Ars Medical Sp. z o.o.
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Aberdeen, Royaume-Uni, AB252ZL
- Aberdeen Royal Infirmary
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Leeds, Royaume-Uni, LS9 7TF
- The Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
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Southampton, Royaume-Uni, SO16 6YD
- Southampton University Hospital
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Nottinghamshire
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Nottingham, Nottinghamshire, Royaume-Uni, NG5 1PB
- Nottingham City Hospital - Clinical Haematology
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Bern, Suisse, 3010
- Inselspital - Universitätsspital Bern
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Zuerich, Suisse, 8091
- Universitaetsspital Zuerich
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Basel-Stadt (de)
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Basel, Basel-Stadt (de), Suisse, 4031
- University Hospital in Basel
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Sankt Gallen
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Saint Gallen, Sankt Gallen, Suisse, 9007
- Kantonsspital St. Gallen - Onkologie/Hämatologie
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Hradec Králové, Tchéquie, 500 05
- FN Hradec Kralove
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Praha 10, Tchéquie, 100 34
- FN Kralovske Vinohrady
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Praha 2, Tchéquie, 128 08
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
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Brno-město
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Brno, Brno-město, Tchéquie, 625 00
- Fakultni nemocnice Brno
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Adana, Turquie, 1330
- Cukurova University Medical Faculty
-
İzmir, Turquie, 35040
- Ege Universitesi Tip Fakultesi - Hematology
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Anatolia
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Ankara, Anatolia, Turquie, 6590
- Ankara University Medical Faculty - Hematology
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Cherkasy, Ukraine, 18009
- KNP "Cherkaskyi oblasnyi onkolohichnyi dyspanser Cherkaskoi
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Dnipropetrovs'ka Oblast'
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Dnipropetrovs'k, Dnipropetrovs'ka Oblast', Ukraine, 49102
- KZ "Miska bahatoprofilna klinichna likarnia No4", hematolohi
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L'vivs'ka Oblast'
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Lviv, L'vivs'ka Oblast', Ukraine, 79044
- Instytut patolohii krovi ta transfusiynoi medytsyny NAMN Ukr
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
- Uab Comprehensive Cancer Center
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Arizona
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Tucson, Arizona, États-Unis, 85715
- Acrc/Arizona Clinical Research, Inc.
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California
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Bakersfield, California, États-Unis, 93309
- CBCC Global Research, Inc.
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Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- UCLA Ronald Regan Medical Center
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, États-Unis, 06510-3220
- Yale-New Haven Hospital (YNHH) - Smilow Cancer Hospital
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Florida
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Plantation, Florida, États-Unis, 33326
- BRCR Medical Center
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Tampa, Florida, États-Unis, 33612
- University of South Florida (USF) - H. Lee Moffitt Cancer Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46237-8601
- Franciscan Health
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21229-5201
- St. Agnes Healthcare, Inc
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Bethesda, Maryland, États-Unis, 20817
- Center For Cancer And Blood Disorders
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Washington University School of Medicine
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New Mexico
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Albuquerque, New Mexico, États-Unis, 87131
- University of New Mexico Cancer Center
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10032
- Columbia University Medical Center
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New York, New York, États-Unis, 10065
- Weill Cornell Medical College-New York Presbyterian Hospital
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New York, New York, États-Unis, 10032
- Columbia Presbyterian
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New York, New York, États-Unis, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai Program for the Protection of Human Subjects
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Ohio
-
Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Cleveland Clinic Taussig Cancer
-
Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
- The Ohio State Comprehensive Cancer Center
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South Dakota
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Watertown, South Dakota, États-Unis, 57201
- Prairie lakes Healthcare system, Inc
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232-6307
- Vanderbilt University Medical - Hematology-Oncology
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75390
- Simmons Comprehensive Cancer Center
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Dallas, Texas, États-Unis, 75237
- Texas Oncology/Methodist Charlton Cancer Center
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98109-1024
- Fred Hutchinson Cancer Research Center (FHCRC)
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Homme ou femme âgé de plus ou égal à (>=) 18 ans
- Diagnostic de syndrome myélodysplasique (SMD) selon les critères de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) confirmé par ponction et biopsie de moelle osseuse dans les 12 semaines précédant le cycle 1 jour 1 (C1D1) (partie 1) ou la randomisation [partie 2 (étude principale)]. Dans la partie 2 (sous-étude sur la repolarisation ventriculaire), diagnostic de SMD ou de néoplasme myélodysplasique/myéloprolifératif avec sidéroblastes en anneau et thrombocytose (MDS/MPN-RS-T) selon les critères de l'OMS confirmé par aspiration et biopsie de la moelle osseuse dans les 12 semaines précédant C1D1
- Système international de notation pronostique (IPSS) MDS à faible risque ou à risque intermédiaire-1
- Dépendance à la transfusion de globules rouges (GR), définie comme nécessitant au moins 4 unités de globules rouges transfusées sur une période de 8 semaines au cours des 16 semaines précédant l'entrée dans l'étude ; l'hémoglobine pré-transfusionnelle (Hb) doit être inférieure ou égale à 9,0 grammes par décilitre (g/dL) pour être prise en compte dans le total de 4 unités
- Statut de performance de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0, 1 ou 2
Critère d'exclusion:
- Le participant a des allergies connues, une hypersensibilité ou une intolérance à l'imetelstat ou à ses excipients
- Le participant a reçu un médicament expérimental ou a utilisé un dispositif médical expérimental invasif dans les 30 jours précédant l'entrée à l'étude ou est actuellement inscrit à une étude expérimentale
- Traitement antérieur par imetelstat
- Avoir reçu des corticostéroïdes supérieurs à (>) 30 milligrammes par jour (mg/jour) de prednisone ou équivalent, ou un traitement par facteur de croissance dans les 4 semaines précédant l'entrée à l'étude
- A reçu un agent stimulant l'érythropoïèse (ASE) ou toute chimiothérapie, thérapie immunomodulatrice ou immunosuppressive dans les 4 semaines précédant l'entrée à l'étude (8 semaines pour les ASE à longue durée d'action)
- Partie 2 (étude principale) : a) Traitement antérieur avec un agent hypométhylant (exemple [p. ex.], azacitidine, décitabine) ; b) Traitement antérieur par le lénalidomide
Critères d'exclusion supplémentaires pour la partie 2 (sous-étude sur la repolarisation ventriculaire)
- Thérapie concomitante avec des médicaments connus pour allonger l'intervalle QT et qui ont été associés à l'arythmie de la torsade de pointes (TdP)
Anomalies de la fonction cardiaque à l'ECG de dépistage comme suit :
- Fréquence cardiaque au repos en dehors de 50 à 100 battements par minute
- QTcF > 470 millisecondes (msec) déterminé par une évaluation centrale basée sur la valeur moyenne d'un ensemble triple d'ECG
- Syndrome du QT long congénital diagnostiqué ou suspecté
- Antécédents familiaux de mort subite inattendue due à des causes cardiaques si elles indiquent une mutation pathogène des canaux ioniques cardiaques
- Antécédents familiaux de syndrome du QT long congénital
- Antécédents de bloc cardiaque Mobitz II du deuxième ou du troisième degré
- Stimulateur cardiaque implantable ou défibrillateur automatique implantable
- Bloc de branche complet ou délai de conduction ventriculaire (QRS > 119 msec)
- Arythmie auriculaire chronique ou persistante, y compris la fibrillation auriculaire et le flutter auriculaire
- Antécédents ou présence de troubles du rythme cardiaque cliniquement pertinents, y compris tachycardie auriculaire, jonctionnelle, de réentrée et ventriculaire
- Morphologie inhabituelle de l'onde T (c.-à-d. onde T bifide) susceptible d'interférer avec les mesures QT
- Antécédents ou preuves de l'un des éléments suivants : angor sévère ou instable, infarctus du myocarde, insuffisance cardiaque congestive symptomatique, événements thromboemboliques artériels ou veineux (par exemple, embolie pulmonaire, accident vasculaire cérébral, y compris les accidents ischémiques transitoires) dans les 12 mois précédant le cycle 1 jour 1, Maladie cardiaque de classe II à IV de la New York Heart Association (NYHA)
- Présence d'hypertension non contrôlée (pression artérielle systolique persistante [TA] ≥160 mmHg ou TA diastolique ≥100 mmHg). Les participants ayant des antécédents d'hypertension sont autorisés, à condition que la TA soit contrôlée dans ces limites par un traitement antihypertenseur
- Toute affection cutanée susceptible d'interférer avec le placement ou l'adhérence des électrodes électrocardiographiques
- Antécédents de chirurgie thoracique susceptible d'entraîner une anomalie de la conduction électrique à travers les tissus thoraciques
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Partie 1 : Imetelstat
Imetelstat sera administré à une dose initiale de 7,5 milligrammes par kilogramme (mg/kg) par voie intraveineuse toutes les 4 semaines, jusqu'à progression de la maladie, toxicité inacceptable, ou retrait du consentement, ou absence de réponse.
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Injection intraveineuse.
Autres noms:
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|
Comparateur placebo: Partie 2 (étude principale) : Placebo
Un placebo correspondant à Imetelstat sera administré.
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Un placebo correspondant à Imetelstat sera administré.
|
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Comparateur placebo: Partie 2 (Sous-étude sur la repolarisation ventriculaire) : Placebo
Un placebo correspondant à Imetelstat sera administré.
|
Un placebo correspondant à Imetelstat sera administré.
|
|
Expérimental: Partie 2 (étude principale) : Imetelstat
Imetelstat sera administré à une dose initiale de 7,5 mg/kg par voie intraveineuse toutes les 4 semaines, jusqu'à progression de la maladie, toxicité inacceptable, ou retrait du consentement, ou absence de réponse. Les sujets recevant de l'imetelstat qui continuent dans la phase d'extension continueront à recevoir le traitement à l'imetelstat selon ce même calendrier. |
Injection intraveineuse.
Autres noms:
|
|
Expérimental: Partie 2 (sous-étude sur la repolarisation ventriculaire) : Imetelstat
Imetelstat sera administré à une dose initiale de 7,5 mg/kg par voie intraveineuse toutes les 4 semaines, jusqu'à progression de la maladie, toxicité inacceptable, ou retrait du consentement, ou absence de réponse. Les sujets recevant de l'imetelstat qui continuent dans la phase d'extension continueront à recevoir le traitement à l'imetelstat selon ce même calendrier. |
Injection intraveineuse.
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Partie 1 et partie 2 (étude principale) : pourcentage de participants sans aucune transfusion de globules rouges (GR) au cours d'une période consécutive de 8 semaines
Délai: Environ 12 mois
|
Environ 12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Partie 2 (étude principale) : données sur l'utilisation des ressources médicales
Délai: Pendant l'étude (environ 2 ans)
|
Pendant l'étude (environ 2 ans)
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Partie 2 (étude principale) : Évaluation de l'évaluation fonctionnelle des effets liés à la thérapie du cancer et à l'anémie (FACT-An)
Délai: Pendant l'étude (environ 2 ans)
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L'évaluation fonctionnelle de l'anémie liée au traitement du cancer (FACT-An) est incluse afin de fournir une évaluation de l'état fonctionnel, du bien-être et des symptômes du sujet au fil du temps.
|
Pendant l'étude (environ 2 ans)
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|
Partie 2 (étude principale) : Évaluation du questionnaire EuroQol 5 Dimension (EQ-5D-5L)
Délai: Pendant l'étude (environ 2 ans)
|
L'EQ-5D-5L est une mesure générique de l'état de santé.
EQ-5D-5L est un questionnaire à 5 éléments qui évalue 5 domaines, dont la mobilité, les soins personnels, les activités habituelles, la douleur/l'inconfort et l'anxiété/la dépression, ainsi qu'une échelle visuelle analogique d'évaluation de la « santé aujourd'hui » avec des points d'ancrage allant de 0 (pire état de santé imaginable état) à 100 (meilleur état de santé imaginable).
|
Pendant l'étude (environ 2 ans)
|
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Partie 2 (étude principale) : Évaluation de la qualité de vie dans l'échelle de myélodysplasie (QUALMS)
Délai: Pendant l'étude (environ 2 ans)
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Le QUALMS est une mesure de 38 items qui évalue la qualité de vie liée à la santé des patients atteints de SMD.
Trente-trois éléments sont utilisés pour calculer le score total, ainsi que les sous-échelles de charge physique à 14 éléments (QUALMS-P), de recherche d'avantages à 3 éléments (QUALMS-BF) et de charge émotionnelle à 11 éléments (QUALMS-E) .
|
Pendant l'étude (environ 2 ans)
|
|
Partie 2 (étude principale) : Évaluation de l'impression globale de changement du participant (PGIC)
Délai: Pendant l'étude (environ 2 ans)
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Le Participant Global Impression of Change (PGIC) est un questionnaire à un seul élément conçu pour fournir une évaluation globale du traitement du point de vue du participant depuis le début de l'étude.
Il est mesuré sur une échelle de 7 points, où 1 = très amélioré et 7 = très pire.
Un participant est considéré comme un répondeur s'il a une réponse « très amélioré » ou « très amélioré ».
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Pendant l'étude (environ 2 ans)
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Partie 2 (sous-étude sur la repolarisation ventriculaire) : modification de l'intervalle QT par la méthode de correction de Fridericia
Délai: Base de référence et jour 1
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Le changement par rapport à la ligne de base de l'intervalle QTc par la méthode de correction de Fridericia (ΔQTcF) sera évalué chez les participants à la sous-étude sur la repolarisation ventriculaire.
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Base de référence et jour 1
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Partie 1 et Partie 2 : Nombre de participants avec événements indésirables (EI)
Délai: Pendant l'étude (environ 2 ans)
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Pendant l'étude (environ 2 ans)
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Partie 1 et Partie 2 : Pourcentage de participants sans aucune transfusion de globules rouges au cours d'une période de 24 semaines consécutives
Délai: Pendant l'étude (environ 2 ans)
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Pendant l'étude (environ 2 ans)
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Partie 1 et Partie 2 : Délai avant l'indépendance transfusionnelle (TI) des globules rouges de 8 semaines
Délai: Pendant l'étude (environ 2 ans)
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Pendant l'étude (environ 2 ans)
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Partie 1 et Partie 2 : Durée de RBC TI
Délai: Pendant l'étude (environ 2 ans)
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Pendant l'étude (environ 2 ans)
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Partie 1 et Partie 2 : Pourcentage de participants présentant une amélioration hématologique
Délai: Pendant l'étude (environ 2 ans)
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Pendant l'étude (environ 2 ans)
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Partie 1 et Partie 2 : Pourcentage de participants avec une rémission complète (RC) ou une rémission partielle (RP) selon les critères de réponse du groupe de travail international (IWG) 2006
Délai: Pendant l'étude (environ 2 ans)
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Pendant l'étude (environ 2 ans)
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Partie 1 et Partie 2 : Survie globale
Délai: Pendant l'étude (environ 2 ans)
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Pendant l'étude (environ 2 ans)
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Partie 1 et Partie 2 : Survie sans progression (PFS)
Délai: Pendant l'étude (environ 2 ans)
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La survie sans progression sera évaluée comme l'intervalle de temps entre le jour 1 de l'étude et la première date de progression de la maladie ou de décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité.
Selon les critères de l'IWG, la progression de la maladie est définie comme : au moins l'un des éléments suivants : une diminution d'au moins 50 % (%) par rapport aux niveaux de réponse maximaux dans les granulocytes ou les plaquettes ; réduction de l'hémoglobine supérieure ou égale à (>=) 1,5 gramme par décilitre (g/dL); dépendance transfusionnelle.
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Pendant l'étude (environ 2 ans)
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Partie 1 et Partie 2 : Temps de progression vers la leucémie myéloïde aiguë
Délai: Pendant l'étude (environ 2 ans)
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Pendant l'étude (environ 2 ans)
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Partie 1 et Partie 2 : Quantité de transfusions de globules rouges
Délai: Pendant l'étude (environ 2 ans)
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Pendant l'étude (environ 2 ans)
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Partie 1 et Partie 2 : Changement relatif dans les transfusions de globules rouges
Délai: Pendant l'étude (environ 2 ans)
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Pendant l'étude (environ 2 ans)
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Partie 1 et Partie 2 : Pourcentage de participants recevant des facteurs de croissance myéloïdes
Délai: Pendant l'étude (environ 2 ans)
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Pendant l'étude (environ 2 ans)
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Partie 1 et Partie 2 : Concentration plasmatique maximale observée (Cmax)
Délai: Pendant l'étude (environ 2 ans)
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Pendant l'étude (environ 2 ans)
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Partie 1 et Partie 2 : Aire sous la courbe de concentration de médicament-temps plasmatique du temps zéro à la dernière concentration mesurable (AUC0-t)
Délai: Pendant l'étude (environ 2 ans)
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Pendant l'étude (environ 2 ans)
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Partie 1 et Partie 2 : Pourcentage de participants avec des anticorps anti-Imetelstat
Délai: Pendant l'étude (environ 2 ans)
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Pendant l'étude (environ 2 ans)
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Phase d'extension : nombre de participants présentant des événements indésirables (EI)
Délai: Pendant la prolongation (jusqu'à environ 3 ans)
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Pendant la prolongation (jusqu'à environ 3 ans)
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Phase d'extension : survie globale
Délai: Pendant la prolongation (jusqu'à environ 3 ans)
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Pendant la prolongation (jusqu'à environ 3 ans)
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Phase d'extension : Survie sans progression (PFS)
Délai: Pendant la prolongation (jusqu'à environ 3 ans)
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La survie sans progression sera évaluée comme l'intervalle de temps entre la fin de l'étude principale et le décès, le retrait du consentement, la fin de l'étude ou jusqu'à ce qu'un sujet soit perdu de vue.
Selon les critères de l'IWG, la progression de la maladie est définie comme : au moins l'un des éléments suivants : une diminution d'au moins 50 % (%) par rapport aux niveaux de réponse maximaux dans les granulocytes ou les plaquettes ; réduction de l'hémoglobine supérieure ou égale à (>=) 1,5 gramme par décilitre (g/dL); dépendance transfusionnelle.
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Pendant la prolongation (jusqu'à environ 3 ans)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Faye Feller, MD, Geron Corporation
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
24 novembre 2015
Achèvement primaire (Réel)
13 octobre 2023
Achèvement de l'étude (Estimé)
13 octobre 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
27 octobre 2015
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
4 novembre 2015
Première publication (Estimé)
6 novembre 2015
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
13 mai 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
10 mai 2024
Dernière vérification
1 mai 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Tumeurs
- Maladie
- Maladies de la moelle osseuse
- Maladies hématologiques
- Conditions précancéreuses
- Syndrome
- Syndromes myélodysplasiques
- Préleucémie
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Inhibiteurs d'enzymes
- Inhibiteurs de protéine kinase
- Imételstat
- Diphosphate de motesanib
Autres numéros d'identification d'étude
- CR107947
- 63935937MDS3001 (Autre identifiant: Geron Corporation)
- 2015-002874-19 (Numéro EudraCT)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
Essais cliniques sur Imételstat
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Geron CorporationComplétéCancer du poumon non à petites cellulesÉtats-Unis, Canada, Allemagne