脳性麻痺の小児における同種臍帯血注入の安全性の評価
2019年12月2日 更新者：Joanne Kurtzberg, MD
この研究は、脳性麻痺 (CP) の 1 ～ 6 歳の小児 15 名を対象とした、同胞臍帯血の静脈内注入の安全性に関する単一施設での第 I 相前向き研究です。
すべての被験者は兄弟の臍帯血細胞で治療されます。
最初の6人には、HLAが一致する兄弟から臍帯血細胞が提供される。
以下の 9 人の被験者には、HLA が不一致（≧ 3/6 一致）または一致する兄弟から臍帯血細胞が投与されます。
研究への参加期間は臍帯血注入時から6か月となります。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、脳性麻痺の幼児に対する単回同種異系同胞臍帯血注入の安全性を評価することを目的とした第 I 相前向き非盲検試験です。
単純な脳性麻痺を患い、HLA が一致またはハプロ同一で資格のある兄弟臍帯血ユニットを有する 1 歳から 6 歳の小児が参加資格があります。
すべての参加者は、同種同胞臍帯血の静脈内注入を 1 回受けます。
すべての参加者は脳性麻痺の診断を確認し、適格性を決定するための初期臨床評価を受けます。
主なエンドポイントは安全性であり、急性注入反応、感染症および移植片対宿主病の発生率が評価されます。
以下に説明する機能的転帰の尺度は、ベースラインおよび兄弟臍帯血注入の 6 か月後に評価され、説明されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
15
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- Duke University Medical Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～6年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- CB注入時の年齢は12か月以上、6歳以下。
- 診断: 両麻痺、片麻痺、または四肢麻痺を伴う脳性麻痺。
パフォーマンスステータス:
- 両側性脳性麻痺（両麻痺または四肢麻痺）：
粗大運動機能分類スコア レベル II ～ IV、または粗大運動機能分類スコア レベル I、年齢 ≥ 2 歳
- 片麻痺: 粗大運動機能分類スコア レベル II ～ IV、または影響を受けた上肢の最小限の機能能力。 重大な上肢障害を有し、GMFCS レベル I に分類された被験者は、障害のある上肢が補助としてのみ使用される場合に適格となります。
- 脳画像検査（研究参加前に標準治療として取得）では、遺伝的疾患や脳奇形は示唆されません。
- 民間または公的臍帯血バンクで入手可能な、適切に適合した兄弟ドナー CB ユニット（適合の詳細についてはセクション 6.2 を参照）。最小総有核細胞量は 2.5 x 107 細胞/kg 以上です。
- 法定代理人の同意。
除外基準:
- 利用可能な認定された自己臍帯血ユニット
- 自閉症および運動障害のない自閉症スペクトラム障害。
- 不整脈。
- てんかん性脳症を引き起こす難治性発作。
- 進行性の神経疾患の証拠。
- 進行中の制御されていない全身感染症、または HIV+ 状態の記録がある。
- 既知の遺伝病、または身体検査での遺伝病の表現型の証拠。
- 将来の同種幹細胞移植が必要となる可能性がある、遺伝性または後天性の疾患または併存症を併発している。
- 家庭用人工呼吸器、CPAP、BiPAP、酸素補給などの換気サポートが必要です。
- 既知のギルバート病患者を除き、血清クレアチニン>1.5mg/dLおよび/または総ビリルビン>1.3mg/dLによって判定される腎機能または肝機能の障害。
- 免疫抑制の可能性。WBC <3,000 細胞/mL、またはリンパ球絶対数 (ALC) が年齢に対して正常値を下回り、異常な T 細胞サブセットがあると定義されます。
- 患者の病状により安全な旅行は不可能です。
- 以前に何らかの形の細胞療法を受けたことがある。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：関連する臍帯血と一致しました
6人の被験者は、HLAが一致する兄弟の臍帯血細胞の注入を受けることになる。
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すべての被験者は同種同胞臍帯血の単回注入を受けます。
最初の6人の被験者には、HLAが一致する兄弟から臍帯血細胞が投与される。
以下の 9 人の被験者には、HLA が不一致（≧ 3/6 一致）または一致する兄弟から臍帯血細胞が投与されます。
15 人の被験者のうち 6 人は、ハプロ同一の兄弟 CB で治療されなければなりません。
研究への参加期間はCB注入時から6ヶ月となります。
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実験的：関連する臍帯血の不一致
9人の被験者は、HLAが不一致（≧3/6一致）または一致する兄弟臍帯血細胞の注入を受ける。
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すべての被験者は同種同胞臍帯血の単回注入を受けます。
最初の6人の被験者には、HLAが一致する兄弟から臍帯血細胞が投与される。
以下の 9 人の被験者には、HLA が不一致（≧ 3/6 一致）または一致する兄弟から臍帯血細胞が投与されます。
15 人の被験者のうち 6 人は、ハプロ同一の兄弟 CB で治療されなければなりません。
研究への参加期間はCB注入時から6ヶ月となります。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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注入反応、感染症、移植片対宿主病、またはその他の有害事象の評価
時間枠：6ヵ月
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この研究の主要評価項目は安全性であり、急性注入反応、感染症、移植片対宿主病の発生率を評価することによって評価されます。
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6ヵ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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粗大運動機能の改善の評価
時間枠：6ヵ月
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検証されたツールを使用した総運動機能の改善の評価。
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6ヵ月
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微細運動機能の改善の評価
時間枠：6ヵ月
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検証済みのツールを使用した微細運動機能の評価。
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6ヵ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Jessica Sun, MD、Duke University
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2015年11月1日
一次修了 (実際)
2016年10月1日
研究の完了 (実際)
2018年7月1日
試験登録日
最初に提出
2015年11月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年11月5日
最初の投稿 (見積もり)
2015年11月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年12月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年12月2日
最終確認日
2019年12月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。