Vurdering av sikkerheten ved allogene navlestrengsblodinfusjoner hos barn med cerebral parese
2. desember 2019 oppdatert av: Joanne Kurtzberg, MD
Denne studien er et enkelt sted, fase I, prospektiv studie av sikkerheten ved intravenøs infusjon av søskenstrengsblod hos 15 barn i alderen 1-6 år med cerebral parese (CP).
Alle forsøkspersoner vil bli behandlet med blodceller fra søskenstreng.
De seks første vil motta navlestrengsblodceller fra et HLA-matchet søsken.
Følgende ni forsøkspersoner vil motta navlestrengsblodceller fra et HLA-mismatchet (≥3/6 match) eller matchet søsken.
Varigheten av studiedeltakelsen vil være seks måneder fra tidspunktet for infusjonen av navlestrengsblod.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Denne studien er en fase I, prospektiv, åpen studie designet for å vurdere sikkerheten til en enkelt allogen infusjon av søskenstrengsblod hos små barn med cerebral parese.
Barn i alderen ett til seks år med ukomplisert cerebral parese og en tilgjengelig HLA-matchet eller haploidentisk, kvalifisert, søskenledningsblodenhet vil være kvalifisert til å delta.
Alle deltakere vil motta en enkelt intravenøs infusjon av allogent søskensnorsblod.
Alle deltakere vil ha en innledende klinisk evaluering for å verifisere diagnosen cerebral parese og avgjøre kvalifisering.
Hovedendepunktet er sikkerhet, hvor akutte infusjonsreaksjoner samt forekomst av infeksjoner og graft versus host sykdom vil bli vurdert.
Funksjonelle utfallsmål, beskrevet nedenfor, vil bli vurdert ved baseline og seks måneder etter infusjon av søskenledningsblod og beskrevet.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
15
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 år til 6 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder ≥12 måneder og ≤ 6 år på tidspunktet for CB-infusjon.
- Diagnose: Cerebral parese med diplegi, hemiplegi eller quadriplegi.
Ytelsesstatus:
- Bilateral cerebral parese (diplegi eller quadraplegia):
Bruttomotorisk funksjonsklassifiseringsscore nivå II - IV, eller grovmotorisk funksjonsklassifiseringsscore nivå I, alder ≥ 2 år
- Hemiplegi: Gross Motor Function Classification Score nivåer II - IV eller minimal funksjonsevne i den berørte øvre ekstremitet. Et forsøksperson klassifisert som GMFCS-nivå I med betydelig svekkelse av øvre ekstremiteter vil være kvalifisert dersom den berørte øvre ekstremitet kun brukes som assistanse.
- Gjennomgang av hjerneavbildning (oppnådd som standardbehandling før studiestart) antyder ikke en genetisk tilstand eller hjernemisdannelse.
- Passende avstemt søskendonor-CB-enhet (se avsnitt 6.2 for samsvarende detaljer) tilgjengelig i en privat eller offentlig navlestrengsblodbank med en minimum total kjernecelledose på ≥ 2,5 x 107 celler/kilogram.
- Samtykke fra juridisk autorisert representant.
Ekskluderingskriterier:
- Tilgjengelig kvalifisert autolog navlestrengsblodenhet
- Autisme og autistiske spektrumforstyrrelser uten motorisk funksjonshemming.
- Hypsarytmi.
- Intraktable anfall som forårsaker epileptisk encefalopati.
- Bevis på en progressiv nevrologisk sykdom.
- Har en aktiv, ukontrollert systemisk infeksjon eller dokumentasjon på HIV+-status.
- Kjent genetisk sykdom eller fenotypisk bevis på en genetisk sykdom ved fysisk undersøkelse.
- Samtidig genetisk eller ervervet sykdom eller komorbiditet(er) som kan kreve en fremtidig allogen stamcelletransplantasjon.
- Krever ventilasjonsstøtte, inkludert hjemmeventilator, CPAP, BiPAP eller ekstra oksygen.
- Nedsatt nyre- eller leverfunksjon som bestemt av serumkreatinin >1,5 mg/dL og/eller total bilirubin >1,3 mg/dL bortsett fra hos pasienter med kjent Gilberts sykdom.
- Mulig immunsuppresjon, definert som WBC <3000 celler/ml eller absolutt lymfocyttantall (ALC) under normalen for alder med unormale T-celleundergrupper.
- Pasientens medisinske tilstand tillater ikke sikker reise.
- Tidligere mottatt noen form for cellulær terapi.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Matchet beslektet navlestrengsblod
Seks forsøkspersoner vil motta en infusjon av HLA-matchede søskennavlestrengsblodceller.
|
Alle forsøkspersoner vil få en enkelt infusjon av allogent søskenblod.
De første seks forsøkspersonene vil motta navlestrengsblodceller fra et HLA-matchet søsken.
Følgende 9 forsøkspersoner vil motta navlestrengsblodceller fra et HLA-mismatchet (≥3/6 match) eller matchet søsken.
Seks av de 15 forsøkspersonene må behandles med haplo-identisk søsken-CB.
Varigheten av studiedeltakelsen vil være seks måneder fra tidspunktet for CB-infusjon.
|
|
Eksperimentell: Mismatchende relatert navlestrengsblod
Ni forsøkspersoner vil få en infusjon av HLA-mismatchede (≥3/6 match) eller matchede søskennavlestrengsblodceller.
|
Alle forsøkspersoner vil få en enkelt infusjon av allogent søskenblod.
De første seks forsøkspersonene vil motta navlestrengsblodceller fra et HLA-matchet søsken.
Følgende 9 forsøkspersoner vil motta navlestrengsblodceller fra et HLA-mismatchet (≥3/6 match) eller matchet søsken.
Seks av de 15 forsøkspersonene må behandles med haplo-identisk søsken-CB.
Varigheten av studiedeltakelsen vil være seks måneder fra tidspunktet for CB-infusjon.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vurdering for infusjonsreaksjoner, infeksjoner, graft versus host sykdom eller andre bivirkninger
Tidsramme: 6 måneder
|
Det primære endepunktet for denne studien er sikkerhet som vil bli evaluert ved å vurdere forekomsten av akutte infusjonsreaksjoner, infeksjoner, graft versus host sykdom.
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vurdering for bedring av grovmotorisk funksjon
Tidsramme: 6 måneder
|
Vurdering av forbedring i grovmotorisk funksjon ved bruk av validerte verktøy.
|
6 måneder
|
|
Vurdering for forbedring av finmotorisk funksjon
Tidsramme: 6 måneder
|
Vurdering av finmotorisk funksjon ved bruk av validerte verktøy.
|
6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Jessica Sun, MD, Duke University
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. november 2015
Primær fullføring (Faktiske)
1. oktober 2016
Studiet fullført (Faktiske)
1. juli 2018
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
2. november 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
5. november 2015
Først lagt ut (Anslag)
6. november 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
4. desember 2019
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
2. desember 2019
Sist bekreftet
1. desember 2019
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- Pro00065043
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .