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Bewertung der Sicherheit allogener Nabelschnurblutinfusionen bei Kindern mit Zerebralparese

2. Dezember 2019 aktualisiert von: Joanne Kurtzberg, MD
Bei dieser Studie handelt es sich um eine prospektive Phase-I-Studie an einem einzigen Standort zur Sicherheit der intravenösen Nabelschnurblutinfusion von Geschwistern bei 15 Kindern im Alter von 1 bis 6 Jahren mit Zerebralparese (CP). Alle Probanden werden mit Nabelschnurblutzellen der Geschwister behandelt. Die ersten sechs erhalten Nabelschnurblutzellen von einem HLA-passenden Geschwister. Die folgenden neun Probanden erhalten Nabelschnurblutzellen von einem HLA-unpassenden (≥3/6 Übereinstimmung) oder passenden Geschwister. Die Dauer der Studienteilnahme beträgt sechs Monate ab dem Zeitpunkt der Nabelschnurblutinfusion.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Bei dieser Studie handelt es sich um eine prospektive, offene Phase-I-Studie zur Beurteilung der Sicherheit einer einzelnen allogenen Nabelschnurblutinfusion von Geschwistern bei kleinen Kindern mit Zerebralparese. Teilnahmeberechtigt sind Kinder im Alter von ein bis sechs Jahren mit unkomplizierter Zerebralparese und einer verfügbaren HLA-passenden oder haploidentischen, qualifizierten Geschwister-Nabelschnurblut-Einheit. Alle Teilnehmer erhalten eine einzige intravenöse Infusion von allogenem Nabelschnurblut der Geschwister. Alle Teilnehmer werden einer ersten klinischen Untersuchung unterzogen, um die Diagnose einer Zerebralparese zu überprüfen und die Eignung zu bestimmen. Der Hauptendpunkt ist die Sicherheit, für die akute Infusionsreaktionen sowie das Auftreten von Infektionen und Graft-versus-Host-Erkrankungen bewertet werden. Die unten beschriebenen funktionellen Ergebnismaße werden zu Studienbeginn und sechs Monate nach der Nabelschnurblutinfusion der Geschwister bewertet und beschrieben.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

15

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke University Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 6 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter ≥12 Monate und ≤ 6 Jahre zum Zeitpunkt der CB-Infusion.
  2. Diagnose: Zerebralparese mit Diplegie, Hemiplegie oder Tetraplegie.

  3. Performanz Status:

    • Bilaterale Zerebralparese (Diplegie oder Tetraplegie):

    Klassifizierungsscore der grobmotorischen Funktion, Stufe II–IV, oder Klassifizierungsscore der grobmotorischen Funktion, Stufe I, Alter ≥ 2 Jahre

    • Hemiplegie: Klassifizierung der grobmotorischen Funktionen der Stufen II–IV oder minimale funktionelle Fähigkeiten in der betroffenen oberen Extremität. Ein Proband der GMFCS-Stufe I mit erheblicher Beeinträchtigung der oberen Extremität ist teilnahmeberechtigt, wenn die betroffene obere Extremität nur als Hilfsmittel verwendet wird.
  4. Die Überprüfung der Bildgebung des Gehirns (die standardmäßig vor Studienbeginn durchgeführt wurde) deutet nicht auf eine genetische Erkrankung oder Fehlbildung des Gehirns hin.
  5. Passend abgestimmte Geschwister-Spender-CB-Einheit (siehe Abschnitt 6.2 für passende Details), erhältlich bei einer privaten oder öffentlichen Nabelschnurblutbank mit einer minimalen Gesamtdosis kernhaltiger Zellen von ≥ 2,5 x 107 Zellen/Kilogramm.
  6. Einwilligung des gesetzlichen Vertreters.

Ausschlusskriterien:

  1. Verfügbare qualifizierte Einheit für autologes Nabelschnurblut
  2. Autismus und Autismus-Spektrum-Störungen ohne motorische Behinderung.
  3. Hypsarrhythmie.
  4. Hartnäckige Anfälle, die eine epileptische Enzephalopathie verursachen.
  5. Hinweise auf eine fortschreitende neurologische Erkrankung.
  6. Hat eine aktive, unkontrollierte systemische Infektion oder dokumentiert einen HIV+-Status.
  7. Bekannte genetische Erkrankung oder phänotypischer Nachweis einer genetischen Erkrankung bei körperlicher Untersuchung.
  8. Gleichzeitige genetische oder erworbene Krankheit oder Komorbidität(en), die eine zukünftige allogene Stammzelltransplantation erfordern könnten.
  9. Erfordert Beatmungsunterstützung, einschließlich Heimbeatmungsgerät, CPAP, BiPAP oder zusätzlichen Sauerstoff.
  10. Beeinträchtigte Nieren- oder Leberfunktion, bestimmt durch Serumkreatinin > 1,5 mg/dl und/oder Gesamtbilirubin > 1,3 mg/dl, außer bei Patienten mit bekannter Gilbert-Krankheit.
  11. Mögliche Immunsuppression, definiert als Leukozytenzahl < 3.000 Zellen/ml oder absolute Lymphozytenzahl (ALC) unter dem altersgemäßen Wert mit abnormalen T-Zell-Untergruppen.
  12. Der Gesundheitszustand des Patienten lässt eine sichere Reise nicht zu.
  13. Zuvor irgendeine Form von Zelltherapie erhalten haben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Passendes verwandtes Nabelschnurblut
Sechs Probanden erhalten eine Infusion von HLA-passenden Nabelschnurblutzellen der Geschwister.
Biologisch: Nabelschnurblut der Geschwister
Alle Probanden erhalten eine einzige Infusion allogenen Nabelschnurbluts der Geschwister. Die ersten sechs Probanden erhalten Nabelschnurblutzellen von einem HLA-passenden Geschwister. Die folgenden 9 Probanden erhalten Nabelschnurblutzellen von einem HLA-unpassenden (≥3/6 Übereinstimmung) oder passenden Geschwister. Sechs der 15 Probanden müssen mit haploidentischem Geschwister-CB behandelt werden. Die Dauer der Studienteilnahme beträgt sechs Monate ab dem Zeitpunkt der CB-Infusion.
Experimental: Nicht übereinstimmendes verwandtes Nabelschnurblut
Neun Probanden erhalten eine Infusion von HLA-nicht übereinstimmenden (≥ 3/6 Übereinstimmung) oder übereinstimmenden Nabelschnurblutzellen von Geschwistern.
Biologisch: Nabelschnurblut der Geschwister
Alle Probanden erhalten eine einzige Infusion allogenen Nabelschnurbluts der Geschwister. Die ersten sechs Probanden erhalten Nabelschnurblutzellen von einem HLA-passenden Geschwister. Die folgenden 9 Probanden erhalten Nabelschnurblutzellen von einem HLA-unpassenden (≥3/6 Übereinstimmung) oder passenden Geschwister. Sechs der 15 Probanden müssen mit haploidentischem Geschwister-CB behandelt werden. Die Dauer der Studienteilnahme beträgt sechs Monate ab dem Zeitpunkt der CB-Infusion.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Beurteilung auf Infusionsreaktionen, Infektionen, Graft-versus-Host-Krankheit oder andere unerwünschte Ereignisse
Zeitfenster: 6 Monate
Der primäre Endpunkt dieser Studie ist die Sicherheit, die anhand der Häufigkeit akuter Infusionsreaktionen, Infektionen und Transplantat-gegen-Wirt-Erkrankungen bewertet wird.
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Beurteilung der Verbesserung der grobmotorischen Funktion
Zeitfenster: 6 Monate
Bewertung der Verbesserung der grobmotorischen Funktion mithilfe validierter Tools.
6 Monate
Beurteilung zur Verbesserung der Feinmotorik
Zeitfenster: 6 Monate
Beurteilung der Feinmotorik mit validierten Werkzeugen.
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Joanne Kurtzberg, MD

Ermittler

  • Hauptermittler: Jessica Sun, MD, Duke University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. November 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. November 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. November 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

6. November 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. Dezember 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Dezember 2019

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Pro00065043

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