Оценка безопасности аллогенных инфузий пуповинной крови у детей с детским церебральным параличом
2 декабря 2019 г. обновлено: Joanne Kurtzberg, MD
Это исследование представляет собой одноцентровое, фаза I, проспективное исследование безопасности внутривенной инфузии пуповинной крови братьев и сестер у 15 детей в возрасте 1-6 лет с церебральным параличом (ДЦП).
Все субъекты будут обработаны родственными клетками пуповинной крови.
Первые шесть получат клетки пуповинной крови от HLA-совместимого брата или сестры.
Следующие девять субъектов получат клетки пуповинной крови от HLA-несовместимого (≥3/6 совпадения) или совпадающего родного брата.
Продолжительность участия в исследовании составит шесть месяцев с момента переливания пуповинной крови.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это исследование представляет собой проспективное открытое исследование фазы I, предназначенное для оценки безопасности однократной инфузии аллогенной родственной пуповинной крови у детей младшего возраста с церебральным параличом.
К участию допускаются дети в возрасте от одного до шести лет с неосложненным церебральным параличом и имеющимися HLA-совместимыми или гаплоидентичными, квалифицированными единицами пуповинной крови братьев и сестер.
Все участники получат одну внутривенную инфузию аллогенной родственной пуповинной крови.
Все участники пройдут начальную клиническую оценку для подтверждения диагноза церебрального паралича и определения права на участие.
Основной конечной точкой является безопасность, для которой будут оцениваться острые инфузионные реакции, а также частота инфекций и реакции «трансплантат против хозяина».
Показатели функционального исхода, описанные ниже, будут оцениваться на исходном уровне и через шесть месяцев после инфузии пуповинной крови братьев и сестер и описаны.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
15
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 год до 6 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Возраст ≥12 месяцев и ≤ 6 лет на момент инфузии CB.
- Диагноз: ДЦП с диплегией, гемиплегией или квадриплегией.
Состояние производительности:
- Двусторонний церебральный паралич (диплегия или квадраплегия):
Классификация общей двигательной функции, уровни II–IV, или классификация общей двигательной функции, уровень I, возраст ≥ 2 лет
- Гемиплегия: классификация общей двигательной функции, уровни II-IV баллов или минимальные функциональные возможности в пораженной верхней конечности. Субъект, отнесенный к уровню I GMFCS со значительным нарушением функции верхней конечности, будет иметь право на участие, если пораженная верхняя конечность используется только в качестве вспомогательного средства.
- Обзор изображений головного мозга (полученный в качестве стандарта медицинской помощи до включения в исследование) не предполагает генетического заболевания или порока развития головного мозга.
- Подходящая донорская единица донорского родства (подробнее см. раздел 6.2), доступная в частном или государственном банке пуповинной крови с минимальной общей дозой ядерных клеток ≥ 2,5 x 107 клеток/кг.
- Согласие законного уполномоченного представителя.
Критерий исключения:
- Доступная квалифицированная единица аутологичной пуповинной крови
- Аутизм и расстройства аутистического спектра без нарушения двигательных функций.
- Гипсаритмия.
- Некупируемые судороги, вызывающие эпилептическую энцефалопатию.
- Признаки прогрессирующего неврологического заболевания.
- Имеет активную неконтролируемую системную инфекцию или подтвержденный ВИЧ-статус.
- Известное генетическое заболевание или фенотипические признаки генетического заболевания при медицинском осмотре.
- Сопутствующее генетическое или приобретенное заболевание или сопутствующие заболевания, которые могут потребовать в будущем аллогенной трансплантации стволовых клеток.
- Требуется вспомогательная вентиляция легких, включая домашнюю вентиляцию легких, CPAP, BiPAP или дополнительный кислород.
- Нарушение функции почек или печени, определяемое уровнем креатинина в сыворотке >1,5 мг/дл и/или общего билирубина >1,3 мг/дл, за исключением пациентов с известной болезнью Жильбера.
- Возможна иммуносупрессия, определяемая как количество лейкоцитов <3000 клеток/мл или абсолютное количество лимфоцитов (ALC) ниже нормы для возраста с аномальными субпопуляциями Т-клеток.
- Состояние здоровья пациента не позволяет безопасно путешествовать.
- Ранее получал какие-либо формы клеточной терапии.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Совпадающая родственная пуповинная кровь
Шесть субъектов получат инфузию HLA-совместимых клеток пуповинной крови братьев и сестер.
|
Все субъекты получат однократное вливание аллогенной родственной пуповинной крови.
Первые шесть субъектов получат клетки пуповинной крови от HLA-совместимого брата или сестры.
Следующие 9 субъектов получат клетки пуповинной крови от HLA-несовместимого (≥3/6 совпадения) или совпадающего родного брата.
Шесть из 15 субъектов должны быть пролечены гапло-идентичным родственным CB.
Продолжительность участия в исследовании составит шесть месяцев с момента инфузии CB.
|
|
Экспериментальный: Несовпадение родственной пуповинной крови
Девять субъектов получат инфузию HLA-несовместимых (≥3/6 совпадений) или совпадающих родственных клеток пуповинной крови.
|
Все субъекты получат однократное вливание аллогенной родственной пуповинной крови.
Первые шесть субъектов получат клетки пуповинной крови от HLA-совместимого брата или сестры.
Следующие 9 субъектов получат клетки пуповинной крови от HLA-несовместимого (≥3/6 совпадения) или совпадающего родного брата.
Шесть из 15 субъектов должны быть пролечены гапло-идентичным родственным CB.
Продолжительность участия в исследовании составит шесть месяцев с момента инфузии CB.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка инфузионных реакций, инфекций, реакции «трансплантат против хозяина» или любых других нежелательных явлений.
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Первичной конечной точкой этого исследования является безопасность, которая будет оцениваться путем оценки частоты острых инфузионных реакций, инфекций, реакции «трансплантат против хозяина».
|
6 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка улучшения общей двигательной функции
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Оценка улучшения общей двигательной функции с использованием утвержденных инструментов.
|
6 месяцев
|
|
Оценка улучшения мелкой моторики
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Оценка мелкой моторики с использованием утвержденных инструментов.
|
6 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Jessica Sun, MD, Duke University
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 ноября 2015 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 октября 2016 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 июля 2018 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
2 ноября 2015 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
5 ноября 2015 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
6 ноября 2015 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
4 декабря 2019 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
2 декабря 2019 г.
Последняя проверка
1 декабря 2019 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- Pro00065043
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .