Évaluation de l'innocuité des perfusions de sang de cordon ombilical allogénique chez les enfants atteints de paralysie cérébrale

Critère d'intégration:

1. Âge ≥ 12 mois et ≤ 6 ans au moment de la perfusion de CB.
2. Diagnostic : Infirmité motrice cérébrale avec diplégie, hémiplégie ou quadriplégie.

3. Statut de performance:

   • Infirmité motrice cérébrale bilatérale (diplégie ou quadraplégie) :

   Classification de la fonction motrice globale Score niveaux II - IV, ou Classification de la fonction motrice globale Score niveau I, âge ≥ 2 ans

   • Hémiplégie : Niveaux de score de classification de la fonction motrice globale II à IV ou capacités fonctionnelles minimales du membre supérieur affecté. Un sujet classé GMFCS niveau I avec une déficience significative des membres supérieurs sera éligible si le membre supérieur affecté est utilisé uniquement comme aide.
4. L'examen de l'imagerie cérébrale (obtenue comme norme de soins avant l'entrée dans l'étude) ne suggère pas une maladie génétique ou une malformation cérébrale.
5. Unité CB de donneur de fratrie convenablement appariée (voir la section 6.2 pour les détails d'appariement) disponible dans une banque de sang de cordon privée ou publique avec une dose totale minimale de cellules nucléées ≥ 2,5 x 107 cellules/kilogramme.
6. Consentement du représentant légal autorisé.

Critère d'exclusion:

1. Unité de sang de cordon autologue qualifiée disponible
2. Autisme et troubles du spectre autistique sans handicap moteur.
3. Hypsarythmie.
4. Crises réfractaires provoquant une encéphalopathie épileptique.
5. Preuve d'une maladie neurologique progressive.
6. A une infection systémique active et non contrôlée ou documente son statut VIH+.
7. Maladie génétique connue ou preuve phénotypique d'une maladie génétique à l'examen physique.
8. Maladie génétique ou acquise concomitante ou comorbidité(s) pouvant nécessiter une future allogreffe de cellules souches.
9. Nécessite une assistance ventilatoire, y compris un ventilateur domestique, CPAP, BiPAP ou de l'oxygène supplémentaire.
10. Insuffisance rénale ou hépatique telle que déterminée par la créatinine sérique > 1,5 mg/dL et/ou la bilirubine totale > 1,3 mg/dL, sauf chez les patients atteints de la maladie de Gilbert connue.
11. Immunosuppression possible, définie comme WBC <3 000 cellules/mL ou nombre absolu de lymphocytes (ALC) inférieur à la normale pour l'âge avec des sous-ensembles de lymphocytes T anormaux.
12. L'état de santé du patient ne permet pas un voyage en toute sécurité.
13. A déjà reçu toute forme de thérapie cellulaire.