Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení bezpečnosti alogenních infuzí pupečníkové krve u dětí s dětskou mozkovou obrnou

2. prosince 2019 aktualizováno: Joanne Kurtzberg, MD
Tato studie je jednomístná, fáze I, prospektivní studie bezpečnosti intravenózní infuze sourozenecké pupečníkové krve u 15 dětí ve věku 1-6 let s dětskou mozkovou obrnou (CP). Všechny subjekty budou léčeny buňkami sourozenecké pupečníkové krve. Prvních šest obdrží buňky z pupečníkové krve od sourozence shodného s HLA. Následujících devět subjektů obdrží buňky z pupečníkové krve od HLA-neshodného (≥3/6 shody) nebo shodného sourozence. Délka účasti ve studii bude šest měsíců od doby infuze pupečníkové krve.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je fáze I, prospektivní, otevřená studie navržená k posouzení bezpečnosti jedné alogenní infuze sourozenecké pupečníkové krve u malých dětí s dětskou mozkovou obrnou. Zúčastnit se budou děti ve věku od jednoho do šesti let s nekomplikovanou mozkovou obrnou a dostupnou HLA odpovídající nebo haploidentickou, kvalifikovanou, sourozeneckou jednotkou pupečníkové krve. Všichni účastníci dostanou jednu intravenózní infuzi alogenní sourozenecké pupečníkové krve. Všichni účastníci budou mít vstupní klinické hodnocení k ověření diagnózy dětské mozkové obrny a určení způsobilosti. Hlavním koncovým bodem je bezpečnost, pro kterou budou hodnoceny akutní reakce na infuzi a také výskyt infekcí a reakce štěpu proti hostiteli. Funkční výsledná měření, popsaná níže, budou hodnocena na začátku a šest měsíců po infuzi pupečníkové krve sourozenců a popsána.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

15

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 6 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk ≥12 měsíců a ≤ 6 let v době infuze CB.
  2. Diagnóza: Dětská mozková obrna s diplegií, hemiplegií nebo kvadruplegií.

  3. Stav výkonu:

    • Oboustranná dětská mozková obrna (diplegie nebo kvadraplegie):

    Úroveň skóre klasifikace funkce hrubé motoriky II - IV nebo skóre klasifikace funkce hrubé motoriky úroveň I, věk ≥ 2 roky

    • Hemiplegie: Skóre klasifikace funkce hrubé motoriky úrovně II - IV nebo minimální funkční schopnosti postižené horní končetiny. Subjekt klasifikovaný jako GMFCS úrovně I s významným postižením horní končetiny bude způsobilý, pokud bude postižená horní končetina použita pouze jako pomoc.
  4. Kontrola zobrazení mozku (získaná jako standardní péče před vstupem do studie) nenaznačuje genetický stav nebo malformaci mozku.
  5. Vhodně spárovaná sourozenecká dárcovská CB jednotka (podrobnosti o shodě viz část 6.2) dostupná v soukromé nebo veřejné bance pupečníkové krve s minimální celkovou dávkou jaderných buněk ≥ 2,5 x 107 buněk/kilogram.
  6. Souhlas zákonného zástupce.

Kritéria vyloučení:

  1. K dispozici kvalifikovaná autologní jednotka pupečníkové krve
  2. Autismus a poruchy autistického spektra bez motorického postižení.
  3. Hypsarytmie.
  4. Neléčitelné záchvaty způsobující epileptickou encefalopatii.
  5. Důkaz progresivního neurologického onemocnění.
  6. Má aktivní, nekontrolovanou systémovou infekci nebo dokumentaci HIV+ stavu.
  7. Známé genetické onemocnění nebo fenotypový důkaz genetického onemocnění při fyzickém vyšetření.
  8. Současné genetické nebo získané onemocnění nebo komorbidita (komorbidity), které by mohly vyžadovat budoucí alogenní transplantaci kmenových buněk.
  9. Vyžaduje ventilační podporu, včetně domácího ventilátoru, CPAP, BiPAP nebo doplňkového kyslíku.
  10. Zhoršená funkce ledvin nebo jater zjištěná sérovým kreatininem > 1,5 mg/dl a/nebo celkovým bilirubinem > 1,3 mg/dl kromě pacientů se známou Gilbertovou chorobou.
  11. Možná imunosuprese, definovaná jako WBC <3 000 buněk/ml nebo absolutní počet lymfocytů (ALC) pod normou pro věk s abnormálními podskupinami T-buněk.
  12. Zdravotní stav pacienta neumožňuje bezpečné cestování.
  13. Dříve dostávali jakoukoli formu buněčné terapie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Odpovídající související pupečníková krev
Šest subjektů dostane infuzi HLA odpovídajících sourozeneckých buněk z pupečníkové krve.
Biologický: sourozenecká pupečníková krev
Všichni jedinci dostanou jednu infuzi alogenní sourozenecké pupečníkové krve. Prvních šest subjektů obdrží buňky z pupečníkové krve od sourozence shodného s HLA. Následujících 9 subjektů obdrží buňky z pupečníkové krve od HLA-neshodného (≥3/6 shody) nebo shodného sourozence. Šest z 15 subjektů musí být léčeno haplo-identickým sourozeneckým CB. Délka účasti ve studii bude šest měsíců od doby infuze CB.
Experimentální: Neodpovídající související pupečníková krev
Devět subjektů dostane infuzi HLA-neshodných (≥3/6 shoda) nebo shodných sourozeneckých buněk z pupečníkové krve.
Biologický: sourozenecká pupečníková krev
Všichni jedinci dostanou jednu infuzi alogenní sourozenecké pupečníkové krve. Prvních šest subjektů obdrží buňky z pupečníkové krve od sourozence shodného s HLA. Následujících 9 subjektů obdrží buňky z pupečníkové krve od HLA-neshodného (≥3/6 shody) nebo shodného sourozence. Šest z 15 subjektů musí být léčeno haplo-identickým sourozeneckým CB. Délka účasti ve studii bude šest měsíců od doby infuze CB.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnocení reakcí na infuzi, infekcí, reakce štěpu proti hostiteli nebo jakýchkoli jiných nežádoucích příhod
Časové okno: 6 měsíců
Primárním koncovým bodem této studie je bezpečnost, která bude hodnocena hodnocením výskytu akutních reakcí na infuzi, infekcí, reakce štěpu proti hostiteli.
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení zlepšení funkce hrubé motoriky
Časové okno: 6 měsíců
Hodnocení zlepšení funkce hrubé motoriky pomocí ověřených nástrojů.
6 měsíců
Hodnocení zlepšení funkce jemné motoriky
Časové okno: 6 měsíců
Posouzení funkce jemné motoriky pomocí ověřených nástrojů.
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Joanne Kurtzberg, MD

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jessica Sun, MD, Duke University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2015

Primární dokončení (Aktuální)

1. října 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. července 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. listopadu 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. listopadu 2015

První zveřejněno (Odhad)

6. listopadu 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. prosince 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. prosince 2019

Naposledy ověřeno

1. prosince 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Pro00065043

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dětská mozková obrna

Klinické studie na sourozenecká pupečníková krev

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit