Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Bedömning av säkerheten vid infusioner av allogena navelsträngsblod hos barn med cerebral pares

2 december 2019 uppdaterad av: Joanne Kurtzberg, MD
Denna studie är en prospektiv fas I-studie på ett ställe av säkerheten vid intravenös infusion av navelsträngsblod hos 15 barn i åldrarna 1-6 år med cerebral pares (CP). Alla försökspersoner kommer att behandlas med blodkroppar från syskon. De första sex kommer att få navelsträngsblodceller från ett HLA-matchat syskon. Följande nio försökspersoner kommer att få navelsträngsblodceller från ett HLA-felmatchat (≥3/6 match) eller matchat syskon. Varaktigheten av studiedeltagandet kommer att vara sex månader från tidpunkten för infusionen av navelsträngsblod.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie är en fas I, prospektiv, öppen studie utformad för att bedöma säkerheten av en enstaka allogen infusion av syskonblod hos små barn med cerebral pares. Barn i åldrarna ett till sex år med okomplicerad cerebral pares och en tillgänglig HLA-matchad eller haploidentisk, kvalificerad syskons navelsträngsblodenhet kommer att vara berättigade att delta. Alla deltagare kommer att få en enda intravenös infusion av allogent syskonblod. Alla deltagare kommer att ha en första klinisk utvärdering för att verifiera diagnosen cerebral pares och bestämma lämplighet. Det huvudsakliga effektmåttet är säkerhet, för vilken akuta infusionsreaktioner såväl som förekomst av infektioner och transplantat-mot-värdsjukdom kommer att bedömas. Funktionella resultatmått, som beskrivs nedan, kommer att bedömas vid baslinjen och sex månader efter infusion av navelsträngsblod och beskrivas.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

15

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
        • Duke University Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 6 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder ≥12 månader och ≤ 6 år vid tidpunkten för CB-infusion.
  2. Diagnos: Cerebral pares med diplegi, hemiplegi eller quadriplegi.

  3. Prestationsstatus:

    • Bilateral cerebral pares (diplegi eller quadraplegia):

    Grovmotorisk funktionsklassificeringsscore nivåer II - IV, eller grovmotorisk funktionsklassificeringsscore nivå I, ålder ≥ 2 år

    • Hemiplegi: Gross Motor Function Classification Poängnivåer II - IV eller minimal funktionsförmåga i den drabbade övre extremiteten. En försöksperson klassificerad som GMFCS nivå I med betydande nedsättning av övre extremiteter kommer att vara berättigad om den drabbade övre extremiteten endast används som hjälp.
  4. Granskning av hjärnavbildning (erhållen som standardvård innan studiestart) tyder inte på ett genetiskt tillstånd eller hjärnmissbildning.
  5. Lämpligt matchad syskondonator-CB-enhet (se avsnitt 6.2 för matchningsdetaljer) tillgänglig i en privat eller offentlig navelsträngsblodbank med en minsta total kärncellsdos på ≥ 2,5 x 107 celler/kilogram.
  6. Juridisk auktoriserad representant samtycke.

Exklusions kriterier:

  1. Tillgänglig kvalificerad autolog navelsträngsblodenhet
  2. Autism och autistiska spektrumstörningar utan motorisk funktionsnedsättning.
  3. Hypsarrytmi.
  4. Intraktabla anfall som orsakar epileptisk encefalopati.
  5. Bevis på en progressiv neurologisk sjukdom.
  6. Har en aktiv, okontrollerad systemisk infektion eller dokumentation av HIV+-status.
  7. Känd genetisk sjukdom eller fenotypiska bevis på en genetisk sjukdom vid fysisk undersökning.
  8. Samtidig genetisk eller förvärvad sjukdom eller samsjuklighet(er) som kan kräva en framtida allogen stamcellstransplantation.
  9. Kräver andningsstöd, inklusive hemventilator, CPAP, BiPAP eller extra syrgas.
  10. Nedsatt njur- eller leverfunktion som bestäms av serumkreatinin >1,5 mg/dL och/eller totalt bilirubin >1,3 mg/dL förutom hos patienter med känd Gilberts sjukdom.
  11. Möjlig immunsuppression, definierad som WBC <3 000 celler/ml eller absolut lymfocytantal (ALC) under det normala för ålder med onormala undergrupper av T-celler.
  12. Patientens medicinska tillstånd tillåter inte säker resa.
  13. Har tidigare fått någon form av cellterapi.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Matchat relaterat navelsträngsblod
Sex försökspersoner kommer att få en infusion av HLA-matchade syskonnavelsträngsblodceller.
Biologisk: syskon navelsträngsblod
Alla försökspersoner kommer att få en enda infusion av allogent syskonssträngsblod. De första sex försökspersonerna kommer att få navelsträngsblodceller från ett HLA-matchat syskon. Följande 9 försökspersoner kommer att få navelsträngsblodceller från ett HLA-felmatchat (≥3/6 match) eller matchat syskon. Sex av de 15 försökspersonerna måste behandlas med haploidentiska syskon-CB. Varaktigheten av studiedeltagandet kommer att vara sex månader från tidpunkten för CB-infusion.
Experimentell: Felaktigt relaterat navelsträngsblod
Nio försökspersoner kommer att få en infusion av HLA-felmatchade (≥3/6 matchning) eller matchade syskonnavelsträngsblodceller.
Biologisk: syskon navelsträngsblod
Alla försökspersoner kommer att få en enda infusion av allogent syskonssträngsblod. De första sex försökspersonerna kommer att få navelsträngsblodceller från ett HLA-matchat syskon. Följande 9 försökspersoner kommer att få navelsträngsblodceller från ett HLA-felmatchat (≥3/6 match) eller matchat syskon. Sex av de 15 försökspersonerna måste behandlas med haploidentiska syskon-CB. Varaktigheten av studiedeltagandet kommer att vara sex månader från tidpunkten för CB-infusion.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Bedömning för infusionsreaktioner, infektioner, transplantat-mot-värdsjukdom eller andra biverkningar
Tidsram: 6 månader
Det primära effektmåttet för denna studie är säkerhet som kommer att utvärderas genom att bedöma förekomsten av akuta infusionsreaktioner, infektioner, transplantat- kontra värdsjukdom.
6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Bedömning för förbättring av grovmotorisk funktion
Tidsram: 6 månader
Bedömning av förbättring av grovmotorisk funktion med hjälp av validerade verktyg.
6 månader
Bedömning för förbättring av finmotorik
Tidsram: 6 månader
Bedömning av finmotorik med hjälp av validerade verktyg.
6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Joanne Kurtzberg, MD

Utredare

  • Huvudutredare: Jessica Sun, MD, Duke University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 november 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

1 oktober 2016

Avslutad studie (Faktisk)

1 juli 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 november 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 november 2015

Första postat (Uppskatta)

6 november 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

4 december 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 december 2019

Senast verifierad

1 december 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Pro00065043

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cerebral pares

Kliniska prövningar på syskon navelsträngsblod

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Estonia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera