뇌성마비 소아에서 동종 제대혈 주입의 안전성 평가
2019년 12월 2일 업데이트: Joanne Kurtzberg, MD
이 연구는 뇌성마비(CP)가 있는 1-6세 어린이 15명을 대상으로 한 형제 제대혈 정맥 주입의 안전성에 대한 단일 부위 1상 전향적 연구입니다.
모든 피험자는 형제 제대혈 세포로 치료받게 됩니다.
처음 6명은 HLA가 일치하는 형제에게서 제대혈 세포를 받습니다.
다음 9명의 피험자는 HLA 불일치(≥3/6 일치) 또는 일치하는 형제로부터 제대혈 세포를 받습니다.
연구 참여 기간은 제대혈 주입 시점으로부터 6개월입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 뇌성 마비가 있는 어린 소아에서 단일 동종이계 형제 제대혈 주입의 안전성을 평가하기 위해 설계된 1상, 전향적, 공개 라벨 시험입니다.
합병증이 없는 뇌성마비 및 사용 가능한 HLA 일치 또는 일배체, 적격, 형제 제대혈이 있는 1세에서 6세 사이의 어린이는 참여할 수 있습니다.
모든 참가자는 동종이계 형제 제대혈을 한 번 정맥 주사받습니다.
모든 참가자는 뇌성마비 진단을 확인하고 적격성을 결정하기 위한 초기 임상 평가를 받게 됩니다.
주요 종점은 안전성이며 급성 주입 반응뿐만 아니라 감염 및 이식편대숙주병 발생률을 평가할 것입니다.
아래에 설명된 기능적 결과 측정은 기준선과 형제 제대혈 주입 후 6개월에 평가되고 설명됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
15
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- CB 주입 시 연령 ≥12개월 및 ≤ 6세.
- 진단: 양측마비, 편마비 또는 사지마비를 동반한 뇌성마비.
성능 상태:
- 양측성 뇌성마비(양측마비 또는 사지마비):
대운동 기능 분류 점수 수준 II - IV 또는 대운동 기능 분류 점수 수준 I, 2세 이상
- 편마비: 대운동 기능 분류 점수 수준 II - IV 또는 영향을 받는 상지의 최소한의 기능적 능력. 심각한 상지 장애가 있는 GMFCS 레벨 I로 분류된 피험자는 영향을 받은 상지가 보조 수단으로만 사용되는 경우 적합합니다.
- 뇌 영상의 검토(연구 시작 전에 치료 표준으로 획득)는 유전적 상태나 뇌 기형을 암시하지 않습니다.
- 최소 총 유핵 세포 용량이 ≥ 2.5 x 107 세포/킬로그램인 민간 또는 공공 제대혈 은행에서 사용할 수 있는 적절하게 일치된 형제 기증자 CB 단위(일치 세부 정보는 섹션 6.2 참조).
- 법적 대리인 동의.
제외 기준:
- 사용 가능한 적격 자가 제대혈 장치
- 운동 장애가 없는 자폐증 및 자폐 스펙트럼 장애.
- 부정맥.
- 간질성 뇌병증을 유발하는 난치성 발작.
- 진행성 신경계 질환의 증거.
- 활동적이고 통제되지 않는 전신 감염이 있거나 HIV+ 상태에 대한 문서가 있습니다.
- 알려진 유전 질환 또는 신체 검사에서 유전 질환의 표현형 증거.
- 향후 동종이계 줄기 세포 이식이 필요할 수 있는 동시 유전적 또는 후천적 질병 또는 동반이환.
- 가정용 인공 호흡기, CPAP, BiPAP 또는 보충 산소를 포함한 환기 지원이 필요합니다.
- 알려진 길버트병 환자를 제외하고 혈청 크레아티닌 >1.5mg/dL 및/또는 총 빌리루빈 >1.3mg/dL에 의해 결정된 손상된 신장 또는 간 기능.
- WBC <3,000 세포/mL로 정의되는 가능한 면역억제 또는 비정상 T 세포 하위 집합이 있는 연령에 대해 정상 미만의 절대 림프구 수(ALC).
- 환자의 건강 상태가 안전한 여행을 허용하지 않습니다.
- 이전에 모든 형태의 세포 치료를 받은 적이 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 일치하는 관련 제대혈
6명의 피험자는 HLA 일치 형제 제대혈 세포를 주입받게 됩니다.
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모든 피험자는 동종이계 형제 제대혈을 한 번 주입받습니다.
처음 6명의 피험자는 HLA가 일치하는 형제로부터 제대혈 세포를 받게 됩니다.
다음 9명의 대상자는 HLA 불일치(≥3/6 일치) 또는 일치하는 형제자매로부터 제대혈 세포를 받습니다.
15명의 피험자 중 6명은 일배체 동일 형제 CB로 치료해야 합니다.
연구 참여 기간은 CB 주입 시점으로부터 6개월입니다.
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실험적: 일치하지 않는 관련 제대혈
9명의 피험자는 HLA 불일치(≥3/6 일치) 또는 일치하는 형제 제대혈 세포를 주입받습니다.
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모든 피험자는 동종이계 형제 제대혈을 한 번 주입받습니다.
처음 6명의 피험자는 HLA가 일치하는 형제로부터 제대혈 세포를 받게 됩니다.
다음 9명의 대상자는 HLA 불일치(≥3/6 일치) 또는 일치하는 형제자매로부터 제대혈 세포를 받습니다.
15명의 피험자 중 6명은 일배체 동일 형제 CB로 치료해야 합니다.
연구 참여 기간은 CB 주입 시점으로부터 6개월입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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주입 반응, 감염, 이식편대숙주병 또는 기타 부작용에 대한 평가
기간: 6 개월
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이 연구의 1차 종점은 급성 주입 반응, 감염, 이식편대숙주병의 발생률을 평가하여 평가할 안전성입니다.
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6 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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총 운동 기능 개선 평가
기간: 6 개월
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검증된 도구를 사용한 총 운동 기능의 개선 평가.
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6 개월
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미세 운동 기능 개선 평가
기간: 6 개월
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검증된 도구를 사용한 미세 운동 기능 평가.
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6 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Jessica Sun, MD, Duke University
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2015년 11월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 10월 1일
연구 완료 (실제)
2018년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 11월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 11월 5일
처음 게시됨 (추정)
2015년 11월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 12월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 12월 2일
마지막으로 확인됨
2019년 12월 1일
추가 정보
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형제 제대혈에 대한 임상 시험
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Restem, LLC.완전한