Avaliação da Segurança de Infusões Alogênicas de Sangue de Cordão Umbilical em Crianças com Paralisia Cerebral

Critério de inclusão:

1. Idade ≥12 meses e ≤ 6 anos no momento da infusão de CB.
2. Diagnóstico: Paralisia cerebral com diplegia, hemiplegia ou quadriplegia.

3. Estado de desempenho:

   • Paralisia cerebral bilateral (diplegia ou quadriplegia):

   Classificação da Classificação da Função Motora Grossa níveis II - IV, ou Pontuação da Classificação da Função Motora Grossa nível I, idade ≥ 2 anos

   • Hemiplegia: Classificação da Classificação da Função Motora Grossa níveis II - IV ou capacidades funcionais mínimas na extremidade superior afetada. Um indivíduo classificado como GMFCS nível I com comprometimento significativo da extremidade superior será elegível se a extremidade superior afetada for usada apenas como assistência.
4. A revisão da imagem cerebral (obtida como padrão de tratamento antes da entrada no estudo) não sugere uma condição genética ou malformação cerebral.
5. Unidade CB de doador irmão compatível (consulte a seção 6.2 para detalhes de correspondência) disponível em um banco de sangue de cordão privado ou público com uma dose total mínima de células nucleadas de ≥ 2,5 x 107 células/kg.
6. Consentimento do representante legal autorizado.

Critério de exclusão:

1. Unidade de sangue de cordão autólogo qualificada disponível
2. Autismo e transtornos do espectro autista sem deficiência motora.
3. Hipsarritmia.
4. Convulsões intratáveis ​​causando encefalopatia epiléptica.
5. Evidência de uma doença neurológica progressiva.
6. Tem uma infecção sistêmica ativa e descontrolada ou documentação de status HIV+.
7. Doença genética conhecida ou evidência fenotípica de uma doença genética no exame físico.
8. Doença genética ou adquirida concomitante ou comorbidade(s) que podem exigir um futuro transplante alogênico de células-tronco.
9. Requer suporte ventilatório, incluindo ventilador doméstico, CPAP, BiPAP ou oxigênio suplementar.
10. Função renal ou hepática prejudicada conforme determinado pela creatinina sérica >1,5mg/dL e/ou bilirrubina total >1,3mg/dL, exceto em pacientes com doença de Gilbert conhecida.
11. Possível imunossupressão, definida como WBC <3.000 células/mL ou contagem absoluta de linfócitos (ALC) abaixo do normal para a idade com subconjuntos anormais de células T.
12. A condição médica do paciente não permite uma viagem segura.
13. Recebeu anteriormente qualquer forma de terapia celular.