Ocena bezpieczeństwa infuzji allogenicznej krwi pępowinowej u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym
2 grudnia 2019 zaktualizowane przez: Joanne Kurtzberg, MD
Niniejsze badanie jest prospektywnym badaniem fazy I dotyczącym bezpieczeństwa dożylnego wlewu krwi pępowinowej rodzeństwa u 15 dzieci w wieku od 1 do 6 lat z mózgowym porażeniem dziecięcym (CP).
Wszyscy pacjenci będą leczeni komórkami krwi pępowinowej rodzeństwa.
Pierwsze sześć otrzyma komórki krwi pępowinowej od rodzeństwa dopasowanego pod względem HLA.
Następujących dziewięciu pacjentów otrzyma komórki krwi pępowinowej od niedopasowanego HLA (zgodność ≥3/6) lub dopasowanego rodzeństwa.
Czas udziału w badaniu wyniesie 6 miesięcy od momentu podania krwi pępowinowej.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Niniejsze badanie jest prospektywnym, otwartym badaniem fazy I, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa infuzji krwi pępowinowej pojedynczego allogenicznego rodzeństwa u małych dzieci z porażeniem mózgowym.
Do udziału kwalifikują się dzieci w wieku od jednego do sześciu lat z niepowikłanym mózgowym porażeniem dziecięcym i dostępną dopasowaną HLA lub haploidentyczną, kwalifikowaną jednostką krwi pępowinowej rodzeństwa.
Wszyscy uczestnicy otrzymają pojedynczy wlew dożylny alogenicznej krwi pępowinowej rodzeństwa.
Wszyscy uczestnicy zostaną poddani wstępnej ocenie klinicznej w celu zweryfikowania diagnozy porażenia mózgowego i określenia kwalifikowalności.
Głównym punktem końcowym jest bezpieczeństwo, dla którego oceniane będą ostre reakcje na wlew, a także częstość występowania zakażeń i choroby przeszczep przeciw gospodarzowi.
Opisane poniżej funkcjonalne wskaźniki wyników zostaną ocenione na początku i sześć miesięcy po wlewie krwi pępowinowej rodzeństwa i opisane.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
15
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 rok do 6 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek ≥12 miesięcy i ≤ 6 lat w momencie infuzji CB.
- Diagnoza: mózgowe porażenie dziecięce z diplegią, hemiplegią lub tetraplegią.
Stan wydajności:
- Obustronne porażenie mózgowe (diplegia lub quadraplegia):
Klasyfikacja funkcji motoryki dużej Poziomy punktacji II - IV lub Klasyfikacja funkcji motoryki dużej Poziom punktacji I, wiek ≥ 2 lata
- Hemiplegia: Klasyfikacja funkcji motorycznych dużych Poziomy punktacji II - IV lub minimalne możliwości funkcjonalne w zajętej kończynie górnej. Osoba sklasyfikowana jako GMFCS poziom I ze znacznym upośledzeniem kończyny górnej będzie kwalifikować się, jeśli dotknięta kończyna górna będzie używana wyłącznie jako pomoc.
- Przegląd obrazowania mózgu (uzyskanego w ramach standardowej opieki przed włączeniem do badania) nie sugeruje choroby genetycznej ani wady rozwojowej mózgu.
- Odpowiednio dopasowana jednostka CB dawcy rodzeństwa (szczegóły dotyczące dopasowania znajdują się w części 6.2) dostępna w prywatnym lub publicznym banku krwi pępowinowej z minimalną całkowitą dawką komórek jądrzastych wynoszącą ≥ 2,5 x 107 komórek/kg.
- Zgoda upoważnionego przedstawiciela prawnego.
Kryteria wyłączenia:
- Dostępna kwalifikowana autologiczna jednostka krwi pępowinowej
- Autyzm i zaburzenia ze spektrum autyzmu bez niepełnosprawności ruchowej.
- Hipsarytmia.
- Nieuleczalne napady padaczkowe powodujące encefalopatię padaczkową.
- Dowód na postępującą chorobę neurologiczną.
- Ma aktywną, niekontrolowaną infekcję ogólnoustrojową lub udokumentowany status HIV+.
- Znana choroba genetyczna lub fenotypowy dowód choroby genetycznej w badaniu fizykalnym.
- Współistniejąca genetyczna lub nabyta choroba lub choroby współistniejące, które mogą wymagać przyszłego allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych.
- Wymaga wspomagania wentylacji, w tym respiratora domowego, CPAP, BiPAP lub dodatkowego tlenu.
- Zaburzenia czynności nerek lub wątroby, określone na podstawie stężenia kreatyniny w surowicy >1,5 mg/dl i/lub stężenia bilirubiny całkowitej >1,3 mg/dl, z wyjątkiem pacjentów z rozpoznaną chorobą Gilberta.
- Możliwa immunosupresja, zdefiniowana jako WBC <3000 komórek/ml lub bezwzględna liczba limfocytów (ALC) poniżej normy dla wieku z nieprawidłowymi podgrupami limfocytów T.
- Stan zdrowia pacjenta nie pozwala na bezpieczną podróż.
- Wcześniej otrzymał jakąkolwiek formę terapii komórkowej.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Dopasowana spokrewniona krew pępowinowa
Sześciu pacjentów otrzyma infuzję komórek krwi pępowinowej rodzeństwa o dopasowanym HLA.
|
Wszyscy pacjenci otrzymają pojedynczą infuzję allogenicznej krwi pępowinowej rodzeństwa.
Pierwszych sześciu pacjentów otrzyma komórki krwi pępowinowej od rodzeństwa dopasowanego pod względem HLA.
Następujących 9 pacjentów otrzyma komórki krwi pępowinowej od niedopasowanego HLA (zgodność ≥3/6) lub dopasowanego rodzeństwa.
Sześciu z 15 pacjentów musi być leczonych haplo-identycznym rodzeństwem CB.
Czas trwania udziału w badaniu wyniesie sześć miesięcy od momentu podania CB.
|
|
Eksperymentalny: Niedopasowana spokrewniona krew pępowinowa
Dziewięciu pacjentów otrzyma infuzję niedopasowanych HLA (zgodność ≥ 3/6) lub dopasowanych komórek krwi pępowinowej rodzeństwa.
|
Wszyscy pacjenci otrzymają pojedynczą infuzję allogenicznej krwi pępowinowej rodzeństwa.
Pierwszych sześciu pacjentów otrzyma komórki krwi pępowinowej od rodzeństwa dopasowanego pod względem HLA.
Następujących 9 pacjentów otrzyma komórki krwi pępowinowej od niedopasowanego HLA (zgodność ≥3/6) lub dopasowanego rodzeństwa.
Sześciu z 15 pacjentów musi być leczonych haplo-identycznym rodzeństwem CB.
Czas trwania udziału w badaniu wyniesie sześć miesięcy od momentu podania CB.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena reakcji na infuzję, infekcji, choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi lub innych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Pierwszorzędowym punktem końcowym tego badania jest bezpieczeństwo, które zostanie ocenione poprzez ocenę częstości występowania ostrych reakcji na wlew, infekcji, choroby przeszczep przeciw gospodarzowi.
|
6 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena poprawy funkcji motoryki dużej
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Ocena poprawy funkcji motoryki dużej za pomocą zwalidowanych narzędzi.
|
6 miesięcy
|
|
Ocena poprawy funkcji motorycznych
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Ocena funkcji motorycznych za pomocą zatwierdzonych narzędzi.
|
6 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Jessica Sun, MD, Duke University
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 listopada 2015
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 października 2016
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 lipca 2018
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
2 listopada 2015
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
5 listopada 2015
Pierwszy wysłany (Oszacować)
6 listopada 2015
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
4 grudnia 2019
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
2 grudnia 2019
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2019
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- Pro00065043
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Porażenie mózgowe
-
Istanbul Medipol University HospitalZakończonyPorażenie mózgowe (CP) | Balansować | Analiza chodu | Orteza stawu skokowego (AFO) | Hemiparatic Meorbral PalsyIndyk