Az allogén köldökzsinórvér-infúzió biztonságosságának értékelése agyi bénulásban szenvedő gyermekeknél
2019. december 2. frissítette: Joanne Kurtzberg, MD
Ez a vizsgálat egyetlen helyszínen végzett, I. fázisú, prospektív vizsgálat az intravénás testvér-köldökzsinórvér-infúzió biztonságosságáról 15, 1-6 éves, cerebrális bénulásban (CP) szenvedő gyermeknél.
Minden alanyt testvér-köldökzsinórvérsejtekkel kezelnek.
Az első hat köldökzsinórvérsejteket kap egy HLA-val egyező testvértől.
A következő kilenc alany köldökzsinórvérsejteket kap egy HLA-val nem egyező (≥3/6 egyezés) vagy egyező testvértől.
A vizsgálatban való részvétel időtartama a köldökzsinórvér-infúzió időpontjától számított hat hónap.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez a tanulmány egy I. fázisú, prospektív, nyílt vizsgálat, amelynek célja egyetlen allogén testvéri köldökzsinórvér infúzió biztonságosságának felmérése agyi bénulásban szenvedő kisgyermekeknél.
Egytől hat éves korig szövődménymentes agyi bénulásban szenvedő, elérhető HLA-val illesztett vagy haploidentikus, minősített, testvérköldökzsinórvér-egységben szenvedő gyermekek jogosultak a részvételre.
Minden résztvevő egyetlen intravénás infúziót kap allogén testvér-köldökzsinórvérből.
Minden résztvevőnek kezdeti klinikai értékelést kell végeznie az agyi bénulás diagnózisának ellenőrzésére és a jogosultság megállapítására.
A fő végpont a biztonság, amelyre vonatkozóan az akut infúziós reakciókat, valamint a fertőzések és a graft versus host betegség előfordulását értékelik.
Az alábbiakban ismertetett funkcionális eredményeket a kiinduláskor és hat hónappal a testvérek köldökzsinórvér-infúziója után értékelik és ismertetik.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
15
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Életkor ≥12 hónap és ≤ 6 év a CB infúzió idején.
- Diagnózis: cerebrális bénulás diplegiával, hemiplegiával vagy quadriplegiával.
Teljesítmény állapota:
- Kétoldali cerebrális bénulás (diplegia vagy quadraplegia):
Bruttó motorfunkció osztályozási pontszám II - IV, vagy bruttó motorfunkció osztályozási pontszám I. szint, életkor ≥ 2 év
- Hemiplegia: A bruttó motoros funkció osztályozása II-IV. szintű pontszám vagy minimális funkcionális képességek az érintett felső végtagon. A GMFCS I. szintű besorolású, jelentős felső végtag károsodással rendelkező alany akkor jogosult, ha az érintett felső végtagot csak segédeszközként használják.
- Az agyi képalkotás (amelyet standard ellátásként kaptak a vizsgálatba való belépés előtt) áttekintése nem utal genetikai állapotra vagy agyi rendellenességre.
- Megfelelően illeszkedő testvérdonor CB egység (az egyeztetés részleteit lásd a 6.2 szakaszban) magán vagy nyilvános köldökzsinórvér-bankban kapható, ≥ 2,5 x 107 sejt/kilogramm minimális összmagvas sejtdózissal.
- A törvényes meghatalmazott képviselő hozzájárulása.
Kizárási kritériumok:
- Rendelkezésre álló minősített autológ köldökzsinórvér egység
- Autizmus és autista spektrum zavarok motoros fogyatékosság nélkül.
- Hypsarrhythmia.
- Epilepsziás encephalopathiát okozó, kezelhetetlen rohamok.
- Progresszív neurológiai betegség bizonyítéka.
- Aktív, kontrollálatlan szisztémás fertőzése van, vagy dokumentálják a HIV+ státuszát.
- Ismert genetikai betegség vagy egy genetikai betegség fenotípusos bizonyítéka a fizikai vizsgálat során.
- Egyidejű genetikai vagy szerzett betegség vagy társbetegség(ek), amelyek jövőbeli allogén őssejt-transzplantációt igényelhetnek.
- Lélegeztetési támogatást igényel, beleértve az otthoni lélegeztetőgépet, a CPAP-ot, a BiPAP-ot vagy a kiegészítő oxigént.
- Károsodott vese- vagy májfunkció, amelyet a szérum kreatinin > 1,5 mg/dl és/vagy az összbilirubin > 1,3 mg/dl határoz meg, kivéve az ismert Gilbert-kórban szenvedő betegeket.
- Lehetséges immunszuppresszió, ha a fehérvérsejtszám <3000 sejt/ml, vagy az abszolút limfocitaszám (ALC) a normális életkor alatt van, abnormális T-sejt-alcsoportokkal.
- A beteg egészségi állapota nem teszi lehetővé a biztonságos utazást.
- Korábban bármilyen típusú sejtterápiában részesült.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Egyező kapcsolódó köldökzsinórvér
Hat alany kap infúziót HLA-egyeztetett testvér köldökzsinórvérsejtekből.
|
Minden alany egyetlen infúziót kap allogén testvér-köldökzsinórvérből.
Az első hat alany köldökzsinórvérsejteket kap egy HLA-val egyező testvérétől.
A következő 9 alany kap köldökzsinórvérsejteket a HLA-val nem egyező (≥3/6 egyezés) vagy egyező testvértől.
A 15 alany közül hatot haplo-azonos testvér-CB-vel kell kezelni.
A vizsgálatban való részvétel időtartama a CB infúzió beadásától számított hat hónap.
|
|
Kísérleti: Nem megfelelő kapcsolódó köldökzsinórvér
Kilenc alany kap HLA-val nem egyező (≥3/6 egyezésű) vagy megfelelő testvéri köldökzsinórvérsejtek infúzióját.
|
Minden alany egyetlen infúziót kap allogén testvér-köldökzsinórvérből.
Az első hat alany köldökzsinórvérsejteket kap egy HLA-val egyező testvérétől.
A következő 9 alany kap köldökzsinórvérsejteket a HLA-val nem egyező (≥3/6 egyezés) vagy egyező testvértől.
A 15 alany közül hatot haplo-azonos testvér-CB-vel kell kezelni.
A vizsgálatban való részvétel időtartama a CB infúzió beadásától számított hat hónap.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Infúziós reakciók, fertőzések, graft versus host betegség vagy bármely más nemkívánatos esemény értékelése
Időkeret: 6 hónap
|
Ennek a vizsgálatnak az elsődleges végpontja a biztonság, amelyet az akut infúziós reakciók, fertőzések, graft versus host betegség előfordulásának értékelésével értékelnek.
|
6 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A motoros működés javításának értékelése
Időkeret: 6 hónap
|
A bruttó motoros funkció javulásának értékelése validált eszközökkel.
|
6 hónap
|
|
A finommotoros funkciók javulásának értékelése
Időkeret: 6 hónap
|
Finommotoros működés értékelése validált eszközökkel.
|
6 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Jessica Sun, MD, Duke University
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2015. november 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2016. október 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2018. július 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. november 2.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. november 5.
Első közzététel (Becslés)
2015. november 6.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2019. december 4.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. december 2.
Utolsó ellenőrzés
2019. december 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- Pro00065043
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .