Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Arvio allogeenisten napanuoraveren infuusioiden turvallisuudesta lapsilla, joilla on aivovamma

maanantai 2. joulukuuta 2019 päivittänyt: Joanne Kurtzberg, MD
Tämä tutkimus on yksipaikkainen, vaihe I, prospektiivinen tutkimus suonensisäisen napanuoraveren infuusion turvallisuudesta 15:lle 1–6-vuotiaalle lapselle, joilla on aivovamma (CP). Kaikkia koehenkilöitä hoidetaan sisarusten napanuoraverisoluilla. Ensimmäiset kuusi saavat napanuoraverisoluja HLA-yhteensopivalta sisarukselta. Seuraavat yhdeksän koehenkilöä saavat napanuoraverisoluja HLA-vastaavasta (≥3/6) tai vastaavasta sisaruksesta. Tutkimukseen osallistumisen kesto on kuusi kuukautta napanuoraveren infuusion alkamisesta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on vaiheen I, prospektiivinen, avoin tutkimus, joka on suunniteltu arvioimaan yhden allogeenisen sisaruksen napanuoraveren infuusion turvallisuutta pienillä lapsilla, joilla on aivohalvaus. 1–6-vuotiaat lapset, joilla on komplisoitumaton aivohalvaus ja saatavilla HLA-vastaava tai haploidenttinen, pätevä sisarus napanuoraveren yksikkö, voivat osallistua. Kaikki osallistujat saavat yhden suonensisäisen infuusion allogeenista sisarusten napanuoraverta. Kaikille osallistujille tehdään alustava kliininen arviointi aivohalvauksen diagnoosin varmistamiseksi ja kelpoisuuden määrittämiseksi. Pääasiallinen päätetapahtuma on turvallisuus, jonka osalta arvioidaan akuutit infuusioreaktiot sekä infektioiden ja käänteishyljintäsairauden ilmaantuvuus. Alla kuvatut toiminnalliset tulosmittaukset arvioidaan lähtötilanteessa ja kuusi kuukautta sisarusten napanuoraveren infuusion jälkeen ja kuvataan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

15

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Duke University Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 6 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä ≥12 kuukautta ja ≤ 6 vuotta CB-infuusion aikaan.
  2. Diagnoosi: Aivohalvaus, johon liittyy diplegiaa, hemiplegiaa tai quadriplegiaa.

  3. Suorituskyky:

    • Kahdenvälinen aivovamma (diplegia tai quadraplegia):

    Bruttomoottoritoimintojen luokituspisteiden tasot II - IV tai kokonaismoottoritoimintojen luokituspisteiden taso I, ikä ≥ 2 vuotta

    • Hemiplegia: motorisen kokonaistoiminnan luokitus Pisteet II - IV tai minimaaliset toimintakyvyt sairastuneessa yläraajassa. GMFCS-tason I koehenkilö, jolla on merkittävä yläraajojen vajaatoiminta, on kelvollinen, jos sairastavaa yläraajaa käytetään vain apuvälineenä.
  4. Aivojen kuvantamisen tarkastelu (saatu hoidon vakiona ennen tutkimukseen tuloa) ei viittaa geneettiseen tilaan tai aivojen epämuodostumaan.
  5. Sopivasti yhteensopiva sisarusten luovuttajan CB-yksikkö (katso kohta 6.2 täsmäävien yksityiskohtien saamiseksi) saatavilla yksityisestä tai julkisesta napanuoraveripankista, jonka tumallisten solujen kokonaisannos on vähintään ≥ 2,5 x 107 solua/kg.
  6. Laillisen valtuutetun edustajan suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Saatavilla pätevä autologinen napanuoraveriyksikkö
  2. Autismi ja autismin kirjon häiriöt ilman motorisia vammoja.
  3. Hypsarrytmia.
  4. Käsittämättömät kohtaukset, jotka aiheuttavat epileptistä enkefalopatiaa.
  5. Todisteet etenevästä neurologisesta sairaudesta.
  6. Hänellä on aktiivinen, hallitsematon systeeminen infektio tai dokumentoitu HIV+-status.
  7. Tunnettu geneettinen sairaus tai fenotyyppinen näyttö geneettisestä sairaudesta fyysisessä tarkastuksessa.
  8. Samanaikainen geneettinen tai hankittu sairaus tai samanaikaiset sairaudet, jotka saattavat edellyttää tulevaa allogeenista kantasolusiirtoa.
  9. Vaatii hengitystukea, mukaan lukien kodin ventilaattori, CPAP, BiPAP tai lisähappi.
  10. Munuaisten tai maksan vajaatoiminta määritettynä seerumin kreatiniinilla > 1,5 mg/dl ja/tai kokonaisbilirubiinilla > 1,3 mg/dl paitsi potilailla, joilla on tunnettu Gilbertin tauti.
  11. Mahdollinen immunosuppressio, joka määritellään valkosolujen alle 3 000 solua/ml tai absoluuttisena lymfosyyttimääränä (ALC) alle normaalin iän ja epänormaaleja T-solujen alaryhmiä.
  12. Potilaan terveydentila ei salli turvallista matkustamista.
  13. Aiemmin saanut kaikenlaista soluterapiaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Vastaava napanuoraveri
Kuusi koehenkilöä saa infuusion HLA-sovitetuista sisaruksista napanuoran verisoluista.
Biologinen: sisaruksen napanuoran verta
Kaikki koehenkilöt saavat yhden infuusion allogeenistä sisarusten napanuoraverta. Ensimmäiset kuusi koehenkilöä saavat napanuoraverisoluja HLA-yhteensopivalta sisarukselta. Seuraavat 9 koehenkilöä saavat napanuoraverisoluja HLA-vastaavasta (≥3/6) tai vastaavasta sisaruksesta. Kuusi 15 koehenkilöstä on hoidettava haplo-identtisellä sisarus-CB:llä. Tutkimukseen osallistumisen kesto on kuusi kuukautta CB-infuusion alkamisesta.
Kokeellinen: Yhteensopimaton napanuoraveri
Yhdeksän koehenkilöä saa infuusion HLA:n kanssa yhteensopimattomista (≥ 3/6 vastaavuudesta) tai yhteensopivista sisaruksista napanuoran verisoluista.
Biologinen: sisaruksen napanuoran verta
Kaikki koehenkilöt saavat yhden infuusion allogeenistä sisarusten napanuoraverta. Ensimmäiset kuusi koehenkilöä saavat napanuoraverisoluja HLA-yhteensopivalta sisarukselta. Seuraavat 9 koehenkilöä saavat napanuoraverisoluja HLA-vastaavasta (≥3/6) tai vastaavasta sisaruksesta. Kuusi 15 koehenkilöstä on hoidettava haplo-identtisellä sisarus-CB:llä. Tutkimukseen osallistumisen kesto on kuusi kuukautta CB-infuusion alkamisesta.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvio infuusioreaktioiden, infektioiden, käänteishyljintäsairauden tai muiden haittatapahtumien varalta
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Tämän tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma on turvallisuus, joka arvioidaan arvioimalla akuuttien infuusioreaktioiden, infektioiden ja käänteishyljintäsairauden ilmaantuvuus.
6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvio motorisen toiminnan parantamisesta
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Arvio motorisen toiminnan parantumisesta validoitujen työkalujen avulla.
6 kuukautta
Arvio hienomotorisen toiminnan paranemisesta
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Hienomotorisen toiminnan arviointi validoitujen työkalujen avulla.
6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Joanne Kurtzberg, MD

Tutkijat

  • Päätutkija: Jessica Sun, MD, Duke University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. marraskuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. lokakuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. heinäkuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 2. marraskuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 5. marraskuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 6. marraskuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 4. joulukuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 2. joulukuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. joulukuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Pro00065043

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Aivohalvaus

Kliiniset tutkimukset sisaruksen napanuoran verta

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ecuador

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa