Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Vurdering af sikkerheden ved allogene navlestrengsblodinfusioner hos børn med cerebral parese

2. december 2019 opdateret af: Joanne Kurtzberg, MD
Denne undersøgelse er et enkelt sted, fase I, prospektiv undersøgelse af sikkerheden ved intravenøs infusion af søskendenavlestrengsblod hos 15 børn i alderen 1-6 år med cerebral parese (CP). Alle forsøgspersoner vil blive behandlet med søskende navlestrengsblodceller. De første seks vil modtage navlestrengsblodceller fra en HLA-matchet søskende. De følgende ni forsøgspersoner vil modtage navlestrengsblodceller fra en HLA-mismatchet (≥3/6 match) eller matchet søskende. Varigheden af ​​undersøgelsesdeltagelsen vil være seks måneder fra tidspunktet for infusion af navlestrengsblod.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er et fase I, prospektivt, åbent forsøg designet til at vurdere sikkerheden ved en enkelt allogen infusion af søskendestrengsblod hos små børn med cerebral parese. Børn i alderen et til seks år med ukompliceret cerebral parese og en tilgængelig HLA-matchet eller haploidentisk, kvalificeret søskendenavlestrengsblodsenhed vil være berettiget til at deltage. Alle deltagere vil modtage en enkelt intravenøs infusion af allogent søskendeblod. Alle deltagere vil have en indledende klinisk evaluering for at verificere diagnosen cerebral parese og bestemme egnethed. Hovedendepunktet er sikkerhed, hvor akutte infusionsreaktioner samt forekomst af infektioner og graft versus host-sygdom vil blive vurderet. Funktionelle resultatmål, beskrevet nedenfor, vil blive vurderet ved baseline og seks måneder efter infusion af søskendenavlestrengsblod og beskrevet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 6 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder ≥12 måneder og ≤ 6 år på tidspunktet for CB-infusion.
  2. Diagnose: Cerebral parese med diplegi, hemiplegi eller quadriplegi.

  3. Ydeevnestatus:

    • Bilateral cerebral parese (diplegi eller quadraplegia):

    Bruttomotorisk funktionsklassifikationsscore niveau II - IV, eller grovmotorisk funktionsklassifikationsscore niveau I, alder ≥ 2 år

    • Hemiplegi: Gross Motor Function Classification Score niveauer II - IV eller minimale funktionelle evner i den berørte overekstremitet. En forsøgsperson klassificeret som GMFCS-niveau I med betydelig svækkelse af øvre ekstremiteter vil være berettiget, hvis den berørte overekstremitet kun bruges som en hjælp.
  4. Gennemgang af hjernebilleddannelse (opnået som standardbehandling før studiestart) tyder ikke på en genetisk tilstand eller hjernemisdannelse.
  5. Passende matchet søskendedonor-CB-enhed (se afsnit 6.2 for matchende detaljer) tilgængelig i en privat eller offentlig navlestrengsblodbank med en minimumsdosis af kerneceller på ≥ 2,5 x 107 celler/kilogram.
  6. Samtykke fra juridisk autoriseret repræsentant.

Ekskluderingskriterier:

  1. Tilgængelig kvalificeret autolog navlestrengsblod-enhed
  2. Autisme og autistiske spektrum forstyrrelser uden motorisk handicap.
  3. Hypsarrhytmi.
  4. Intraktable anfald, der forårsager epileptisk encefalopati.
  5. Bevis på en progressiv neurologisk sygdom.
  6. Har en aktiv, ukontrolleret systemisk infektion eller dokumentation for HIV+-status.
  7. Kendt genetisk sygdom eller fænotypisk bevis på en genetisk sygdom ved fysisk undersøgelse.
  8. Samtidig genetisk eller erhvervet sygdom eller komorbiditet(er), der kan kræve en fremtidig allogen stamcelletransplantation.
  9. Kræver respiratorstøtte, inklusive hjemmeventilator, CPAP, BiPAP eller supplerende ilt.
  10. Nedsat nyre- eller leverfunktion som bestemt af serumkreatinin >1,5 mg/dL og/eller total bilirubin >1,3 mg/dL undtagen hos patienter med kendt Gilberts sygdom.
  11. Mulig immunsuppression, defineret som WBC <3.000 celler/mL eller absolut lymfocyttal (ALC) under det normale for alder med unormale T-celle-undergrupper.
  12. Patientens medicinske tilstand tillader ikke sikker rejse.
  13. Tidligere modtaget enhver form for cellulær terapi.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Matchet beslægtet navlestrengsblod
Seks forsøgspersoner vil modtage en infusion af HLA-matchede søskendenavlestrengsblodceller.
Biologisk: søskende navlestrengsblod
Alle forsøgspersoner vil modtage en enkelt infusion af allogent søskendeblod. De første seks forsøgspersoner vil modtage navlestrengsblodceller fra en HLA-matchet søskende. De følgende 9 forsøgspersoner vil modtage navlestrengsblodceller fra en HLA-mismatchet (≥3/6 match) eller matchet søskende. Seks af de 15 forsøgspersoner skal behandles med haplo-identisk søskende-CB. Varigheden af ​​studiedeltagelsen vil være seks måneder fra tidspunktet for CB-infusion.
Eksperimentel: Umatchede beslægtet navlestrengsblod
Ni forsøgspersoner vil modtage en infusion af HLA-mismatchede (≥3/6 match) eller matchede søskendenavlestrengsblodceller.
Biologisk: søskende navlestrengsblod
Alle forsøgspersoner vil modtage en enkelt infusion af allogent søskendeblod. De første seks forsøgspersoner vil modtage navlestrengsblodceller fra en HLA-matchet søskende. De følgende 9 forsøgspersoner vil modtage navlestrengsblodceller fra en HLA-mismatchet (≥3/6 match) eller matchet søskende. Seks af de 15 forsøgspersoner skal behandles med haplo-identisk søskende-CB. Varigheden af ​​studiedeltagelsen vil være seks måneder fra tidspunktet for CB-infusion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering for infusionsreaktioner, infektioner, graft versus host sygdom eller andre bivirkninger
Tidsramme: 6 måneder
Det primære endepunkt for denne undersøgelse er sikkerhed, som vil blive evalueret ved at vurdere forekomsten af ​​akutte infusionsreaktioner, infektioner, graft versus host sygdom.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering for forbedring af den grovmotoriske funktion
Tidsramme: 6 måneder
Vurdering af forbedring af grovmotorisk funktion ved hjælp af validerede værktøjer.
6 måneder
Vurdering for forbedring af finmotorik
Tidsramme: 6 måneder
Vurdering af finmotorik ved hjælp af validerede værktøjer.
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Joanne Kurtzberg, MD

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jessica Sun, MD, Duke University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. juli 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. november 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. november 2015

Først opslået (Skøn)

6. november 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. december 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. december 2019

Sidst verificeret

1. december 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Pro00065043

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cerebral Parese

Kliniske forsøg med søskende navlestrengsblod

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Netherlands

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner