Beoordeling van de veiligheid van allogene navelstrengbloedinfusies bij kinderen met hersenverlamming

Inclusiecriteria:

1. Leeftijd ≥ 12 maanden en ≤ 6 jaar op het moment van CB-infusie.
2. Diagnose: hersenverlamming met diplegie, hemiplegie of quadriplegie.

3. Prestatiestatus:

   • Bilaterale hersenverlamming (diplegie of quadraplegie):

   Grof Motorische Functie Classificatie Score niveau II - IV, of Grof Motorische Functie Classificatie Score niveau I, leeftijd ≥ 2 jaar

   • Hemiplegie: classificatie van grove motorische functies Score niveaus II - IV of minimale functionele mogelijkheden in de aangedane bovenste extremiteit. Een proefpersoon geclassificeerd als GMFCS niveau I met een significante beperking van de bovenste extremiteit komt in aanmerking als de aangedane bovenste extremiteit alleen als hulpmiddel wordt gebruikt.
4. Beoordeling van beeldvorming van de hersenen (verkregen als standaardzorg voorafgaand aan deelname aan de studie) duidt niet op een genetische aandoening of misvorming van de hersenen.
5. Geschikt gematchte broer of zus donor CB-eenheid (zie rubriek 6.2 voor matching-details) beschikbaar bij een particuliere of openbare navelstrengbloedbank met een minimale totale dosis genucleëerde cellen van ≥ 2,5 x 107 cellen/kilogram.
6. Toestemming wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger.

Uitsluitingscriteria:

1. Beschikbare gekwalificeerde autologe navelstrengbloedeenheid
2. Autisme en stoornissen in het autistisch spectrum zonder motorische beperking.
3. Hypsaritmie.
4. Hardnekkige aanvallen die epileptische encefalopathie veroorzaken.
5. Bewijs van een progressieve neurologische ziekte.
6. Heeft een actieve, ongecontroleerde systemische infectie of documentatie van HIV+ status.
7. Bekende genetische ziekte of fenotypisch bewijs van een genetische ziekte bij lichamelijk onderzoek.
8. Gelijktijdige genetische of verworven ziekte of comorbiditeit(en) waarvoor een toekomstige allogene stamceltransplantatie nodig zou kunnen zijn.
9. Vereist beademingsondersteuning, inclusief thuisbeademing, CPAP, BiPAP of aanvullende zuurstof.
10. Verminderde nier- of leverfunctie zoals bepaald door serumcreatinine >1,5 mg/dl en/of totaal bilirubine >1,3 mg/dl behalve bij patiënten met bekende ziekte van Gilbert.
11. Mogelijke immunosuppressie, gedefinieerd als WBC <3.000 cellen/ml of absoluut aantal lymfocyten (ALC) onder normaal voor leeftijd met abnormale T-cel subsets.
12. De medische toestand van de patiënt staat een veilige reis niet toe.
13. Eerder enige vorm van cellulaire therapie heeft ontvangen.