鎌状赤血球症関連下肢潰瘍におけるSANGUINATE™ (LU)
鎌状赤血球症の成人患者における下肢潰瘍の治療に対する SANGUINATE™ の安全性と有効性に関する非盲検、反復投与、用量漸増研究
調査の概要
詳細な説明
これは、鎌状赤血球症（SCD下肢潰瘍）に関連する下肢潰瘍に苦しむ患者におけるSANGUINATE（ペグ化カルボキシヘモグロビンウシ）をテストするための段階的、反復投与、非盲検第2相試験です。
患者は、下肢潰瘍治療のためのプレゼンテーション時に同意とスクリーニング手順を受けます。 適格な患者は、3 週間の慣らし期間を開始します。 試験に参加するための評価可能な患者１０名の登録目標を達成するために、合計約１５名の患者がスクリーニングされると予想される。 評価可能とは、治験薬を最低 3 回投与された患者と定義されます。 5 人の患者 (コホート 1) は、320 mg/kg (8 mL) の用量で、週 1 回、2 時間のサンギネートの IV 注入を 4 回受けます。 さらに 5 人の患者 (コホート 2) は、同じく 320 mg/kg の用量で、週 1 回 2 時間の SANGUINATE の IV 注入を 6 回受けます。 各患者は、患者の安全状態を確認するために、投薬から約 24 時間後に電話で連絡を受けます。 治療段階の1週間後、患者は安全性評価が行われる最終訪問のために研究センターに戻ります。 最終来院中、患者は潰瘍の標準治療を受けます。 すべての患者は、研究期間中、SCD脚潰瘍の週1回の標準治療（SOC）治療を受けます。 SOC には、多層、短いストレッチ、圧縮包帯で創傷を包帯することが含まれます。 非接着性の医療グレードのフォームは、創傷接触層と一次包帯として使用されます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 鎌状赤血球症（Hb-SSまたはHb-Sβ°遺伝子型）に関連する下肢潰瘍を患っている適切に同意された患者。
- -少なくとも4週間の足の潰瘍の存在
- -中等度から重度の静脈臨床重症度スコア（12以上と定義）
- 膝下の足の潰瘍
除外基準:
- -臨床的および検査室で確認された細菌、真菌または抗酸菌を呈する患者
- -患者は鎌状赤血球症の最近の急性合併症を持っています（例：7日以内の疼痛発作、または21日以内の急性胸部症候群）
- -患者は妊娠を計画している、妊娠している、または授乳中です
- -中等度から重度の腎不全（CrCl < 30 mL/min）または慢性腎臓病、または中等度から重度の肝不全（Child-Pugh クラス B または C）の存在
- -通常の検査室基準範囲の上限の3倍以上の患者
- -治験薬による同時または最近の以前の治療（90日以内）
- -現在ヒドロキシ尿素による治療を受けている患者は、少なくとも30日間安定した用量でなければなりません
- 21日以内の輸血受付
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：SANGUINATE™ (4 週間)
これは非盲検の反復投与試験です。
約5人の患者を3週間観察し、標準治療（創傷洗浄および包帯）を続けます。
これに続いて、2時間のIV注入によって提供されるSANGUINATEの週1回の投与を含む4週間の治療期間が続きます。
研究の最終週には、すべての患者が標準治療を受ける別の観察期間が含まれます。
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週に 1 回、4 週間または 6 週間にわたって 2 時間の点滴を行います。
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実験的：SANGUINATE™ (6週間)
これは非盲検の反復投与試験です。
約5人の患者を3週間観察し、標準治療（創傷洗浄および包帯）を続けます。
これに続いて、2 時間の IV 注入による週 1 回の SANGUINATE 投与を含む 6 週間の治療期間が続きます。
研究の最終週には、すべての患者が標準治療を受ける別の観察期間が含まれます。
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週に 1 回、4 週間または 6 週間にわたって 2 時間の点滴を行います。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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バイタルサイン、心電図、生化学的、血液学的、および尿検査の測定値の変化、および報告された有害事象によって決定される治療の安全性
時間枠：8週間または10週間
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8週間または10週間
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非創傷部位の疼痛スコアと比較した、10ポイントスケールで測定した鎌状赤血球症下肢潰瘍創傷疼痛スコアの変化
時間枠：8週間または10週間
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8週間または10週間
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創傷表面積の変化によって測定される脚潰瘍の創傷治癒の速度と程度
時間枠：8週間または10週間
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8週間または10週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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デブリドマンの必要性によって測定される下肢潰瘍の創傷状態の変化（生存不能組織の種類と量）
時間枠：8週間または10週間
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8週間または10週間
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滲出液産生の程度によって測定される下肢潰瘍の創傷状態の変化
時間枠：8週間または10週間
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SF-12健康調査（急性版）で測定した生活の質の変化、および患者の快適性と健康状態に関するその他の指標
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8週間または10週間
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肉芽組織の種類と量による下腿潰瘍の創傷状態の変化
時間枠：8週間または10週間
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8週間または10週間
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下肢潰瘍の創傷の外観の全体的な変化によって測定される下肢潰瘍の創傷状態の変化
時間枠：8週間または10週間
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8週間または10週間
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皮膚の外観（着色、炎症など）によって測定される、下肢潰瘍領域の局所皮膚の変化
時間枠：8週間または10週間
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8週間または10週間
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皮膚温度（体温との比較）によって測定される、脚潰瘍の領域における局所皮膚の変化
時間枠：8週間または10週間
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8週間または10週間
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Venous Clinical Severity Score (VCSS) によって測定される下肢潰瘍の創傷重症度の改善
時間枠：8週間または10週間
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8週間または10週間
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SF-12健康調査（急性版）および患者の快適さと健康状態の他の指標によって測定される生活の質の変化
時間枠：8週間または10週間
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8週間または10週間
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協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Hemant Misra, PhD、Prolong Pharma
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。