SANGUINATE™ w owrzodzeniu nóg związanym z anemią sierpowatokrwinkową (LU)
Otwarte badanie z powtarzaną dawką i zwiększaniem dawki dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności preparatu SANGUINATE™ w leczeniu owrzodzeń kończyn dolnych u dorosłych pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Jest to otwarte badanie fazy 2 z eskalacją, wielokrotnymi dawkami, mające na celu przetestowanie SANGUINATE (pegylowanej karboksyhemoglobiny bydlęcej) u pacjentów cierpiących na owrzodzenie nóg związane z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD).
Pacjenci zostaną poddani procedurom zgody i przesiewowym w momencie zgłoszenia się na leczenie owrzodzeń podudzi. Kwalifikujący się pacjenci rozpoczną 3-tygodniowy okres docierania. Oczekuje się, że w sumie około piętnastu (15) pacjentów zostanie poddanych badaniu przesiewowemu w celu osiągnięcia docelowej liczby dziesięciu (10) kwalifikujących się do oceny pacjentów do udziału w badaniu. Pacjent podlegający ocenie to pacjent, który otrzymał co najmniej trzy dawki badanego produktu. Pięciu (5) pacjentów (Kohorta 1) otrzyma cztery (4) raz w tygodniu 2-godzinne wlewy dożylne SANGUINATE w dawce 320 mg/kg (8 ml). Dodatkowych pięciu (5) pacjentów (Kohorta 2) otrzyma sześć (6) raz w tygodniu 2-godzinnych infuzji dożylnych SANGUINATE, również w dawce 320 mg/kg. Z każdym pacjentem skontaktujemy się telefonicznie około 24 godziny po podaniu dawki, aby zweryfikować stan bezpieczeństwa pacjenta. Tydzień po fazie leczenia pacjenci powrócą do ośrodka badawczego na wizytę końcową, podczas której zostaną przeprowadzone oceny bezpieczeństwa. Podczas Wizyty Końcowej pacjenci otrzymają standardowe leczenie owrzodzenia. Wszyscy pacjenci będą otrzymywali raz w tygodniu terapię Standard of Care (SOC) z powodu SCD w czasie trwania badania. SOC obejmuje opatrywanie rany wielowarstwowym bandażem kompresyjnym o krótkim rozciągnięciu. Nieprzywierająca pianka klasy medycznej zostanie użyta jako warstwa kontaktowa z raną i podstawowy opatrunek.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Marbella, Panama
- Centro Hemato-Oncologico
-
-
-
-
-
Santo Domingo, Republika Dominikany
- General Hospital Plaza de la Salud
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Odpowiednio wyrażeni pacjenci cierpiący na anemię sierpowatokrwinkową (genotyp Hb-SS lub Hb-Sβ°) związaną z owrzodzeniem nóg.
- Obecność owrzodzenia nóg przez co najmniej 4 tygodnie
- Żylna ocena nasilenia klinicznego od umiarkowanego do ciężkiego (zdefiniowana jako ≥12)
- Owrzodzenie nogi poniżej kolana
Kryteria wyłączenia:
- Pacjent zgłaszający się z potwierdzonymi klinicznie i laboratoryjnie organizmami bakteryjnymi, grzybiczymi lub kwasoodpornymi
- Pacjent ma niedawno przebyte ostre powikłanie niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (np. napad bólu w ciągu 7 dni lub ostry zespół klatki piersiowej w ciągu 21 dni)
- Pacjentka planuje ciążę, jest w ciąży lub karmi piersią
- Obecność umiarkowanej do ciężkiej niewydolności nerek (CrCl < 30 ml/min) lub przewlekłej choroby nerek lub umiarkowanej do ciężkiej niewydolności wątroby (klasa B lub C wg Childa-Pugha)
- Pacjenci z ponad 3-krotnością górnej granicy normalnego laboratoryjnego zakresu referencyjnego
- Jednoczesne lub niedawne wcześniejsze leczenie (w ciągu 90 dni) badanym lekiem
- Pacjenci obecnie leczeni hydroksymocznikiem muszą przyjmować stabilną dawkę przez co najmniej 30 dni
- Otrzymanie transfuzji krwi w ciągu 21 dni
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: SANGUINATE™ (4 tygodnie)
To jest otwarte badanie z powtarzaną dawką.
Około pięciu pacjentów będzie obserwowanych przez 3 tygodnie, kontynuując standardową terapię pielęgnacyjną (oczyszczanie ran i bandażowanie).
Po tym nastąpi 4-tygodniowy okres leczenia obejmujący raz w tygodniu dawki SANGUINATE podawane w dwugodzinnym wlewie dożylnym.
Ostatni tydzień badania obejmie kolejny okres obserwacji, podczas którego wszyscy pacjenci otrzymają standardową terapię.
|
Dwugodzinny wlew podawany raz w tygodniu przez okres 4 lub 6 tygodni.
|
|
Eksperymentalny: SANGUINATE™ (6 tygodni)
To jest otwarte badanie z powtarzaną dawką.
Około pięciu pacjentów będzie obserwowanych przez 3 tygodnie, kontynuując standardową terapię pielęgnacyjną (oczyszczanie ran i bandażowanie).
Następnie nastąpi 6-tygodniowy okres leczenia obejmujący dawki SANGUINATE podawane raz w tygodniu w dwugodzinnej infuzji dożylnej.
Ostatni tydzień badania obejmie kolejny okres obserwacji, podczas którego wszyscy pacjenci otrzymają standardową terapię.
|
Dwugodzinny wlew podawany raz w tygodniu przez okres 4 lub 6 tygodni.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Bezpieczeństwo leczenia określone na podstawie zmian parametrów życiowych, parametrów elektrokardiograficznych, biochemicznych, hematologicznych i analizy moczu oraz zgłoszonych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 8 lub 10 tygodni
|
8 lub 10 tygodni
|
|
Zmiana oceny bólu rany w chorobie sierpowatokrwinkowej mierzonej w 10-punktowej skali w stosunku do oceny bólu w miejscu innym niż rana
Ramy czasowe: 8 lub 10 tygodni
|
8 lub 10 tygodni
|
|
Szybkość i stopień gojenia się rany owrzodzenia nóg mierzone zmianą powierzchni rany
Ramy czasowe: 8 lub 10 tygodni
|
8 lub 10 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiany stanu rany owrzodzenia nóg mierzone na podstawie potrzeby oczyszczenia rany (rodzaj i ilość tkanki nieżywotnej)
Ramy czasowe: 8 lub 10 tygodni
|
8 lub 10 tygodni
|
|
|
Zmiany w stanie rany owrzodzenia podudzia mierzone na podstawie stopnia produkcji wysięku
Ramy czasowe: 8 lub 10 tygodni
|
Zmiana jakości życia mierzona kwestionariuszem SF-12 Health Survey (wersja ostra) oraz innymi wskaźnikami komfortu i samopoczucia pacjentów
|
8 lub 10 tygodni
|
|
Zmiany stanu rany owrzodzenia podudzia mierzone rodzajem i ilością tkanki ziarninowej
Ramy czasowe: 8 lub 10 tygodni
|
8 lub 10 tygodni
|
|
|
Zmiany stanu rany owrzodzenia podudzia mierzone ogólną zmianą wyglądu rany owrzodzenia podudzia
Ramy czasowe: 8 lub 10 tygodni
|
8 lub 10 tygodni
|
|
|
Zmiana miejscowa skóry w okolicy owrzodzenia podudzia mierzona wyglądem skóry (zabarwienie, stan zapalny itp.)
Ramy czasowe: 8 lub 10 tygodni
|
8 lub 10 tygodni
|
|
|
Zmiana miejscowa skóry w okolicy owrzodzenia podudzia mierzona temperaturą skóry (w stosunku do temperatury ciała)
Ramy czasowe: 8 lub 10 tygodni
|
8 lub 10 tygodni
|
|
|
Poprawa ciężkości rany owrzodzenia podudzia mierzona za pomocą Venous Clinical Severity Score (VCSS)
Ramy czasowe: 8 lub 10 tygodni
|
8 lub 10 tygodni
|
|
|
Zmiana jakości życia mierzona kwestionariuszem zdrowotnym SF-12 (wersja ostra) oraz inne wskaźniki komfortu i samopoczucia pacjenta
Ramy czasowe: 8 lub 10 tygodni
|
8 lub 10 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Hemant Misra, PhD, Prolong Pharma
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- SGSC-009
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .