镰状细胞病相关腿部溃疡的 SAGUINATE™ (LU)
2017年2月24日 更新者：Prolong Pharmaceuticals
一项关于 SANGUINATE ™治疗镰状细胞病成年患者腿部溃疡的安全性和有效性的开放标签、重复剂量、剂量递增研究
SAGUINATE™ 镰状细胞病相关的腿部溃疡。
研究概览
详细说明
这是一项逐步升级、重复给药、开放标签的 2 期研究，旨在测试 SANGUINATE（聚乙二醇碳氧血红蛋白牛）在患有镰状细胞病（SCD 腿部溃疡）相关腿部溃疡的患者中的作用。
患者在就诊进行腿部溃疡治疗时将接受知情同意和筛选程序。 符合条件的患者将开始为期 3 周的磨合期。 预计将筛选总共约十五 (15) 名患者，以实现十 (10) 名可评估患者参与研究的入组目标。 可评估的定义为接受至少三剂研究产品的患者。 五 (5) 名患者（队列 1）将接受四 (4) 次每周一次、每次 2 小时的 SANGUINATE 静脉输注，剂量为 320 mg/kg（8 mL）。 另外五 (5) 名患者（队列 2）将接受六 (6) 次每周一次、每次 2 小时的 SANGUINATE 静脉输注，剂量也是 320 mg/kg。 给药后约 24 小时将通过电话联系每位患者，以核实患者的安全状态。 治疗阶段后一周，患者将返回研究中心进行最终访问，在那里将进行安全评估。 在最终访问期间，患者将接受标准的溃疡护理治疗。 在研究期间，所有患者将接受每周一次的 SCD 腿部溃疡护理标准 (SOC) 治疗。 SOC 包括用多层短弹力压缩绷带包扎伤口。 非粘附性医疗级泡沫将用作伤口接触层和主要敷料。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
10
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 65年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 经适当同意患有镰状细胞病（Hb-SS 或 Hb-Sβ° 基因型）相关腿部溃疡的患者。
- 腿部溃疡至少持续 4 周
- 静脉临床严重程度评分为中度至重度（定义为≥12）
- 膝盖以下腿部溃疡
排除标准：
- 患有临床和实验室证实的细菌、真菌或耐酸生物体的患者
- 患者最近有镰状细胞病的急性并发症（例如，7 天内出现疼痛危象，或 21 天内出现急性胸部综合症）
- 患者计划怀孕、正在怀孕或正在哺乳
- 存在中度至重度肾功能不全（CrCl < 30 mL/min）或慢性肾病，或存在中度至重度肝功能不全（Child-Pugh B 级或 C 级）
- 超过正常实验室参考范围上限3倍的患者
- 同时或近期（90 天内）使用研究药物进行治疗
- 目前正在接受羟基脲治疗的患者必须保持稳定剂量至少 30 天
- 在 21 天内收到输血
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：SAGUINATE™（4 周）
这是一项开放标签、重复剂量研究。
大约五名患者将接受为期 3 周的观察，继续接受标准护理治疗（用于伤口清洁和包扎）。
随后是 4 周的治疗期，包括每周一次的 SANGUINATE 剂量，通过两小时的静脉输注提供。
研究的最后一周将包括另一个观察期，所有患者将接受标准护理治疗。
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在 4 周或 6 周的时间内每周提供一次两小时的输注。
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实验性的：SANGUINATE™（6 周）
这是一项开放标签、重复剂量研究。
大约五名患者将接受为期 3 周的观察，继续接受标准护理治疗（用于伤口清洁和包扎）。
随后是 6 周的治疗期，包括每周一次的 SANGUINATE 剂量，通过两小时的静脉输注提供。
研究的最后一周将包括另一个观察期，所有患者将接受标准护理治疗。
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在 4 周或 6 周的时间内每周提供一次两小时的输注。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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通过生命体征、心电图、生化、血液学和尿液分析措施的变化以及报告的不良事件确定治疗的安全性
大体时间：8 或 10 周
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8 或 10 周
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相对于非伤口部位疼痛评分，以 10 分制测量的镰状细胞病腿部溃疡伤口疼痛评分的变化
大体时间：8 或 10 周
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8 或 10 周
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通过伤口表面积的变化测量腿部溃疡伤口愈合的速度和程度
大体时间：8 或 10 周
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8 或 10 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过清创需要测量的腿部溃疡伤口状态的变化（无活性组织的类型和数量）
大体时间：8 或 10 周
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8 或 10 周
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通过渗出液产生程度测量的腿部溃疡伤口状态的变化
大体时间：8 或 10 周
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通过 SF-12 健康调查（急性版）以及其他患者舒适度和幸福感指标测量的生活质量变化
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8 或 10 周
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根据肉芽组织的类型和数量测量腿部溃疡伤口状态的变化
大体时间：8 或 10 周
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8 或 10 周
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通过下肢溃疡伤口外观的总体变化来衡量下肢溃疡伤口状态的变化
大体时间：8 或 10 周
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8 或 10 周
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通过皮肤外观测量腿部溃疡区域的局部皮肤变化（颜色、炎症等）
大体时间：8 或 10 周
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8 或 10 周
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通过皮肤温度（相对于体温）测量的腿部溃疡区域局部皮肤的变化
大体时间：8 或 10 周
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8 或 10 周
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通过静脉临床严重程度评分 (VCSS) 衡量腿部溃疡伤口严重程度的改善
大体时间：8 或 10 周
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8 或 10 周
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生活质量的变化，通过 SF-12 健康调查（急性版）以及其他患者舒适度和幸福指数来衡量
大体时间：8 或 10 周
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8 或 10 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Hemant Misra, PhD、Prolong Pharma
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年3月1日
初级完成 (实际的)
2016年10月1日
研究完成 (实际的)
2016年11月1日
研究注册日期
首次提交
2015年11月2日
首先提交符合 QC 标准的
2015年11月6日
首次发布 (估计)
2015年11月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年2月28日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年2月24日
最后验证
2017年2月1日
更多信息
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