Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

SANGUINATE™ bij beenzweren geassocieerd met sikkelcelziekte (LU)

24 februari 2017 bijgewerkt door: Prolong Pharmaceuticals

Een open-label, herhaalde dosis, dosisescalatiestudie naar de veiligheid en effectiviteit van SANGUINATE™ voor de behandeling van beenzweren bij volwassen patiënten met sikkelcelziekte

SANGUINATE™ sikkelcelziekte geassocieerde beenulcera.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een escalerende, open-label fase 2-studie met herhaalde doses om SANGUINATE (gepegyleerd carboxyhemoglobine rund) te testen bij patiënten die lijden aan beenulcera geassocieerd met sikkelcelziekte (SCD-beenulcus).

Patiënten ondergaan toestemmings- en screeningprocedures op het moment van presentatie voor behandeling van beenulcera. In aanmerking komende patiënten beginnen met een inloopperiode van 3 weken. Naar verwachting zullen in totaal ongeveer vijftien (15) patiënten worden gescreend om een ​​inschrijvingsdoel van tien (10) evalueerbare patiënten voor deelname aan het onderzoek te bereiken. Evalueerbaar wordt gedefinieerd als een patiënt die minimaal drie doses onderzoeksproduct krijgt. Vijf (5) patiënten (Cohort 1) zullen vier (4) eenmaal per week 2 uur durende intraveneuze infusies van SANGUINATE krijgen in een dosis van 320 mg/kg (8 ml). Nog eens vijf (5) patiënten (Cohort 2) zullen zes (6) eenmaal per week 2 uur durende intraveneuze infusies van SANGUINATE krijgen, eveneens in een dosis van 320 mg/kg. Elke patiënt zal ongeveer 24 uur na toediening telefonisch gecontacteerd worden om de veiligheidsstatus van de patiënt te verifiëren. Een week na de behandelingsfase keren de patiënten terug naar het onderzoekscentrum voor een laatste bezoek waar veiligheidsbeoordelingen zullen worden uitgevoerd. Tijdens het laatste bezoek krijgen de patiënten de standaardbehandeling van zweren. Alle patiënten zullen gedurende het onderzoek eenmaal per week Standard of Care (SOC)-therapie krijgen voor SCD-beenulcera. De SOC omvat het aankleden van de wond met meerlaags, kort rekbaar compressieverband. Niet-verklevend schuim van medische kwaliteit wordt gebruikt als wondcontactlaag en primair verband.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

10

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Dominicaanse Republiek
      • Santo Domingo, Dominicaanse Republiek
        • General Hospital Plaza de la Salud
  • Panama
      • Marbella, Panama
        • Centro Hemato-Oncologico

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten met de juiste toestemming die lijden aan sikkelcelziekte (Hb-SS of Hb-Sβ° genotype) geassocieerd met beenulcera.
  • Aanwezigheid van beenulcera gedurende minstens 4 weken
  • Veneuze klinische ernstscore van matig tot ernstig (gedefinieerd als ≥12)
  • Beenzweer onder de knie

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënt met klinisch en laboratorium bevestigde bacteriële, schimmel- of zuurvaste organismen
  • Patiënt heeft een recente acute complicatie van sikkelcelziekte (bijv. pijncrisis binnen 7 dagen of acuut chest syndroom binnen 21 dagen)
  • Patiënt is van plan zwanger te worden, is zwanger of geeft borstvoeding
  • Aanwezigheid van matige tot ernstige nierinsufficiëntie (CrCl < 30 ml/min) of chronische nierziekte, of van matige tot ernstige leverinsufficiëntie (Child-Pugh klasse B of C)
  • Patiënten met meer dan 3 keer de bovengrens van het normale laboratoriumreferentiebereik
  • Gelijktijdige of recente eerdere behandeling (binnen 90 dagen) met een onderzoeksmedicatie
  • Patiënten die momenteel met hydroxyurea worden behandeld, moeten gedurende ten minste 30 dagen een stabiele dosis hebben
  • Ontvangst van een bloedtransfusie binnen 21 dagen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: SANGUINATE™ (4 weken)
Dit is een open-label onderzoek met herhaalde doses. Ongeveer vijf patiënten zullen gedurende 3 weken worden geobserveerd terwijl ze doorgaan met de standaardbehandeling (voor wondreiniging en verband). Dit wordt gevolgd door een behandelingsperiode van 4 weken met eenmaal per week doses SANGUINATE die worden toegediend via intraveneuze infusie van twee uur. De laatste week van de studie omvat nog een observatieperiode waarin alle patiënten standaardbehandeling krijgen.
Biologisch: SANGUINAAT
Een infuus van twee uur eenmaal per week gedurende een periode van 4 weken of 6 weken.
Experimenteel: SANGUINATE™ (6 weken)
Dit is een open-label onderzoek met herhaalde doses. Ongeveer vijf patiënten zullen gedurende 3 weken worden geobserveerd terwijl ze doorgaan met de standaardbehandeling (voor wondreiniging en verband). Dit zal worden gevolgd door een behandelingsperiode van 6 weken met eenmaal per week doses SANGUINATE die worden toegediend via een intraveneus infuus van twee uur. De laatste week van de studie omvat nog een observatieperiode waarin alle patiënten standaardbehandeling krijgen.
Biologisch: SANGUINAAT
Een infuus van twee uur eenmaal per week gedurende een periode van 4 weken of 6 weken.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Veiligheid van de behandeling zoals bepaald door veranderingen in vitale functies, elektrocardiografische, biochemische, hematologische en urineonderzoeksmaatregelen en gemelde bijwerkingen
Tijdsspanne: 8 of 10 weken
8 of 10 weken
Verandering in sikkelcelziekte wondpijnscores voor beenulcera, gemeten op een 10-puntsschaal, ten opzichte van pijnscores op de niet-wondlocatie
Tijdsspanne: 8 of 10 weken
8 of 10 weken
Snelheid en omvang van wondgenezing van beenulcera zoals gemeten door verandering in wondoppervlak
Tijdsspanne: 8 of 10 weken
8 of 10 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen in wondstatus van beenulcera zoals gemeten door behoefte aan debridement (type en hoeveelheid niet-levensvatbaar weefsel)
Tijdsspanne: 8 of 10 weken
8 of 10 weken
Veranderingen in wondstatus van beenulcera, gemeten aan de hand van de mate van exsudaatproductie
Tijdsspanne: 8 of 10 weken
Verandering in kwaliteit van leven zoals gemeten door SF-12 Health Survey (acute versie) en andere indicatoren van comfort en welzijn van de patiënt
8 of 10 weken
Veranderingen in wondstatus van beenulcera zoals gemeten door type en hoeveelheid granulatieweefsel
Tijdsspanne: 8 of 10 weken
8 of 10 weken
Veranderingen in de wondstatus van beenulcera zoals gemeten aan de hand van algehele verandering in het uiterlijk van de wonde van beenulcera
Tijdsspanne: 8 of 10 weken
8 of 10 weken
Verandering in lokale huid in het gebied van de beenzweer zoals gemeten aan de hand van het uiterlijk van de huid (verkleuring, ontsteking, enz.)
Tijdsspanne: 8 of 10 weken
8 of 10 weken
Verandering in lokale huid in het gebied van de beenzweer, gemeten aan de hand van de huidtemperatuur (ten opzichte van de lichaamstemperatuur)
Tijdsspanne: 8 of 10 weken
8 of 10 weken
Verbetering van de ernst van beenulcera zoals gemeten met de Venous Clinical Severity Score (VCSS)
Tijdsspanne: 8 of 10 weken
8 of 10 weken
Verandering in kwaliteit van leven, zoals gemeten door een SF-12 Gezondheidsenquête (acute versie) en andere indicatoren van comfort en welzijn van de patiënt
Tijdsspanne: 8 of 10 weken
8 of 10 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Prolong Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Hemant Misra, PhD, Prolong Pharma

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 maart 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 november 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 november 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 november 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

9 november 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 februari 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 februari 2017

Laatst geverifieerd

1 februari 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SGSC-009

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren