SANGUINATE™ en la úlcera de la pierna asociada a la enfermedad de células falciformes (LU)
Un estudio abierto, de dosis repetidas y de escalada de dosis sobre la seguridad y eficacia de SANGUINATE™ para el tratamiento de úlceras en las piernas en pacientes adultos con enfermedad de células falciformes
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Este es un estudio de Fase 2 abierto, de dosis repetidas y en aumento para evaluar SANGUINATE (carboxihemoglobina bovina pegilada) en pacientes que padecen ulceración en la pierna asociada con la enfermedad de células falciformes (úlcera de la pierna SCD).
Los pacientes se someterán a procedimientos de consentimiento y evaluación en el momento de la presentación para el tratamiento de úlceras en las piernas. Los pacientes elegibles comenzarán un período inicial de 3 semanas. Se espera que un total de aproximadamente quince (15) pacientes sean evaluados para lograr un objetivo de inscripción de diez (10) pacientes evaluables para participar en el estudio. Evaluable se define como un paciente que recibe un mínimo de tres dosis del producto en investigación. Cinco (5) pacientes (cohorte 1) recibirán cuatro (4) infusiones IV de 2 horas una vez por semana de SANGUINATE a una dosis de 320 mg/kg (8 ml). Cinco (5) pacientes adicionales (Cohorte 2) recibirán seis (6) infusiones IV de 2 horas una vez por semana de SANGUINATE también a una dosis de 320 mg/kg. Cada paciente será contactado por teléfono aproximadamente 24 horas después de la dosificación para verificar el estado de seguridad del paciente. Una semana después de la fase de tratamiento, los pacientes regresarán al centro de estudio para una visita final donde se realizarán evaluaciones de seguridad. Durante la visita final, los pacientes recibirán el tratamiento estándar de atención de la úlcera. Todos los pacientes recibirán una terapia estándar de atención (SOC) una vez por semana para la úlcera de la pierna SCD durante la duración del estudio. El SOC incluye vendar la herida con un vendaje de compresión de varias capas, de estiramiento corto. Se utilizará espuma no adherente de grado médico como capa de contacto con la herida y apósito primario.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Marbella, Panamá
- Centro Hemato-Oncologico
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Santo Domingo, República Dominicana
- General Hospital Plaza de la Salud
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes debidamente consentidos que padecen enfermedad de células falciformes (genotipo Hb-SS o Hb-Sβ°) asociada a úlcera en la pierna.
- Presencia de úlcera en la pierna durante al menos 4 semanas
- Puntuación de gravedad clínica venosa de moderada a grave (definida como ≥12)
- Úlcera en la pierna debajo de la rodilla
Criterio de exclusión:
- Paciente que presenta un organismo bacteriano, fúngico o ácido resistente confirmado clínicamente y por laboratorio
- El paciente tiene una complicación aguda reciente de la enfermedad de células falciformes (p. ej., crisis de dolor en los últimos 7 días o síndrome torácico agudo en los últimos 21 días)
- La paciente planea quedar embarazada, está embarazada o está amamantando
- Presencia de insuficiencia renal moderada a grave (ClCr < 30 ml/min) o enfermedad renal crónica, o insuficiencia hepática moderada a grave (Child-Pugh clase B o C)
- Pacientes con más de 3 veces el límite superior del rango normal de referencia de laboratorio
- Tratamiento anterior concurrente o reciente (dentro de los 90 días) con un medicamento en investigación
- Los pacientes que actualmente reciben tratamiento con hidroxiurea deben tener una dosis estable durante al menos 30 días.
- Recepción de una transfusión de sangre dentro de los 21 días.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: SANGUINATE™ (4 semanas)
Este es un estudio abierto de dosis repetidas.
Unos cinco pacientes serán observados durante 3 semanas continuando con el tratamiento estándar (para limpieza de heridas y vendajes).
A esto le seguirá un período de tratamiento de 4 semanas que incluirá una dosis semanal de SANGUINATE administrada mediante una infusión intravenosa de dos horas.
La semana final del estudio incluirá otro período de observación en el que todos los pacientes recibirán la terapia de atención estándar.
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Una infusión de dos horas administrada una vez a la semana durante un período de 4 o 6 semanas.
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Experimental: SANGUINATE™ (6 semanas)
Este es un estudio abierto de dosis repetidas.
Unos cinco pacientes serán observados durante 3 semanas continuando con el tratamiento estándar (para limpieza de heridas y vendajes).
A esto le seguirá un período de tratamiento de 6 semanas que incluirá una dosis semanal de SANGUINATE administrada a través de una infusión IV de dos horas.
La semana final del estudio incluirá otro período de observación en el que todos los pacientes recibirán la terapia de atención estándar.
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Una infusión de dos horas administrada una vez a la semana durante un período de 4 o 6 semanas.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Seguridad del tratamiento determinada por cambios en los signos vitales, medidas electrocardiográficas, bioquímicas, hematológicas y de análisis de orina, y eventos adversos informados
Periodo de tiempo: 8 o 10 semanas
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8 o 10 semanas
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Cambio en las puntuaciones de dolor de la herida de la úlcera de la pierna de la enfermedad de células falciformes según lo medido por una escala de 10 puntos, en relación con las puntuaciones de dolor en el sitio no lesionado
Periodo de tiempo: 8 o 10 semanas
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8 o 10 semanas
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Tasa y extensión de la cicatrización de heridas por úlceras en la pierna medida por el cambio en el área de superficie de la herida
Periodo de tiempo: 8 o 10 semanas
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8 o 10 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambios en el estado de la herida de la úlcera de la pierna según la necesidad de desbridamiento (tipo y cantidad de tejido no viable)
Periodo de tiempo: 8 o 10 semanas
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8 o 10 semanas
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Cambios en el estado de la herida de la úlcera de la pierna medidos por el grado de producción de exudado
Periodo de tiempo: 8 o 10 semanas
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Cambio en la calidad de vida medido por la Encuesta de salud SF-12 (versión aguda), así como otros indicadores de la comodidad y el bienestar del paciente
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8 o 10 semanas
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Cambios en el estado de la herida de la úlcera de la pierna medidos por el tipo y la cantidad de tejido de granulación
Periodo de tiempo: 8 o 10 semanas
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8 o 10 semanas
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Cambios en el estado de la herida de la úlcera de la pierna medidos por el cambio general en la apariencia de la herida de la úlcera de la pierna
Periodo de tiempo: 8 o 10 semanas
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8 o 10 semanas
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Cambio en la piel local en la región de la úlcera de la pierna medido por la apariencia de la piel (coloración, inflamación, etc.)
Periodo de tiempo: 8 o 10 semanas
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8 o 10 semanas
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Cambio en la piel local en la región de la úlcera de la pierna medido por la temperatura de la piel (en relación con la temperatura corporal)
Periodo de tiempo: 8 o 10 semanas
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8 o 10 semanas
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Mejora en la gravedad de la herida de la úlcera de la pierna según lo medido por la puntuación de gravedad clínica venosa (VCSS)
Periodo de tiempo: 8 o 10 semanas
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8 o 10 semanas
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Cambio en la calidad de vida, medido por una encuesta de salud SF-12 (versión aguda), así como otros indicadores de la comodidad y el bienestar del paciente
Periodo de tiempo: 8 o 10 semanas
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8 o 10 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Hemant Misra, PhD, Prolong Pharma
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- SGSC-009
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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