겸상 적혈구 질환 관련 다리 궤양의 SANGUINATE™ (LU)
낫적혈구병을 앓고 있는 성인 환자의 다리 궤양 치료를 위한 SANGUINATE™의 안전성 및 유효성에 대한 공개 라벨, 반복 용량, 용량 증량 연구
연구 개요
상세 설명
이것은 낫적혈구병(SCD 다리 궤양)과 관련된 다리 궤양을 앓고 있는 환자에서 SANGUINATE(페길화된 일산화탄소헤모글로빈 소)를 테스트하기 위한 증가하는 반복 용량 공개 라벨 2상 연구입니다.
환자는 하지궤양 치료를 위해 내원 시 동의 및 선별검사를 받게 됩니다. 적격 환자는 3주간의 준비 기간을 시작합니다. 연구 참여를 위한 10명의 평가 가능한 환자의 등록 목표를 달성하기 위해 총 약 15명의 환자가 선별될 것으로 예상됩니다. 평가 가능은 최소 3회 용량의 연구 제품을 받는 환자로 정의됩니다. 5명의 환자(코호트 1)는 320mg/kg(8mL)의 용량으로 SANGUINATE를 주 1회 2시간 IV 주입을 4회 받게 됩니다. 추가로 5명의 환자(코호트 2)는 320mg/kg의 용량으로 SANGUINATE를 주 1회 2시간 IV 주입 6회 받을 것입니다. 각 환자는 환자의 안전 상태를 확인하기 위해 투약 후 약 24시간 후에 전화로 연락을 취할 것입니다. 치료 단계 1주 후, 환자는 안전성 평가가 수행될 최종 방문을 위해 연구 센터로 돌아올 것입니다. 최종 방문 동안 환자는 표준 궤양 치료를 받게 됩니다. 모든 환자는 연구 기간 동안 SCD 다리 궤양에 대해 주 1회 표준 치료(SOC) 요법을 받게 됩니다. SOC에는 다층, 짧은 스트레칭, 압축 붕대로 상처를 드레싱하는 것이 포함됩니다. 접착되지 않는 의료용 폼이 상처 접촉 층 및 1차 드레싱으로 사용됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 낫적혈구병(Hb-SS 또는 Hb-Sβ° 유전자형) 관련 다리 궤양을 앓고 있는 적절히 동의된 환자.
- 다리 궤양이 최소 4주 동안 존재
- 중등도에서 중증의 정맥 임상 심각도 점수(≥12로 정의됨)
- 무릎 아래 다리 궤양
제외 기준:
- 임상 및 검사실에서 확인된 세균, 진균 또는 항산균 유기체를 보이는 환자
- 환자는 겸상 적혈구 질환의 최근 급성 합병증(예: 7일 이내 통증 위기 또는 21일 이내 급성 흉부 증후군)이 있습니다.
- 환자가 임신을 계획 중이거나 임신 중이거나 모유 수유 중입니다.
- 중등도에서 중증의 신부전(CrCl < 30 mL/min) 또는 만성 신장 질환, 또는 중등도에서 중증의 간부전(Child-Pugh class B 또는 C)의 존재
- 정상 검사실 참고범위 상한치의 3배 이상인 환자
- 연구 약물로 동시 또는 최근 이전 치료(90일 이내)
- 현재 수산화요소로 치료를 받고 있는 환자는 최소 30일 동안 안정적인 용량을 유지해야 합니다.
- 21일 이내 수혈
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: SANGUINATE™ (4주)
이것은 공개 라벨, 반복 투여 연구입니다.
약 5명의 환자가 3주 동안 표준 치료 요법(상처 세척 및 붕대 치료)을 계속 관찰할 것입니다.
그 다음에는 2시간 IV 주입을 통해 제공되는 SANGUINATE의 주 1회 용량을 포함하는 4주 치료 기간이 뒤따를 것입니다.
연구의 마지막 주에는 모든 환자가 표준 치료 요법을 받는 또 다른 관찰 기간이 포함될 것입니다.
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4주 또는 6주 동안 일주일에 한 번 2시간 동안 주입합니다.
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실험적: SANGUINATE™ (6주)
이것은 공개 라벨, 반복 투여 연구입니다.
약 5명의 환자가 3주 동안 표준 치료 요법(상처 세척 및 붕대 치료)을 계속 관찰할 것입니다.
그 다음에는 2시간 IV 주입을 통해 제공되는 SANGUINATE의 주 1회 용량을 포함하는 6주 치료 기간이 뒤따를 것입니다.
연구의 마지막 주에는 모든 환자가 표준 치료 요법을 받는 또 다른 관찰 기간이 포함될 것입니다.
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4주 또는 6주 동안 일주일에 한 번 2시간 동안 주입합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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활력 징후, 심전도, 생화학적, 혈액학적, 요분석 측정의 변화 및 보고된 이상 반응에 의해 결정되는 치료의 안전성
기간: 8주 또는 10주
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8주 또는 10주
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비상처 부위 통증 점수와 비교하여 10점 척도로 측정한 낫적혈구병 다리 궤양 상처 통증 점수의 변화
기간: 8주 또는 10주
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8주 또는 10주
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상처 표면적의 변화로 측정한 다리 궤양 상처 치유의 속도 및 정도
기간: 8주 또는 10주
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8주 또는 10주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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괴사 조직 제거의 필요성에 따라 측정된 다리 궤양 상처 상태의 변화(생존할 수 없는 조직의 유형 및 양)
기간: 8주 또는 10주
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8주 또는 10주
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삼출물 생산 정도에 따라 측정된 다리 궤양 상처 상태의 변화
기간: 8주 또는 10주
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SF-12 건강 설문조사(급성 버전) 및 기타 환자의 편안함과 웰빙 지표로 측정한 삶의 질 변화
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8주 또는 10주
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육아조직의 종류와 양에 따른 다리궤양 상처 상태의 변화
기간: 8주 또는 10주
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8주 또는 10주
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다리 궤양 상처 외관의 전반적인 변화로 측정한 다리 궤양 상처 상태의 변화
기간: 8주 또는 10주
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8주 또는 10주
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피부 외관(착색, 염증 등)으로 측정한 다리 궤양 부위의 국부 피부 변화
기간: 8주 또는 10주
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8주 또는 10주
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피부 온도로 측정한 다리 궤양 부위의 국소 피부 변화(체온 대비)
기간: 8주 또는 10주
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8주 또는 10주
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정맥 임상 중증도 점수(VCSS)로 측정한 다리 궤양 상처 중증도 개선
기간: 8주 또는 10주
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8주 또는 10주
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SF-12 건강 설문조사(급성 버전) 및 환자의 편안함과 웰빙에 대한 기타 지표로 측정한 삶의 질 변화
기간: 8주 또는 10주
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8주 또는 10주
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Hemant Misra, PhD, Prolong Pharma
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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