SANGUINATE™ i sicklecellssjukdom associerat bensår (LU)

Detta är en eskalerande, öppen fas 2-studie med upprepade doser för att testa SANGUINATE (pegylerat karboxihemoglobin bovint) hos patienter som lider av bensår i samband med sicklecellssjukdom (SCD-bensår).

Patienter kommer att genomgå samtycke och screeningprocedurer vid tidpunkten för presentationen för behandling av bensår. Berättigade patienter kommer att påbörja en 3-veckors inkörningsperiod. Totalt cirka femton (15) patienter förväntas screenas för att uppnå ett inskrivningsmål på tio (10) utvärderbara patienter för deltagande i studien. Evaluable definieras som en patient som får minst tre doser av prövningsprodukten. Fem (5) patienter (kohort 1) kommer att få fyra (4) en gång i veckan 2-timmars IV-infusioner av SANGUINATE i en dos av 320 mg/kg (8 ml). Ytterligare fem (5) patienter (Kohort 2) kommer att få sex (6) en gång i veckan 2-timmars IV-infusioner av SANGUINATE också i en dos av 320 mg/kg. Varje patient kommer att kontaktas per telefon cirka 24 timmar efter dosering för att verifiera patientens säkerhetsstatus. En vecka efter behandlingsfasen kommer patienterna att återvända till studiecentret för ett slutbesök där säkerhetsbedömningar kommer att utföras. Under det sista besöket kommer patienter att få standardbehandling av sår. Alla patienter kommer att få standardbehandling (SOC) en gång i veckan för SCD-bensår under hela studien. SOC inkluderar förband av såret med flerlagers, kort stretch, kompressionsbandage. Icke-vidhäftande skum av medicinsk kvalitet kommer att användas som sårkontaktskikt och primärförband.