SANGUINATE™ dans l'ulcère de jambe associé à la drépanocytose (LU)
Une étude ouverte, à doses répétées et à doses croissantes sur l'innocuité et l'efficacité de SANGUINATE™ pour le traitement des ulcères de jambe chez les patients adultes atteints de drépanocytose
Aperçu de l'étude
Description détaillée
Il s'agit d'une étude de phase 2 ouverte à doses répétées croissantes visant à tester SANGUINATE (carboxyhémoglobine bovine pégylée) chez des patients souffrant d'ulcère de jambe associé à la drépanocytose (ulcère de jambe SCD).
Les patients subiront des procédures de consentement et de dépistage au moment de la présentation pour le traitement des ulcères de jambe. Les patients éligibles commenceront une période de rodage de 3 semaines. Un total d'environ quinze (15) patients devrait être dépisté afin d'atteindre un objectif de recrutement de dix (10) patients évaluables pour participer à l'étude. Évaluable est défini comme un patient recevant au moins trois doses de produit expérimental. Cinq (5) patients (Cohorte 1) recevront quatre (4) perfusions IV hebdomadaires de 2 heures de SANGUINATE à une dose de 320 mg/kg (8 mL). Cinq (5) patients supplémentaires (cohorte 2) recevront six (6) perfusions IV hebdomadaires de 2 heures de SANGUINATE également à une dose de 320 mg/kg. Chaque patient sera contacté par téléphone environ 24 heures après l'administration pour vérifier l'état de sécurité du patient. Une semaine après la phase de traitement, les patients retourneront au centre d'étude pour une visite finale où des évaluations de sécurité seront effectuées. Lors de la visite finale, les patients recevront un traitement standard de l'ulcère. Tous les patients recevront une fois par semaine un traitement standard de soins (SOC) pour l'ulcère de jambe SCD pendant la durée de l'étude. Le SOC comprend le pansement de la plaie avec un bandage compressif multicouche à étirement court. Une mousse non adhérente de qualité médicale sera utilisée comme couche de contact avec la plaie et comme pansement primaire.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Marbella, Panama
- Centro Hemato-Oncologico
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Santo Domingo, République Dominicaine
- General Hospital Plaza de la Salud
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Patients dûment consentants atteints de drépanocytose (génotype Hb-SS ou Hb-Sβ°) associé à un ulcère de jambe.
- Présence d'ulcère de jambe depuis au moins 4 semaines
- Score de gravité clinique veineuse de modéré à sévère (défini comme ≥12)
- Ulcère de jambe sous le genou
Critère d'exclusion:
- Patient présentant un organisme bactérien, fongique ou acido-résistant confirmé cliniquement et en laboratoire
- Le patient a récemment présenté une complication aiguë de la drépanocytose (par exemple, une crise de douleur dans les 7 jours ou un syndrome thoracique aigu dans les 21 jours)
- La patiente envisage d'être enceinte, est enceinte ou allaite
- Présence d'insuffisance rénale modérée à sévère (ClCr < 30 mL/min) ou d'insuffisance rénale chronique, ou d'insuffisance hépatique modérée à sévère (Child-Pugh classe B ou C)
- Patients avec plus de 3 fois la limite supérieure de la plage de référence normale du laboratoire
- Traitement antérieur simultané ou récent (dans les 90 jours) avec un médicament expérimental
- Les patients recevant actuellement un traitement par hydroxyurée doivent recevoir une dose stable pendant au moins 30 jours
- Réception d'une transfusion sanguine dans les 21 jours
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: SANGUINATE™ (4 semaines)
Il s'agit d'une étude ouverte à doses répétées.
Environ cinq patients seront observés pendant 3 semaines en continuant le traitement standard de soins (pour le nettoyage des plaies et le bandage).
Cela sera suivi d'une période de traitement de 4 semaines pour inclure des doses hebdomadaires de SANGUINATE administrées par perfusion IV de deux heures.
La dernière semaine de l'étude comprendra une autre période d'observation au cours de laquelle tous les patients recevront un traitement standard.
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Une perfusion de deux heures administrée une fois par semaine sur une période de 4 ou 6 semaines.
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Expérimental: SANGUINATE™ (6 semaines)
Il s'agit d'une étude ouverte à doses répétées.
Environ cinq patients seront observés pendant 3 semaines en continuant le traitement standard de soins (pour le nettoyage des plaies et le bandage).
Cela sera suivi d'une période de traitement de 6 semaines pour inclure des doses hebdomadaires de SANGUINATE administrées par perfusion IV de deux heures.
La dernière semaine de l'étude comprendra une autre période d'observation au cours de laquelle tous les patients recevront un traitement standard.
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Une perfusion de deux heures administrée une fois par semaine sur une période de 4 ou 6 semaines.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Innocuité du traitement déterminée par les modifications des signes vitaux, les mesures électrocardiographiques, biochimiques, hématologiques et d'analyse d'urine, et les événements indésirables signalés
Délai: 8 ou 10 semaines
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8 ou 10 semaines
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Changement des scores de douleur de la plaie de l'ulcère de jambe dans la drépanocytose, mesurés sur une échelle de 10 points, par rapport aux scores de douleur au site non blessé
Délai: 8 ou 10 semaines
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8 ou 10 semaines
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Taux et étendue de la cicatrisation des ulcères de jambe, mesurés par la modification de la surface de la plaie
Délai: 8 ou 10 semaines
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8 ou 10 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changements dans l'état de la plaie de l'ulcère de jambe, mesurés par le besoin de débridement (type et quantité de tissu non viable)
Délai: 8 ou 10 semaines
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8 ou 10 semaines
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Changements dans l'état de la plaie de l'ulcère de jambe mesurés par l'étendue de la production d'exsudat
Délai: 8 ou 10 semaines
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Modification de la qualité de vie mesurée par l'enquête sur la santé SF-12 (version aiguë) ainsi que d'autres indicateurs du confort et du bien-être du patient
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8 ou 10 semaines
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Changements dans l'état de la plaie de l'ulcère de jambe, mesurés par le type et la quantité de tissu de granulation
Délai: 8 ou 10 semaines
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8 ou 10 semaines
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Changements dans l'état de la plaie de l'ulcère de jambe mesurés par le changement global de l'apparence de la plaie de l'ulcère de jambe
Délai: 8 ou 10 semaines
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8 ou 10 semaines
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Modification de la peau locale dans la région de l'ulcère de jambe, mesurée par l'apparence de la peau (coloration, inflammation, etc.)
Délai: 8 ou 10 semaines
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8 ou 10 semaines
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Modification de la peau locale dans la région de l'ulcère de jambe, mesurée par la température de la peau (par rapport à la température corporelle)
Délai: 8 ou 10 semaines
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8 ou 10 semaines
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Amélioration de la gravité de la plaie de l'ulcère de jambe mesurée par le score de gravité clinique veineuse (VCSS)
Délai: 8 ou 10 semaines
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8 ou 10 semaines
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Modification de la qualité de vie, telle que mesurée par une enquête de santé SF-12 (version aiguë) ainsi que d'autres indicateurs de confort et de bien-être du patient
Délai: 8 ou 10 semaines
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8 ou 10 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Hemant Misra, PhD, Prolong Pharma
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- SGSC-009
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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