SANGUINATE™ em úlcera de perna associada à doença falciforme (LU)
Um estudo aberto, de dose repetida e escalonamento de dose da segurança e eficácia do SANGUINATE™ para o tratamento de úlceras de perna em pacientes adultos com doença falciforme
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este é um estudo escalonado, de dose repetida e de fase 2 aberta para testar o SANGUINATO (carboxiemoglobina bovina peguilada) em pacientes que sofrem de ulceração da perna associada à Doença Falciforme (úlcera da perna SCD).
Os pacientes serão submetidos a procedimentos de consentimento e triagem no momento da apresentação para tratamento de úlcera de perna. Os pacientes elegíveis iniciarão um período inicial de 3 semanas. Espera-se que um total de aproximadamente quinze (15) pacientes seja rastreado para atingir uma meta de inclusão de dez (10) pacientes avaliáveis para participação no estudo. O avaliável é definido como um paciente que recebe um mínimo de três doses do produto experimental. Cinco (5) pacientes (Coorte 1) receberão quatro (4) infusões intravenosas de SANGUINATE, uma vez por semana, com duração de 2 horas, na dose de 320 mg/kg (8 mL). Outros cinco (5) pacientes (Coorte 2) receberão seis (6) infusões intravenosas de SANGUINATE, uma vez por semana, com duração de 2 horas, também na dose de 320 mg/kg. Cada paciente será contatado por telefone aproximadamente 24 horas após a administração para verificar o estado de segurança do paciente. Uma semana após a Fase de Tratamento, os pacientes retornarão ao centro de estudo para uma Visita Final, onde serão realizadas avaliações de segurança. Durante a Visita Final, os pacientes receberão o tratamento padrão da úlcera. Todos os pacientes receberão terapia padrão de cuidados (SOC) uma vez por semana para úlcera de perna SCD durante o estudo. O SOC inclui curativos da ferida com bandagens de compressão multicamadas, curtas e elásticas. Espuma não aderente de grau médico será usada como camada de contato com a ferida e curativo primário.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Marbella, Panamá
- Centro Hemato-Oncologico
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Santo Domingo, República Dominicana
- General Hospital Plaza de la Salud
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes devidamente consentidos que sofrem de doença falciforme (genótipo Hb-SS ou Hb-Sβ°) associada a úlcera de perna.
- Presença de úlcera na perna por pelo menos 4 semanas
- Pontuação de gravidade clínica venosa de moderada a grave (definida como ≥12)
- Úlcera na perna abaixo do joelho
Critério de exclusão:
- Paciente apresentando organismos bacterianos, fúngicos ou ácido-resistentes confirmados clínica e laboratorialmente
- O paciente tem uma complicação aguda recente da doença falciforme (por exemplo, crise de dor em 7 dias ou síndrome torácica aguda em 21 dias)
- A paciente planeja engravidar, está grávida ou está amamentando
- Presença de insuficiência renal moderada a grave (ClCr < 30 mL/min) ou doença renal crônica, ou de insuficiência hepática moderada a grave (Child-Pugh classe B ou C)
- Pacientes com mais de 3 vezes o limite superior da faixa de referência laboratorial normal
- Tratamento anterior concomitante ou recente (dentro de 90 dias) com um medicamento experimental
- Pacientes atualmente recebendo tratamento com hidroxiureia devem estar em dose estável por pelo menos 30 dias
- Recebimento de transfusão de sangue em 21 dias
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: SANGUINATE™ (4 semanas)
Este é um estudo aberto, de dose repetida.
Cerca de cinco pacientes serão observados por 3 semanas, continuando com a terapia padrão (para limpeza de feridas e curativos).
Isso será seguido por um período de tratamento de 4 semanas para incluir doses semanais de SANGUINATE fornecidas por infusão IV de duas horas.
A semana final do estudo incluirá outro período de observação em que todos os pacientes receberão terapia padrão de atendimento.
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Uma infusão de duas horas fornecida uma vez por semana durante um período de 4 ou 6 semanas.
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Experimental: SANGUINATE™ (6 semanas)
Este é um estudo aberto, de dose repetida.
Cerca de cinco pacientes serão observados por 3 semanas, continuando com a terapia padrão (para limpeza de feridas e curativos).
Isso será seguido por um período de tratamento de 6 semanas para incluir doses semanais de SANGUINATE fornecidas por infusão IV de duas horas.
A semana final do estudo incluirá outro período de observação em que todos os pacientes receberão terapia padrão de atendimento.
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Uma infusão de duas horas fornecida uma vez por semana durante um período de 4 ou 6 semanas.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Segurança do tratamento conforme determinado por alterações nos sinais vitais, medidas eletrocardiográficas, bioquímicas, hematológicas e de análise de urina e eventos adversos relatados
Prazo: 8 ou 10 semanas
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8 ou 10 semanas
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Alteração nas pontuações de dor de ferida de úlcera de perna com doença falciforme, conforme medido por uma escala de 10 pontos, em relação a pontuações de dor no local da ferida
Prazo: 8 ou 10 semanas
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8 ou 10 semanas
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Taxa e extensão da cicatrização de feridas de úlceras de perna, conforme medido pela mudança na área de superfície da ferida
Prazo: 8 ou 10 semanas
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8 ou 10 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alterações no estado da ferida da úlcera de perna conforme medido pela necessidade de desbridamento (tipo e quantidade de tecido não viável)
Prazo: 8 ou 10 semanas
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8 ou 10 semanas
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Alterações no estado da ferida da úlcera de perna, conforme medido pela extensão da produção de exsudato
Prazo: 8 ou 10 semanas
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Mudança na qualidade de vida medida pelo SF-12 Health Survey (versão aguda), bem como outros indicadores de conforto e bem-estar do paciente
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8 ou 10 semanas
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Alterações no estado da ferida da úlcera de perna conforme medido pelo tipo e quantidade de tecido de granulação
Prazo: 8 ou 10 semanas
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8 ou 10 semanas
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Mudanças no estado da ferida da úlcera de perna conforme medido pela mudança geral na aparência da ferida da úlcera de perna
Prazo: 8 ou 10 semanas
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8 ou 10 semanas
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Mudança na pele local na região da úlcera de perna medida pela aparência da pele (coloração, inflamação, etc.)
Prazo: 8 ou 10 semanas
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8 ou 10 semanas
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Mudança na pele local na região da úlcera de perna medida pela temperatura da pele (em relação à temperatura corporal)
Prazo: 8 ou 10 semanas
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8 ou 10 semanas
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Melhora na gravidade da ferida da úlcera de perna medida pelo Venous Clinical Severity Score (VCSS)
Prazo: 8 ou 10 semanas
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8 ou 10 semanas
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Mudança na qualidade de vida, medida por uma Pesquisa de Saúde SF-12 (versão aguda), bem como outros indicadores de conforto e bem-estar do paciente
Prazo: 8 ou 10 semanas
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8 ou 10 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Hemant Misra, PhD, Prolong Pharma
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- SGSC-009
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
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