SANGUINATE™ при язве нижних конечностей, связанной с серповидно-клеточной анемией (LU)
Открытое исследование безопасности и эффективности SANGUINATE™ для лечения язв нижних конечностей у взрослых пациентов с серповидноклеточной анемией с повторным приемом и повышением дозы
Обзор исследования
Подробное описание
Это расширяющееся открытое исследование фазы 2 с повторными дозами для тестирования SANGUINATE (пегилированного карбоксигемоглобина крупного рогатого скота) у пациентов, страдающих язвами нижних конечностей, связанными с серповидноклеточной анемией (SCD язвы нижних конечностей).
Пациенты будут проходить процедуры согласия и скрининга во время обращения за лечением язвы ноги. Подходящие пациенты начнут 3-недельный подготовительный период. Ожидается, что в общей сложности примерно пятнадцать (15) пациентов будут обследованы, чтобы достичь целевого показателя набора десяти (10) пациентов, поддающихся оценке, для участия в исследовании. Поддающийся оценке определяется как пациент, получивший минимум три дозы исследуемого продукта. Пять (5) пациентов (Когорта 1) будут получать четыре (4) раз в неделю 2-часовых внутривенных инфузий SANGUINATE в дозе 320 мг/кг (8 мл). Еще пять (5) пациентов (Когорта 2) будут получать шесть (6) раз в неделю 2-часовых внутривенных вливаний SANGUINATE также в дозе 320 мг/кг. С каждым пациентом свяжутся по телефону примерно через 24 часа после введения дозы, чтобы проверить состояние безопасности пациента. Через неделю после фазы лечения пациенты вернутся в исследовательский центр для заключительного визита, во время которого будет проведена оценка безопасности. Во время последнего визита пациенты получат стандартное лечение язвы. Все пациенты будут получать один раз в неделю стандартную терапию (SOC) для язвенной болезни ВСС на ногах на протяжении всего исследования. СОЦ включает перевязку раны многослойными, короткими эластичными, компрессионными повязками. В качестве слоя, контактирующего с раной, и основной повязки будет использоваться неадгезивная пена медицинского назначения.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Santo Domingo, Доминиканская Респблика
- General Hospital Plaza de la Salud
-
-
-
-
-
Marbella, Панама
- Centro Hemato-Oncologico
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Должным образом давшие согласие пациенты, страдающие серповидно-клеточной анемией (генотип Hb-SS или Hb-Sβ°), связанной с язвой нижних конечностей.
- Наличие язвы голени в течение не менее 4 недель
- Венозная клиническая тяжесть по шкале от умеренной до тяжелой (определяется как ≥12)
- Язва ноги ниже колена
Критерий исключения:
- Пациент с клинически и лабораторно подтвержденными бактериальными, грибковыми или кислотоустойчивыми микроорганизмами
- У пациента недавно возникло острое осложнение серповидно-клеточной анемии (например, болевой криз в течение 7 дней или острый грудной синдром в течение 21 дня)
- Пациентка планирует забеременеть, беременна или кормит грудью
- Наличие умеренной или тяжелой почечной недостаточности (КК < 30 мл/мин) или хронического заболевания почек, или умеренной или тяжелой печеночной недостаточности (класс B или C по Чайлд-Пью)
- Пациенты, у которых более чем в 3 раза превышается верхний предел нормального лабораторного референтного диапазона
- Одновременное или недавнее предшествующее лечение (в течение 90 дней) исследуемым препаратом
- Пациенты, получающие в настоящее время лечение гидроксимочевиной, должны принимать стабильную дозу не менее 30 дней.
- Получение переливания крови в течение 21 дня
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: САНГВИНАТ™ (4 недели)
Это открытое исследование с повторными дозами.
Около пяти пациентов будут наблюдаться в течение 3 недель, продолжая стандартную лечебную терапию (для очистки раны и перевязки).
За этим последует 4-недельный период лечения, включающий еженедельные дозы SANGUINATE, вводимые посредством двухчасовой внутривенной инфузии.
Последняя неделя исследования будет включать еще один период наблюдения, в течение которого все пациенты будут получать стандартную лечебную терапию.
|
Двухчасовая инфузия проводится один раз в неделю в течение 4-недельного или 6-недельного периода.
|
|
Экспериментальный: САНГВИНАТ™ (6 недель)
Это открытое исследование с повторными дозами.
Около пяти пациентов будут наблюдаться в течение 3 недель, продолжая стандартную лечебную терапию (для очистки раны и перевязки).
За этим последует 6-недельный период лечения, включающий еженедельные дозы SANGUINATE, вводимые посредством двухчасовой внутривенной инфузии.
Последняя неделя исследования будет включать еще один период наблюдения, в течение которого все пациенты будут получать стандартную лечебную терапию.
|
Двухчасовая инфузия проводится один раз в неделю в течение 4-недельного или 6-недельного периода.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Безопасность лечения, определяемая изменениями основных показателей жизнедеятельности, электрокардиографическими, биохимическими, гематологическими показателями и показателями анализа мочи, а также сообщениями о нежелательных явлениях.
Временное ограничение: 8 или 10 недель
|
8 или 10 недель
|
|
Изменение показателей боли в ране при язве голени при серповидно-клеточной анемии, измеренной по 10-балльной шкале, по сравнению с показателем боли в месте, не связанном с раной
Временное ограничение: 8 или 10 недель
|
8 или 10 недель
|
|
Скорость и степень заживления язвы голени по изменению площади поверхности раны
Временное ограничение: 8 или 10 недель
|
8 или 10 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменения в статусе раны язвенной болезни голени, измеряемые потребностью в санации (тип и количество нежизнеспособной ткани)
Временное ограничение: 8 или 10 недель
|
8 или 10 недель
|
|
|
Изменения в статусе раны язвенной болезни голени, измеренные по степени продукции экссудата
Временное ограничение: 8 или 10 недель
|
Изменение качества жизни по данным SF-12 Health Survey (острая версия), а также других показателей комфорта и самочувствия пациента
|
8 или 10 недель
|
|
Изменения состояния язвы голени по типу и количеству грануляционной ткани
Временное ограничение: 8 или 10 недель
|
8 или 10 недель
|
|
|
Изменения в статусе язвы голени, измеряемые общим изменением внешнего вида язвы голени
Временное ограничение: 8 или 10 недель
|
8 или 10 недель
|
|
|
Изменение местного кожного покрова в области язвы голени, определяемое по внешнему виду кожи (окраска, воспаление и т. д.)
Временное ограничение: 8 или 10 недель
|
8 или 10 недель
|
|
|
Изменение местного кожного покрова в области язвы голени, измеренное по температуре кожи (относительно температуры тела)
Временное ограничение: 8 или 10 недель
|
8 или 10 недель
|
|
|
Улучшение тяжести раны язвенной болезни голени по шкале Venous Clinical Severity Score (VCSS)
Временное ограничение: 8 или 10 недель
|
8 или 10 недель
|
|
|
Изменение качества жизни по данным опроса SF-12 Health Survey (острая версия), а также других показателей комфорта и самочувствия пациента
Временное ограничение: 8 или 10 недель
|
8 или 10 недель
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Hemant Misra, PhD, Prolong Pharma
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- SGSC-009
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .