アロプレグナノロンによる脆弱X関連振戦/運動失調症候群（FXTAS）の治療
2018年11月13日 更新者：Randi J. Hagerman, MD
この研究の目的は、脆弱 X 関連振戦/運動失調症候群 (FXTAS) の症状の可能な治療法としてアロプレグナノロンの安全性と有効性を調べることです。
調査の概要
詳細な説明
この研究には、いくつかの評価を伴うスクリーニング訪問、その後の 12 週間のアロプレグナノロンの非盲検投薬試験、および変化を評価するためのエンドポイント評価が含まれます。 評価には、遺伝子検査および安全性検査のための採血、神経学的検査および身体検査、病歴、認知検査、運動検査が含まれます。
研究記録は 2018 年 10 月に更新され、有害事象とアウトカム指標の報告が追加されました。 2018 年 11 月に、(1) 報告されたアウトカム指標の時間枠を指定する、(2) RASS が事前に指定されたアウトカム指標ではなく安全性モニタリング ツールであることを明確にする、という要求に応えて、研究記録が更新されました。結果測定、および (3) 必要なタイトル ページと統計分析計画情報を含む研究プロトコルと統計分析計画のバージョンをアップロードします。
研究の種類
介入
入学 (実際)
6
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- UC Davis MIND Institute
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
50年～85年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準
- Fragile X premutation キャリア状態 (FMR1 で 55 ～ 200 の CGG リピート)、
- 意図振戦および/または運動失調および/または執行機能障害を示すBDS-2の障害を含むFXTASの診断。
除外基準
- 前突然変異に加えて他の遺伝的問題
- 重大な脳外傷の病歴
- 重大な薬物乱用
- プロトコルに従えない
- 肝臓または腎臓病
- 心不全
- 活動中のがん
- その他の重篤な全身性疾患
- フェニトインの現在の使用
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アロプレグナノロン
被験者は、アロプレグナノロンの静脈内注入を受けます。
鎮静なしで許容される最高用量は、残りの毎週の注入、合計12回の注入の間安定に保持されます。
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アロプレグナノロンは、内因性抑制性プレグナン神経ステロイドです。
それはプロゲステロンから合成され、GABAA受容体におけるγ-アミノ酪酸の作用の強力なポジティブアロステリックモジュレーターです。
被験者は、研究で最大12回の注入を受けます。
被験者はすべて2.0 mgの投与量から始めます。
許容される場合、次の注入は 4.0 mg になり、それが許容される場合、次の注入は 6.0 mg になります。
被験者の注入は、研究の残りの期間、許容される最高用量で安定したままです。
各注入は、0.9% 塩化ナトリウム注射液を含む 6% スルホブチルエーテル-β-シクロデキストリン中の 0.5 mg/ml アロプレグナノロンの 2.0 mg、4.0 mg、または 6.0 mg アリコートで構成されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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California Verbal Learning Test II (CVLT2) Trial 1-5 Free Recall Total Raw Score
時間枠：ベースライン/治療前および14週間/治療後
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California Verbal Learning Test II (CVLT2) は、作業記憶を測定する評価です。
トライアル 1 ～ 5 は、5 回の試行を繰り返した後に記憶された単語の総数を測定し、合計して 0 ～ 80 の範囲の生スコア (トライアル 1 ～ 5 フリー リコール トータル ロー スコアと呼ばれる) を生成し、スコアが高いほどワーキング メモリが優れていることを反映します。
ベースライン/治療前および14週間/治療後の生スコアの平均および標準偏差をここに示します。
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ベースライン/治療前および14週間/治療後
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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行動制御障害スケール - 2 (BDS-2) 合計スコア
時間枠：ベースライン/治療前および14週間/治療後
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BDS-2 は、運動項目に焦点を当てた、目的のある目標指向の活動を調整し、日常生活の活動に従事する能力を測定する、検証済みの 9 項目の評価です。
9 項目のそれぞれが 0 から 3 のスケールで採点され、合計スコアは 0 から 27 の範囲になります。
スコアが高いほど、エラーが少なく、運動活動を調整する能力が高いことを示しています。
ベースライン/治療前および14週間/治療後の合計スコアの平均および標準偏差をここに示します。
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ベースライン/治療前および14週間/治療後
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CATSYS Dot-to-Dot Tremor Intensity (CATSYS DTD TI)
時間枠：ベースライン/治療前および14週間/治療後
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CATSYS システムは、振戦を含む神経運動制御のさまざまな測定値を記録するポータブル デバイスです。
CATSYS Dot-to-Dot Tremor Intensity (DTD TI) プロトコルでは、通常のペンと同じように振戦ペンを参加者に持たせ、肘関節を直角に曲げて体に接触させず、ペンを配置して、振戦を定量化します。へそから約4インチ。
被験者は、最初にペンを使用して、コンピューターモニターの下部の両端に配置された、直径約 0.5 インチの 2 つの円形ステッカーの中心を軽くたたくように指示されます。次に、被験者は振戦ペンを使用してテーブルを横切って線を引くように指示されます。
ペンは、振戦強度 (TI) をメートル/秒 (m/s) の単位で測定するセンサーを備えたコンピューターに接続されています。
値が大きいほど、震えの強さが大きくなります。
ベースライン/治療前および14週間/治療後の平均右手および左手のTIおよび標準偏差がここに報告されています。
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ベースライン/治療前および14週間/治療後
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構造 MRI で測定した海馬の容積
時間枠：ベースライン/治療前および14週間/治療後
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患者は、ベースライン/治療前および14週間/治療後に構造磁気共鳴画像法（MRI）を受けます。
訓練を受けた臨床医が MRI を解釈し、海馬の体積を立方センチメートル単位で測定して記録します。
値が大きいほど海馬の体積が大きいことを反映しており、治療後の海馬の体積が大きいことは、神経新生の増加を示している可能性があります。
ベースライン/治療前および治療後の平均海馬容積および標準偏差をここに報告する。
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ベースライン/治療前および14週間/治療後
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Randi J Hagerman, MD、UC Davis MIND Institute
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年10月1日
一次修了 (実際)
2016年12月1日
研究の完了 (実際)
2017年12月1日
試験登録日
最初に提出
2015年11月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年11月10日
最初の投稿 (見積もり)
2015年11月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年12月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年11月13日
最終確認日
2018年11月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。