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Behandlung des Fragile-X-assoziierten Tremor/Ataxie-Syndroms (FXTAS) mit Allopregnanolon

13. November 2018 aktualisiert von: Randi J. Hagerman, MD
Der Zweck dieser Studie ist es, die Sicherheit und Wirksamkeit von Allopregnanolon als mögliche Behandlung für Symptome des Fragilen X-assoziierten Tremor/Ataxie-Syndroms (FXTAS) zu untersuchen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie umfasst einen Screening-Besuch mit mehreren Beurteilungen, gefolgt von einer unverblindeten Medikationsstudie mit Allopregnanolon für 12 Wochen und einer Endpunktbewertung zur Beurteilung von Veränderungen. Zu den Beurteilungen gehören Blutabnahmen für genetische und Sicherheitslabortests, neurologische und körperliche Untersuchungen und Anamnese, kognitive Tests und motorische Tests.

Der Studienbericht wurde im Oktober 2018 aktualisiert, um die Berichterstattung über unerwünschte Ereignisse und Ergebnismessungen aufzunehmen. Der Studienbericht wurde im November 2018 als Reaktion auf Anfragen aktualisiert, um (1) den Zeitrahmen der gemeldeten Ergebnismessungen anzugeben, (2) klarzustellen, dass das RASS ein Sicherheitsüberwachungsinstrument und keine vorab festgelegte Ergebnismessung war und als solche nicht gemeldet wird eine Ergebnismessung und (3) eine Version des Studienprotokolls und des statistischen Analyseplans mit der erforderlichen Titelseite und den Informationen zum statistischen Analyseplan hochladen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • Uc Davis Mind Institute

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

50 Jahre bis 85 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien

  • Fragiles-X-Prämutationsträgerstatus (55 bis 200 CGG-Wiederholungen in FMR1),
  • Diagnose von FXTAS einschließlich eines Intentionstremors und/oder Ataxie und/oder Defizite auf dem BDS-2, die Defizite der Exekutivfunktion zeigen.

Ausschlusskriterien

  • andere genetische Probleme zusätzlich zur Prämutation
  • eine Vorgeschichte mit signifikantem Hirntrauma
  • erheblicher Drogenmissbrauch
  • Unfähigkeit, dem Protokoll zu folgen
  • Leber- oder Nierenerkrankungen
  • Herzinsuffizienz
  • aktiver Krebs
  • andere schwere systemische Erkrankungen
  • aktuelle Verwendung von Phenytoin

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Allopregnanolon
Die Probanden erhalten einmal wöchentlich über einen Zeitraum von drei Wochen eine intravenöse Infusion von Allopregnanolon in ansteigenden Dosen von 2 mg, 4 mg und 6 mg. Die höchste Dosis, die ohne Sedierung vertragen wird, wird für die verbleibenden wöchentlichen Infusionen, also insgesamt 12 Infusionen, stabil gehalten.
Arzneimittel: Allopregnanolon
Allopregnanolon ist ein endogenes hemmendes Schwangerschaftsneurosteroid. Es wird aus Progesteron synthetisiert und ist ein starker positiver allosterischer Modulator der Wirkung von γ-Aminobuttersäure am GABAA-Rezeptor. Die Probanden erhalten in der Studie bis zu 12 Infusionen. Die Probanden beginnen alle mit einer Dosierung von 2,0 mg. Bei Verträglichkeit beträgt die nächste Infusion 4,0 mg, und bei Verträglichkeit beträgt die nächste Infusion 6,0 mg. Die Probandeninfusionen bleiben bei der höchsten tolerierten Dosierung für den Rest der Studie stabil. Jede Infusion besteht aus 2,0 mg, 4,0 mg oder 6,0 mg Aliquots von 0,5 mg/ml Allopregnanolon in 6 % Sulfobutylether-β-Cyclodextrin mit 0,9 % Natriumchlorid-Injektionslösung.
Andere Namen:
  • 5α-Pregnan-3α-ol-20-on
  • 3α,5α-Tetrahydroprogesteron
  • Brexanolon

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
California Verbal Learning Test II (CVLT2) Versuch 1-5 Free Recall Gesamtrohwert
Zeitfenster: Baseline/Vorbehandlung und 14 Wochen/Nachbehandlung
Der California Verbal Learning Test II (CVLT2) ist ein Test, der das Arbeitsgedächtnis misst. Die Versuche 1–5 messen die Gesamtzahl der Wörter, an die man sich nach 5 wiederholten Versuchen erinnert, und werden summiert, um einen Rohwert (der als Versuch 1–5 Free Recall Total Raw Score bezeichnet wird) zwischen 0 und 80 zu erzeugen, wobei höhere Werte ein besseres Arbeitsgedächtnis widerspiegeln. Mittelwert und Standardabweichung für den Rohwert zu Studienbeginn/vor der Behandlung und 14 Wochen/nach der Behandlung sind hier dargestellt.
Baseline/Vorbehandlung und 14 Wochen/Nachbehandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verhaltensstörungsskala - 2 (BDS-2) Gesamtpunktzahl
Zeitfenster: Baseline/Vorbehandlung und 14 Wochen/Nachbehandlung
Das BDS-2 ist ein validiertes 9-Punkte-Assessment, das die Fähigkeit misst, zielgerichtete, zielgerichtete Aktivitäten zu regulieren und sich an Aktivitäten des täglichen Lebens zu beteiligen, mit Schwerpunkt auf motorischen Elementen. Jeder der 9 Punkte wird auf einer Skala von 0 bis 3 bewertet, was zu einer summierten Gesamtpunktzahl von 0 bis 27 führt. Höhere Werte spiegeln weniger Fehler und eine stärkere Fähigkeit wider, motorische Aktivitäten zu regulieren. Mittelwert und Standardabweichung für die Gesamtpunktzahl zu Studienbeginn/vor der Behandlung und 14 Wochen/nach der Behandlung sind hier dargestellt.
Baseline/Vorbehandlung und 14 Wochen/Nachbehandlung
CATSYS Punkt-zu-Punkt-Tremor-Intensität (CATSYS DTD TI)
Zeitfenster: Baseline/Vorbehandlung und 14 Wochen/Nachbehandlung
Das CATSYS-System ist ein tragbares Gerät, das verschiedene Messungen der neuromotorischen Kontrolle, einschließlich Tremor, aufzeichnet. Das CATSYS Dot-to-Dot Tremor Intensity (DTD TI)-Protokoll quantifiziert Tremor, indem ein Teilnehmer einen Tremor-Stift wie einen gewöhnlichen Stift hält, wobei das Ellbogengelenk im rechten Winkel gebeugt und frei von Körperkontakt ist und der Stift positioniert ist etwa 4 Zoll vom Nabel entfernt. Die Probanden werden angewiesen, mit dem Stift zuerst auf die Mitte von zwei runden Aufklebern mit einem Durchmesser von etwa 0,5 Zoll zu tippen, die an gegenüberliegenden Enden des unteren Teils des Computermonitors angebracht sind; Dann werden die Probanden angewiesen, mit dem Tremorstift eine Linie über den Tisch zu ziehen. Der Stift ist mit einem Computer mit Sensoren verbunden, die die Tremorintensität (TI) in Einheiten von Metern pro Sekunde (m/s) messen. Größere Werte spiegeln eine größere Tremorintensität wider. Der mittlere TI für die rechte und linke Hand und die Standardabweichung zu Studienbeginn/vor der Behandlung und 14 Wochen/nach der Behandlung sind hier angegeben.
Baseline/Vorbehandlung und 14 Wochen/Nachbehandlung
Volumen des Hippocampus, gemessen durch strukturelles MRI
Zeitfenster: Baseline/Vorbehandlung und 14 Wochen/Nachbehandlung
Die Patienten werden zu Beginn/vor der Behandlung und 14 Wochen/nach der Behandlung einer strukturellen Magnetresonanztomographie (MRT) unterzogen. Das MRT wird von einem geschulten Kliniker interpretiert und das Volumen des Hippocampus in Kubikzentimetern wird gemessen und aufgezeichnet. Größere Werte spiegeln größere Volumina des Hippocampus wider, und ein größeres Hippocampusvolumen nach der Behandlung kann auf eine erhöhte Neurogenese hinweisen. Hier wird das mittlere Volumen des Hippocampus und die Standardabweichung zu Studienbeginn/Vorbehandlung und Nachbehandlung angegeben.
Baseline/Vorbehandlung und 14 Wochen/Nachbehandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Randi J. Hagerman, MD

Ermittler

  • Hauptermittler: Randi J Hagerman, MD, Uc Davis Mind Institute

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Oktober 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. November 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. November 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

13. November 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. Dezember 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. November 2018

Zuletzt verifiziert

1. November 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 720668

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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