症候性で未治療のワルデンシュトレームマクログロブリン血症患者におけるイブルチニブの研究、および全ゲノムシーケンシングを使用した腫瘍ゲノム進化への影響

包含基準:

• ワルデンストレームマクログロブリン血症の臨床病理学的診断と、ワルデンストレームマクログロブリン血症に関する第2回国際ワークショップのコンセンサスパネル基準を使用した治療基準の適合 (Kyle et al, 2003)。
• 血清免疫グロブリンM（IgM）の存在として定義される測定可能な疾患で、最小IgMレベルが正常上限の2倍以上である必要があります。
• 年齢は18歳以上。
• -Eastern Cooperative Oncology Group（ECOG）のパフォーマンスステータス≤2（付録Aを参照）。

• 参加者は、以下に定義されているように、正常な臓器および骨髄機能を持っている必要があります。

  • 絶対好中球数≧1,000/μL
  • 血小板≧50,000/μL
  • ヘモグロビン≧8g/dL
  • 総ビリルビン≦2.0。 mg/dL または < 2.5 mg/dL (腫瘍性疾患またはギルバート症候群による肝浸潤に起因する場合)。
  • -アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（ASTまたはSGOT）およびアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALTまたはSGPT）≤2.5 X通常の施設上限
  • 推定クレアチニンクリアランス ≥30ml/分
• 皮膚の基底細胞がんまたは扁平上皮がんの局所療法を除いて、他の悪性腫瘍に対する積極的な治療を受けていません。
• -出産の可能性のある女性（FCBP）は、2つの信頼できる避妊法を同時に使用することに同意する必要があります。または、この研究に関連する次の期間中、異性愛者の性交を完全に控えるか、または行う予定です。1）研究に参加している間。 2) 研究中止後少なくとも 28 日間。 男性は、精管切除が成功した場合でも、FCBP との性的接触中にラテックス コンドームを使用することに同意する必要があります。 FCBP は、必要に応じて、避妊方法の認定プロバイダーに紹介する必要があります。
• -研究訪問スケジュールおよびその他のプロトコル要件を順守できる。
• -書面によるインフォームドコンセント文書を理解する能力と署名する意欲。
• すべての人種と民族グループの男性と女性の両方がこの試験に参加できます。

除外基準:

• -WMに対する以前の全身療法
• -参加者がインフォームドコンセントフォームに署名することを妨げる深刻な病状、実験室の異常、制御されていない併発疾患、または精神疾患/社会的状態。
• -他の抗がん治療または他の治験薬の同時使用。
• ワルファリンまたは他のビタミン K 拮抗薬の併用。
• 強力な CYP3A4/5 阻害剤による併用治療。
• -実験室の異常の存在を含む、参加者が研究に参加した場合に許容できないリスクにさらされるか、研究からのデータを解釈する能力を混乱させる状態。
• -研究者の意見では、イブルチニブの吸収または代謝を妨げる可能性のある生命を脅かす病気、病状、または臓器系の機能不全。
• 既知の中枢神経系 (CNS) リンパ腫。
• -QT延長を引き起こすことが知られている薬物の併用。
• -制御不能または症候性不整脈、ニューヨーク心臓協会機能分類によって定義されたクラス3または4のうっ血性心不全、または心筋梗塞の病歴、不安定狭心症または急性冠症候群などの現在活動中の臨床的に重要な心血管疾患 スクリーニングから6か月以内。
• 吸収不良、胃腸機能に重大な影響を与える疾患、または胃または小腸の切除、潰瘍性大腸炎、症候性炎症性腸疾患、または部分的または完全な腸閉塞。
• -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）の既知の病歴、B型肝炎ウイルス（HBV）、および/またはC型肝炎ウイルス（HCV）による活動性感染。 -B型肝炎コア抗体またはB型肝炎表面抗原が陽性である被験者は、登録前にポリメラーゼ連鎖反応（PCR）の結果が陰性でなければなりません。 PCR陽性の方は対象外となります。
• 授乳中または妊娠中の女性。
• カプセルを飲み込めない。
• -医療レジメンへの不遵守の歴史。
• プロトコルを遵守したくない、または遵守できない。
• -治験薬の初回投与から4週間以内の大手術。
• 全身療法を必要とする活動性感染症はありません。
• -WMに基づいて疑われる後天性フォンウィルブランド障害を除く、既知の出血性疾患。
• -登録前6か月以内の脳卒中または頭蓋内出血の病歴。