フォン・ヴィレブランド病の女性の月経過多を最小限に抑える (VWDMin)
フォン・ヴィレブランド病の女性における月経過多を最小化するための組換えフォン・ヴィレブランド因子（rVWF）とトラネキサム酸（TA）を比較した前向き無作為化クロスオーバー試験：VWD最小化研究
調査の概要
詳細な説明
この研究では、軽度から中等度の VWD と月経過多の 13 歳から 45 歳の女性が血友病治療センター (HTC) に登録され、ベースラインの出血頻度を確立するために過去 2 か月の周期からの月経出血に関する情報を提供します。 21 ～ 35 日ごとの月経と定義される規則的な月経を持つ女性のみが登録されます。 合計 60 人の被験者が募集され、約 25 の HTC サイトで登録されます。 登録後、被験者は次の 4 つの連続する月経周期の最初の 5 日間、グループ I またはグループ II に無作為に割り付けられます。 グループ I に無作為に割り付けられた患者は、サイクル 1 および 2 の月経出血に対してアーム A で治療され、続いてサイクル 3 および 4 の月経出血に対してアーム B で治療されます。グループ II に無作為化された患者は、サイクル 1 の月経出血に対してアーム B で治療されます。および 2、続いてサイクル 3 および 4 の月経出血用のアーム A。
グループIに無作為に割り付けられた被験者は、2つの月経周期、サイクル1および2のそれぞれの1日目に、アームA rVWF 40 IU/kgの静脈内（IV）注入を受けます。その後、アームB、TA 650 mg 2錠にクロスオーバーされます。 (po) 2 つの月経周期、サイクル 3 および 4 のそれぞれの 1 ～ 5 日目に 1 日 3 回。 、2 つの月経周期、サイクル 1 および 2 のそれぞれについて。次に、2 つの月経周期、サイクル 3 および 4 のそれぞれの 1 日目に、アーム A、rVWF 40 IU/kg の静脈内 (IV) 注入にクロスオーバーします。 このレジメンは、訪問看護師によって HTC クリニックまたは自宅で行われます。 血球数：ヘモグロビン、白血球数、分画、血小板。鉄テスト: 鉄、総鉄結合容量 (TIBC)、フェリチン。甲状腺検査: 甲状腺刺激ホルモン (TSH); Von Willebrand テスト (VWF および関連テスト)。 治療を開始する前に、被験者はHTC看護師によって1）尿妊娠検査の読み取り、および2）絵入り血液評価チャート（PBAC）、サイクル重症度スコア（CSR）、およびサイクル長（CL）の完成について訓練されます。 3) 患者日誌の完成。 無作為化の後、被験者は、各 5 日間の投与サイクルの最初の前に、自宅で妊娠検査を実施します。 4 つの投与サイクル、サイクル 1 ～ 4 のそれぞれで、PBAC、CSR、および CL を毎日記録します。 サイクル2の治験薬の完了後、クロスオーバー治験来院が行われ、その間、被験者はクロスオーバー先の治験群のために治験薬の新しい供給を受けます。被験者の日記が返却され、凝固研究と生活の質に関するアンケートが実施されます。 サイクル4の治験薬の完了から10～14日後に、最終治験来院が行われ、その間に被験者の日誌が返却され、生活の質に関するアンケートが実施されます。 すべての研究訪問は、予定された訪問の+/- 2日以内になります。 研究訪問は2か月ごとに、サイクル2の終わり（クロスオーバー）とサイクル4の終わり（研究の終わり）に行われ、その間、出血頻度、副作用、および投薬について治療日誌が見直されます。 Rand Short Form 36-Question Health Survey (SF-36)、Ruta Menorrhagia Severity Scale、Center for Disease Control Health を含む、PBAC による月経出血、周期の重症度、周期の持続時間、および健康関連の生活の質 (HRQoL) アンケート-関連する生活の質-14 質問フォーム (CDC-HRQoL14)、および疫学研究センターうつ病スケール (CES-D) は、ベースライン時およびサイクル 2 後およびサイクル 4 後に評価されます。 この研究は、1) 現在の非ホルモン標準であるトラネキサム酸 (TA) と比較して、月経過多を軽減するための新しい高純度組換え VWF タンパク質である組換え VWF の評価で革新的です。 2) PBAC スコアによる VWF と月経出血との関係の調査、VWD パラメータの評価による: VWF リストセチン補因子 (VWF:RCo)、VWF 抗原 (VWF:Ag)、FVIII:C、高分子量を含む VWF マルチマー電気泳動による多量体 (HMW)、および VWF 遺伝子型。 3) VWD に対する「在宅治療注射」の使用。 4) 各試験群の治療反応を評価するための 2 つの生活の質の測定値の比較。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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Arizona
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Gilbert、Arizona、アメリカ、85234
- Banner MD Anderson Cancer Center
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California
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Orange、California、アメリカ、92868
- Center for Inherited Blood Disorders (CIBD)
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San Francisco、California、アメリカ、94117
- University of California San Francisco
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University Afflac Blood Disorders Center
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48202
- Henry Ford Hospital Medical Center
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East Lansing、Michigan、アメリカ、48824
- Michigan State University
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55902
- Mayo Clinic
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University St. Louis
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、アメリカ、89135
- Cure4thekids Foundation
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New Jersey
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New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08901
- Rutgers Robert Wood Johnson Medical School
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New York
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Syracuse、New York、アメリカ、13210
- State University of New York Upstate Medical Center
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- Ohio State University Wexner Medical Center
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- University of Pittsburgh and Hemophilia Center Western PA
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37322
- Vanderbilty University
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98104
- Bloodworks Northwest
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Versiti Blood Center of Wisconsin
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 13～45歳の成人女性。
- 軽度または中等度のフォン・ヴィレブランド病 (VWF:RCo <0.50 IU/ml、正常な多量体、過去の出血)
- -過去2回の月経周期のうち少なくとも1回でPBACが100を超えると定義される月経過多。
- 定期的な月経、少なくとも 21 ～ 35 日ごと。
- 採血の希望
- -rVWFまたはTAに対するアレルギー反応またはアナフィラキシーの既往歴はありません。
- -研究中にアスピリン（ASA）および非ステロイド性抗炎症薬（NSAIDS）を避ける意欲。
- -rVWFまたはTA研究群への無作為化を遵守する意欲。
- 月経過多の出血頻度の持続時間と重症度を絵入りの血液評価チャートで個人的に日記をつける意欲、および服用した薬または止血剤。
- -4回の訪問を行い、凝固研究のために採血を受け、研究終了の訪問を含む、4回の連続した月経周期のそれぞれに対して2つの治療法の無作為化を受け入れる意欲。
- -研究中に避妊の「二重障壁」方法を使用する意欲。
除外基準:
- フォン・ヴィレブランド病以外の出血性疾患;または過去の血栓性疾患
- -妊娠中または授乳中、またはホルモンの使用（プロゲステロンのみを除く）、または組み合わせた経口避妊薬、および過去3か月の避妊インプラント。
- 血小板数 < 100,000/ul。
- 免疫調節薬または実験薬の使用。
- -過去8週間以内の手術。
- -抗血小板薬、抗凝固薬、デキストラン、アスピリンまたはNSAIDの併用。
- -DDAVP、クリオプレシピテート、全血、血漿、およびVWFを含む血漿誘導体による治療 研究の5日以内。
- 研究要件を順守できない。
- TSHの上昇によって定義される甲状腺機能低下症。
- 鉄補充が開始されていない限り、低血清フェリチンによって定義される鉄欠乏症。
- 腎疾患の病歴
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：グループⅠ
グループIに無作為に割り付けられた被験者は、2つの月経周期、サイクル1および2のそれぞれの1日目に、アームA組換えフォンウィルブランド因子40 IU / kgの静脈内（IV）注入を受けます。その後、アームB、トラネキサム酸650にクロスオーバーされますmg 2 錠を 1 日 3 回、2 回の月経周期、周期 3 および 4 のそれぞれの 1 ～ 5 日目に経口 (po) で服用します。
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グループ I は、2 つの月経周期、サイクル 1 および 2 のそれぞれの 1 日目に、アーム A 組換えフォン ヴィレブランド因子 40 IU/kg の静脈内 (IV) 注入を受けます。その後、アーム B、TA 650 mg 2 錠に経口でクロスオーバーされます。 (po) 2 つの月経周期、周期 3 および 4 のそれぞれの 1 ～ 5 日目に 1 日 3 回。 グループIIは、2回の月経周期、サイクル1および2のそれぞれについて、アームB、TA 650 mg 2錠を1日3回経口（po）で1〜5日目に受け取ります。その後、アームA、rVWF 40 IUにクロスオーバーします。 2 回の月経周期、周期 3 および 4 のそれぞれの 1 日目に /kg を静脈内 (IV) 注入。
他の名前：
グループ I は、2 つの月経周期、サイクル 1 および 2 のそれぞれの 1 日目に、アーム A 組換えフォン ヴィレブランド因子 40 IU/kg の静脈内 (IV) 注入を受けます。その後、アーム B、TA 650 mg 2 錠に経口でクロスオーバーされます。 (po) 2 つの月経周期、周期 3 および 4 のそれぞれの 1 ～ 5 日目に 1 日 3 回。 グループIIは、2回の月経周期、サイクル1および2のそれぞれについて、アームB、TA 650 mg 2錠を1日3回経口（po）で1〜5日目に受け取ります。その後、アームA、rVWF 40 IUにクロスオーバーします。 2 回の月経周期、周期 3 および 4 のそれぞれの 1 日目に /kg を静脈内 (IV) 注入。
他の名前：
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アクティブコンパレータ：グループⅡ
グループIIは、2回の月経周期、サイクル1および2のそれぞれについて、アームB、トラネキサム酸650mg 2錠を経口（po）で1日3回、1日目から5日目に受け取ります。 2 回の月経周期、周期 3 および 4 のそれぞれの 1 日目に、ウィルブランド因子 40 IU/kg の静脈内 (IV) 注入。
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グループ I は、2 つの月経周期、サイクル 1 および 2 のそれぞれの 1 日目に、アーム A 組換えフォン ヴィレブランド因子 40 IU/kg の静脈内 (IV) 注入を受けます。その後、アーム B、TA 650 mg 2 錠に経口でクロスオーバーされます。 (po) 2 つの月経周期、周期 3 および 4 のそれぞれの 1 ～ 5 日目に 1 日 3 回。 グループIIは、2回の月経周期、サイクル1および2のそれぞれについて、アームB、TA 650 mg 2錠を1日3回経口（po）で1〜5日目に受け取ります。その後、アームA、rVWF 40 IUにクロスオーバーします。 2 回の月経周期、周期 3 および 4 のそれぞれの 1 日目に /kg を静脈内 (IV) 注入。
他の名前：
グループ I は、2 つの月経周期、サイクル 1 および 2 のそれぞれの 1 日目に、アーム A 組換えフォン ヴィレブランド因子 40 IU/kg の静脈内 (IV) 注入を受けます。その後、アーム B、TA 650 mg 2 錠に経口でクロスオーバーされます。 (po) 2 つの月経周期、周期 3 および 4 のそれぞれの 1 ～ 5 日目に 1 日 3 回。 グループIIは、2回の月経周期、サイクル1および2のそれぞれについて、アームB、TA 650 mg 2錠を1日3回経口（po）で1〜5日目に受け取ります。その後、アームA、rVWF 40 IUにクロスオーバーします。 2 回の月経周期、周期 3 および 4 のそれぞれの 1 日目に /kg を静脈内 (IV) 注入。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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月経出血の重症度
時間枠：4週間。
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Pictorial Blood Assessment Chart (PBAC) によって測定される場合、0 - 理論上の限界なし、スコアが高いほど重症度が高いことを意味します
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4週間。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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サイクル期間
時間枠：4週間。
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出血日数別の月経周期の長さ（スコア 0 - 理論的には任意の長さ）
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4週間。
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Ruta Menorrhagia 重症度スケール
時間枠：4週間。
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単一スコアとして報告される生活の質の質問から導出された単位尺度。最小 0 ～ 100 の最大値。スコアが高いほど結果が悪いことを示します。
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4週間。
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疫学研究センターうつ病スケール (CES-D)
時間枠：4週間。
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うつ病に関する質問 (最小 0 ～ 最大 60) によって報告され、スコアが高いほどうつ病が深刻であることを示します。
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4週間。
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Rand 短形式 36 問の健康調査 (SF-36)
時間枠：4週間
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SF-36 は、質問への回答によって報告されます。8 つの領域 (1-身体機能、2-身体的健康による役割制限、3-感情的問題による役割制限、4-エネルギーと疲労、5-エネルギー) のそれぞれについて最小 0 から最大 100 までです。 -感情的な幸福、6-社会的機能、7-痛み、8-全般的な健康）、各領域のスコアが高いほど、身体的および精神的健康の重症度が高いことを意味します。
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4週間
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アメリカ疾病予防管理センターの健康関連の生活の質に関する 14 の質問 (CDC-HRQoL-14)
時間枠：4週間。
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過去 2 週間にわたる質問への回答によって報告されます。最小値は 0 から最大値は 14 であり、スコアが高いほど身体的および精神的健康の重症度が高いことを示します。
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4週間。
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サイクルの重大度
時間枠：4週間
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リッカートスケールによる過多月経周期の重症度。最小値は 0 から最大値は 3 であり、スコアが高いほど重症度が低いことを示します。
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4週間
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者：Margaret V Ragni, MD, MPH、University of Pittsburgh
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (推定)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- STUDY19030221
- U01HL133815 (米国 NIH グラント/契約)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
IPD 共有時間枠
IPD 共有アクセス基準
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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