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Ridurre al minimo la menorragia nelle donne con malattia di Von Willebrand (VWDMin)

27 giugno 2024 aggiornato da: Margaret Ragni

Studio prospettico, randomizzato, crossover che confronta il fattore Von Willebrand ricombinante (rVWF) rispetto all'acido tranexamico (TA) per ridurre al minimo la menorragia nelle donne con malattia di Von Willebrand: lo studio VWD Minimize

Si tratta di uno studio ambulatoriale, prospettico di Fase III, randomizzato, crossover che confronta il fattore di von Willebrand ricombinante (rVWF) e l'acido tranexamico (TA, Lysteda®) per ridurre al minimo la menorragia nelle donne con malattia di von Willebrand (VWD). Lo scopo di questo studio di Fase III multicentrico prospettico, randomizzato, crossover è confrontare il fattore di von Willebrand ricombinante (rVWF) con l'acido tranexamico (TA) nel ridurre la gravità della menorragia nelle donne con malattia di von Willebrand.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

In questo studio, le donne di età compresa tra 13 e 45 anni con VWD da lieve a moderata e menorragia saranno arruolate presso i loro centri di trattamento dell'emofilia (HTC) e forniranno informazioni sul sanguinamento mestruale dai loro ultimi due cicli mensili per stabilire la frequenza di sanguinamento al basale. Saranno iscritte solo donne con mestruazioni regolari, definite come mestruazioni ogni 21-35 giorni. Un totale di 60 soggetti saranno reclutati e arruolati in circa 25 siti HTC. Dopo l'arruolamento, i soggetti verranno randomizzati al Gruppo I o al Gruppo II per i primi cinque giorni dei successivi quattro cicli mestruali consecutivi. Quelle randomizzate al Gruppo I saranno trattate con il braccio A per il sanguinamento mestruale nei cicli 1 e 2, seguito dal braccio B per il sanguinamento mestruale nei cicli 3 e 4. Quelle randomizzate al gruppo II saranno trattate con il braccio B per il sanguinamento mestruale nei cicli 1 e 2, seguito dal braccio A per sanguinamento mestruale nei cicli 3 e 4.

I soggetti randomizzati al gruppo I riceveranno il braccio A rVWF 40 UI/kg per infusione endovenosa (IV) il giorno 1 di ciascuno dei due cicli mestruali, i cicli 1 e 2. Verranno quindi trasferiti al braccio B, TA 650 mg 2 compresse per via orale (po) tre volte al giorno nei giorni 1-5 di ciascuno dei due cicli mestruali, Cicli 3 e 4. I soggetti randomizzati al Gruppo II riceveranno il braccio B, TA 650 mg 2 compresse per via orale (po) tre volte al giorno nei giorni 1-5 , per ciascuno dei due cicli mestruali, Cicli 1 e 2. Verranno quindi trasferiti al braccio A, rVWF 40 UI/kg per infusione endovenosa (IV) il giorno 1 in ciascuno dei due cicli mestruali, Cicli 3 e 4. Questo regime può essere somministrato presso la clinica HTC oa casa dall'infermiera in visita. Gli studi di laboratorio di base saranno disegnati allo screening, inclusi emocromo: emoglobina, conta bianca, differenziale, piastrine; Test del ferro: ferro, capacità totale di legare il ferro (TIBC), ferritina; Test della tiroide: ormone stimolante la tiroide (TSH); e test Von Willebrand (VWF e test correlati). Prima di iniziare il trattamento, i soggetti saranno addestrati dall'infermiera HTC su 1) lettura dei test di gravidanza sulle urine e 2) completamento del grafico di valutazione del sangue pittorico (PBAC), punteggio di gravità del ciclo (CSR) e durata del ciclo (CL); e 3) completamento del diario del paziente. Dopo la randomizzazione, i soggetti somministreranno test di gravidanza domiciliari prima del primo di ogni ciclo di somministrazione di 5 giorni. In ciascuno dei quattro cicli di dosaggio, i cicli 1-4, PBAC, CSR e CL verranno registrati giornalmente. Dopo il completamento del farmaco in studio nel ciclo 2, si verificherà la visita di studio crossover, durante la quale ai soggetti verrà fornita una nuova fornitura del farmaco in studio per il braccio dello studio a cui passeranno; verranno restituiti i diari dei soggetti e saranno eseguiti studi sulla coagulazione e questionari sulla qualità della vita. A 10-14 giorni dopo il completamento del farmaco oggetto dello studio nel Ciclo 4, si verificherà la visita di fine studio, durante la quale verranno restituiti i diari del soggetto e verranno eseguiti i questionari sulla qualità della vita. Tutte le visite di studio avverranno entro +/- 2 giorni dalla visita programmata. Le visite di studio saranno ogni 2 mesi, alla fine del ciclo 2 (cross-over) e alla fine del ciclo 4 (fine dello studio) durante il quale i diari del trattamento saranno rivisti per frequenza di sanguinamento, effetti collaterali e farmaci. Sanguinamento mestruale in base a PBAC, gravità del ciclo, durata del ciclo e questionari sulla qualità della vita correlata alla salute (HRQoL), tra cui Rand Short Form 36-Question Health Survey (SF-36), Ruta Menorrhagia Severity Scale, Center for Disease Control Health -Related Quality of Life-14 Question Form (CDC-HRQoL14) e Center for Epidemiologic Studies Depression Scale (CES-D) saranno valutati al basale e dopo il ciclo 2 e dopo il ciclo 4. Lo studio è innovativo nella 1) valutazione del VWF ricombinante, una nuova proteina VWF ricombinante ad alta purezza, per ridurre la menorragia, rispetto all'attuale standard non ormonale, acido tranexamico (TA); 2) indagine sulla relazione tra VWF e sanguinamento mestruale mediante punteggio PBAC, valutando i parametri VWD: co-fattore ristocetina VWF (VWF:RCo), antigene VWF (VWF:Ag), FVIII:C, multimeri VWF, incluso ad alto peso molecolare multimeri (HMW) mediante elettroforesi e genotipo VWF; 3) utilizzo di una "iniezione di trattamento domiciliare" per la VWD; 4) confronto di due misure di qualità della vita per valutare la risposta al trattamento in ogni braccio dello studio, una specifica per i disturbi emorragici e una specifica per i disturbi mestruali.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

39

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Gilbert, Arizona, Stati Uniti, 85234
        • Banner MD Anderson Cancer Center
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Center for Inherited Blood Disorders (CIBD)
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94117
        • University of California San Francisco
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University Afflac Blood Disorders Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Henry Ford Hospital Medical Center
      • East Lansing, Michigan, Stati Uniti, 48824
        • Michigan State University
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55902
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University St. Louis
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89135
        • Cure4thekids Foundation
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Rutgers Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
        • State University of New York Upstate Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • University of Pittsburgh and Hemophilia Center Western PA
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37322
        • Vanderbilty University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • Bloodworks Northwest
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Versiti Blood Center of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 13 anni a 45 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Donne adulte di età compresa tra 13 e 45 anni.
  2. Malattia di von Willebrand lieve o moderata (VWF:RCo <0,50 UI/ml, multimeri normali, sanguinamento pregresso)
  3. Menorragia definita come PBAC >100 in almeno uno degli ultimi due cicli mestruali.
  4. Mestruazioni regolari, almeno ogni 21-35 giorni.
  5. Disponibilità a farsi prelevare il sangue
  6. Nessuna storia precedente di reazione allergica o anafilassi a rVWF o TA.
  7. Disponibilità a evitare l'aspirina (ASA) e gli agenti antinfiammatori non steroidei (FANS) durante lo studio.
  8. Disponibilità a rispettare la randomizzazione ai bracci dello studio rVWF o TA.
  9. Disponibilità a tenere un diario personale della durata e della gravità della frequenza emorragica della menorragia mediante una tabella pittorica di valutazione del sangue e di eventuali farmaci o agenti emostatici assunti.
  10. Disponibilità a effettuare 4 visite e sottoporsi a prelievo di sangue per studi di coagulazione e accettare la randomizzazione di due terapie per ciascuno dei quattro cicli mestruali consecutivi, inclusa una visita di fine studio.
  11. Disponibilità a utilizzare il metodo contraccettivo "doppia barriera" durante lo studio.

Criteri di esclusione:

  1. Qualsiasi disturbo della coagulazione diverso dalla malattia di von Willebrand; o pregressa malattia trombotica
  2. Gravidanza o allattamento, o uso di ormoni (diversi dal solo progesterone), o contraccettivi orali combinati e impianti contraccettivi negli ultimi 3 mesi.
  3. Conta piastrinica < 100.000/ul.
  4. Uso di farmaci immunomodulatori o sperimentali.
  5. Chirurgia nelle ultime 8 settimane.
  6. Uso concomitante di farmaci antipiastrinici, anticoagulanti, destrano, aspirina o FANS.
  7. Trattamento con DDAVP, crioprecipitato, sangue intero, plasma e derivati ​​del plasma contenenti VWF entro 5 giorni dallo studio.
  8. Incapacità di soddisfare i requisiti di studio.
  9. Ipotiroidismo come definito da TSH elevato.
  10. Carenza di ferro definita da bassa ferritina sierica, a meno che non sia stata avviata la sostituzione del ferro.
  11. Storia della malattia renale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Gruppo I
I soggetti randomizzati al gruppo I riceveranno l'infusione endovenosa (IV) del braccio A di fattore von Willebrand ricombinante 40 UI/kg il giorno 1 di ciascuno dei due cicli mestruali, cicli 1 e 2. Verranno quindi trasferiti al braccio B, acido tranexamico 650 mg 2 compresse per via orale (po) tre volte al giorno nei giorni 1-5 di ciascuno dei due cicli mestruali, Cicli 3 e 4.
Droga: fattore di von Willebrand ricombinante

Il gruppo I riceverà l'infusione endovenosa (IV) del braccio A di fattore von Willebrand ricombinante 40 UI/kg il giorno 1 di ciascuno dei due cicli mestruali, i cicli 1 e 2. Verranno quindi trasferiti al braccio B, TA 650 mg 2 compresse per via orale (po) tre volte al giorno nei giorni 1-5 di ciascuno dei due cicli mestruali, Cicli 3 e 4.

Il gruppo II riceverà il braccio B, TA 650 mg 2 compresse per via orale (po) tre volte al giorno nei giorni 1-5, per ciascuno dei due cicli mestruali, cicli 1 e 2. Verranno quindi trasferiti al braccio A, rVWF 40 UI /kg per via endovenosa (IV) il giorno 1 in ciascuno dei due cicli mestruali, cicli 3 e 4.

Altri nomi:
  • vonicog alfa
  • Vonvendi
Droga: acido tranexamico

Il gruppo I riceverà l'infusione endovenosa (IV) del braccio A di fattore von Willebrand ricombinante 40 UI/kg il giorno 1 di ciascuno dei due cicli mestruali, i cicli 1 e 2. Verranno quindi trasferiti al braccio B, TA 650 mg 2 compresse per via orale (po) tre volte al giorno nei giorni 1-5 di ciascuno dei due cicli mestruali, Cicli 3 e 4.

Il gruppo II riceverà il braccio B, TA 650 mg 2 compresse per via orale (po) tre volte al giorno nei giorni 1-5, per ciascuno dei due cicli mestruali, cicli 1 e 2. Verranno quindi trasferiti al braccio A, rVWF 40 UI /kg per via endovenosa (IV) il giorno 1 in ciascuno dei due cicli mestruali, cicli 3 e 4.

Altri nomi:
  • Lysteda®
Comparatore attivo: Gruppo II
Il gruppo II riceverà il braccio B, acido tranexamico 650 mg 2 compresse per via orale (po) tre volte al giorno nei giorni 1-5, per ciascuno dei due cicli mestruali, cicli 1 e 2. Verranno quindi trasferiti al braccio A, von ricombinante Infusione di fattore Willebrand 40 UI/kg per via endovenosa (IV) il giorno 1 in ciascuno dei due cicli mestruali, cicli 3 e 4.
Droga: fattore di von Willebrand ricombinante

Il gruppo I riceverà l'infusione endovenosa (IV) del braccio A di fattore von Willebrand ricombinante 40 UI/kg il giorno 1 di ciascuno dei due cicli mestruali, i cicli 1 e 2. Verranno quindi trasferiti al braccio B, TA 650 mg 2 compresse per via orale (po) tre volte al giorno nei giorni 1-5 di ciascuno dei due cicli mestruali, Cicli 3 e 4.

Il gruppo II riceverà il braccio B, TA 650 mg 2 compresse per via orale (po) tre volte al giorno nei giorni 1-5, per ciascuno dei due cicli mestruali, cicli 1 e 2. Verranno quindi trasferiti al braccio A, rVWF 40 UI /kg per via endovenosa (IV) il giorno 1 in ciascuno dei due cicli mestruali, cicli 3 e 4.

Altri nomi:
  • vonicog alfa
  • Vonvendi
Droga: acido tranexamico

Il gruppo I riceverà l'infusione endovenosa (IV) del braccio A di fattore von Willebrand ricombinante 40 UI/kg il giorno 1 di ciascuno dei due cicli mestruali, i cicli 1 e 2. Verranno quindi trasferiti al braccio B, TA 650 mg 2 compresse per via orale (po) tre volte al giorno nei giorni 1-5 di ciascuno dei due cicli mestruali, Cicli 3 e 4.

Il gruppo II riceverà il braccio B, TA 650 mg 2 compresse per via orale (po) tre volte al giorno nei giorni 1-5, per ciascuno dei due cicli mestruali, cicli 1 e 2. Verranno quindi trasferiti al braccio A, rVWF 40 UI /kg per via endovenosa (IV) il giorno 1 in ciascuno dei due cicli mestruali, cicli 3 e 4.

Altri nomi:
  • Lysteda®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Gravità del sanguinamento mestruale
Lasso di tempo: 4 settimane.
Come misurato dal Pictorial Blood Assessment Chart (PBAC), 0- nessun limite teorico, un punteggio più alto significa maggiore gravità
4 settimane.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Durata del ciclo
Lasso di tempo: 4 settimane.
Durata del ciclo di menorragia in base ai giorni di sanguinamento (punteggio 0 - teoricamente qualsiasi durata)
4 settimane.
Scala di gravità della menorragia della Ruta
Lasso di tempo: 4 settimane.
Unità di misura derivata da domande sulla qualità della vita riportate come punteggio singolo, minimo da 0 a massimo 100, con un punteggio più alto che indica un risultato peggiore
4 settimane.
Centro per gli studi epidemiologici Depression Scale (CES-D)
Lasso di tempo: 4 settimane.
Riportato da domande sulla depressione, da minimo 0 a massimo 60, con punteggi più alti che indicano una maggiore depressione.
4 settimane.
Rand Short Form Sondaggio sulla salute di 36 domande (SF-36)
Lasso di tempo: 4 settimane
SF-36 riportato dalla risposta alle domande, da minimo 0 a massimo 100 per ciascuno degli 8 domini (1-funzionamento fisico, 2-limitazioni di ruolo dovute alla salute fisica, 3-limitazioni di ruolo dovute a problemi emotivi, 4-energia e fatica, 5 -benessere emotivo, 6-funzionamento sociale, 7-dolore e 8-salute generale), con punteggi più alti per ciascun dominio che indicano una maggiore gravità della salute fisica e mentale.
4 settimane
Centro per il controllo delle malattie Qualità della vita correlata alla salute 14 domande (CDC-HRQoL-14)
Lasso di tempo: 4 settimane.
Riportato in risposta alle domande, nelle ultime due settimane da un minimo di 0 a un massimo di 14, con punteggi più alti che indicano una maggiore gravità della salute fisica e mentale.
4 settimane.
Gravità del ciclo
Lasso di tempo: 4 settimane
Gravità del ciclo di menorragia secondo la scala Likert, da un minimo di 0 a un massimo di 3, con un punteggio più alto che indica una gravità peggiore.
4 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Margaret Ragni

Collaboratori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Duke University
University of North Carolina

Investigatori

  • Investigatore principale: Margaret V Ragni, MD, MPH, University of Pittsburgh

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 febbraio 2019

Completamento primario (Effettivo)

30 aprile 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

30 agosto 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 novembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 novembre 2015

Primo Inserito (Stimato)

17 novembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 luglio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 giugno 2024

Ultimo verificato

1 giugno 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • STUDY19030221
  • U01HL133815 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

L'IPD da condividere include i dati sul sanguinamento individuale (PBAC), il punteggio di gravità del ciclo (CSR), la durata del ciclo (CL), la qualità della vita secondo quattro scale (SF-36, Ruta, CDC-HRQoL-14, CES-D), sondaggio sulla soddisfazione, saggi VWF, genotipo VWF.

Periodo di condivisione IPD

Entro 12 mesi dal completamento del processo.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Gli investigatori qualificati avranno accesso ai dati e ai campioni biologici, in conformità con le politiche di condivisione dei dati e le leggi applicabili, e al ricevimento di un accordo di distribuzione dei materiali di ricerca, i dati saranno trasferiti mediante trasferimenti sicuri attraverso il sito web di BioLINCC.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • CODICE_ANALITICO
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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