폰빌레브란트병이 있는 여성의 월경과다 최소화 (VWDMin)
폰빌레브란트병이 있는 여성의 생리과다를 최소화하기 위해 재조합 폰빌레브란트 인자(rVWF)와 트라넥삼산(TA)을 비교하는 전향적, 무작위, 교차 시험: VWD 최소화 연구
연구 개요
상세 설명
이 연구에서 경증에서 중등도의 vWD 및 월경과다증이 있는 13-45세의 여성을 혈우병 치료 센터(HTC)에 등록하고 기준 출혈 빈도를 설정하기 위해 지난 두 달 주기의 월경 출혈에 대한 정보를 제공합니다. 21-35일마다 월경으로 정의되는 규칙적인 월경이 있는 여성만 등록됩니다. 약 25개의 HTC 사이트에서 총 60명의 피험자가 모집 및 등록됩니다. 등록 후 피험자는 다음 4개의 연속 월경 주기의 처음 5일 동안 그룹 I 또는 그룹 II로 무작위 배정됩니다. 그룹 I에 무작위 배정된 사람들은 1주기와 2주기에서 월경 출혈에 대해 A군으로 치료를 받고, 이어서 3주기와 4주기에서 월경 출혈에 대해 B군으로 치료를 받습니다. 그룹 II에 무작위 배정된 사람들은 1주기에서 월경 출혈에 대해 B군으로 치료받게 됩니다. 그리고 2, 3주기와 4주기의 월경 출혈에 대해 팔 A가 뒤따릅니다.
그룹 I에 무작위 배정된 피험자는 2개의 월경 주기(주기 1 및 2) 각각의 1일에 Arm A rVWF 40 IU/kg 정맥내(IV) 주입을 받습니다. 그런 다음 그들은 Arm B, TA 650 mg 2정으로 경구 투여됩니다. (po) 2개의 월경 주기, 주기 3 및 4의 각각의 1-5일에 매일 3회. 그룹 II에 무작위 배정된 피험자는 Arm B, TA 650mg 2정을 1-5일에 매일 3회 경구로(po) 받습니다. , 2개의 월경 주기(주기 1 및 2) 각각에 대해. 그런 다음 두 월경 주기(주기 3 및 4) 각각의 1일에 Arm A, rVWF 40 IU/kg 정맥(IV) 주입으로 교차됩니다. 이 요법은 HTC 클리닉이나 집에서 방문 간호사가 제공할 수 있습니다. 혈구 수: 헤모글로빈, 백혈구 수, 감별, 혈소판; 철 테스트: 철, 총철결합능(TIBC), 페리틴; 갑상선 검사: 갑상선 자극 호르몬(TSH); Von Willebrand 테스트(VWF 및 관련 테스트). 치료를 시작하기 전에 피험자는 HTC 간호사로부터 1) 소변 임신 테스트 판독 및 2) 그림 혈액 평가 차트(PBAC), 주기 심각도 점수(CSR) 및 주기 길이(CL) 작성에 대해 교육을 받습니다. 및 3) 환자 일지 작성. 무작위 배정 후 피험자는 각 5일 투약 주기의 첫 번째 전에 가정 임신 테스트를 실시합니다. 4개의 투여 주기 각각에서 주기 1-4, PBAC, CSR 및 CL이 매일 기록됩니다. 주기 2에서 연구 약물 완료 후, 교차 연구 방문이 발생할 것이며, 이 기간 동안 피험자는 교차할 연구 부문에 대한 연구 약물의 새로운 공급을 받게 됩니다. 주제 일기가 반환되고 응고 연구 및 삶의 질 설문지가 수행됩니다. 주기 4에서 연구 약물 완료 후 10-14일에 최종 연구 방문이 발생하며, 이 기간 동안 대상 일지가 반환되고 삶의 질 설문이 수행됩니다. 모든 연구 방문은 예정된 방문의 +/- 2일 이내입니다. 연구 방문은 주기 2의 끝(교차) 및 주기 4의 끝(연구 종료)에 2개월마다 있을 것이며, 그 동안 출혈 빈도, 부작용 및 약물에 대해 치료 일지를 검토할 것입니다. Rand Short Form 36-Question Health Survey(SF-36), Ruta Menorrhagia Severity Scale, Center for Disease Control Health를 포함한 PBAC, 주기 중증도, 주기 기간 및 건강 관련 삶의 질(HRQoL) 설문지에 의한 월경 출혈 -관련 삶의 질-14 질문 양식(CDC-HRQoL14) 및 Center for Epidemiologic Studies Depression Scale(CES-D)은 기준선과 주기 2 및 주기 4 이후에 평가됩니다. 이 연구는 1) 현재의 비호르몬 표준인 트라넥삼산(tranexamic acid, TA)과 비교하여 생리과다를 줄이기 위한 새로운 고순도 재조합 VWF 단백질인 재조합 VWF의 평가; 2) VWD 매개변수: VWF 리스토세틴 보조인자(VWF:RCo), VWF 항원(VWF:Ag), FVIII:C, VWF 멀티머(고분자량 포함)를 평가하여 PBAC 점수에 의한 VWF와 월경 출혈의 관계 조사 전기영동에 의한 멀티머(HMW) 및 VWF 유전자형; 3) vWD에 대한 "가정 치료 주사"의 사용; 4) 각각의 연구 아암에 대한 치료 반응을 평가하기 위한 두 가지 삶의 질 척도의 비교, 하나는 출혈 장애에 대해 특이적이고 다른 하나는 월경 장애에 대해 특이적입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Arizona
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Gilbert, Arizona, 미국, 85234
- Banner MD Anderson Cancer Center
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California
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Orange, California, 미국, 92868
- Center for Inherited Blood Disorders (CIBD)
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San Francisco, California, 미국, 94117
- University of California San Francisco
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory University Afflac Blood Disorders Center
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48202
- Henry Ford Hospital Medical Center
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East Lansing, Michigan, 미국, 48824
- Michigan State University
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55902
- Mayo Clinic
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University St. Louis
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, 미국, 89135
- Cure4thekids Foundation
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, 미국, 08901
- Rutgers Robert Wood Johnson Medical School
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New York
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Syracuse, New York, 미국, 13210
- State University of New York Upstate Medical Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- Ohio State University Wexner Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- University of Pittsburgh and Hemophilia Center Western PA
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37322
- Vanderbilty University
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98104
- Bloodworks Northwest
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Versiti Blood Center of Wisconsin
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 13~45세의 성인 여성.
- 경도 또는 중등도 폰빌레브란트병(VWF:RCo <0.50 IU/ml, 정상 다합체, 과거 출혈)
- 마지막 두 번의 월경 주기 중 적어도 하나에서 PBAC >100으로 정의되는 월경과다.
- 정기적인 월경, 적어도 21-35일마다.
- 채혈 의향
- rVWF 또는 TA에 대한 알레르기 반응 또는 아나필락시스의 이전 병력이 없습니다.
- 연구 기간 동안 아스피린(ASA) 및 비스테로이드성 항염증제(NSAIDS)를 피하려는 의지.
- rVWF 또는 TA 연구 부문에 대한 무작위화를 준수할 의향.
- 그림 혈액 평가 차트 및 복용한 약물 또는 지혈제에 의한 월경과다 출혈 빈도 및 중증도에 대한 개인 일기를 보관할 의향.
- 응고 연구를 위해 4번 방문하고 혈액 샘플링을 받을 의향이 있으며, 연구 종료 방문을 포함하여 4개의 연속 월경 주기 각각에 대해 2가지 요법의 무작위화를 수락합니다.
- 연구 동안 "이중 장벽" 피임 방법을 사용할 의향.
제외 기준:
- 폰빌레브란트병 이외의 모든 출혈 장애; 또는 과거 혈전성 질환
- 지난 3개월 동안 임신 또는 수유 중이거나 호르몬 사용(프로게스테론 단독 사용 제외) 또는 복합 경구 피임약 및 피임 임플란트.
- 혈소판 수 < 100,000/ul.
- 면역 조절제 또는 실험적 약물의 사용.
- 지난 8주 이내의 수술.
- 항혈소판제, 항응고제, 덱스트란, 아스피린 또는 NSAID의 병용.
- 연구 5일 이내에 VWF를 함유하는 DDAVP, 동결 침전물, 전혈, 혈장 및 혈장 유도체로의 치료.
- 연구 요구 사항을 준수할 수 없습니다.
- 상승된 TSH로 정의되는 갑상선 기능 저하증.
- 철분 대체가 시작되지 않은 경우 낮은 혈청 페리틴으로 정의되는 철 결핍.
- 신장 질환의 병력
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 그룹 I
그룹 I에 무작위 배정된 피험자는 두 월경 주기(주기 1 및 2) 각각의 1일에 Arm A 재조합 폰 빌레브란트 인자 40 IU/kg 정맥(IV) 주입을 받습니다. 그런 다음 그들은 Arm B, 트라넥삼산 650으로 교차됩니다. mg 2정을 2개의 월경 주기, 주기 3 및 4의 각각의 1-5일에 하루 세 번 경구(po).
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그룹 I은 2개의 월경 주기(주기 1 및 2) 각각의 1일에 Arm A 재조합 폰 빌레브란트 인자 40 IU/kg 정맥 주사(IV) 주입을 받습니다. 그런 다음 Arm B와 교차하여 TA 650 mg 2정을 경구 투여합니다. (po) 2개의 월경 주기, 주기 3 및 4의 각각의 1-5일에 매일 세 번. 그룹 II는 팔 B, TA 650mg 2정을 경구로(po) 1일~5일에 매일 3회, 각 두 월경 주기(주기 1 및 2)에 대해 받게 됩니다. 그런 다음 이들은 팔 A, rVWF 40 IU로 넘어갑니다. 2개의 월경 주기, 주기 3 및 4의 각 1일에 /kg 정맥내(IV) 주입.
다른 이름들:
그룹 I은 2개의 월경 주기(주기 1 및 2) 각각의 1일에 Arm A 재조합 폰 빌레브란트 인자 40 IU/kg 정맥 주사(IV) 주입을 받습니다. 그런 다음 Arm B와 교차하여 TA 650 mg 2정을 경구 투여합니다. (po) 2개의 월경 주기, 주기 3 및 4의 각각의 1-5일에 매일 세 번. 그룹 II는 팔 B, TA 650mg 2정을 경구로(po) 1일~5일에 매일 3회, 각 두 월경 주기(주기 1 및 2)에 대해 받게 됩니다. 그런 다음 이들은 팔 A, rVWF 40 IU로 넘어갑니다. 2개의 월경 주기, 주기 3 및 4의 각 1일에 /kg 정맥내(IV) 주입.
다른 이름들:
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활성 비교기: 그룹 II
그룹 II는 Arm B, tranexamic acid 650mg 2정을 경구로(po) 1-5일에 하루 세 번, 두 월경 주기(주기 1 및 2) 각각에 제공합니다. Willebrand 인자 40 IU/kg 정맥내(IV) 주입은 2개의 월경 주기(주기 3 및 4) 각각의 1일에 주입됩니다.
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그룹 I은 2개의 월경 주기(주기 1 및 2) 각각의 1일에 Arm A 재조합 폰 빌레브란트 인자 40 IU/kg 정맥 주사(IV) 주입을 받습니다. 그런 다음 Arm B와 교차하여 TA 650 mg 2정을 경구 투여합니다. (po) 2개의 월경 주기, 주기 3 및 4의 각각의 1-5일에 매일 세 번. 그룹 II는 팔 B, TA 650mg 2정을 경구로(po) 1일~5일에 매일 3회, 각 두 월경 주기(주기 1 및 2)에 대해 받게 됩니다. 그런 다음 이들은 팔 A, rVWF 40 IU로 넘어갑니다. 2개의 월경 주기, 주기 3 및 4의 각 1일에 /kg 정맥내(IV) 주입.
다른 이름들:
그룹 I은 2개의 월경 주기(주기 1 및 2) 각각의 1일에 Arm A 재조합 폰 빌레브란트 인자 40 IU/kg 정맥 주사(IV) 주입을 받습니다. 그런 다음 Arm B와 교차하여 TA 650 mg 2정을 경구 투여합니다. (po) 2개의 월경 주기, 주기 3 및 4의 각각의 1-5일에 매일 세 번. 그룹 II는 팔 B, TA 650mg 2정을 경구로(po) 1일~5일에 매일 3회, 각 두 월경 주기(주기 1 및 2)에 대해 받게 됩니다. 그런 다음 이들은 팔 A, rVWF 40 IU로 넘어갑니다. 2개의 월경 주기, 주기 3 및 4의 각 1일에 /kg 정맥내(IV) 주입.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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월경 출혈의 심각도
기간: 4 주.
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그림혈액평가차트(PBAC)로 측정한 결과, 0-이론적 한계 없음, 점수가 높을수록 중증도가 높음을 의미
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4 주.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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주기 기간
기간: 4 주.
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출혈 일수에 따른 월경주기 길이(점수 0 - 이론적으로 모든 길이)
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4 주.
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루타 월경과다 심각도 척도
기간: 4 주.
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단일 점수(최소 0~최대 100)로 보고된 삶의 질 질문에서 파생된 단위 측정값으로, 점수가 높을수록 결과가 좋지 않음을 나타냅니다.
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4 주.
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역학 연구 센터 우울증 척도(CES-D)
기간: 4 주.
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우울증에 대한 질문으로 보고되었으며 최소 0~60점으로 점수가 높을수록 우울증이 심함을 의미합니다.
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4 주.
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Rand 약식 36개 질문으로 구성된 건강 설문조사(SF-36)
기간: 4 주
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SF-36은 질문에 대한 답변으로 보고되었으며, 8개 영역 각각에 대해 최소 0~최대 100개입니다(1-신체 기능, 신체 건강으로 인한 2개 역할 제한, 정서적 문제로 인한 3개 역할 제한, 4-에너지 및 피로, 5개). -정서적 웰빙, 6-사회적 기능, 7-통증, 8-일반 건강), 각 영역의 점수가 높을수록 신체적, 정신적 건강이 더 심각하다는 것을 의미합니다.
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4 주
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질병통제센터 건강 관련 삶의 질 14가지 질문(CDC-HRQoL-14)
기간: 4 주.
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지난 2주 동안 최소 0에서 최대 14까지의 질문에 대한 답변으로 보고되었으며, 점수가 높을수록 신체적, 정신적 건강이 더 심각하다는 것을 의미합니다.
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4 주.
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주기 심각도
기간: 4 주
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월경과다의 심각도는 Likert 척도에 따라 최소 0에서 최대 3까지 표시되며 점수가 높을수록 심각도가 더 나쁨을 의미합니다.
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4 주
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Margaret V Ragni, MD, MPH, University of Pittsburgh
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- STUDY19030221
- U01HL133815 (미국 NIH 보조금/계약)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
IPD 공유 기간
IPD 공유 액세스 기준
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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폰빌레브란트병에 대한 임상 시험
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St. James's Hospital, Ireland알려지지 않은
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Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore...완전한
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University of Pennsylvania완전한Intrntl Classification of Diseases, 9th Revision, (ICD-9-CM) 410의 주진단 또는 이차진단 코드가 있는 환자(5번째 숫자가 2인 경우 제외)미국
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José Claudio Casali da RochaAC Camargo Cancer Center모병피넷 | 망막 혈관종 증식 | 내 림프낭 종양 | 폰 히펠 린다우병 | 크롬친화세포종/부신경절종 | 중추신경계(CNS)의 혈관모세포종(HB) | 폰 히펠 린다우 | 폰 히펠 린다우(Von Hippel Lindau) 결핍 투명 세포 신장 세포 암종브라질
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Jiangsu Hansoh Pharmaceutical Co., Ltd.모병
재조합 폰 빌레브란트 인자에 대한 임상 시험
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Hospitales Universitarios Virgen del Rocío완전한
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Fondazione Angelo Bianchi BonomiSintesi Research Srl완전한제3형 폰빌레브란트병핀란드, 프랑스, 독일, 헝가리, 이란, 이슬람 공화국, 이탈리아, 네덜란드, 스페인, 스웨덴, 영국
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Swedish Orphan BiovitrumPSI CRO모병혈우병 A(중등도 또는 중증)노르웨이, 이탈리아, 스웨덴, 불가리아, 프랑스, 그리스, 스페인
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Grifols Therapeutics LLCGrifols Biologicals, LLC종료됨
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CSL BehringParexel완전한
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Assiut University아직 모집하지 않음
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CSL BehringParexel완전한