最大限度地减少患有血管性血友病的女性的月经过多 (VWDMin)
比较重组血管性血友病因子 (rVWF) 与氨甲环酸 (TA) 以最大程度减少患有血管性血友病女性的月经过多的前瞻性随机交叉试验：VWD 最小化研究
研究概览
详细说明
在这项研究中，患有轻度至中度 VWD 和月经过多的 13-45 岁女性将被纳入血友病治疗中心 (HTC)，并提供过去两个月周期的月经出血信息，以确定基线出血频率。 只有月经规律（定义为每 21-35 天来一次月经）的女性才会被纳入。 将在大约 25 个 HTC 站点招募和注册总共 60 名受试者。 登记后，在接下来的四个连续月经周期的前五天，受试者将被随机分配到第 I 组或第 II 组。 那些随机分配到 I 组的人将在第 1 和第 2 周期接受 A 组治疗月经出血，然后在第 3 和第 4 周期接受 B 组治疗月经出血。随机分配到 II 组的患者将在第 1 周期接受 B 组治疗月经出血和 2，然后是第 3 和第 4 周期月经出血的 A 组。
随机分配到 I 组的受试者将在两个月经周期（周期 1 和周期 2）的第 1 天接受 A 组 rVWF 40 IU/kg 静脉内 (IV) 输注。然后他们将被交叉到 B 组，口服 TA 650 mg 2 片(po) 在两个月经周期的第 1-5 天每天三次，周期 3 和第 4 天。随机分配到第 II 组的受试者将在第 1-5 天每天口服 (po) 三次口服 TA 650 mg 2 片。 ，对于两个月经周期，第 1 周期和第 2 周期中的每一个。然后将它们交叉到 A 组，在第 1 天，在第 3 和第 4 个月经周期中的每一个上，静脉内 (IV) 输注 rVWF 40 IU/kg。 该方案可在 HTC 诊所或在家中由访问护士提供。 筛选时将进行基线实验室研究，包括血液计数：血红蛋白、白细胞计数、分类、血小板；铁测试：铁、总铁结合力 (TIBC)、铁蛋白；甲状腺检查：促甲状腺激素（TSH）；和 Von Willebrand 测试（VWF 和相关测试）。 在开始治疗之前，HTC 护士将对受试者进行 1) 阅读尿妊娠试验和 2) 完成血液评估图表 (PBAC)、周期严重程度评分 (CSR) 和周期长度 (CL) 的培训； 3) 完成患者日记。 随机化后，受试者将在每个 5 天给药周期的第一个周期之前进行家庭妊娠试验。 在四个给药周期的每一个中，第 1-4 周期，每天记录 PBAC、CSR 和 CL。 在第 2 周期完成研究药物后，将进行交叉研究访问，在此期间，受试者将获得新的研究药物供应，用于他们将交叉到的研究组；主题日记将被退回，并进行凝血研究和生活质量问卷调查。 在第 4 周期研究药物完成后 10-14 天，将进行结束研究访问，在此期间将返回受试者日记并进行生活质量问卷调查。 所有研究访问将在预定访问的 +/- 2 天内进行。 研究访问将每 2 个月进行一次，在第 2 周期结束时（交叉）和第 4 周期结束时（研究结束），期间将审查治疗日记的出血频率、副作用和药物。 PBAC 的月经出血、周期严重程度、周期持续时间和与健康相关的生活质量 (HRQoL) 问卷，包括兰德简表 36 题健康调查 (SF-36)、Ruta 月经过多严重程度量表、疾病控制健康中心-相关生活质量 14 问题表 (CDC-HRQoL14) 和流行病学研究中心抑郁量表 (CES-D) 将在基线和第 2 周期后以及第 4 周期后进行评估。 该研究在以下方面具有创新性：1) 与目前的非激素标准氨甲环酸 (TA) 相比，重组 VWF 是一种新的高纯度重组 VWF 蛋白，可减少月经过多； 2) 通过 PBAC 评分调查 VWF 与月经出血的关系，通过评估 VWD 参数：VWF 瑞斯托霉素辅因子 (VWF:RCo)、VWF 抗原 (VWF:Ag)、FVIII:C、VWF 多聚体，包括高分子量电泳多聚体 (HMW) 和 VWF 基因型； 3) 使用“家庭治疗注射剂”治疗 VWD； 4) 比较两种生活质量指标，以评估每个研究组的治疗反应，一种针对出血性疾病，另一种针对月经失调。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
学习地点
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Arizona
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Gilbert、Arizona、美国、85234
- Banner MD Anderson Cancer Center
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California
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Orange、California、美国、92868
- Center for Inherited Blood Disorders (CIBD)
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San Francisco、California、美国、94117
- University of California San Francisco
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory University Afflac Blood Disorders Center
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Michigan
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Detroit、Michigan、美国、48202
- Henry Ford Hospital Medical Center
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East Lansing、Michigan、美国、48824
- Michigan State University
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、美国、55902
- Mayo Clinic
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University St. Louis
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、美国、89135
- Cure4thekids Foundation
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New Jersey
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New Brunswick、New Jersey、美国、08901
- Rutgers Robert Wood Johnson Medical School
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New York
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Syracuse、New York、美国、13210
- State University of New York Upstate Medical Center
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Columbus、Ohio、美国、43210
- Ohio State University Wexner Medical Center
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
- University of Pittsburgh and Hemophilia Center Western PA
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37322
- Vanderbilty University
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84132
- University of Utah
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98104
- Bloodworks Northwest
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Versiti Blood Center of Wisconsin
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 13-45岁的成年女性。
- 轻度或中度冯维勒布兰德病（VWF：RCo <0.50 IU/ml，多聚体正常，既往出血）
- 月经过多定义为在最后两个月经周期中至少有一个 PBAC >100。
- 定期月经，至少每 21-35 天一次。
- 愿意抽血
- 没有对 rVWF 或 TA 的过敏反应或过敏反应的既往史。
- 愿意在研究期间避免使用阿司匹林 (ASA) 和非甾体类抗炎药 (NSAIDS)。
- 愿意遵守 rVWF 或 TA 研究组的随机化。
- 愿意通过图片血液评估图表记录月经过多出血频率持续时间和严重程度的个人日记，以及服用的任何药物或止血剂。
- 愿意进行 4 次就诊并接受血液采样以进行凝血研究，并愿意为连续四个月经周期中的每一个周期接受两种疗法的随机化，包括研究结束时的访视。
- 研究期间愿意使用“双屏障”避孕方法。
排除标准：
- von Willebrand 病以外的任何出血性疾病；或既往血栓性疾病
- 在过去 3 个月内怀孕或哺乳，或使用激素（除仅孕激素外），或复方口服避孕药和植入避孕药。
- 血小板计数 < 100,000/ul。
- 使用免疫调节或实验药物。
- 在过去 8 周内进行过手术。
- 同时使用抗血小板药物、抗凝剂、葡聚糖、阿司匹林或非甾体抗炎药。
- 在研究的 5 天内用 DDAVP、冷沉淀、全血、血浆和含有 VWF 的血浆衍生物进行治疗。
- 无法遵守学习要求。
- 由升高的 TSH 定义的甲状腺功能减退症。
- 由低血清铁蛋白定义的缺铁，除非已经开始补铁。
- 肾病史
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：第一组
随机分配到 I 组的受试者将在两个月经周期（周期 1 和周期 2）的第 1 天接受 A 组重组血管性血友病因子 40 IU/kg 静脉内 (IV) 输注。然后他们将被交叉到 B 组，氨甲环酸 650 mg 2 片口服 (po)，每天 3 次，在两个月经周期（第 3 和第 4 周期）的第 1-5 天。
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I 组将在两个月经周期（周期 1 和周期 2）的第 1 天接受 A 组重组血管性血友病因子 40 IU/kg 静脉内 (IV) 输注。然后他们将交叉到 B 组，口服 TA 650 mg 2 片(po) 每天 3 次，在两个月经周期（第 3 周期和第 4 周期）的第 1-5 天。 II 组将在第 1-5 天接受 B 组 TA 650 mg 2 片口服（口服）3 次，每次两个月经周期，第 1 周期和第 2 周期。然后他们将交叉到 A 组，rVWF 40 IU /kg 静脉内 (IV) 输注，在第 1 天，在两个月经周期（第 3 和第 4 周期）中的每一个上。
其他名称：
I 组将在两个月经周期（周期 1 和周期 2）的第 1 天接受 A 组重组血管性血友病因子 40 IU/kg 静脉内 (IV) 输注。然后他们将交叉到 B 组，口服 TA 650 mg 2 片(po) 每天 3 次，在两个月经周期（第 3 周期和第 4 周期）的第 1-5 天。 II 组将在第 1-5 天接受 B 组 TA 650 mg 2 片口服（口服）3 次，每次两个月经周期，第 1 周期和第 2 周期。然后他们将交叉到 A 组，rVWF 40 IU /kg 静脉内 (IV) 输注，在第 1 天，在两个月经周期（第 3 和第 4 周期）中的每一个上。
其他名称：
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有源比较器：第二组
II 组将在第 1-5 天每天三次口服（口服）氨甲环酸 650 毫克 2 片，对于两个月经周期（第 1 和第 2 周期）中的每一个。然后他们将交叉到 A 组，重组 von维勒布兰德因子 40 IU/kg 在第 1 天静脉内 (IV) 输注，在两个月经周期（第 3 和第 4 周期）中的每一个周期。
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I 组将在两个月经周期（周期 1 和周期 2）的第 1 天接受 A 组重组血管性血友病因子 40 IU/kg 静脉内 (IV) 输注。然后他们将交叉到 B 组，口服 TA 650 mg 2 片(po) 每天 3 次，在两个月经周期（第 3 周期和第 4 周期）的第 1-5 天。 II 组将在第 1-5 天接受 B 组 TA 650 mg 2 片口服（口服）3 次，每次两个月经周期，第 1 周期和第 2 周期。然后他们将交叉到 A 组，rVWF 40 IU /kg 静脉内 (IV) 输注，在第 1 天，在两个月经周期（第 3 和第 4 周期）中的每一个上。
其他名称：
I 组将在两个月经周期（周期 1 和周期 2）的第 1 天接受 A 组重组血管性血友病因子 40 IU/kg 静脉内 (IV) 输注。然后他们将交叉到 B 组，口服 TA 650 mg 2 片(po) 每天 3 次，在两个月经周期（第 3 周期和第 4 周期）的第 1-5 天。 II 组将在第 1-5 天接受 B 组 TA 650 mg 2 片口服（口服）3 次，每次两个月经周期，第 1 周期和第 2 周期。然后他们将交叉到 A 组，rVWF 40 IU /kg 静脉内 (IV) 输注，在第 1 天，在两个月经周期（第 3 和第 4 周期）中的每一个上。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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月经出血严重程度
大体时间：4周。
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根据绘图血液评估表（PBAC）测量，0-无理论限制，分数越高意味着严重程度越高
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4周。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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周期持续时间
大体时间：4周。
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月经过多周期长度按出血天数计算（得分 0 - 理论上任意长度）
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4周。
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芸香月经过多严重程度量表
大体时间：4周。
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源自以单一分数报告的生活质量问题的单位测量，最低 0 到最高 100，分数越高表示结果越差
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4周。
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流行病学研究中心抑郁量表 (CES-D)
大体时间：4周。
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按有关抑郁症的问题报告，最低 0 到最高 60，分数越高表明抑郁程度越严重。
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4周。
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兰德简表 36 个问题健康调查 (SF-36)
大体时间：4周
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通过回答问题报告 SF-36，8 个领域中每个领域的最低 0 到最高 100（1-身体机能，2-由于身体健康而导致的角色限制，3-由于情绪问题而导致的角色限制，4-精力和疲劳，5 - 情绪健康、6- 社会功能、7- 疼痛和 8- 总体健康），每个领域得分越高意味着身心健康状况越严重。
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4周
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疾病控制中心健康相关生活质量 14 个问题 (CDC-HRQoL-14)
大体时间：4周。
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按问题回答报告，过去两周得分最低为 0 分，最高为 14 分，分数越高表明身心健康状况越严重。
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4周。
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循环严重性
大体时间：4周
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月经过多周期严重程度采用李克特量表，最低为 0 级，最高为 3 级，分数越高表示严重程度越差。
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4周
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Margaret V Ragni, MD, MPH、University of Pittsburgh
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- STUDY19030221
- U01HL133815 (美国 NIH 拨款/合同)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
IPD 计划说明
IPD 共享时间框架
IPD 共享访问标准
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
- 分析代码
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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