Minimera menorragi hos kvinnor med Von Willebrands sjukdom (VWDMin)
Prospektiv, randomiserad, korsningsförsök som jämför rekombinant Von Willebrand-faktor (rVWF) vs. Tranexamsyra (TA) för att minimera menorragi hos kvinnor med Von Willebrands sjukdom: VWD-minimeringsstudien
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
I den här studien kommer kvinnor i åldern 13-45 år med mild till måttlig VWD och menorragi att registreras på sina hemofilibehandlingscenter (HTC) och ge information om menstruationsblödningar från sina två senaste månadscykler för att fastställa blödningsfrekvensen vid baslinjen. Endast kvinnor med regelbunden mens, definierad som mens var 21-35:e dag kommer att registreras. Totalt 60 ämnen kommer att rekryteras och registreras på cirka 25 HTC-sajter. Efter inskrivningen kommer försökspersoner att randomiseras till grupp I eller grupp II under de första fem dagarna av de kommande fyra på varandra följande menstruationscyklerna. De som randomiserats till grupp I kommer att behandlas med arm A för menstruationsblödningar i cykel 1 och 2, följt av arm B för menstruationsblödningar i cykel 3 och 4. De som randomiserats till grupp II kommer att behandlas med arm B för menstruationsblödningar i cykel 1 och 2, följt av arm A för menstruationsblödningar i cyklerna 3 och 4.
Försökspersoner som randomiserats till grupp I kommer att få arm A rVWF 40 IE/kg intravenös (IV) infusion på dag 1 av var och en av två menstruationscykler, cykel 1 och 2. De kommer sedan att passeras över till arm B, TA 650 mg 2 tabletter oralt (po) tre gånger dagligen på dagarna 1-5 i var och en av två menstruationscykler, cykel 3 och 4. Försökspersoner som randomiserats till grupp II kommer att få arm B, TA 650 mg 2 tabletter oralt (po) tre gånger dagligen på dagarna 1-5 , för var och en av två menstruationscykler, cykel 1 och 2. De kommer sedan att passeras över till arm A, rVWF 40 IE/kg intravenös (IV) infusion på dag 1 på var och en av två menstruationscykler, cykel 3 och 4. Denna kur kan ges på HTC-kliniken eller hemma av en besökande sjuksköterska. Baslinjelaboratoriestudier kommer att göras vid screening, inklusive blodvärden: hemoglobin, vita antal, differential, blodplättar; Järntester: järn, total järnbindningskapacitet (TIBC), ferritin; Sköldkörteltest: sköldkörtelstimulerande hormon (TSH); och Von Willebrand Tester (VWF och relaterade tester). Innan behandlingen påbörjas kommer försökspersonerna att utbildas av HTC-sköterskan i att 1) läsa uringraviditetstester och 2) fylla i det bildliga blodbedömningsdiagrammet (PBAC), cykelns svårighetsgrad (CSR) och cykellängden (CL); och 3) ifyllande av patientdagbok. Efter randomisering kommer försökspersonerna att administrera graviditetstester i hemmet före den första av varje 5-dagars doseringscykel. På var och en av de fyra doseringscyklerna, cyklerna 1-4, kommer PBAC, CSR och CL att registreras dagligen. Efter slutförandet av studieläkemedlet på cykel 2 kommer Crossover-studiebesöket att äga rum, under vilket försökspersonerna kommer att ges ett nytt utbud av studieläkemedel för den studiearm som de ska gå över till; ämnesdagböcker kommer att returneras och koagulationsstudier och livskvalitetsenkäter utförs. 10-14 dagar efter avslutad studieläkemedel i cykel 4 kommer slutstudiebesöket att ske, under vilket ämnesdagböcker kommer att returneras och livskvalitetsenkäter utförs. Alla studiebesök kommer att ske inom +/- 2 dagar efter det planerade besöket. Studiebesök kommer att vara varannan månad, i slutet av cykel 2 (cross-over) och i slutet av cykel 4 (slut av studien) under vilka behandlingsdagböcker kommer att granskas för blödningsfrekvens, biverkningar och mediciner. Menstruationsblödning av PBAC, cykelns svårighetsgrad, cykellängd och hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL) frågeformulär, inklusive Rand Short Form 36-Question Health Survey (SF-36), Ruta Menorrhagia Severity Scale, Center for Disease Control Health -Relaterad livskvalitet-14 frågeformulär (CDC-HRQoL14) och Center for Epidemiologic Studies Depression Scale (CES-D) kommer att bedömas vid baslinjen och efter cykel 2 och efter cykel 4. Studien är innovativ i 1) utvärderingen av rekombinant VWF, ett nytt rekombinant VWF-protein med hög renhet, för att minska menorragi, jämfört med den nuvarande icke-hormonella standarden, tranexamsyra (TA); 2) undersökning av sambandet mellan VWF och menstruationsblödning genom PBAC-poäng, genom att bedöma VWD-parametrar: VWF-ristocetin-kofaktor (VWF:RCo), VWF-antigen (VWF:Ag), FVIII:C, VWF-multimerer, inklusive högmolekylär vikt multimerer (HMW) genom elektrofores och VWF genotyp; 3) användning av en "hembehandlingsinjektion" för VWD; 4) jämförelse av två livskvalitetsmått för att bedöma behandlingssvar på varje studiearm, en specifik för blödningsrubbningar och en specifik för menstruationsrubbningar.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Arizona
-
Gilbert, Arizona, Förenta staterna, 85234
- Banner MD Anderson Cancer Center
-
-
California
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- Center for Inherited Blood Disorders (CIBD)
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94117
- University of California San Francisco
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Emory University Afflac Blood Disorders Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48202
- Henry Ford Hospital Medical Center
-
East Lansing, Michigan, Förenta staterna, 48824
- Michigan State University
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55902
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Washington University St. Louis
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89135
- Cure4thekids Foundation
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08901
- Rutgers Robert Wood Johnson Medical School
-
-
New York
-
Syracuse, New York, Förenta staterna, 13210
- State University of New York Upstate Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
- Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
- University of Pittsburgh and Hemophilia Center Western PA
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37322
- Vanderbilty University
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98104
- Bloodworks Northwest
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
- Versiti Blood Center of Wisconsin
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Vuxna kvinnor 13-45 år.
- Lindrig eller måttlig von Willebrands sjukdom (VWF:RCo <0,50 IE/ml, normala multimerer, tidigare blödningar)
- Menorragi definieras som PBAC >100 i minst en av de två senaste menstruationscyklerna.
- Regelbunden mens, minst var 21-35:e dag.
- Villighet att ta blod
- Ingen tidigare historia av en allergisk reaktion eller anafylaxi mot rVWF eller TA.
- Vilja att undvika acetylsalicylsyra (ASA) och icke-steroida antiinflammatoriska medel (NSAIDS) under studien.
- Vilja att följa randomisering till rVWF eller TA studiearm.
- Villighet att föra en personlig dagbok över blödningsfrekvensens varaktighet och svårighetsgrad av menorragi enligt bildblodbedömningsdiagram och eventuella läkemedel eller hemostatiska medel som tagits.
- Villighet att göra 4 besök och genomgå blodprover för koagulationsstudier och acceptera randomisering av två behandlingar för var och en av fyra på varandra följande menstruationscykler, inklusive ett studieslutsbesök.
- Villighet att använda "dubbelbarriär" preventivmetod under studien.
Exklusions kriterier:
- Någon annan blödningsrubbning än von Willebrands sjukdom; eller tidigare trombotisk sjukdom
- Gravid eller ammande, eller användning av hormoner (andra än endast progesteron), eller kombinerade orala preventivmedel och preventivmedelsimplantat under de senaste 3 månaderna.
- Trombocytantal < 100 000/ul.
- Användning av immunmodulerande eller experimentella läkemedel.
- Operation under de senaste 8 veckorna.
- Samtidig användning av trombocythämmande läkemedel, antikoagulantia, dextran, aspirin eller NSAID.
- Behandling med DDAVP, kryoprecipitat, helblod, plasma och plasmaderivat innehållande VWF inom 5 dagar efter studien.
- Oförmåga att uppfylla studiekrav.
- Hypotyreos definierad av förhöjt TSH.
- Järnbrist enligt definitionen av lågt serumferritin, såvida inte järnbyte har påbörjats.
- Historik av njursjukdom
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Grupp I
Försökspersoner som randomiserats till grupp I kommer att få arm A rekombinant von Willebrand faktor 40 IE/kg intravenös (IV) infusion på dag 1 av var och en av två menstruationscykler, cykel 1 och 2. De kommer sedan att passeras över till arm B, tranexamsyra 650 mg 2 tabletter oralt (po) tre gånger dagligen dag 1-5 i var och en av två menstruationscykler, cykel 3 och 4.
|
Grupp I kommer att få arm A rekombinant von Willebrand faktor 40 IE/kg intravenös (IV) infusion på dag 1 av var och en av två menstruationscykler, cykel 1 och 2. De kommer sedan att passeras över till arm B, TA 650 mg 2 tabletter oralt (po) tre gånger dagligen på dagarna 1-5 i var och en av två menstruationscykler, cykel 3 och 4. Grupp II kommer att få arm B, TA 650 mg 2 tabletter oralt (po) tre gånger dagligen dag 1-5, för var och en av två menstruationscykler, cykel 1 och 2. De kommer sedan att passeras över till arm A, rVWF 40 IE /kg intravenös (IV) infusion på dag 1 på var och en av två menstruationscykler, cykel 3 och 4.
Andra namn:
Grupp I kommer att få arm A rekombinant von Willebrand faktor 40 IE/kg intravenös (IV) infusion på dag 1 av var och en av två menstruationscykler, cykel 1 och 2. De kommer sedan att passeras över till arm B, TA 650 mg 2 tabletter oralt (po) tre gånger dagligen på dagarna 1-5 i var och en av två menstruationscykler, cykel 3 och 4. Grupp II kommer att få arm B, TA 650 mg 2 tabletter oralt (po) tre gånger dagligen dag 1-5, för var och en av två menstruationscykler, cykel 1 och 2. De kommer sedan att passeras över till arm A, rVWF 40 IE /kg intravenös (IV) infusion på dag 1 på var och en av två menstruationscykler, cykel 3 och 4.
Andra namn:
|
|
Aktiv komparator: Grupp II
Grupp II kommer att få arm B, tranexamsyra 650 mg 2 tabletter oralt (po) tre gånger dagligen dag 1-5, för var och en av två menstruationscykler, cykel 1 och 2. De kommer sedan att passeras över till arm A, rekombinant von Willebrand faktor 40 IE/kg intravenös (IV) infusion på dag 1 på var och en av två menstruationscykler, cykel 3 och 4.
|
Grupp I kommer att få arm A rekombinant von Willebrand faktor 40 IE/kg intravenös (IV) infusion på dag 1 av var och en av två menstruationscykler, cykel 1 och 2. De kommer sedan att passeras över till arm B, TA 650 mg 2 tabletter oralt (po) tre gånger dagligen på dagarna 1-5 i var och en av två menstruationscykler, cykel 3 och 4. Grupp II kommer att få arm B, TA 650 mg 2 tabletter oralt (po) tre gånger dagligen dag 1-5, för var och en av två menstruationscykler, cykel 1 och 2. De kommer sedan att passeras över till arm A, rVWF 40 IE /kg intravenös (IV) infusion på dag 1 på var och en av två menstruationscykler, cykel 3 och 4.
Andra namn:
Grupp I kommer att få arm A rekombinant von Willebrand faktor 40 IE/kg intravenös (IV) infusion på dag 1 av var och en av två menstruationscykler, cykel 1 och 2. De kommer sedan att passeras över till arm B, TA 650 mg 2 tabletter oralt (po) tre gånger dagligen på dagarna 1-5 i var och en av två menstruationscykler, cykel 3 och 4. Grupp II kommer att få arm B, TA 650 mg 2 tabletter oralt (po) tre gånger dagligen dag 1-5, för var och en av två menstruationscykler, cykel 1 och 2. De kommer sedan att passeras över till arm A, rVWF 40 IE /kg intravenös (IV) infusion på dag 1 på var och en av två menstruationscykler, cykel 3 och 4.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Svårighetsgrad av menstruationsblödning
Tidsram: 4 veckor.
|
Uppmätt med Pictorial Blood Assessment Chart (PBAC), 0- ingen teoretisk gräns, högre poäng betyder större svårighetsgrad
|
4 veckor.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Cykelns längd
Tidsram: 4 veckor.
|
Menorragicykellängd efter blödningsdagar (poäng 0 - teoretiskt vilken längd som helst)
|
4 veckor.
|
|
Ruta Menorrhagia Severity Scale
Tidsram: 4 veckor.
|
Enhetsmått härledd från livskvalitetsfrågor rapporterade som en enda poäng, minst 0 till 100 maximalt, med en högre poäng som indikerar sämre resultat
|
4 veckor.
|
|
Center for Epidemiology Studies Depression Scale (CES-D)
Tidsram: 4 veckor.
|
Rapporterad av frågor om depression, Minimum 0 till 60 Maximum, med högre poäng som indikerar större depression.
|
4 veckor.
|
|
Rand Short Form 36-Question Health Survey (SF-36)
Tidsram: 4 veckor
|
SF-36 rapporterad genom svar på frågor, minst 0 till max 100 för var och en av 8 domäner (1-fysisk funktion, 2-rollsbegränsningar på grund av fysisk hälsa, 3-rollsbegränsningar på grund av känslomässiga problem, 4-energi och trötthet, 5 -emotionellt välbefinnande, 6-social funktion, 7-smärta och 8-allmän hälsa), med högre poäng för varje domän vilket betyder större svårighetsgrad av fysisk och mental hälsa.
|
4 veckor
|
|
Center for Disease Control Hälsorelaterad livskvalitet 14 frågor (CDC-HRQoL-14)
Tidsram: 4 veckor.
|
Rapporterad genom svar på frågor under de senaste två veckorna med minimum 0 till max 14, med högre poäng som indikerar större svårighetsgrad av fysisk och mental hälsa.
|
4 veckor.
|
|
Cykelns svårighetsgrad
Tidsram: 4 veckor
|
Menorragicykelns svårighetsgrad enligt Likert-skalan, med minimum 0 till max 3, med högre poäng som indikerar värre svårighetsgrad.
|
4 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Margaret V Ragni, MD, MPH, University of Pittsburgh
Publikationer och användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Beräknad)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Patologiska processer
- Livmodersjukdomar
- Hematologiska sjukdomar
- Blödning
- Blodkoagulationsstörningar, ärftliga
- Koagulationsproteinstörningar
- Hemorragiska störningar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Blodkoagulationsstörningar
- Blodplättssjukdomar
- Menstruationsstörningar
- Livmoderblödning
- Kvinnliga urogenitala sjukdomar
- Kvinnliga urogenitala sjukdomar och graviditetskomplikationer
- Urogenitala sjukdomar
- Genitala sjukdomar
- Genitala sjukdomar, kvinnor
- Menorragi
- Von Willebrands sjukdomar
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Fibrinmodulerande medel
- Antifibrinolytiska medel
- Hemostatika
- Koagulanter
- Tranexaminsyra
Andra studie-ID-nummer
- STUDY19030221
- U01HL133815 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
IPD-planbeskrivning
Tidsram för IPD-delning
Kriterier för IPD Sharing Access
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .