Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Minimer menorrhagia hos kvinder med Von Willebrands sygdom (VWDMin)

27. juni 2024 opdateret af: Margaret Ragni

Prospektiv, randomiseret, crossover-forsøg, der sammenligner rekombinant Von Willebrand-faktor (rVWF) vs. Tranexamic Acid (TA) for at minimere menorrhagia hos kvinder med Von Willebrands sygdom: VWD-minimeringsundersøgelsen

Dette er et ambulant, 24-ugers fase III prospektivt, randomiseret, crossover-forsøg, der sammenligner rekombinant von Willebrand-faktor (rVWF) og tranexamsyre (TA, Lysteda®) for at minimere menorragi hos kvinder med von Willebrands sygdom (VWD). Formålet med dette fase III multicenter prospektive, randomiserede, crossover arm forsøg er at sammenligne rekombinant von Willebrand faktor (rVWF) med tranexamsyre (TA) for at reducere sværhedsgraden af ​​menorrhagia hos kvinder med von Willebrands sygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

I denne undersøgelse vil kvinder i alderen 13-45 år med mild til moderat VWD og menorrhagia blive tilmeldt deres hæmofilibehandlingscentre (HTC'er) og give information om menstruationsblødninger fra deres to seneste månedlige cyklusser for at etablere en baseline blødningsfrekvens. Kun kvinder med regelmæssig menstruation, defineret som menstruation hver 21.-35. dag, vil blive tilmeldt. I alt 60 forsøgspersoner vil blive rekrutteret og tilmeldt cirka 25 HTC-steder. Efter tilmelding vil forsøgspersoner blive randomiseret til gruppe I eller gruppe II i de første fem dage af de næste fire på hinanden følgende menstruationscyklusser. De randomiserede til gruppe I vil blive behandlet med arm A for menstruationsblødninger i cyklus 1 og 2, efterfulgt af arm B for menstruationsblødninger i cyklus 3 og 4. De randomiserede til gruppe II vil blive behandlet med arm B for menstruationsblødninger i cyklus 1 og 2, efterfulgt af arm A for menstruationsblødninger i cyklus 3 og 4.

Forsøgspersoner randomiseret til gruppe I vil modtage Arm A rVWF 40 IE/kg intravenøs (IV) infusion på dag 1 i hver af to menstruationscyklusser, cyklus 1 og 2. De vil derefter blive krydset over til Arm B, TA 650 mg 2 tabletter oralt (po) tre gange dagligt på dag 1-5 i hver af to menstruationscyklusser, cyklus 3 og 4. Forsøgspersoner randomiseret til gruppe II vil modtage arm B, TA 650 mg 2 tabletter oralt (po) tre gange dagligt på dag 1-5 , for hver af to menstruationscyklusser, cyklus 1 og 2. De vil derefter blive krydset over til arm A, rVWF 40 IE/kg intravenøs (IV) infusion på dag 1 på hver af to menstruationscyklusser, cyklus 3 og 4. Denne kur kan gives på HTC-klinikken eller derhjemme af en sygeplejerske. Baseline laboratorieundersøgelser vil blive tegnet ved screening, herunder blodtal: hæmoglobin, hvidt antal, differential, blodplader; Jerntest: jern, total jernbindingskapacitet (TIBC), ferritin; Skjoldbruskkirteltest: skjoldbruskkirtelstimulerende hormon (TSH); og Von Willebrand Tests (VWF og relaterede test). Inden behandlingen påbegyndes, vil forsøgspersonerne blive trænet af HTC-sygeplejersken i 1) læsning af uringraviditetstest og 2) udfyldelse af det billedlige blodvurderingsskema (PBAC), cyklussværhedsscore (CSR) og cykluslængde (CL); og 3) udfyldelse af patientdagbog. Efter randomisering vil forsøgspersonerne administrere hjemmegraviditetstest før den første af hver 5-dages doseringscyklus. På hver af de fire doseringscyklusser, cyklus 1-4, vil PBAC, CSR og CL blive registreret dagligt. Efter afslutning af studielægemidlet på cyklus 2 vil Crossover-studiebesøget finde sted, hvor forsøgspersoner vil få en ny forsyning af undersøgelseslægemiddel til den studiearm, som de vil krydse over til; fagdagbøger vil blive returneret og koagulationsundersøgelser og livskvalitetsspørgeskemaer udført. 10-14 dage efter afslutningen af ​​studielægemidlet i cyklus 4 vil det afsluttende studiebesøg finde sted, hvor fagdagbøger vil blive returneret og livskvalitetsspørgeskemaer udført. Alle studiebesøg vil være inden for +/- 2 dage efter det planlagte besøg. Studiebesøg vil være hver anden måned, i slutningen af ​​cyklus 2 (cross-over) og i slutningen af ​​cyklus 4 (slut af undersøgelsen), hvor behandlingsdagbøger vil blive gennemgået for blødningsfrekvens, bivirkninger og medicin. Menstruationsblødning ved PBAC, cyklus sværhedsgrad, cyklus varighed og sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) spørgeskemaer, herunder Rand Short Form 36-Question Health Survey (SF-36), Ruta Menorrhagia Severity Scale, Center for Disease Control Health -Relateret livskvalitet-14 spørgsmålsskema (CDC-HRQoL14) og Center for Epidemiologiske Studier Depression Scale (CES-D) vil blive vurderet ved baseline og efter cyklus 2 og efter cyklus 4. Undersøgelsen er innovativ i 1) evalueringen af ​​rekombinant VWF, et nyt rekombinant VWF-protein med høj renhed, for at reducere menorrhagia sammenlignet med den nuværende ikke-hormonelle standard, tranexamsyre (TA); 2) undersøgelse af forholdet mellem VWF og menstruationsblødning ved PBAC-score, ved at vurdere VWD-parametre: VWF ristocetin co-faktor (VWF:RCo), VWF antigen (VWF:Ag), FVIII:C, VWF multimerer, inklusive høj molekylvægt multimerer (HMW) ved elektroforese og VWF-genotype; 3) brug af en "hjemmebehandlingsinjektion" til VWD; 4) sammenligning af to livskvalitetsmål for at vurdere behandlingsrespons på hver undersøgelsesarm, en specifik for blødningsforstyrrelser og en specifik for menstruationsforstyrrelser.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

39

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Gilbert, Arizona, Forenede Stater, 85234
        • Banner MD Anderson Cancer Center
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Center for Inherited Blood Disorders (CIBD)
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94117
        • University of California San Francisco
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University Afflac Blood Disorders Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Henry Ford Hospital Medical Center
      • East Lansing, Michigan, Forenede Stater, 48824
        • Michigan State University
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55902
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University St. Louis
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89135
        • Cure4thekids Foundation
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Rutgers Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • State University of New York Upstate Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh and Hemophilia Center Western PA
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37322
        • Vanderbilty University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104
        • Bloodworks Northwest
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Versiti Blood Center of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

13 år til 45 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Voksne kvinder i alderen 13-45 år.
  2. Mild eller moderat von Willebrands sygdom (VWF:RCo <0,50 IE/ml, normale multimerer, tidligere blødninger)
  3. Menorragi defineret som PBAC >100 i mindst én af de sidste to menstruationscyklusser.
  4. Regelmæssig menstruation, mindst hver 21.-35. dag.
  5. Villighed til at få udtaget blod
  6. Ingen tidligere historie med en allergisk reaktion eller anafylaksi over for rVWF eller TA.
  7. Vilje til at undgå aspirin (ASA) og ikke-steroide antiinflammatoriske midler (NSAIDS) under undersøgelsen.
  8. Vilje til at overholde randomisering til rVWF- eller TA-studiearme.
  9. Vilje til at føre en personlig dagbog over menorragi-blødningshyppighed varighed og sværhedsgrad ved hjælp af et billedligt blodvurderingsskema og eventuelle lægemidler eller hæmostatiske midler, der tages.
  10. Villighed til at aflægge 4 besøg og gennemgå blodprøver til koagulationsundersøgelser og acceptere randomisering af to behandlinger for hver af fire på hinanden følgende menstruationscyklusser, inklusive et afslutningsbesøg.
  11. Villighed til at bruge "dobbeltbarriere" præventionsmetode under undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver anden blødningsforstyrrelse end von Willebrands sygdom; eller tidligere trombotisk sygdom
  2. Gravid eller ammende, eller brug af hormoner (bortset fra kun progesteron), eller kombinerede orale præventionsmidler og præventionsimplantater inden for de seneste 3 måneder.
  3. Blodpladetal < 100.000/ul.
  4. Brug af immunmodulerende eller eksperimentelle lægemidler.
  5. Operation inden for de seneste 8 uger.
  6. Samtidig brug af trombocythæmmende lægemidler, antikoagulantia, dextran, aspirin eller NSAID.
  7. Behandling med DDAVP, kryopræcipitat, fuldblod, plasma og plasmaderivater indeholdende VWF inden for 5 dage efter undersøgelsen.
  8. Manglende evne til at overholde studiekrav.
  9. Hypothyroidisme som defineret ved forhøjet TSH.
  10. Jernmangel som defineret ved lavt serumferritin, medmindre jernudskiftning er påbegyndt.
  11. Historie om nyresygdom

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Gruppe I
Forsøgspersoner randomiseret til gruppe I vil modtage arm A rekombinant von Willebrand faktor 40 IE/kg intravenøs (IV) infusion på dag 1 af hver af to menstruationscyklusser, cyklus 1 og 2. De vil derefter blive krydset over til arm B, tranexamsyre 650 mg 2 tabletter oralt (po) tre gange dagligt på dag 1-5 i hver af to menstruationscyklusser, cyklus 3 og 4.
Medicin: rekombinant von Willebrand faktor

Gruppe I vil modtage arm A rekombinant von Willebrand faktor 40 IE/kg intravenøs (IV) infusion på dag 1 af hver af to menstruationscyklusser, cyklus 1 og 2. De vil derefter blive krydset over til arm B, TA 650 mg 2 tabletter oralt (po) tre gange dagligt på dag 1-5 i hver af to menstruationscyklusser, cyklus 3 og 4.

Gruppe II vil modtage arm B, TA 650 mg 2 tabletter oralt (po) tre gange dagligt på dag 1-5, for hver af to menstruationscyklusser, cyklus 1 og 2. De vil derefter blive krydset over til arm A, rVWF 40 IE /kg intravenøs (IV) infusion på dag 1 på hver af to menstruationscyklusser, cyklus 3 og 4.

Andre navne:
  • vonicog alfa
  • Vonvendi
Medicin: tranexamsyre

Gruppe I vil modtage arm A rekombinant von Willebrand faktor 40 IE/kg intravenøs (IV) infusion på dag 1 af hver af to menstruationscyklusser, cyklus 1 og 2. De vil derefter blive krydset over til arm B, TA 650 mg 2 tabletter oralt (po) tre gange dagligt på dag 1-5 i hver af to menstruationscyklusser, cyklus 3 og 4.

Gruppe II vil modtage arm B, TA 650 mg 2 tabletter oralt (po) tre gange dagligt på dag 1-5, for hver af to menstruationscyklusser, cyklus 1 og 2. De vil derefter blive krydset over til arm A, rVWF 40 IE /kg intravenøs (IV) infusion på dag 1 på hver af to menstruationscyklusser, cyklus 3 og 4.

Andre navne:
  • Lysteda®
Aktiv komparator: Gruppe II
Gruppe II vil modtage arm B, tranexamsyre 650 mg 2 tabletter oralt (po) tre gange dagligt på dag 1-5, for hver af to menstruationscyklusser, cyklus 1 og 2. De vil derefter blive krydset over til arm A, rekombinant von Willebrand faktor 40 IE/kg intravenøs (IV) infusion på dag 1 på hver af to menstruationscyklusser, cyklus 3 og 4.
Medicin: rekombinant von Willebrand faktor

Gruppe I vil modtage arm A rekombinant von Willebrand faktor 40 IE/kg intravenøs (IV) infusion på dag 1 af hver af to menstruationscyklusser, cyklus 1 og 2. De vil derefter blive krydset over til arm B, TA 650 mg 2 tabletter oralt (po) tre gange dagligt på dag 1-5 i hver af to menstruationscyklusser, cyklus 3 og 4.

Gruppe II vil modtage arm B, TA 650 mg 2 tabletter oralt (po) tre gange dagligt på dag 1-5, for hver af to menstruationscyklusser, cyklus 1 og 2. De vil derefter blive krydset over til arm A, rVWF 40 IE /kg intravenøs (IV) infusion på dag 1 på hver af to menstruationscyklusser, cyklus 3 og 4.

Andre navne:
  • vonicog alfa
  • Vonvendi
Medicin: tranexamsyre

Gruppe I vil modtage arm A rekombinant von Willebrand faktor 40 IE/kg intravenøs (IV) infusion på dag 1 af hver af to menstruationscyklusser, cyklus 1 og 2. De vil derefter blive krydset over til arm B, TA 650 mg 2 tabletter oralt (po) tre gange dagligt på dag 1-5 i hver af to menstruationscyklusser, cyklus 3 og 4.

Gruppe II vil modtage arm B, TA 650 mg 2 tabletter oralt (po) tre gange dagligt på dag 1-5, for hver af to menstruationscyklusser, cyklus 1 og 2. De vil derefter blive krydset over til arm A, rVWF 40 IE /kg intravenøs (IV) infusion på dag 1 på hver af to menstruationscyklusser, cyklus 3 og 4.

Andre navne:
  • Lysteda®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sværhedsgrad af menstruationsblødning
Tidsramme: 4 uger.
Målt ved Pictorial Blood Assessment Chart (PBAC), 0- ingen teoretisk grænse, højere score betyder større sværhedsgrad
4 uger.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Cyklus varighed
Tidsramme: 4 uger.
Menorrhagia cyklus længde efter dage med blødning (score 0 - teoretisk enhver længde)
4 uger.
Ruta Menorrhagia Alvorlighedsskala
Tidsramme: 4 uger.
Enhedsmåling afledt af livskvalitetsspørgsmål rapporteret som en enkelt score, minimum 0 til 100 maksimum, med en højere score, der indikerer dårligere resultat
4 uger.
Center for Epidemiologiske Studier Depression Scale (CES-D)
Tidsramme: 4 uger.
Rapporteret af spørgsmål om depression, Minimum 0 til 60 Maksimum, med højere score, der indikerer større depression.
4 uger.
Rand Short Form 36-Question Health Survey (SF-36)
Tidsramme: 4 uger
SF-36 rapporteret ved svar på spørgsmål, minimum 0 til maksimum 100 for hvert af 8 domæner (1-fysisk funktion, 2-rollebegrænsninger på grund af fysisk sundhed, 3-rollebegrænsninger på grund af følelsesmæssige problemer, 4-energi og træthed, 5 -følelsesmæssigt velvære, 6-social funktion, 7-smerte og 8-generel sundhed), med højere score for hvert domæne, hvilket betyder større sværhedsgrad af fysisk og mental sundhed.
4 uger
Center for Sygdomskontrol Sundhedsrelateret livskvalitet 14 spørgsmål (CDC-HRQoL-14)
Tidsramme: 4 uger.
Rapporteret ved svar på spørgsmål i løbet af de sidste to uger med minimum 0 til maksimum 14, med højere score, der indikerer større sværhedsgrad af fysisk og mental sundhed.
4 uger.
Cyklus sværhedsgrad
Tidsramme: 4 uger
Sværhedsgrad af menorragicyklus efter Likert-skala, med minimum 0 til maksimum 3, med højere score, der indikerer værre sværhedsgrad.
4 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Margaret Ragni

Samarbejdspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Duke University
University of North Carolina

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Margaret V Ragni, MD, MPH, University of Pittsburgh

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. februar 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. april 2022

Studieafslutning (Faktiske)

30. august 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. november 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. november 2015

Først opslået (Anslået)

17. november 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. juli 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. juni 2024

Sidst verificeret

1. juni 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • STUDY19030221
  • U01HL133815 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Den IPD, der skal deles, inkluderer individuelle blødningsdata (PBAC), cyklussværhedsscore (CSR), cykluslængde (CL), livskvalitet efter fire skalaer (SF-36, Ruta, CDC-HRQoL-14, CES-D), tilfredshedsundersøgelse, VWF-assays, VWF-genotype.

IPD-delingstidsramme

Inden for 12 måneder efter prøvens afslutning.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede efterforskere vil have adgang til data og bioprøver, i overensstemmelse med datadelingspolitikker og gældende love, og ved modtagelse af en distributionsaftale for forskningsmaterialer vil data blive overført ved sikre overførsler via BioLINCC-webstedet.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Von Willebrands Sygdomme

Kliniske forsøg med rekombinant von Willebrand faktor

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in South Africa

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner