Minimalizálja a menorrhagiát Von Willebrand-kórban szenvedő nőknél (VWDMin)

Ebben a vizsgálatban 13-45 év közötti, enyhe vagy közepesen súlyos VWD-ben és menorrhagiában szenvedő nőket vesznek fel a hemofília-kezelő központjukba (HTC-k), és tájékoztatást nyújtanak a menstruációs vérzésről az elmúlt két havi ciklusban, hogy megállapítsák a kiindulási vérzési gyakoriságot. Csak a rendszeres menstruációval rendelkező, 21-35 naponkénti menstruációval rendelkező nők vehetők részt. Összesen 60 alanyt vesznek fel és vesznek fel körülbelül 25 HTC-telephelyen. A beiratkozást követően az alanyokat véletlenszerűen besorolják az I. vagy II. csoportba a következő négy egymást követő menstruációs ciklus első öt napjára. Az I. csoportba randomizáltakat az A karral kezelik a menstruációs vérzés miatt az 1. és 2. ciklusban, majd a B karral kezelik a menstruációs vérzést a 3. és 4. ciklusban. A II. csoportba randomizáltakat a B karral kezelik a menstruációs vérzés miatt az 1. ciklusban. és 2, majd az A kar menstruációs vérzésre a 3. és 4. ciklusban.

Az I. csoportba randomizált alanyok az A karon 40 NE/kg intravénás (IV) infúziót kapnak a két menstruációs ciklus (1. és 2. ciklus) 1. napján. Ezután átkerülnek a B karba, TA 650 mg 2 tabletta szájon át. (po) naponta háromszor két menstruációs ciklus 1-5. napján, a 3. és 4. ciklusban. A II. csoportba randomizált alanyok a B karba 650 mg TA 2 tablettát kapnak szájon át (po) naponta háromszor az 1-5. , mind a két menstruációs ciklusra, az 1. és a 2. ciklusra. Ezután átkerülnek az A karba, az rVWF 40 NE/kg intravénás (IV) infúzió az 1. napon a két menstruációs ciklus, a 3. és 4. ciklus mindegyikében. Ezt a kezelési rendet be lehet adni a HTC klinikáján vagy otthon a védőnőnél. A szűrés során kiinduló laboratóriumi vizsgálatokat készítenek, beleértve a vérképeket: hemoglobin, fehérvérszám, differenciál, vérlemezkék; Vastesztek: vas, teljes vasmegkötő képesség (TIBC), ferritin; Pajzsmirigy teszt: pajzsmirigy-stimuláló hormon (TSH); és Von Willebrand tesztek (VWF és kapcsolódó tesztek). A kezelés megkezdése előtt az alanyokat a HTC nővér kioktatja 1) a vizelet terhességi tesztjeinek leolvasására és 2) a képes vérvizsgálati táblázat (PBAC) kitöltésére, a ciklus súlyossági pontszámára (CSR) és a ciklus hosszára (CL); és 3) betegnapló kitöltése. A véletlen besorolást követően az alanyok otthoni terhességi teszteket adnak be minden 5 napos adagolási ciklus első előtt. A négy adagolási ciklus mindegyikében, az 1-4. ciklusban, a PBAC, CSR és CL naponta rögzítésre kerül. A vizsgálati gyógyszer 2. ciklusban történő befejezése után kerül sor a Crossover Study Visitre, amelynek során az alanyok új vizsgálati gyógyszerkészletet kapnak ahhoz a vizsgálati ághoz, amelyre áttérnek; tantárgyi naplókat visszaküldjük, véralvadási vizsgálatokat és életminőség-kérdőíveket végeznek. A 4. ciklusban a vizsgálati gyógyszer befejezése után 10-14 nappal kerül sor a Befejező Tanulmányi látogatásra, melynek során visszaküldik az alanynaplókat, és életminőség-kérdőíveket készítenek. Minden tanulmányi látogatás a tervezett látogatástól számított +/- 2 napon belül történik. A tanulmányi látogatásokra 2 havonta kerül sor, a 2. ciklus végén (keresztezés) és a 4. ciklus végén (a vizsgálat végén), amelyek során a kezelési naplókat felülvizsgálják a vérzés gyakorisága, a mellékhatások és a gyógyszerek tekintetében. Menstruációs vérzés a PBAC szerint, a ciklus súlyossága, a ciklus időtartama és az egészséggel kapcsolatos életminőséggel (HRQoL) kapcsolatos kérdőívek, beleértve a Rand Short Form 36-Question Health Survey (SF-36), Ruta Menorrhagia Súlyossági Skála, Betegségellenőrzési Központ egészségi állapotát - Az életminőséggel kapcsolatos 14-es kérdőívet (CDC-HRQoL14), valamint az Epidemiológiai Tanulmányok Központja Depressziós Skáláját (CES-D) a kiinduláskor, valamint a 2. és a 4. ciklus után értékelik. A tanulmány innovatív az 1) rekombináns VWF, egy új, nagy tisztaságú rekombináns VWF fehérje értékelésében a menorrhagia csökkentésére, összehasonlítva a jelenlegi nem hormonális standarddal, a tranexámsavval (TA); 2) a VWF és a menstruációs vérzés kapcsolatának vizsgálata PBAC pontszám alapján, a VWD paraméterek értékelésével: VWF risztocetin kofaktor (VWF:RCo), VWF antigén (VWF:Ag), FVIII:C, VWF multimerek, beleértve a nagy molekulatömegét multimerek (HMW) elektroforézissel és VWF genotípussal; 3) „otthoni kezelési injekció” alkalmazása VWD-re; 4) két életminőségi mérőszám összehasonlítása a kezelési válasz értékelésére minden vizsgálati karon, egyet a vérzési rendellenességekre, a másikat pedig a menstruációs zavarokra.