Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Minimalizujte menoragii u žen s von Willebrandovou chorobou (VWDMin)

27. června 2024 aktualizováno: Margaret Ragni

Prospektivní, randomizovaná, zkřížená studie srovnávající rekombinantní von Willebrandův faktor (rVWF) vs. kyselina tranexamová (TA) k minimalizaci menoragie u žen s von Willebrandovou chorobou: studie minimalizace VWD

Toto je ambulantní, 24týdenní prospektivní, randomizovaná, zkřížená studie fáze III, která srovnává rekombinantní von Willebrandův faktor (rVWF) a kyselinu tranexamovou (TA, Lysteda®) k minimalizaci menoragie u žen s von Willebrandovou chorobou (VWD). Účelem této multicentrické prospektivní, randomizované, zkřížené studie fáze III je porovnat rekombinantní von Willebrandův faktor (rVWF) s kyselinou tranexamovou (TA) při snižování závažnosti menoragie u žen s von Willebrandovou chorobou.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

V této studii budou ženy ve věku 13-45 let s mírnou až středně závažnou VWD a menoragií zařazeny do jejich center pro léčbu hemofilie (HTC) a budou poskytovat informace o menstruačním krvácení z posledních dvou měsíčních cyklů za účelem stanovení výchozí frekvence krvácení. Zapsány budou pouze ženy s pravidelnou menstruací, definovanou jako menstruace každých 21-35 dní. Na přibližně 25 místech HTC bude přijato a zapsáno celkem 60 subjektů. Po zařazení budou subjekty randomizovány do skupiny I nebo skupiny II na prvních pět dní následujících čtyř po sobě jdoucích menstruačních cyklů. Ti randomizovaní do skupiny I budou léčeni ramenem A pro menstruační krvácení v cyklech 1 a 2, následovaným ramenem B pro menstruační krvácení v cyklech 3 a 4. Ti randomizovaní do skupiny II budou léčeni ramenem B pro menstruační krvácení v cyklech 1 a 2, poté rameno A pro menstruační krvácení v cyklech 3 a 4.

Subjekty randomizované do skupiny I dostanou rameno A rVWF 40 IU/kg intravenózní (IV) infuzí v den 1 každého ze dvou menstruačních cyklů, cykly 1 a 2. Poté budou převedeny na rameno B, TA 650 mg 2 tablety perorálně (po) třikrát denně ve dnech 1-5 každého ze dvou menstruačních cyklů, cykly 3 a 4. Subjekty randomizované do skupiny II dostanou rameno B, TA 650 mg 2 tablety perorálně (po) třikrát denně ve dnech 1-5 pro každý ze dvou menstruačních cyklů, cykly 1 a 2. Poté budou převedeny do ramene A, rVWF 40 IU/kg intravenózní (IV) infuzí v den 1 v každém ze dvou menstruačních cyklů, cyklech 3 a 4. Tento režim může být podán na klinice HTC nebo doma návštěvou sestry. Při screeningu budou provedeny základní laboratorní studie, včetně krevního obrazu: hemoglobin, bílý počet, diferenciál, krevní destičky; Testy na železo: železo, celková vazebná kapacita pro železo (TIBC), feritin; Test štítné žlázy: hormon stimulující štítnou žlázu (TSH); a Von Willebrandovy testy (VWF a související testy). Před zahájením léčby budou subjekty vyškoleny sestrou HTC v 1) čtení těhotenských testů z moči a 2) dokončení obrázkové tabulky hodnocení krve (PBAC), skóre závažnosti cyklu (CSR) a délky cyklu (CL); a 3) vyplnění deníku pacienta. Po randomizaci budou subjekty provádět domácí těhotenské testy před prvním z každého 5denního dávkovacího cyklu. V každém ze čtyř dávkovacích cyklů, cyklech 1-4, budou denně zaznamenávány PBAC, CSR a CL. Po dokončení studovaného léku v cyklu 2 dojde ke zkřížené studijní návštěvě, během které bude subjektům poskytnuta nová zásoba studovaného léku pro studijní rameno, do kterého přejdou; budou vráceny oborové deníky a provedeny koagulační studie a dotazníky kvality života. 10-14 dní po dokončení studovaného léku v cyklu 4 proběhne návštěva závěrečné studie, během které budou vráceny deníky subjektů a provedeny dotazníky kvality života. Všechny studijní návštěvy proběhnou do +/- 2 dnů od plánované návštěvy. Studijní návštěvy se budou konat každé 2 měsíce, na konci cyklu 2 (cross-over) a na konci cyklu 4 (konec studie), během kterých budou deníky léčby přezkoumány na frekvenci krvácení, vedlejší účinky a léky. Menstruační krvácení podle PBAC, závažnosti cyklu, trvání cyklu a dotazníků kvality života související se zdravím (HRQoL), včetně Rand Short Form 36-Question Health Survey (SF-36), Ruta Menorrhagia Severity Scale, Center for Disease Control Health -Formulář otázek souvisejících s kvalitou života-14 (CDC-HRQoL14) a škála deprese Centra pro epidemiologické studie (CES-D) budou hodnoceny na začátku a po cyklu 2 a po cyklu 4. Studie je inovativní v 1) hodnocení rekombinantního VWF, nového vysoce čistého rekombinantního proteinu VWF, ke snížení menoragie ve srovnání se současným nehormonálním standardem, kyselinou tranexamovou (TA); 2) zkoumání vztahu VWF k menstruačnímu krvácení pomocí PBAC skóre, hodnocením parametrů VWD: VWF ristocetinový kofaktor (VWF:RCo), VWF antigen (VWF:Ag), FVIII:C, multimery VWF včetně vysokomolekulárních multimery (HMW) elektroforézou a genotyp VWF; 3) použití „injekce pro domácí léčbu“ pro VWD; 4) srovnání dvou měření kvality života pro hodnocení léčebné odpovědi v každém rameni studie, jedno specifické pro krvácivé poruchy a jedno specifické pro menstruační poruchy.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

39

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Gilbert, Arizona, Spojené státy, 85234
        • Banner MD Anderson Cancer Center
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Center for Inherited Blood Disorders (CIBD)
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94117
        • University of California San Francisco
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University Afflac Blood Disorders Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Henry Ford Hospital Medical Center
      • East Lansing, Michigan, Spojené státy, 48824
        • Michigan State University
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55902
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University St. Louis
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89135
        • Cure4thekids Foundation
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Rutgers Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
        • State University of New York Upstate Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • University of Pittsburgh and Hemophilia Center Western PA
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37322
        • Vanderbilty University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98104
        • Bloodworks Northwest
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Versiti Blood Center of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

13 let až 45 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dospělé ženy ve věku 13-45 let.
  2. Mírná nebo středně závažná von Willebrandova choroba (VWF:RCo <0,50 IU/ml, normální multimery, krvácení v minulosti)
  3. Menoragie definovaná jako PBAC >100 v alespoň jednom z posledních dvou menstruačních cyklů.
  4. Pravidelná menstruace, alespoň každých 21-35 dní.
  5. Ochota nechat si odebrat krev
  6. Žádná předchozí anamnéza alergické reakce nebo anafylaxe na rVWF nebo TA.
  7. Ochota vyhýbat se aspirinu (ASA) a nesteroidním protizánětlivým látkám (NSAIDS) během studie.
  8. Ochota vyhovět randomizaci do ramen studie rVWF nebo TA.
  9. Ochota vést si osobní deník o délce trvání a závažnosti krvácení z menoragie podle obrázkové tabulky krevního hodnocení a jakýchkoli užívaných léků nebo hemostatických látek.
  10. Ochota provést 4 návštěvy a podstoupit odběr krve pro koagulační studie a přijmout randomizaci dvou terapií pro každý ze čtyř po sobě jdoucích menstruačních cyklů, včetně návštěvy na konci studie.
  11. Ochota používat v průběhu studia "dvoubariérovou" metodu antikoncepce.

Kritéria vyloučení:

  1. Jakákoli porucha krvácivosti jiná než von Willebrandova choroba; nebo prodělané trombotické onemocnění
  2. Těhotné nebo kojící nebo užívání hormonů (jiných než pouze progesteron) nebo kombinované perorální antikoncepce a antikoncepčních implantátů v posledních 3 měsících.
  3. Počet krevních destiček < 100 000/ul.
  4. Použití imunomodulačních nebo experimentálních léků.
  5. Operace za posledních 8 týdnů.
  6. Současné užívání protidestičkových léků, antikoagulancií, dextranu, aspirinu nebo NSAID.
  7. Léčba pomocí DDAVP, kryoprecipitátu, plné krve, plazmy a derivátů plazmy obsahující VWF do 5 dnů od studie.
  8. Neschopnost splnit studijní požadavky.
  9. Hypotyreóza definovaná zvýšeným TSH.
  10. Nedostatek železa definovaný nízkou hladinou feritinu v séru, pokud nebyla zahájena náhrada železa.
  11. Renální onemocnění v anamnéze

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Skupina I
Subjekty randomizované do skupiny I dostanou intravenózní (IV) infuzi ramene A rekombinantního von Willebrandova faktoru 40 IU/kg v den 1 každého ze dvou menstruačních cyklů, cyklů 1 a 2. Poté budou převedeni do ramene B, kyselina tranexamová 650 mg 2 tablety perorálně (po) třikrát denně ve dnech 1-5 každého ze dvou menstruačních cyklů, cyklů 3 a 4.
Lék: rekombinantní von Willebrandův faktor

Skupina I obdrží rekombinantní von Willebrandův faktor ramene A 40 IU/kg intravenózní (IV) infuzí v den 1 každého ze dvou menstruačních cyklů, cykly 1 a 2. Poté se přejde do ramene B, TA 650 mg 2 tablety perorálně (po) třikrát denně ve dnech 1-5 každého ze dvou menstruačních cyklů, cyklů 3 a 4.

Skupina II bude dostávat rameno B, TA 650 mg 2 tablety perorálně (po) třikrát denně ve dnech 1-5, pro každý ze dvou menstruačních cyklů, cykly 1 a 2. Poté budou převedeny na rameno A, rVWF 40 IU /kg intravenózní (IV) infuze v den 1 v každém ze dvou menstruačních cyklů, cyklech 3 a 4.

Ostatní jména:
  • vonicog alfa
  • Vonvendi
Lék: kyselina tranexamová

Skupina I obdrží rekombinantní von Willebrandův faktor ramene A 40 IU/kg intravenózní (IV) infuzí v den 1 každého ze dvou menstruačních cyklů, cykly 1 a 2. Poté se přejde do ramene B, TA 650 mg 2 tablety perorálně (po) třikrát denně ve dnech 1-5 každého ze dvou menstruačních cyklů, cyklů 3 a 4.

Skupina II bude dostávat rameno B, TA 650 mg 2 tablety perorálně (po) třikrát denně ve dnech 1-5, pro každý ze dvou menstruačních cyklů, cykly 1 a 2. Poté budou převedeny na rameno A, rVWF 40 IU /kg intravenózní (IV) infuze v den 1 v každém ze dvou menstruačních cyklů, cyklech 3 a 4.

Ostatní jména:
  • Lysteda®
Aktivní komparátor: Skupina II
Skupina II bude dostávat rameno B, kyselina tranexamová 650 mg 2 tablety perorálně (po) třikrát denně ve dnech 1-5, pro každý ze dvou menstruačních cyklů, cykly 1 a 2. Poté budou převedeny do ramene A, rekombinantní von Willebrandův faktor 40 IU/kg intravenózní (IV) infuzí v den 1 v každém ze dvou menstruačních cyklů, cyklech 3 a 4.
Lék: rekombinantní von Willebrandův faktor

Skupina I obdrží rekombinantní von Willebrandův faktor ramene A 40 IU/kg intravenózní (IV) infuzí v den 1 každého ze dvou menstruačních cyklů, cykly 1 a 2. Poté se přejde do ramene B, TA 650 mg 2 tablety perorálně (po) třikrát denně ve dnech 1-5 každého ze dvou menstruačních cyklů, cyklů 3 a 4.

Skupina II bude dostávat rameno B, TA 650 mg 2 tablety perorálně (po) třikrát denně ve dnech 1-5, pro každý ze dvou menstruačních cyklů, cykly 1 a 2. Poté budou převedeny na rameno A, rVWF 40 IU /kg intravenózní (IV) infuze v den 1 v každém ze dvou menstruačních cyklů, cyklech 3 a 4.

Ostatní jména:
  • vonicog alfa
  • Vonvendi
Lék: kyselina tranexamová

Skupina I obdrží rekombinantní von Willebrandův faktor ramene A 40 IU/kg intravenózní (IV) infuzí v den 1 každého ze dvou menstruačních cyklů, cykly 1 a 2. Poté se přejde do ramene B, TA 650 mg 2 tablety perorálně (po) třikrát denně ve dnech 1-5 každého ze dvou menstruačních cyklů, cyklů 3 a 4.

Skupina II bude dostávat rameno B, TA 650 mg 2 tablety perorálně (po) třikrát denně ve dnech 1-5, pro každý ze dvou menstruačních cyklů, cykly 1 a 2. Poté budou převedeny na rameno A, rVWF 40 IU /kg intravenózní (IV) infuze v den 1 v každém ze dvou menstruačních cyklů, cyklech 3 a 4.

Ostatní jména:
  • Lysteda®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Závažnost menstruačního krvácení
Časové okno: 4 týdny.
Jak bylo naměřeno pomocí Pictorial Blood Assessment Chart (PBAC), 0 – žádný teoretický limit, vyšší skóre znamená větší závažnost
4 týdny.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Délka cyklu
Časové okno: 4 týdny.
Délka cyklu menoragie podle dnů krvácení (skóre 0 – teoreticky libovolná délka)
4 týdny.
Škála závažnosti Ruta Menorrhagia
Časové okno: 4 týdny.
Jednotková míra odvozená z otázek kvality života uváděných jako jediné skóre, minimum 0 až 100 maximum, přičemž vyšší skóre ukazuje na horší výsledek
4 týdny.
Škála deprese Center for Epidemiology Studies (CES-D)
Časové okno: 4 týdny.
Hlášeno otázkami o depresi, Minimum 0 až 60 Maximum, přičemž vyšší skóre ukazuje na větší depresi.
4 týdny.
Rand Short Form 36-Question Health Survey (SF-36)
Časové okno: 4 týdny
SF-36 hlášeno odpovědí na otázky, minimálně 0 až maximálně 100 pro každou z 8 domén (1-fyzické fungování, 2-role omezení kvůli fyzickému zdraví, 3-roli omezení kvůli emocionálním problémům, 4-energie a únava, 5 -emocionální pohodu, 6-sociální fungování, 7-bolest a 8-všeobecné zdraví), přičemž vyšší skóre pro každou doménu znamená větší závažnost fyzického a duševního zdraví.
4 týdny
Centrum pro kontrolu nemocí Kvalita života související se zdravím 14 otázek (CDC-HRQoL-14)
Časové okno: 4 týdny.
Hlášeno pomocí odpovědí na otázky za poslední dva týdny s minimem 0 až maximálně 14, přičemž vyšší skóre ukazuje na závažnost fyzického a duševního zdraví.
4 týdny.
Závažnost cyklu
Časové okno: 4 týdny
Závažnost cyklu menoragie podle Likertovy škály, s minimem 0 až maximálně 3, přičemž vyšší skóre ukazuje na horší závažnost.
4 týdny

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Margaret Ragni

Spolupracovníci

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Duke University
University of North Carolina

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Margaret V Ragni, MD, MPH, University of Pittsburgh

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. února 2019

Primární dokončení (Aktuální)

30. dubna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

30. srpna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. listopadu 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. listopadu 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

17. listopadu 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. července 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. června 2024

Naposledy ověřeno

1. června 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • STUDY19030221
  • U01HL133815 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

IPD, které mají být sdíleny, zahrnují údaje o individuálním krvácení (PBAC), skóre závažnosti cyklu (CSR), délku cyklu (CL), kvalitu života podle čtyř škál (SF-36, Ruta, CDC-HRQoL-14, CES-D), průzkum spokojenosti, VWF testy, VWF genotyp.

Časový rámec sdílení IPD

Do 12 měsíců od ukončení zkušebního provozu.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní vyšetřovatelé budou mít přístup k datům a biologickým vzorkům v souladu se zásadami sdílení dat a platnými zákony a po obdržení smlouvy o distribuci výzkumných materiálů budou data převedena bezpečným přenosem prostřednictvím webové stránky BioLINCC.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Von Willebrandovy choroby

Klinické studie na rekombinantní von Willebrandův faktor

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bahamas

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit