成人の厄介な流涎症の治療における MYOBLOC® の非盲検および単群試験 (OPTIMYST)
成人被験者における厄介な流涎症の治療における MYOBLOC® の第 3 相、長期、非盲検および単群試験
調査の概要
詳細な説明
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85013
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Scottsdale、Arizona、アメリカ、85258
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Scottsdale、Arizona、アメリカ、85259
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California
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Loma Linda、California、アメリカ、92354
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Los Angeles、California、アメリカ、90033
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
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Florida
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Atlantis、Florida、アメリカ、33462
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Boca Raton、Florida、アメリカ、33486
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Orlando、Florida、アメリカ、32806
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Port Charlotte、Florida、アメリカ、33980
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
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Overland Park、Kansas、アメリカ、66211
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Maryland
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Elkridge、Maryland、アメリカ、21075
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Michigan
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Farmington Hills、Michigan、アメリカ、48334
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Missouri
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St Louis、Missouri、アメリカ、63110
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、アメリカ、89145
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New Jersey
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Edison、New Jersey、アメリカ、08818
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Ohio
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Centerville、Ohio、アメリカ、45459
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Oklahoma
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Tulsa、Oklahoma、アメリカ、74136
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South Carolina
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Greenville、South Carolina、アメリカ、29615
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Tennessee
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Cordova、Tennessee、アメリカ、38018
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Texas
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San Antonio、Texas、アメリカ、78229
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Washington
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Kirkland、Washington、アメリカ、98034
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Spokane、Washington、アメリカ、99202
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Tacoma、Washington、アメリカ、98409
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Dnipropetrovsk、ウクライナ、49027
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Ivano-Frankivsk、ウクライナ、76008
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Kharkiv、ウクライナ、61068
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Lviv、ウクライナ、79010
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Odesa、ウクライナ、65025
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Rivne、ウクライナ、33010
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Uzhhorod、ウクライナ、88018
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Zaporizhzhya、ウクライナ、69600
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Grodno、ベラルーシ、230017
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- パーキンソン病（PD）、成人脳性麻痺、筋萎縮性側索硬化症（ALS）、脳卒中、外傷性を含むがこれらに限定されない、何らかの障害に続発する、または何らかの原因に関連する少なくとも3か月の厄介な流涎症の治療を求める脳損傷、口腔がん、および他の薬の副作用。
- -研究への登録前に書面によるインフォームドコンセントを読んで提供できる、または被験者の介護者（法的に認可された代理人）が書面によるインフォームドコンセントを提供できます。
- 18 歳から 85 歳までの男性または女性。
- スクリーニング時の刺激されていない最小唾液流量 0.2 g/分
- -スクリーニング時の最小研究者のよだれ頻度および重症度スケール（DFSS）スコア4。
- -被験者の全体的な健康状態と疾患の予後に基づいて、最大1年間研究に参加する能力と可用性（ALS被験者：少なくとも6か月間研究に参加する能力と可用性）
除外基準:
- 誤嚥のリスクが中程度から高い場合、この研究への参加は除外されます。 誤嚥のリスクが治験責任医師によって十分に管理されていると判断された被験者は、栄養サポートのためのPEGチューブまたはGチューブの配置によって参加資格があります。
- 呼吸努力肺活量 (FVC) が予測値の 20% 未満
- -唾液腺におけるボツリヌス毒素タイプAまたはBの以前の治療 スクリーニング前の24週間以内に、この研究で治療のために特定されました。 -この研究で治療のために選択されていない他の解剖学的領域へのボツリヌス毒素タイプAまたはBの治療は除外ではありませんが、スクリーニングの少なくとも12週間前に行われている必要があります
- 治験責任医師の意見では、被験者がボツリヌス毒素による以前の治療に反応しなかった場合、被験者は除外されるべきです。 被験者は、治験薬（MYOBLOC）以外のボツリヌス毒素治療を受けるべきではなく、治験の全過程（インフォームドコンセントが署名された時点から被験者の参加が完了するまで）の間、受けるべきではありません。
- -アミノグリコシド系抗生物質、クラーレ様薬剤、または神経筋機能を妨げる他の薬剤の併用またはスクリーニングの5半減期以内の曝露
- 以前の唾液腺手術
- -Coumadin®（ワルファリン）または同様の抗凝固薬による現在の治療または研究中の任意の時点での治療。 抗血小板薬は特に除外されていません
- -臨床的に重要な神経疾患の証拠
- 妊娠または授乳
- -研究期間中に予想または予定された手術。 PEGチューブ/Gチューブは、研究中いつでも栄養サポートのために配置でき、継続的な研究参加から被験者を除外するものではありません。
- -スクリーニング前の過去6か月以内の大手術（全身麻酔が必要、PEGチューブ/ Gチューブ留置を除く）。
- -流涙症治療注射部位での現在の感染
- -現在または過去6か月以内の薬物またはアルコール乱用の履歴
- -スクリーニングから30日以内、またはこの研究に参加している間に、別の臨床薬、デバイス、または生物学的物質の研究に参加している
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：MYOBLOC インジェクション
スクリーニング期間 (最大 21 日) の後、すべての適格基準を満たす被験者は、1 年間にわたって単回注射を受けることができます。
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スクリーニング期間 (最大 21 日間) の後、すべての適格基準を満たす被験者は、13 週間ごと (±2 週間) に 3,500 単位の MYOBLOC の単回注射を受け、顎下腺および耳下腺への注射による合計 4 回の治療を受けることができます。
被験者は 4、8、13、17、26、30、39、43、および 52 週に安全性と有効性の評価を受け、21、34、および 47 週に電話によるフォローアップが行われます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療緊急有害事象（TEAE）の発生、重篤度、重症度、および因果関係の評価
時間枠：各 TS の 4 週目と 13 週目の訪問。 TS1 の 8 週目の訪問を含む
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治験薬に関連する TEAE には、おそらく、おそらく、および確実に関連すると分類される TEAE が含まれます。 トリートメントセッション（TS） |
各 TS の 4 週目と 13 週目の訪問。 TS1 の 8 週目の訪問を含む
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特別に関心のある有害事象（AESI）の発生
時間枠：各 TS の 4 週目と 13 週目の訪問。 TS1 の 8 週目の訪問を含む
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トリートメントセッション（TS） AESIには、誤嚥、誤嚥性肺炎、窒息および嚥下障害が含まれます。 |
各 TS の 4 週目と 13 週目の訪問。 TS1 の 8 週目の訪問を含む
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コロンビア自殺評価尺度 (C-SSRS): 自殺念慮、行動スコア、強度スコア
時間枠：次の各 TS のベースライン (1 日目): 4、8、13 週目の TS1 訪問。 4、13週目のTS2-4来院
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分析された参加者は、1 人の参加者が最初の注射後の訪問の前に中断したため、参加者フローと一致しません。 プロトコルごとに、参加者は 2 回の治療セッションのみを完了する必要があり、最大 4 回の治療セッションが許可されました。 治療セッション 2 および/または 3 で用量を減らした 13 人の被験者 (2500 U から 3000 U) を除いて、すべての被験者が 3500 U の用量を投与されました。 |
次の各 TS のベースライン (1 日目): 4、8、13 週目の TS1 訪問。 4、13週目のTS2-4来院
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歯科有害事象の発生
時間枠：各 TS の 4 週目と 13 週目の訪問。 TS1 の 8 週目の訪問を含む
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トリートメントセッション（TS）
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各 TS の 4 週目と 13 週目の訪問。 TS1 の 8 週目の訪問を含む
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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非刺激唾液流量 (USFR) のベースラインからの変化: 治療セッション 1-4
時間枠：次の各 TS のベースライン (1 日目): 4、8、13 週目の TS1 訪問。 4、13週目のTS2-4来院
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治療セッション 2 ～ 4 では、前の治療セッションの 13 週目の値を新しいベースラインとして使用して、ベースラインからの変化を計算します。 8 週目は、治療セッション 1 でのみ評価されました。 トリートメントセッション（TS） 分析された参加者は参加者フローと一致しません。これは、訪問ごとにエンドポイントごとに患者データが常に取得されたわけではないためです。 |
次の各 TS のベースライン (1 日目): 4、8、13 週目の TS1 訪問。 4、13週目のTS2-4来院
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重症度の臨床全体印象のベースラインからの変化 (CGI-S)
時間枠：次の各 TS のベースライン (1 日目): 4、8、13 週目の TS1 訪問。 4、13週目のTS2-4来院
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CGI-S は、病気 (流涎症) の重症度を 1 点の「正常」から 7 点の「最も重篤な患者」までの 7 段階で記録するために使用されます。 トリートメントセッション（TS） 参加者が最初の注射後の訪問の前に中止したため、分析された参加者は参加者フローと一致しません。 |
次の各 TS のベースライン (1 日目): 4、8、13 週目の TS1 訪問。 4、13週目のTS2-4来院
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臨床全体の変化の印象 (CGI-C)
時間枠：TS1 は 4、8、13 週目に来院。 4、13週目のTS2-4来院
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CGI-C は、病気 (流涎症) の変化または改善を記録するために使用され、スコア 1 (「非常に改善」) からスコア 7 (「非常に悪化」) までの 7 段階で記録されます。 参加者が最初の注射後の訪問の前に中断したため、分析された参加者は参加者フローと一致しません。 トリートメントセッション（TS） |
TS1 は 4、8、13 週目に来院。 4、13週目のTS2-4来院
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トレーニングを受けた評価者が実施するよだれ頻度と重症度スケールのベースラインからの変化 (DFSS-I)
時間枠：次の各 TS のベースライン (1 日目): 4、8、13 週目の TS1 訪問。 4、13週目のTS2-4来院
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DFSS を使用して、よだれの頻度と重症度を 5 段階で評価します。スコアは 1 から 5 までの範囲です。 よだれの頻度は、スコア 1 からスコア 4 までの範囲の 4 段階スケールで評価されます。 トリートメントセッション（TS） 参加者が最初の注射後の訪問の前に中止したため、分析された参加者は参加者フローと一致しません。 重大度スコアと頻度スコアを合計して、DFSS 合計スコア (範囲 2 ～ 9) を作成します。 ベースラインからの減少は改善を示します。 |
次の各 TS のベースライン (1 日目): 4、8、13 週目の TS1 訪問。 4、13週目のTS2-4来院
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被験者によるよだれ頻度と重症度スケールのベースラインからの変化 (DFSS-S)
時間枠：次の各 TS のベースライン (1 日目): 4、8、13 週目の TS1 訪問。 4、13週目のTS2-4来院
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DFSS を使用して、よだれの頻度と重症度を 5 段階で評価します。スコアは 1 から 5 までの範囲です。 よだれの頻度は、スコア 1 からスコア 4 までの範囲の 4 段階スケールで評価されます。 トリートメントセッション（TS） 分析された参加者は参加者フローと一致しません。これは、訪問ごとにエンドポイントごとに患者データが常に取得されたわけではないためです。 重大度スコアと頻度スコアを合計して、DFSS 合計スコア (範囲 2 ～ 9) を作成します。 ベースラインからの減少は改善を示します。 |
次の各 TS のベースライン (1 日目): 4、8、13 週目の TS1 訪問。 4、13週目のTS2-4来院
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重症度の患者全体の印象（PGI-S）のベースラインからの変化
時間枠：次の各 TS のベースライン (1 日目): 4、8、13 週目の TS1 訪問。 4、13週目のTS2-4来院
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PGI-S スケールは、被験者が自分の病気 (流涎症) の重症度を「正常」の 1 点から「最も極端な 7 点」までの 7 段階で評価するために使用されます。病気"。 トリートメントセッション（TS） 参加者が最初の注射後の訪問の前に中止したため、分析された参加者は参加者フローと一致しません。 |
次の各 TS のベースライン (1 日目): 4、8、13 週目の TS1 訪問。 4、13週目のTS2-4来院
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患者全体の変化の印象 (PGI-C)
時間枠：TS1 は 4、8、13 週目に来院。 4、13週目のTS2-4来院
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PGI-C スケールは、被験者が自分の病気 (流涎症) の症状の変化を「非常に改善した」1 点から 7 点までの 7 段階で評価するために使用されます。非常に悪い」。 トリートメントセッション（TS） 参加者が最初の注射後の訪問の前に中止したため、分析された参加者は参加者フローと一致しません。 |
TS1 は 4、8、13 週目に来院。 4、13週目のTS2-4来院
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よだれ影響スコア (DIS) のベースラインからの変化
時間枠：次の各 TS のベースライン (1 日目): 4、8、13 週目の TS1 訪問。 4、13週目のTS2-4来院
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DIS は 10 項目のアンケートで、各項目は被験者によって評価され、流涎症が日常活動 (発話、社会活動など) に及ぼす影響を評価します。 トリートメントセッション（TS） 分析された参加者は参加者フローと一致しません。これは、訪問ごとにエンドポイントごとに患者データが常に取得されたわけではないためです。 被験者は、スコア 1 からスコア 4 までの範囲の 4 段階スケールを使用して、現在の状態を前回の研究訪問と比較するように求められます。 DIS の合計スコアは 10 から 40 の範囲です。 ベースラインからのマイナスの変化は、プラスの臨床転帰を示します。 |
次の各 TS のベースライン (1 日目): 4、8、13 週目の TS1 訪問。 4、13週目のTS2-4来院
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協力者と研究者
捜査官
- スタディディレクター：Jonathan Rubin, PhD、Supernus Pharmaceuticals, Inc.
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (推定)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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