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Étude ouverte et à un seul bras de MYOBLOC® dans le traitement de la sialorrhée gênante chez l'adulte (OPTIMYST)

31 mars 2026 mis à jour par: Solstice Neurosciences, LLC, a subsidiary of US WorldMeds, LLC

Une étude de phase 3, à long terme, ouverte et à un seul bras de MYOBLOC® dans le traitement de la sialorrhée gênante chez les sujets adultes

Étude multicentrique, ouverte et ambulatoire sur l'innocuité et l'efficacité de doses répétées de MYOBLOC sur une durée d'un an chez des sujets adultes atteints de sialorrhée gênante.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Étude multicentrique, ouverte et ambulatoire sur l'innocuité et l'efficacité de doses répétées de MYOBLOC sur une durée d'un an chez des sujets adultes atteints de sialorrhée gênante. L'objectif principal est de déterminer l'innocuité et la tolérabilité à long terme des traitements MYOBLOC (administré par voie intraglandulaire en dose totale unique de 3 500 unités) toutes les 13 semaines sur une durée maximale possible de 1 an chez des sujets adultes atteints de sialorrhée gênante. L'objectif secondaire est d'évaluer l'ampleur de la réponse thérapeutique de MYOBLOC (administré par voie intraglandulaire sous la forme d'une dose totale unique de 3 500 unités) à l'aide d'évaluations d'efficacité effectuées à intervalles réguliers après les traitements toutes les 13 semaines sur une durée maximale possible d'un an.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

187

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Biélorussie
      • Grodno, Biélorussie, 230017
  • Ukraine
      • Dnipropetrovsk, Ukraine, 49027
      • Ivano-Frankivsk, Ukraine, 76008
      • Kharkiv, Ukraine, 61068
      • Lviv, Ukraine, 79010
      • Odesa, Ukraine, 65025
      • Rivne, Ukraine, 33010
      • Uzhhorod, Ukraine, 88018
      • Zaporizhzhya, Ukraine, 69600
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85013
      • Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85258
      • Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85259
    • California
      • Loma Linda, California, États-Unis, 92354
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90033
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
    • Florida
      • Atlantis, Florida, États-Unis, 33462
      • Boca Raton, Florida, États-Unis, 33486
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32806
      • Port Charlotte, Florida, États-Unis, 33980
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
      • Overland Park, Kansas, États-Unis, 66211
    • Maryland
      • Elkridge, Maryland, États-Unis, 21075
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, États-Unis, 48334
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89145
    • New Jersey
      • Edison, New Jersey, États-Unis, 08818
    • Ohio
      • Centerville, Ohio, États-Unis, 45459
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, États-Unis, 74136
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, États-Unis, 29615
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, États-Unis, 38018
    • Texas
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
    • Washington
      • Kirkland, Washington, États-Unis, 98034
      • Spokane, Washington, États-Unis, 99202
      • Tacoma, Washington, États-Unis, 98409

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 85 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Demander un traitement pour une sialorrhée gênante pendant au moins 3 mois, secondaire à un trouble ou liée à une cause, y compris, mais sans s'y limiter, la maladie de Parkinson (MP), la paralysie cérébrale chez l'adulte, la sclérose latérale amyotrophique (SLA), un accident vasculaire cérébral, un traumatisme lésions cérébrales, cancer de la bouche et effets secondaires d'autres médicaments.
  • Capable de lire et de fournir un consentement éclairé écrit avant l'inscription à l'étude, ou le soignant du sujet (représentant légalement autorisé) peut fournir un consentement éclairé écrit.
  • Homme ou femme, âgé de 18 à 85 ans (inclus).
  • Débit salivaire minimum non stimulé de 0,2 g/min au dépistage
  • Score minimal de 4 sur l'échelle de fréquence et de gravité de la bave de l'investigateur (DFSS) lors du dépistage.
  • Capacité et disponibilité à participer à l'étude jusqu'à 1 an (sujets SLA : capacité et disponibilité à participer à l'étude pendant au moins 6 mois), en fonction de l'état de santé général du sujet et du pronostic de la maladie

Critère d'exclusion:

  • Un risque modéré à élevé d'aspiration exclura la participation à cette étude. Les sujets dont le risque d'aspiration est jugé par l'enquêteur comme étant contrôlé de manière satisfaisante par la mise en place d'un tube PEG ou d'un tube G pour le soutien nutritionnel sont éligibles pour participer.
  • Capacité vitale forcée (CVF) respiratoire inférieure à 20 % de la valeur prévue
  • Traitement antérieur par la toxine botulique de type A ou B dans la ou les glandes salivaires identifiées pour le traitement dans cette étude dans les 24 semaines précédant le dépistage. Un traitement antérieur par la toxine botulique de type A ou B dans d'autres régions anatomiques non sélectionnées pour le traitement dans cette étude n'est pas exclusif, mais doit avoir eu lieu au moins 12 semaines avant le dépistage
  • Les sujets doivent être exclus si, de l'avis de l'investigateur, le sujet n'a pas répondu à un traitement antérieur par la toxine botulique. Les sujets ne doivent pas recevoir ni avoir l'intention de recevoir un traitement à base de toxine botulique, autre que le médicament à l'étude (MYOBLOC), pendant toute la durée de l'étude (à partir du moment où le consentement éclairé est signé jusqu'à ce que la participation du sujet soit terminée).
  • Utilisation concomitante, ou exposition dans les 5 demi-vies suivant le dépistage, d'antibiotiques aminoglycosides, d'agents de type curare ou d'autres agents qui interfèrent avec la fonction neuromusculaire
  • Chirurgie antérieure des glandes salivaires
  • Traitement en cours ou traitement à tout moment de l'étude avec Coumadin® (warfarine) ou des médicaments anticoagulants similaires. Les médicaments antiplaquettaires ne sont pas spécifiquement exclusifs
  • Preuve de toute maladie neurologique cliniquement significative
  • Grossesse ou allaitement
  • Chirurgie prévue ou programmée pendant la période d'étude. Un tube PEG / tube G peut être placé pour un soutien nutritionnel à tout moment pendant l'étude et n'exclura pas le sujet de la poursuite de la participation à l'étude.
  • Chirurgie majeure (nécessitant une anesthésie générale, à l'exception de la mise en place d'un tube PEG/tube G) au cours des 6 mois précédant le dépistage.
  • Infection actuelle au(x) site(s) d'injection du traitement de la sialorrhée
  • Antécédents d'abus de drogue ou d'alcool actuellement ou au cours des 6 derniers mois
  • Participation à une autre étude clinique sur un médicament, un dispositif ou un agent biologique dans les 30 jours suivant le dépistage ou lors de la participation à cette étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: MYOBLOC Injection
Après une période de dépistage (jusqu'à 21 jours), les sujets qui satisfont à tous les critères d'éligibilité peuvent recevoir des injections à dose unique sur une période d'un an.
Médicament: MYOBLOC
Après une période de sélection (jusqu'à 21 jours), les sujets qui satisfont à tous les critères d'éligibilité peuvent recevoir des injections à dose unique de 3 500 unités de MYOBLOC toutes les 13 semaines (± 2 semaines) pour un total de 4 traitements via des injections dans les glandes sous-maxillaires et parotides. Les sujets subiront des évaluations d'innocuité et d'efficacité aux semaines 4, 8, 13, 17, 26, 30, 39, 43 et 52, et un suivi téléphonique aura lieu aux semaines 21, 34 et 47
Autres noms:
  • rimabotulinumtoxinB
  • toxine botulique de type B

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation de l'occurrence, de la gravité, de la gravité et de la causalité des événements indésirables liés au traitement (TEAE)
Délai: Visites aux semaines 4 et 13 combinées pour chaque TS ; y compris la visite à la semaine 8 pour TS1

Les EIAT liés au médicament à l'étude comprennent les EIAT classés comme étant possiblement, probablement et définitivement liés.

Séance de traitement (TS)
Visites aux semaines 4 et 13 combinées pour chaque TS ; y compris la visite à la semaine 8 pour TS1
Occurrence d'événements indésirables d'intérêt particulier (AESI)
Délai: Visites aux semaines 4 et 13 combinées pour chaque TS ; y compris la visite à la semaine 8 pour TS1

Séance de traitement (TS)

Les AESI comprennent : l'aspiration, la pneumonie par aspiration, l'étouffement et la dysphagie.
Visites aux semaines 4 et 13 combinées pour chaque TS ; y compris la visite à la semaine 8 pour TS1
Échelle d'évaluation du suicide de Columbia (C-SSRS) : idées suicidaires, scores de comportement et scores d'intensité
Délai: Baseline (Jour 1) de chaque TS aux éléments suivants : TS1 Visites aux Semaines 4, 8, 13 ; Visites TS2-4 aux semaines 4 et 13

Les participants analysés ne correspondent pas au flux des participants car un participant a abandonné avant la première visite post-injection.

Selon le protocole, les participants n'étaient tenus de suivre que deux séances de traitement avec un maximum de 4 séances de traitement autorisées.

Tous les sujets ont reçu des doses de 3 500 U, à l'exception de 13 sujets dont les doses ont été réduites lors des séances de traitement 2 et/ou 3 (2 500 U à 3 000 U).
Baseline (Jour 1) de chaque TS aux éléments suivants : TS1 Visites aux Semaines 4, 8, 13 ; Visites TS2-4 aux semaines 4 et 13
Apparition d'événements dentaires indésirables
Délai: Visites aux semaines 4 et 13 combinées pour chaque TS ; y compris la visite à la semaine 8 pour TS1
Séance de traitement (TS)
Visites aux semaines 4 et 13 combinées pour chaque TS ; y compris la visite à la semaine 8 pour TS1

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base du débit salivaire non stimulé (USFR) : séances de traitement 1 à 4
Délai: Baseline (Jour 1) de chaque TS aux éléments suivants : TS1 Visites aux Semaines 4, 8, 13 ; Visites TS2-4 aux semaines 4 et 13

Pour les séances de traitement 2 à 4, le changement par rapport à la ligne de base est calculé en utilisant la valeur de la semaine 13 de la séance de traitement précédente comme nouvelle ligne de base. La semaine 8 n'a été évaluée que lors de la session de traitement 1.

Séance de traitement (TS)

Les participants analysés ne correspondent pas au flux des participants, car les données des patients n'ont pas toujours été saisies pour chaque paramètre à chaque visite.
Baseline (Jour 1) de chaque TS aux éléments suivants : TS1 Visites aux Semaines 4, 8, 13 ; Visites TS2-4 aux semaines 4 et 13
Changement par rapport à la ligne de base de l'impression clinique globale de gravité (CGI-S)
Délai: Baseline (Jour 1) de chaque TS aux éléments suivants : TS1 Visites aux Semaines 4, 8, 13 ; Visites TS2-4 aux semaines 4 et 13

CGI-S sera utilisé pour enregistrer la gravité de la maladie (sialorrhée) sur une échelle de 7 points allant d'un score de 1, "normal" à un score de 7, "parmi les patients les plus gravement malades".

Séance de traitement (TS)

Les participants analysés ne correspondent pas au flux des participants car le participant a abandonné avant la première visite post-injection.
Baseline (Jour 1) de chaque TS aux éléments suivants : TS1 Visites aux Semaines 4, 8, 13 ; Visites TS2-4 aux semaines 4 et 13
Impression clinique globale de changement (CGI-C)
Délai: Visites TS1 aux semaines 4, 8, 13 ; Visites TS2-4 aux semaines 4 et 13

CGI-C sera utilisé pour enregistrer le changement ou l'amélioration de la maladie (sialorrhée) sur une échelle de 7 points allant d'un score de 1, "très amélioré" à un score de 7, "très bien pire".

Les participants analysés ne correspondent pas au flux des participants car le participant a abandonné avant la première visite post-injection.

Séance de traitement (TS)
Visites TS1 aux semaines 4, 8, 13 ; Visites TS2-4 aux semaines 4 et 13
Échelle de fréquence et de gravité de la bave par rapport à la ligne de base réalisée par un évaluateur formé (DFSS-I)
Délai: Baseline (Jour 1) de chaque TS aux éléments suivants : TS1 Visites aux Semaines 4, 8, 13 ; Visites TS2-4 aux semaines 4 et 13

Le DFSS sera utilisé pour évaluer la fréquence et la sévérité de la bave sur une échelle de 5 points allant d'un score de 1, sec ne bave jamais à un score de 5, vêtements abondants mains plateau objets deviennent humides. La fréquence de bave sera évaluée sur une échelle de 4 points allant d'un score de 1, ne bave jamais à un score de 4, bave constamment.

Séance de traitement (TS)

Les participants analysés ne correspondent pas au flux des participants car le participant a abandonné avant la première visite post-injection.

Le score de gravité et le score de fréquence sont additionnés pour créer le score total DFSS (gamme 2-9). Une diminution par rapport au départ indique une amélioration.
Baseline (Jour 1) de chaque TS aux éléments suivants : TS1 Visites aux Semaines 4, 8, 13 ; Visites TS2-4 aux semaines 4 et 13
Changement par rapport à la ligne de base dans l'échelle de fréquence et de gravité de la bave réalisée par le sujet (DFSS-S)
Délai: Baseline (Jour 1) de chaque TS aux éléments suivants : TS1 Visites aux Semaines 4, 8, 13 ; Visites TS2-4 aux semaines 4 et 13

Le DFSS sera utilisé pour évaluer la fréquence et la sévérité de la bave sur une échelle de 5 points allant d'un score de 1, sec ne bave jamais à un score de 5, vêtements abondants mains plateau objets deviennent humides. La fréquence de bave sera évaluée sur une échelle de 4 points allant d'un score de 1, ne bave jamais à un score de 4, bave constamment.

Séance de traitement (TS)

Les participants analysés ne correspondent pas au flux des participants, car les données des patients n'ont pas toujours été saisies pour chaque paramètre à chaque visite.

Le score de gravité et le score de fréquence sont additionnés pour créer le score total DFSS (gamme de 2 à 9). Une diminution par rapport au départ indique une amélioration.
Baseline (Jour 1) de chaque TS aux éléments suivants : TS1 Visites aux Semaines 4, 8, 13 ; Visites TS2-4 aux semaines 4 et 13
Changement par rapport à la ligne de base de l'impression globale de gravité du patient (PGI-S)
Délai: Baseline (Jour 1) de chaque TS aux éléments suivants : TS1 Visites aux Semaines 4, 8, 13 ; Visites TS2-4 aux semaines 4 et 13

L'échelle PGI-S sera utilisée par le sujet pour évaluer la sévérité de sa maladie (sialorrhée) sur une échelle en 7 points allant d'un score de 1, « normal », à un score de 7, « parmi les plus extrêmement malade".

Séance de traitement (TS)

Les participants analysés ne correspondent pas au flux des participants car le participant a abandonné avant la première visite post-injection.
Baseline (Jour 1) de chaque TS aux éléments suivants : TS1 Visites aux Semaines 4, 8, 13 ; Visites TS2-4 aux semaines 4 et 13
Impression globale de changement du patient (PGI-C)
Délai: Visites TS1 aux semaines 4, 8, 13 ; Visites TS2-4 aux semaines 4 et 13

L'échelle PGI-C sera utilisée par le sujet pour évaluer l'évolution des symptômes de sa maladie (sialorrhée) sur une échelle en 7 points allant d'un score de 1, "très amélioré" à un score de 7, " bien pire".

Séance de traitement (TS)

Les participants analysés ne correspondent pas au flux des participants car le participant a abandonné avant la première visite post-injection.
Visites TS1 aux semaines 4, 8, 13 ; Visites TS2-4 aux semaines 4 et 13
Changement par rapport à la ligne de base dans le score d'impact de bave (DIS)
Délai: Baseline (Jour 1) de chaque TS aux éléments suivants : TS1 Visites aux Semaines 4, 8, 13 ; Visites TS2-4 aux semaines 4 et 13

Le DIS est un questionnaire en 10 points dont chaque élément est noté par le sujet pour évaluer l'impact de la sialorrhée sur les activités quotidiennes (par exemple, la parole, les activités sociales).

Séance de traitement (TS)

Les participants analysés ne correspondent pas au flux des participants, car les données des patients n'ont pas toujours été saisies pour chaque paramètre à chaque visite.

Le sujet est invité à comparer son état actuel à sa dernière visite d'étude en utilisant une échelle à 4 points allant d'un score de 1, pas du tout à un score de 4, beaucoup. Le score total DIS varie de 10 à 40. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique un résultat clinique positif.
Baseline (Jour 1) de chaque TS aux éléments suivants : TS1 Visites aux Semaines 4, 8, 13 ; Visites TS2-4 aux semaines 4 et 13

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Solstice Neurosciences, LLC, a subsidiary of US WorldMeds, LLC

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Jonathan Rubin, PhD, Supernus Pharmaceuticals, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 octobre 2015

Achèvement primaire (Réel)

1 juin 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juin 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 novembre 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 novembre 2015

Première publication (Estimé)

20 novembre 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

31 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SN-SIAL-351

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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