Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte i jednoramienne badanie preparatu MYOBLOC® w leczeniu uciążliwego ślinotoku u dorosłych (OPTIMYST)

9 lipca 2021 zaktualizowane przez: Supernus Pharmaceuticals, Inc.

Długoterminowe, otwarte i jednoramienne badanie fazy 3 dotyczące stosowania preparatu MYOBLOC® w leczeniu uciążliwego ślinotoku u osób dorosłych

Wieloośrodkowe, otwarte, ambulatoryjne badanie bezpieczeństwa i skuteczności powtarzanych dawek preparatu MYOBLOC przez okres 1 roku u osób dorosłych z uciążliwym ślinotokiem.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Wieloośrodkowe, otwarte, ambulatoryjne badanie bezpieczeństwa i skuteczności powtarzanych dawek preparatu MYOBLOC przez okres 1 roku u osób dorosłych z uciążliwym ślinotokiem. Głównym celem jest określenie długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji leczenia MYOBLOC (podawanego dogruczołowo jako pojedyncza całkowita dawka 3500 jednostek) co 13 tygodni przez maksymalnie 1 rok u dorosłych pacjentów z uciążliwym ślinotokiem. Celem drugorzędnym jest ocena wielkości odpowiedzi terapeutycznej MYOBLOC (podawanego dogruczołowo jako pojedyncza całkowita dawka 3500 jednostek) za pomocą oceny skuteczności przeprowadzanej w odstępach po zabiegach co 13 tygodni przez maksymalny możliwy okres 1 roku.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

187

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Białoruś
      • Grodno, Białoruś, 230017
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85258
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85259
    • California
      • Loma Linda, California, Stany Zjednoczone, 92354
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
    • Florida
      • Atlantis, Florida, Stany Zjednoczone, 33462
      • Boca Raton, Florida, Stany Zjednoczone, 33486
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
      • Port Charlotte, Florida, Stany Zjednoczone, 33980
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
      • Overland Park, Kansas, Stany Zjednoczone, 66211
    • Maryland
      • Elkridge, Maryland, Stany Zjednoczone, 21075
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Stany Zjednoczone, 48334
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89145
    • New Jersey
      • Edison, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08818
    • Ohio
      • Centerville, Ohio, Stany Zjednoczone, 45459
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 74136
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29615
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38018
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Stany Zjednoczone, 98034
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99202
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98409
  • Ukraina
      • Dnipropetrovsk, Ukraina, 49027
      • Ivano-Frankivsk, Ukraina, 76008
      • Kharkiv, Ukraina, 61068
      • Lviv, Ukraina, 79010
      • Odesa, Ukraina, 65025
      • Rivne, Ukraina, 33010
      • Uzhgorod, Ukraina, 88018
      • Zaporizhzhya, Ukraina, 69600

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 85 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • poszukiwanie leczenia uciążliwego ślinotoku przez co najmniej 3 miesiące, występującego wtórnie do jakiegokolwiek zaburzenia lub związanego z jakąkolwiek przyczyną, w tym między innymi chorobą Parkinsona (PD), mózgowym porażeniem dziecięcym dorosłych, stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS), udarem mózgu, urazami uraz mózgu, rak jamy ustnej i skutki uboczne innych leków.
  • Możliwość przeczytania i wyrażenia świadomej zgody na piśmie przed włączeniem do badania lub opiekun uczestnika (upoważniony przedstawiciel prawny) może wyrazić pisemną świadomą zgodę.
  • Mężczyzna lub kobieta, w wieku od 18 do 85 lat (włącznie).
  • Minimalne niestymulowane tempo wydzielania śliny 0,2 g/min podczas badania przesiewowego
  • Minimalny wynik w skali częstotliwości i nasilenia ślinotoku badacza (DFSS) wynoszący 4 podczas badania przesiewowego.
  • Zdolność i dyspozycyjność do udziału w badaniu przez okres do 1 roku (pacjenci z ALS: możliwość i dyspozycyjność do udziału w badaniu przez co najmniej 6 miesięcy), w oparciu o ogólny stan zdrowia uczestnika i prognozę choroby

Kryteria wyłączenia:

  • Umiarkowane do wysokiego ryzyko zachłyśnięcia wykluczy udział w tym badaniu. Do udziału kwalifikują się uczestnicy, których ryzyko aspiracji zostało ocenione przez badacza jako zadowalająco kontrolowane przez umieszczenie rurki PEG lub rurki G w celu wsparcia żywieniowego.
  • Natężona pojemność życiowa oddechowa (FVC) <20% wartości przewidywanej
  • Wcześniejsze leczenie toksyną botulinową typu A lub B gruczołów ślinowych zidentyfikowanych do leczenia w tym badaniu w ciągu 24 tygodni przed badaniem przesiewowym. Wcześniejsze leczenie toksyną botulinową typu A lub B w innych obszarach anatomicznych niewybranych do leczenia w tym badaniu nie wyklucza, ale musi mieć miejsce co najmniej 12 tygodni przed badaniem przesiewowym
  • Osoby badane powinny zostać wykluczone, jeśli w opinii Badacza osoba badana nie zareagowała na wcześniejsze leczenie toksyną botulinową. Uczestnicy nie powinni otrzymywać ani mieć żadnych planów leczenia toksyną botulinową inną niż badany lek (MYOBLOC) przez cały czas trwania badania (od momentu podpisania świadomej zgody do zakończenia udziału uczestnika).
  • Jednoczesne stosowanie lub narażenie w ciągu 5 okresów półtrwania badania przesiewowego na antybiotyki aminoglikozydowe, środki kuraropodobne lub inne środki zaburzające czynność nerwowo-mięśniową
  • Przebyta operacja ślinianek
  • Obecne leczenie lub leczenie w dowolnym momencie podczas badania za pomocą Coumadin® (warfaryny) lub podobnych leków przeciwzakrzepowych. Leki przeciwpłytkowe nie są specjalnie wykluczające
  • Dowody na jakąkolwiek klinicznie istotną chorobę neurologiczną
  • Ciąża lub laktacja
  • Przewidywana lub planowana operacja w okresie badania. Rurkę PEG/G można umieścić w celu wsparcia żywieniowego w dowolnym momencie badania i nie wyklucza to uczestnika z dalszego udziału w badaniu.
  • Poważny zabieg chirurgiczny (wymagający znieczulenia ogólnego, z wyjątkiem umieszczenia rurki PEG/G) w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  • Obecna infekcja w miejscu wstrzyknięcia leku przeciw ślinotokowi
  • Historia nadużywania narkotyków lub alkoholu obecnie lub w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Udział w innym badaniu klinicznym dotyczącym leku, urządzenia lub czynnika biologicznego w ciągu 30 dni od badania przesiewowego lub podczas udziału w tym badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Zastrzyk MYOBLOC
Po okresie przesiewowym (do 21 dni) osoby, które spełniają wszystkie kryteria kwalifikacyjne, mogą otrzymywać zastrzyki z pojedynczej dawki w ciągu 1 roku.
Lek: MYOBLOK
Po okresie badań przesiewowych (do 21 dni) osoby, które spełniają wszystkie kryteria kwalifikacyjne, mogą otrzymywać pojedyncze wstrzyknięcia 3500 jednostek MYOBLOC co 13 tygodni (±2 tygodnie) w sumie 4 zabiegi poprzez wstrzyknięcia do ślinianek podżuchwowych i ślinianek przyusznych. Pacjenci zostaną poddani ocenie bezpieczeństwa i skuteczności w tygodniach 4, 8, 13, 17, 26, 30, 39, 43 i 52, a telefoniczna kontrola nastąpi w tygodniach 21, 34 i 47
Inne nazwy:
  • rimabotulinumtoxin B
  • toksyna botulinowa typu B

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie, powaga, dotkliwość i ocena związku przyczynowego leczenia nagłych zdarzeń niepożądanych (TEAE)
Ramy czasowe: Wizyty w 4. i 13. tygodniu łącznie dla każdego TS; w tym wizyta w 8. tygodniu w przypadku TS1

TEAE związane z badanym lekiem obejmują TEAE sklasyfikowane jako prawdopodobnie, prawdopodobnie i zdecydowanie powiązane.

Sesja terapeutyczna (TS)
Wizyty w 4. i 13. tygodniu łącznie dla każdego TS; w tym wizyta w 8. tygodniu w przypadku TS1
Występowanie zdarzeń niepożądanych o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Wizyty w 4. i 13. tygodniu łącznie dla każdego TS; w tym wizyta w 8. tygodniu w przypadku TS1

Sesja terapeutyczna (TS)

AESI obejmuje: aspirację, zachłystowe zapalenie płuc, zadławienie i dysfagię.
Wizyty w 4. i 13. tygodniu łącznie dla każdego TS; w tym wizyta w 8. tygodniu w przypadku TS1
Columbia Suicide Rating Scale (C-SSRS): myśli samobójcze, oceny zachowania i oceny intensywności
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) każdego TS do następujących: TS1 Wizyty w 4, 8, 13 tygodniu; TS2-4 Wizyty w tygodniach 4, 13

Uczestnicy Analizowani nie pasują do Przepływu Uczestników, ponieważ jeden z uczestników przerwał leczenie przed pierwszą wizytą po wstrzyknięciu.

Zgodnie z protokołem uczestnicy musieli ukończyć tylko dwie sesje leczenia, przy czym dozwolone były maksymalnie 4 sesje leczenia.

Wszyscy pacjenci otrzymali dawki 3500 jednostek, z wyjątkiem 13 pacjentów, którym zmniejszono dawki podczas 2. i/lub 3. sesji terapeutycznej (od 2500 jednostek do 3000 jednostek).
Linia bazowa (Dzień 1) każdego TS do następujących: TS1 Wizyty w 4, 8, 13 tygodniu; TS2-4 Wizyty w tygodniach 4, 13
Występowanie stomatologicznych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Wizyty w 4. i 13. tygodniu łącznie dla każdego TS; w tym wizyta w 8. tygodniu w przypadku TS1
Sesja terapeutyczna (TS)
Wizyty w 4. i 13. tygodniu łącznie dla każdego TS; w tym wizyta w 8. tygodniu w przypadku TS1

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości początkowej szybkości wypływu śliny niestymulowanej (USFR): Sesje lecznicze 1-4
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) każdego TS do następujących: TS1 Wizyty w 4, 8, 13 tygodniu; TS2-4 Wizyty w tygodniach 4, 13

W przypadku sesji terapeutycznych 2-4 zmiana w stosunku do wartości początkowej jest obliczana przy użyciu wartości z 13. tygodnia poprzedniej sesji terapeutycznej jako nowej linii bazowej. Tydzień 8 oceniano tylko w Sesji Leczenia 1.

Sesja terapeutyczna (TS)

Analiza uczestników nie pasuje do Przepływu uczestników, ponieważ dane pacjentów nie zawsze były rejestrowane dla każdego punktu końcowego podczas każdej wizyty.
Linia bazowa (Dzień 1) każdego TS do następujących: TS1 Wizyty w 4, 8, 13 tygodniu; TS2-4 Wizyty w tygodniach 4, 13
Zmiana od wartości początkowej w ogólnym wrażeniu klinicznym ciężkości (CGI-S)
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) każdego TS do następujących: TS1 Wizyty w 4, 8, 13 tygodniu; TS2-4 Wizyty w tygodniach 4, 13

CGI-S będzie używany do rejestrowania nasilenia choroby (wydzieliny ślinowej) w 7-punktowej skali, począwszy od wyniku 1, „normalny”, do wyniku 7, „wśród najciężej chorych pacjentów”.

Sesja terapeutyczna (TS)

Uczestnicy Analizowani nie pasują do Przepływu Uczestników, ponieważ uczestnik przerwał leczenie przed pierwszą wizytą po wstrzyknięciu.
Linia bazowa (Dzień 1) każdego TS do następujących: TS1 Wizyty w 4, 8, 13 tygodniu; TS2-4 Wizyty w tygodniach 4, 13
Kliniczne ogólne wrażenie zmiany (CGI-C)
Ramy czasowe: Wizyty TS1 w 4, 8, 13 tygodniu; TS2-4 Wizyty w tygodniach 4, 13

CGI-C będzie używany do rejestrowania zmiany lub poprawy stanu chorobowego (wydzieliny ślinowej) w 7-punktowej skali, od 1, „bardzo duża poprawa”, do 7, „bardzo dużo gorzej”.

Uczestnicy Analizowani nie pasują do Przepływu Uczestników, ponieważ uczestnik przerwał leczenie przed pierwszą wizytą po wstrzyknięciu.

Sesja terapeutyczna (TS)
Wizyty TS1 w 4, 8, 13 tygodniu; TS2-4 Wizyty w tygodniach 4, 13
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skali częstości i nasilenia ślinotoku przeprowadzana przez wyszkolonego asesora (DFSS-I)
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) każdego TS do następujących: TS1 Wizyty w 4, 8, 13 tygodniu; TS2-4 Wizyty w tygodniach 4, 13

Skala DFSS zostanie wykorzystana do oceny częstości i nasilenia ślinotoku w 5-punktowej skali, od 1, nigdy nie ślini się na sucho, do 5, obfite ubranie, dłonie, przedmioty na tacy stają się mokre. Częstość ślinienia się będzie oceniana na 4-punktowej skali od 1, nigdy się nie ślini, do 4, stale się ślini.

Sesja terapeutyczna (TS)

Uczestnicy Analizowani nie pasują do Przepływu Uczestników, ponieważ uczestnik przerwał leczenie przed pierwszą wizytą po wstrzyknięciu.

Wynik ciężkości i wynik częstości są sumowane, aby utworzyć całkowity wynik DFSS (zakres 2-9). Spadek w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę.
Linia bazowa (Dzień 1) każdego TS do następujących: TS1 Wizyty w 4, 8, 13 tygodniu; TS2-4 Wizyty w tygodniach 4, 13
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w skali częstotliwości i nasilenia ślinotoku wykonywanej przez osobę badaną (DFSS-S)
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) każdego TS do następujących: TS1 Wizyty w 4, 8, 13 tygodniu; TS2-4 Wizyty w tygodniach 4, 13

Skala DFSS zostanie wykorzystana do oceny częstości i nasilenia ślinotoku w 5-punktowej skali, od 1, nigdy nie ślini się na sucho, do 5, obfite ubranie, dłonie, przedmioty na tacy stają się mokre. Częstość ślinienia się będzie oceniana na 4-punktowej skali od 1, nigdy się nie ślini, do 4, stale się ślini.

Sesja terapeutyczna (TS)

Analiza uczestników nie pasuje do Przepływu uczestników, ponieważ dane pacjentów nie zawsze były rejestrowane dla każdego punktu końcowego podczas każdej wizyty.

Wynik ciężkości i wynik częstości są sumowane, aby utworzyć całkowity wynik DFSS (zakres 2-9). Spadek w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę.
Linia bazowa (Dzień 1) każdego TS do następujących: TS1 Wizyty w 4, 8, 13 tygodniu; TS2-4 Wizyty w tygodniach 4, 13
Zmiana od punktu początkowego w ogólnym wrażeniu pacjenta na nasilenie (PGI-S)
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) każdego TS do następujących: TS1 Wizyty w 4, 8, 13 tygodniu; TS2-4 Wizyty w tygodniach 4, 13

Skala PGI-S zostanie wykorzystana przez pacjenta do oceny ciężkości jego/jej choroby (wydzieliny ślinowej) na 7-punktowej skali od wyniku 1, „normalny”, do wyniku 7, „wśród najbardziej ekstremalnych chory".

Sesja terapeutyczna (TS)

Uczestnicy Analizowani nie pasują do Przepływu Uczestników, ponieważ uczestnik przerwał leczenie przed pierwszą wizytą po wstrzyknięciu.
Linia bazowa (Dzień 1) każdego TS do następujących: TS1 Wizyty w 4, 8, 13 tygodniu; TS2-4 Wizyty w tygodniach 4, 13
Ogólne wrażenie zmiany u pacjenta (PGI-C)
Ramy czasowe: Wizyty TS1 w 4, 8, 13 tygodniu; TS2-4 Wizyty w tygodniach 4, 13

Skala PGI-C będzie używana przez badanego do oceny zmiany objawów jego/jej choroby (wydzieliny ślinowej) w 7-punktowej skali, od 1, „bardzo duża poprawa”, do 7, bardzo dużo gorzej”.

Sesja terapeutyczna (TS)

Uczestnicy Analizowani nie pasują do Przepływu Uczestników, ponieważ uczestnik przerwał leczenie przed pierwszą wizytą po wstrzyknięciu.
Wizyty TS1 w 4, 8, 13 tygodniu; TS2-4 Wizyty w tygodniach 4, 13
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ocenie wpływu ślinotoku (DIS)
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) każdego TS do następujących: TS1 Wizyty w 4, 8, 13 tygodniu; TS2-4 Wizyty w tygodniach 4, 13

DIS to kwestionariusz składający się z 10 pozycji, w których każda pozycja jest oceniana przez badanego w celu oceny wpływu ślinotoku na codzienne czynności (np. mowę, czynności społeczne).

Sesja terapeutyczna (TS)

Analiza uczestników nie pasuje do Przepływu uczestników, ponieważ dane pacjentów nie zawsze były rejestrowane dla każdego punktu końcowego podczas każdej wizyty.

Badany jest proszony o porównanie swojego aktualnego stanu z ostatnią wizytą studyjną przy użyciu 4-punktowej skali od 1, wcale do 4, bardzo. Całkowity wynik DIS waha się od 10 do 40. Ujemna zmiana w stosunku do wartości początkowej wskazuje na pozytywny wynik kliniczny.
Linia bazowa (Dzień 1) każdego TS do następujących: TS1 Wizyty w 4, 8, 13 tygodniu; TS2-4 Wizyty w tygodniach 4, 13

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Supernus Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Najeebah Abdul-Musawir, MD,MBA, Supernus Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 czerwca 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 listopada 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 listopada 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

20 listopada 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 lipca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 lipca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SN-SIAL-351

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ślinotok

Badania kliniczne na MYOBLOK

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj