Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená a jednoramenná studie MYOBLOC® v léčbě problematické sialorey u dospělých (OPTIMYST)

31. března 2026 aktualizováno: Solstice Neurosciences, LLC, a subsidiary of US WorldMeds, LLC

Fáze 3, dlouhodobá, otevřená a jednoramenná studie MYOBLOC® v léčbě problematické sialorey u dospělých jedinců

Multicentrická, otevřená, ambulantní studie bezpečnosti a účinnosti opakovaných dávek MYOBLOC po dobu 1 roku u dospělých jedinců s obtížnou sialoreou.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Multicentrická, otevřená, ambulantní studie bezpečnosti a účinnosti opakovaných dávek MYOBLOC po dobu 1 roku u dospělých jedinců s obtížnou sialoreou. Primárním cílem je stanovit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost léčby MYOBLOC (podávané intraglandulárně jako jednorázová celková dávka 3 500 jednotek) každých 13 týdnů po maximální možnou dobu 1 roku u dospělých jedinců s obtížnou sialoreou. Sekundárním cílem je posoudit velikost terapeutické odpovědi MYOBLOC (podávaného intraglandulárně jako jednorázová celková dávka 3 500 jednotek) pomocí hodnocení účinnosti prováděných v intervalech po léčbě každých 13 týdnů po maximální možnou dobu 1 roku.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

187

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Bělorusko
      • Grodno, Bělorusko, 230017
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85258
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85259
    • California
      • Loma Linda, California, Spojené státy, 92354
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
    • Florida
      • Atlantis, Florida, Spojené státy, 33462
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33486
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
      • Port Charlotte, Florida, Spojené státy, 33980
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
      • Overland Park, Kansas, Spojené státy, 66211
    • Maryland
      • Elkridge, Maryland, Spojené státy, 21075
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Spojené státy, 48334
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89145
    • New Jersey
      • Edison, New Jersey, Spojené státy, 08818
    • Ohio
      • Centerville, Ohio, Spojené státy, 45459
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Spojené státy, 74136
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29615
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Spojené státy, 38018
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Spojené státy, 98034
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99202
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98409
  • Ukrajina
      • Dnipropetrovsk, Ukrajina, 49027
      • Ivano-Frankivsk, Ukrajina, 76008
      • Kharkiv, Ukrajina, 61068
      • Lviv, Ukrajina, 79010
      • Odesa, Ukrajina, 65025
      • Rivne, Ukrajina, 33010
      • Uzhhorod, Ukrajina, 88018
      • Zaporizhzhya, Ukrajina, 69600

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 85 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Vyhledání léčby problematické sialorey po dobu alespoň 3 měsíců, která se vyskytuje sekundárně při jakékoli poruše nebo souvisí s jakoukoli příčinou, včetně, ale bez omezení na ně, Parkinsonovy choroby (PD), mozkové obrny dospělých, amyotrofické laterální sklerózy (ALS), mrtvice, traumatu poranění mozku, rakovina ústní dutiny a vedlejší účinky jiných léků.
  • Schopnost přečíst a poskytnout písemný informovaný souhlas před zařazením do studie, nebo pečovatel subjektu (zákonně oprávněný zástupce) může poskytnout písemný informovaný souhlas.
  • Muž nebo žena ve věku 18 až 85 let (včetně).
  • Minimální rychlost toku nestimulovaných slin při screeningu 0,2 g/min
  • Minimální skóre vyšetřovatelovy frekvence a stupnice závažnosti (DFSS) 4 při screeningu.
  • Schopnost a dostupnost účastnit se studie po dobu až 1 roku (subjekty ALS: schopnost a dostupnost účastnit se studie po dobu alespoň 6 měsíců), na základě celkového zdraví subjektu a prognózy onemocnění

Kritéria vyloučení:

  • Střední až vysoké riziko aspirace vylučuje účast v této studii. Subjekty, jejichž riziko aspirace je zkoušejícím posouzeno jako uspokojivě kontrolované umístěním PEG zkumavky nebo G zkumavky pro nutriční podporu, se mohou zúčastnit.
  • Respirační nucená vitální kapacita (FVC) < 20 % předpokládané hodnoty
  • Předchozí léčba botulotoxinem typu A nebo B ve slinné žláze (žlázách) identifikovaných pro léčbu v této studii během 24 týdnů před screeningem. Předchozí ošetření botulotoxinem typu A nebo B do jiných anatomických oblastí, které nebyly vybrány pro léčbu v této studii, není vylučující, ale muselo k němu dojít alespoň 12 týdnů před screeningem
  • Subjekty by měly být vyloučeny, pokud podle názoru zkoušejícího subjekt nereagoval na předchozí léčbu botulotoxinem. Subjekty by neměly během celého průběhu studie (od okamžiku podepsání informovaného souhlasu, dokud není účast subjektu dokončena) dostávat žádnou léčbu botulotoxinem, jinou než studovaný lék (MYOBLOC), ani mít žádné plány na to.
  • Současné užívání nebo expozice během 5 poločasů screeningu aminoglykosidovým antibiotikům, přípravkům podobným kurare nebo jiným přípravkům, které interferují s nervosvalovou funkcí
  • Předchozí operace slinných žláz
  • Současná léčba nebo léčba kdykoli během studie Coumadinem® (warfarin) nebo podobnými antikoagulačními léky. Antiagregační léky nejsou specificky vylučující
  • Důkaz jakéhokoli klinicky významného neurologického onemocnění
  • Těhotenství nebo kojení
  • Předpokládaná nebo plánovaná operace během období studie. PEG zkumavka/G zkumavka může být umístěna pro nutriční podporu kdykoli během studie a nevylučuje subjekt z pokračující účasti ve studii.
  • Velký chirurgický zákrok (vyžadující celkovou anestezii, kromě umístění PEG zkumavky/G zkumavky) během předchozích 6 měsíců před screeningem.
  • Aktuální infekce v místě (místech) injekce pro léčbu sialorey
  • Anamnéza zneužívání drog nebo alkoholu v současnosti nebo během předchozích 6 měsíců
  • Účast ve studii jiného klinického léku, zařízení nebo biologického činidla do 30 dnů od screeningu nebo během účasti v této studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Injekce MYOBLOC
Po období screeningu (až 21 dní) mohou subjekty, které splňují všechna kritéria způsobilosti, dostávat injekce jedné dávky v průběhu 1 roku.
Lék: MYOBLOC
Po období screeningu (až 21 dní) mohou subjekty, které splňují všechna kritéria způsobilosti, dostávat jednorázové injekce 3 500 jednotek MYOBLOC každých 13 týdnů (± 2 týdny) celkem 4 ošetření prostřednictvím injekcí do submandibulárních a příušních žláz. Subjekty podstoupí hodnocení bezpečnosti a účinnosti v týdnech 4, 8, 13, 17, 26, 30, 39, 43 a 52 a telefonické sledování bude probíhat v týdnech 21, 34 a 47
Ostatní jména:
  • rimabotulinumtoxin B
  • botulotoxin typu B

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt, závažnost, závažnost a kauzalita Posouzení naléhavých nežádoucích účinků léčby (TEAE)
Časové okno: Návštěvy ve 4. a 13. týdnu kombinované pro každou TS; včetně návštěvy v týdnu 8 pro TS1

Mezi TEAE související se studijní medikací patří TEAE klasifikované jako možná, pravděpodobně a určitě související.

Léčebné sezení (TS)
Návštěvy ve 4. a 13. týdnu kombinované pro každou TS; včetně návštěvy v týdnu 8 pro TS1
Výskyt nežádoucích příhod zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Návštěvy ve 4. a 13. týdnu kombinované pro každou TS; včetně návštěvy v týdnu 8 pro TS1

Léčebné sezení (TS)

AESI zahrnuje: Aspiraci, Aspirační pneumonii, Dušení a Dysfagii.
Návštěvy ve 4. a 13. týdnu kombinované pro každou TS; včetně návštěvy v týdnu 8 pro TS1
Columbia Suicide Rating Scale (C-SSRS): Sebevražedné myšlenky, skóre chování a skóre intenzity
Časové okno: Výchozí stav (den 1) každého TS na následující: TS1 návštěvy v týdnech 4, 8, 13; Návštěvy TS2-4 ve 4., 13. týdnu

Analyzovaní účastníci neodpovídají toku účastníků, protože jeden účastník přestal před první návštěvou po injekci.

Účastníci podle protokolu museli absolvovat pouze dvě léčebná sezení s maximálně 4 povolenými léčebnými sezeními.

Všichni jedinci dostávali dávky 3500 U s výjimkou 13 jedinců, kteří měli snížené dávky v léčebném sezení 2 a/nebo 3 (2500 U až 3000 U).
Výchozí stav (den 1) každého TS na následující: TS1 návštěvy v týdnech 4, 8, 13; Návštěvy TS2-4 ve 4., 13. týdnu
Výskyt dentálních nežádoucích příhod
Časové okno: Návštěvy ve 4. a 13. týdnu kombinované pro každou TS; včetně návštěvy v týdnu 8 pro TS1
Léčebné sezení (TS)
Návštěvy ve 4. a 13. týdnu kombinované pro každou TS; včetně návštěvy v týdnu 8 pro TS1

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna nestimulovaného průtoku slin (USFR) od výchozí hodnoty: léčebná sezení 1-4
Časové okno: Výchozí stav (den 1) každého TS na následující: TS1 návštěvy v týdnech 4, 8, 13; Návštěvy TS2-4 ve 4., 13. týdnu

Pro léčebné sezení 2-4 se změna od výchozího stavu vypočítá pomocí hodnoty z týdne 13 z předchozího léčebného sezení jako nové výchozí hodnoty. 8. týden byl hodnocen pouze v léčebném sezení 1.

Léčebné sezení (TS)

Analyzovaní účastníci neodpovídají toku účastníků, protože údaje o pacientech nebyly vždy zachyceny pro každý koncový bod při každé návštěvě.
Výchozí stav (den 1) každého TS na následující: TS1 návštěvy v týdnech 4, 8, 13; Návštěvy TS2-4 ve 4., 13. týdnu
Změna od výchozího stavu v klinickém globálním dojmu závažnosti (CGI-S)
Časové okno: Výchozí stav (den 1) každého TS na následující: TS1 návštěvy v týdnech 4, 8, 13; Návštěvy TS2-4 ve 4., 13. týdnu

CGI-S bude použito k zaznamenání závažnosti onemocnění (sialorrhea) na 7bodové škále od skóre 1, „normální“ až po skóre 7, „mezi nejvíce extrémně nemocnými pacienty“.

Léčebné sezení (TS)

Analyzovaní účastníci neodpovídají toku účastníků, protože účastník přestal před první návštěvou po injekci.
Výchozí stav (den 1) každého TS na následující: TS1 návštěvy v týdnech 4, 8, 13; Návštěvy TS2-4 ve 4., 13. týdnu
Globální klinický dojem změny (CGI-C)
Časové okno: TS1 návštěvy v týdnech 4, 8, 13; Návštěvy TS2-4 ve 4., 13. týdnu

CGI-C bude použito k zaznamenání změny nebo zlepšení nemoci (sialorrhea) na 7bodové škále v rozmezí od skóre 1, „velmi výrazně lepší“ až po skóre 7, „velmi mnohem horší“.

Analyzovaní účastníci neodpovídají toku účastníků, protože účastník přestal před první návštěvou po injekci.

Léčebné sezení (TS)
TS1 návštěvy v týdnech 4, 8, 13; Návštěvy TS2-4 ve 4., 13. týdnu
Změna frekvence slintání a stupnice závažnosti oproti výchozímu stavu provedená vyškoleným hodnotitelem (DFSS-I)
Časové okno: Výchozí stav (den 1) každého TS na následující: TS1 návštěvy v týdnech 4, 8, 13; Návštěvy TS2-4 ve 4., 13. týdnu

DFSS se použije k posouzení frekvence a závažnosti slintání na 5bodové škále od skóre 1, suchý nikdy neslintá až po skóre 5, hojné předměty na podnosu na ruce navlhčí. Frekvence slintání bude hodnocena na 4-bodové stupnici od skóre 1, nikdy neslintá až po skóre 4, neustále slintá.

Léčebné sezení (TS)

Analyzovaní účastníci neodpovídají toku účastníků, protože účastník přestal před první návštěvou po injekci.

Skóre závažnosti a skóre frekvence se sečtou a vytvoří se celkové skóre DFSS (rozsah 2–9). Pokles oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení.
Výchozí stav (den 1) každého TS na následující: TS1 návštěvy v týdnech 4, 8, 13; Návštěvy TS2-4 ve 4., 13. týdnu
Změna frekvence slintání a stupnice závažnosti provedená subjektem (DFSS-S) od výchozího stavu
Časové okno: Výchozí stav (den 1) každého TS na následující: TS1 návštěvy v týdnech 4, 8, 13; Návštěvy TS2-4 ve 4., 13. týdnu

DFSS se použije k posouzení frekvence a závažnosti slintání na 5bodové škále od skóre 1, suchý nikdy neslintá až po skóre 5, hojné předměty na podnosu na ruce navlhčí. Frekvence slintání bude hodnocena na 4-bodové stupnici od skóre 1, nikdy neslintá až po skóre 4, neustále slintá.

Léčebné sezení (TS)

Analyzovaní účastníci neodpovídají toku účastníků, protože údaje o pacientech nebyly vždy zachyceny pro každý koncový bod při každé návštěvě.

Skóre závažnosti a skóre frekvence se sečtou, aby se vytvořilo celkové skóre DFSS (rozsah 2-9). Pokles oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení.
Výchozí stav (den 1) každého TS na následující: TS1 návštěvy v týdnech 4, 8, 13; Návštěvy TS2-4 ve 4., 13. týdnu
Změna od výchozí hodnoty v celkovém dojmu závažnosti pacienta (PGI-S)
Časové okno: Výchozí stav (den 1) každého TS na následující: TS1 návštěvy v týdnech 4, 8, 13; Návštěvy TS2-4 ve 4., 13. týdnu

Stupnice PGI-S bude subjektem používána k hodnocení závažnosti své nemoci (sialorrhea) na 7bodové škále v rozsahu od skóre 1, „normální“ až po skóre 7, „mezi nejextrémnějšími“. nemocný".

Léčebné sezení (TS)

Analyzovaní účastníci neodpovídají toku účastníků, protože účastník přestal před první návštěvou po injekci.
Výchozí stav (den 1) každého TS na následující: TS1 návštěvy v týdnech 4, 8, 13; Návštěvy TS2-4 ve 4., 13. týdnu
Globální dojem změny pacienta (PGI-C)
Časové okno: TS1 návštěvy v týdnech 4, 8, 13; Návštěvy TS2-4 ve 4., 13. týdnu

Stupnice PGI-C bude subjektem používána k hodnocení změny symptomů své nemoci (sialorrhea) na 7bodové škále od skóre 1, „velmi výrazně lepší“ po skóre 7, “ mnohem horší“.

Léčebné sezení (TS)

Analyzovaní účastníci neodpovídají toku účastníků, protože účastník přestal před první návštěvou po injekci.
TS1 návštěvy v týdnech 4, 8, 13; Návštěvy TS2-4 ve 4., 13. týdnu
Změna od základní hodnoty ve skóre dopadu slintání (DIS)
Časové okno: Výchozí stav (den 1) každého TS na následující: TS1 návštěvy v týdnech 4, 8, 13; Návštěvy TS2-4 ve 4., 13. týdnu

DIS je 10-položkový dotazník s každou položkou hodnocenou subjektem za účelem vyhodnocení dopadu sialorey na každodenní aktivity (např. řeč, společenské aktivity).

Léčebné sezení (TS)

Analyzovaní účastníci neodpovídají toku účastníků, protože údaje o pacientech nebyly vždy zachyceny pro každý koncový bod při každé návštěvě.

Subjekt je požádán, aby porovnal svůj současný stav s jeho poslední studijní návštěvou pomocí 4bodové škály v rozmezí od skóre 1, vůbec ne až po skóre 4, velmi mnoho. Celkové skóre DIS se pohybuje od 10 do 40. Negativní změna oproti výchozí hodnotě indikuje pozitivní klinický výsledek.
Výchozí stav (den 1) každého TS na následující: TS1 návštěvy v týdnech 4, 8, 13; Návštěvy TS2-4 ve 4., 13. týdnu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Solstice Neurosciences, LLC, a subsidiary of US WorldMeds, LLC

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Jonathan Rubin, PhD, Supernus Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2015

Primární dokončení (Aktuální)

1. června 2017

Dokončení studie (Aktuální)

1. června 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. listopadu 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. listopadu 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

20. listopadu 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SN-SIAL-351

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Nigeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit