성인의 문제성 설사병 치료에 대한 MYOBLOC®의 공개 및 단일군 연구 (OPTIMYST)
성인 피험자의 문제성 설사병 치료에 대한 MYOBLOC®의 3상, 장기, 공개 라벨 및 단일군 연구
연구 개요
상세 설명
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85013
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Scottsdale, Arizona, 미국, 85258
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Scottsdale, Arizona, 미국, 85259
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California
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Loma Linda, California, 미국, 92354
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Los Angeles, California, 미국, 90033
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
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Florida
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Atlantis, Florida, 미국, 33462
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Boca Raton, Florida, 미국, 33486
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Orlando, Florida, 미국, 32806
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Port Charlotte, Florida, 미국, 33980
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
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Overland Park, Kansas, 미국, 66211
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Maryland
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Elkridge, Maryland, 미국, 21075
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Michigan
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Farmington Hills, Michigan, 미국, 48334
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63110
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, 미국, 89145
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New Jersey
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Edison, New Jersey, 미국, 08818
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Ohio
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Centerville, Ohio, 미국, 45459
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Oklahoma
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Tulsa, Oklahoma, 미국, 74136
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South Carolina
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Greenville, South Carolina, 미국, 29615
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Tennessee
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Cordova, Tennessee, 미국, 38018
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Texas
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San Antonio, Texas, 미국, 78229
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Washington
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Kirkland, Washington, 미국, 98034
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Spokane, Washington, 미국, 99202
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Tacoma, Washington, 미국, 98409
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Grodno, 벨라루스, 230017
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Dnipropetrovsk, 우크라이나, 49027
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Ivano-Frankivsk, 우크라이나, 76008
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Kharkiv, 우크라이나, 61068
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Lviv, 우크라이나, 79010
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Odesa, 우크라이나, 65025
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Rivne, 우크라이나, 33010
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Uzhhorod, 우크라이나, 88018
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Zaporizhzhya, 우크라이나, 69600
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 파킨슨병(PD), 성인 뇌성 마비, 근위축성 측삭 경화증(ALS), 뇌졸중, 외상성 뇌 손상, 구강암 및 기타 약물의 부작용.
- 연구에 등록하기 전에 서면 동의서를 읽고 제공할 수 있거나 피험자의 간병인(법적 승인 대리인)이 서면 동의서를 제공할 수 있습니다.
- 남성 또는 여성, 18세에서 85세(포함).
- 스크리닝 시 최소 비자극 타액 유속 0.2g/분
- 스크리닝 시 최소 DFSS(Investigator's Drooling Frequency and Severity Scale) 점수 4점.
- 피험자의 전반적인 건강 및 질병 예후를 기준으로 최대 1년 동안 연구에 참여할 수 있는 능력 및 가용성(ALS 피험자: 최소 6개월 동안 연구에 참여할 수 있는 능력 및 가용성)
제외 기준:
- 중등도 내지 높은 흡인 위험은 본 연구 참여를 배제할 것입니다. 흡인 위험이 영양 지원을 위한 PEG 튜브 또는 G-튜브의 배치에 의해 만족스럽게 제어되는 것으로 연구자에 의해 판단되는 피험자는 참여할 자격이 있습니다.
- 예상의 20% 미만인 호흡 강제 폐활량(FVC)
- 스크리닝 전 24주 이내에 본 연구에서 치료를 위해 확인된 타액선에서의 사전 보툴리눔 독소 유형 A 또는 B 치료. 이 연구에서 치료를 위해 선택되지 않은 다른 해부학적 영역에 대한 사전 보툴리눔 독소 유형 A 또는 B 치료는 배타적이지 않지만 스크리닝 전 적어도 12주 전에 발생했어야 합니다.
- 연구자의 의견으로 피험자가 보툴리눔 독소를 사용한 이전 치료에 반응하지 않는 경우 피험자는 제외되어야 합니다. 피험자는 연구 전체 과정 동안(피험자의 참여가 완료될 때까지 사전 동의서에 서명한 시점부터) 연구 약물(MYOBLOC) 이외의 보툴리눔 독소 치료를 받거나 받을 계획이 없어야 합니다.
- 아미노글리코사이드계 항생제, 큐라레 유사 제제 또는 신경근 기능을 방해하는 기타 제제의 병용 또는 스크리닝 반감기 5분 이내의 노출
- 이전 침샘 수술
- 현재 치료 또는 Coumadin®(와파린) 또는 유사한 항응고제를 사용한 연구 중 언제든지 치료. 항혈소판제는 특별히 배타적이지 않습니다.
- 임상적으로 유의한 신경학적 질환의 증거
- 임신 또는 수유
- 연구 기간 동안 예상되거나 예정된 수술. PEG 튜브/G 튜브는 연구 중 언제든지 영양 지원을 위해 배치할 수 있으며 지속적인 연구 참여에서 피험자를 제외하지 않습니다.
- 스크리닝 이전 6개월 이내에 대수술(PEG 관/지관 배치를 제외한 전신 마취 필요).
- 누액 치료 주사 부위의 현재 감염
- 현재 또는 지난 6개월 이내에 약물 또는 알코올 남용 이력
- 스크리닝 후 30일 이내 또는 본 연구에 참여하는 동안 다른 임상 약물, 장치 또는 생물학적 작용제 연구에 참여
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 마이오블락주사
스크리닝 기간(최대 21일) 후, 모든 적격성 기준을 충족하는 피험자는 1년에 걸쳐 단회 투여를 받을 수 있습니다.
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심사 기간(최대 21일) 후, 모든 적격성 기준을 충족하는 피험자는 13주(±2주)마다 3,500 단위의 MYOBLOC을 턱밑샘과 귀밑샘에 주사하여 총 4회 치료를 받을 수 있습니다.
피험자는 4, 8, 13, 17, 26, 30, 39, 43, 52주에 안전성 및 유효성 평가를 받고 21, 34, 47주에 전화 후속 조치가 이루어집니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 긴급 부작용(TEAE)의 발생, 심각성, 중증도 및 인과성 평가
기간: 각 TS에 대해 조합된 4주차 및 13주차 방문; TS1의 경우 8주차 방문 포함
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연구 약물과 관련된 TEAE에는 아마도, 아마도, 확실히 관련됨으로 분류된 TEAE가 포함됩니다. 치료 세션(TS) |
각 TS에 대해 조합된 4주차 및 13주차 방문; TS1의 경우 8주차 방문 포함
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특별한 관심의 부작용(AESI)의 발생
기간: 각 TS에 대해 조합된 4주차 및 13주차 방문; TS1의 경우 8주차 방문 포함
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치료 세션(TS) AESI에는 흡인, 흡인성 폐렴, 질식 및 삼킴곤란이 포함됩니다. |
각 TS에 대해 조합된 4주차 및 13주차 방문; TS1의 경우 8주차 방문 포함
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Columbia Suicide Rating Scale(C-SSRS): 자살 생각, 행동 점수 및 강도 점수
기간: 다음에 대한 각 TS의 기준선(1일): 4, 8, 13주차에 TS1 방문; 4, 13주 차에 TS2-4 방문
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한 명의 참가자가 주사 후 첫 번째 방문 전에 중단했기 때문에 분석된 참가자는 참가자 흐름과 일치하지 않습니다. 프로토콜에 따라 참가자는 최대 4개의 치료 세션이 허용되는 2개의 치료 세션을 완료해야 했습니다. 치료 세션 2 및/또는 3(2500 U에서 3000 U)에서 선량을 줄인 13명의 대상자를 제외하고 모든 대상자는 3500 U 선량을 받았습니다. |
다음에 대한 각 TS의 기준선(1일): 4, 8, 13주차에 TS1 방문; 4, 13주 차에 TS2-4 방문
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치과 부작용의 발생
기간: 각 TS에 대해 조합된 4주차 및 13주차 방문; TS1의 경우 8주차 방문 포함
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치료 세션(TS)
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각 TS에 대해 조합된 4주차 및 13주차 방문; TS1의 경우 8주차 방문 포함
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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자극되지 않은 타액 흐름 속도(USFR)의 기준선으로부터의 변화: 치료 세션 1-4
기간: 다음에 대한 각 TS의 기준선(1일): 4, 8, 13주차에 TS1 방문; 4, 13주 차에 TS2-4 방문
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치료 세션 2-4의 경우 이전 치료 세션의 13주차 값을 새 기준선으로 사용하여 기준선으로부터의 변화를 계산합니다. 8주는 치료 세션 1에서만 평가되었습니다. 치료 세션(TS) 분석된 참가자는 참가자 흐름과 일치하지 않습니다. 방문할 때마다 각 엔드포인트에 대해 환자 데이터가 항상 캡처되지 않았기 때문입니다. |
다음에 대한 각 TS의 기준선(1일): 4, 8, 13주차에 TS1 방문; 4, 13주 차에 TS2-4 방문
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CGI-S(Clinical Global Impression of Severity) 기준선에서 변경
기간: 다음에 대한 각 TS의 기준선(1일): 4, 8, 13주차에 TS1 방문; 4, 13주 차에 TS2-4 방문
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CGI-S는 1점("정상")에서 7점(가장 극도로 아픈 환자 중)까지 범위의 7점 척도로 질병(지루변증)의 중증도를 기록하는 데 사용됩니다. 치료 세션(TS) 분석된 참가자는 첫 번째 주사 후 방문 전에 참가자가 중단되었기 때문에 참가자 흐름과 일치하지 않습니다. |
다음에 대한 각 TS의 기준선(1일): 4, 8, 13주차에 TS1 방문; 4, 13주 차에 TS2-4 방문
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CGI-C(Clinical Global Impression of Change)
기간: 4, 8, 13주차에 TS1 방문; 4, 13주 차에 TS2-4 방문
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CGI-C는 "매우 많이 개선됨" 1점에서 "매우 많이 악화됨" 7점 범위의 7점 척도로 질병(지루변)의 변화 또는 개선을 기록하는 데 사용됩니다. 분석된 참가자는 첫 번째 주사 후 방문 전에 참가자가 중단되었기 때문에 참가자 흐름과 일치하지 않습니다. 치료 세션(TS) |
4, 8, 13주차에 TS1 방문; 4, 13주 차에 TS2-4 방문
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숙련된 평가자(DFSS-I)가 수행한 침흘림 빈도 및 심각도 척도의 기준선에서 변경
기간: 다음에 대한 각 TS의 기준선(1일): 4, 8, 13주차에 TS1 방문; 4, 13주 차에 TS2-4 방문
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DFSS는 침을 흘리는 빈도와 심각도를 평가하는 데 사용되며, 1점(건조함은 절대 침을 흘리지 않음)에서 5점(많은 양의 옷이 담긴 손 쟁반 물체가 젖음)까지 5점 척도로 평가합니다. 침을 흘리는 빈도는 1점, 절대 침을 흘리지 않음에서 4점, 지속적으로 침을 흘리는 범위의 4점 척도로 평가됩니다. 치료 세션(TS) 분석된 참가자는 첫 번째 주사 후 방문 전에 참가자가 중단되었기 때문에 참가자 흐름과 일치하지 않습니다. 심각도 점수와 빈도 점수를 함께 합산하여 DFSS 총 점수(범위 2-9)를 만듭니다. 기준선에서 감소하면 개선을 나타냅니다. |
다음에 대한 각 TS의 기준선(1일): 4, 8, 13주차에 TS1 방문; 4, 13주 차에 TS2-4 방문
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피험자(DFSS-S)가 수행한 침 흘리는 빈도 및 심각도 척도의 기준선에서 변경
기간: 다음에 대한 각 TS의 기준선(1일): 4, 8, 13주차에 TS1 방문; 4, 13주 차에 TS2-4 방문
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DFSS는 침을 흘리는 빈도와 심각도를 평가하는 데 사용되며, 1점(건조함은 절대 침을 흘리지 않음)에서 5점(많은 양의 옷이 담긴 손 쟁반 물체가 젖음)까지 5점 척도로 평가합니다. 침을 흘리는 빈도는 1점, 절대 침을 흘리지 않음에서 4점, 지속적으로 침을 흘리는 범위의 4점 척도로 평가됩니다. 치료 세션(TS) 분석된 참가자는 참가자 흐름과 일치하지 않습니다. 방문할 때마다 각 엔드포인트에 대해 환자 데이터가 항상 캡처되지 않았기 때문입니다. 심각도 점수와 빈도 점수를 함께 합산하여 DFSS 총 점수(범위 2 -9)를 만듭니다. 기준선에서 감소하면 개선을 나타냅니다. |
다음에 대한 각 TS의 기준선(1일): 4, 8, 13주차에 TS1 방문; 4, 13주 차에 TS2-4 방문
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PGI-S(Patient Global Impression of Severity)의 기준선에서 변경
기간: 다음에 대한 각 TS의 기준선(1일): 4, 8, 13주차에 TS1 방문; 4, 13주 차에 TS2-4 방문
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PGI-S 척도는 1점 "정상"에서 7점 "가장 극단적인" 아픈". 치료 세션(TS) 분석된 참가자는 첫 번째 주사 후 방문 전에 참가자가 중단되었기 때문에 참가자 흐름과 일치하지 않습니다. |
다음에 대한 각 TS의 기준선(1일): 4, 8, 13주차에 TS1 방문; 4, 13주 차에 TS2-4 방문
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PGI-C(Patient Global Impression of Change)
기간: 4, 8, 13주차에 TS1 방문; 4, 13주 차에 TS2-4 방문
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PGI-C 척도는 1점, "매우 많이 호전됨"에서 7점," 훨씬 더 나빠." 치료 세션(TS) 분석된 참가자는 첫 번째 주사 후 방문 전에 참가자가 중단되었기 때문에 참가자 흐름과 일치하지 않습니다. |
4, 8, 13주차에 TS1 방문; 4, 13주 차에 TS2-4 방문
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침흘림 영향 점수(DIS)의 기준선에서 변경
기간: 다음에 대한 각 TS의 기준선(1일): 4, 8, 13주차에 TS1 방문; 4, 13주 차에 TS2-4 방문
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DIS는 일상 활동(예: 언어, 사회 활동)에 대한 누액의 영향을 평가하기 위해 피험자가 평가한 각 항목이 포함된 10개 항목으로 구성된 설문지입니다. 치료 세션(TS) 분석된 참가자는 참가자 흐름과 일치하지 않습니다. 방문할 때마다 각 엔드포인트에 대해 환자 데이터가 항상 캡처되지 않았기 때문입니다. 피험자는 1점(전혀 그렇지 않다)에서 4점(매우 많이 그렇다)까지의 4점 척도를 사용하여 현재 상태를 마지막 연구 방문과 비교하도록 요청받습니다. DIS 총점의 범위는 10에서 40까지입니다. 기준선에서 부정적인 변화는 긍정적인 임상 결과를 나타냅니다. |
다음에 대한 각 TS의 기준선(1일): 4, 8, 13주차에 TS1 방문; 4, 13주 차에 TS2-4 방문
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Jonathan Rubin, PhD, Supernus Pharmaceuticals, Inc.
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마지막으로 확인됨
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