Estudo aberto e de braço único de MYOBLOC® no tratamento da sialorréia problemática em adultos (OPTIMYST)
Um estudo de Fase 3, Longo Prazo, Aberto e de Braço Único de MYOBLOC® no Tratamento de Sialorréia Incômoda em Indivíduos Adultos
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Grodno, Bielorrússia, 230017
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85258
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
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California
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Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
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Florida
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Atlantis, Florida, Estados Unidos, 33462
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Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33486
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
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Port Charlotte, Florida, Estados Unidos, 33980
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
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Overland Park, Kansas, Estados Unidos, 66211
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Maryland
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Elkridge, Maryland, Estados Unidos, 21075
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Michigan
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Farmington Hills, Michigan, Estados Unidos, 48334
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89145
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New Jersey
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Edison, New Jersey, Estados Unidos, 08818
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Ohio
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Centerville, Ohio, Estados Unidos, 45459
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Oklahoma
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Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74136
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South Carolina
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Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29615
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Tennessee
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Cordova, Tennessee, Estados Unidos, 38018
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Texas
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
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Washington
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Kirkland, Washington, Estados Unidos, 98034
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Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202
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Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98409
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Dnipropetrovsk, Ucrânia, 49027
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Ivano-Frankivsk, Ucrânia, 76008
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Kharkiv, Ucrânia, 61068
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Lviv, Ucrânia, 79010
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Odesa, Ucrânia, 65025
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Rivne, Ucrânia, 33010
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Uzhhorod, Ucrânia, 88018
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Zaporizhzhya, Ucrânia, 69600
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Procurando tratamento para sialorréia problemática por pelo menos 3 meses que ocorre secundária a qualquer distúrbio ou relacionada a qualquer causa, incluindo, entre outros, doença de Parkinson (DP), paralisia cerebral em adultos, esclerose lateral amiotrófica (ALS), acidente vascular cerebral, traumática lesão cerebral, câncer oral e efeitos colaterais de outros medicamentos.
- Capaz de ler e fornecer consentimento informado por escrito antes da inscrição no estudo, ou o cuidador do sujeito (representante legalmente autorizado) pode fornecer consentimento informado por escrito.
- Masculino ou feminino, de 18 a 85 anos (inclusive).
- Taxa mínima de fluxo salivar não estimulado de 0,2 g/min na triagem
- Pontuação mínima de 4 na Escala de Frequência e Gravidade de Baba do Investigador (DFSS) na triagem.
- Capacidade e disponibilidade para participar do estudo por até 1 ano (indivíduos com ELA: capacidade e disponibilidade para participar do estudo por pelo menos 6 meses), com base na saúde geral do indivíduo e no prognóstico da doença
Critério de exclusão:
- Um risco moderado a alto de aspiração excluirá a participação neste estudo. Indivíduos cujo risco de aspiração é julgado pelo investigador como sendo satisfatoriamente controlado pela colocação de tubo PEG ou tubo G para suporte nutricional são elegíveis para participar.
- Capacidade vital respiratória forçada (CVF) <20% do previsto
- Tratamento anterior com toxina botulínica tipo A ou B na(s) glândula(s) salivar(es) identificada(s) para tratamento neste estudo dentro de 24 semanas antes da triagem. O tratamento anterior com toxina botulínica tipo A ou B em outras regiões anatômicas não selecionadas para tratamento neste estudo não é excludente, mas deve ter ocorrido pelo menos 12 semanas antes da triagem
- Os indivíduos devem ser excluídos se, na opinião do investigador, o indivíduo não responder ao tratamento anterior com toxina botulínica. Os indivíduos não devem receber nem ter planos para receber qualquer tratamento com toxina botulínica, exceto o medicamento do estudo (MYOBLOC), durante todo o curso do estudo (desde o momento em que o consentimento informado é assinado até a conclusão da participação do indivíduo).
- Uso concomitante, ou exposição dentro de 5 meias-vidas da triagem, de antibióticos aminoglicosídeos, agentes do tipo curare ou outros agentes que interferem na função neuromuscular
- Cirurgia de glândula salivar prévia
- Tratamento atual ou tratamento a qualquer momento durante o estudo com Coumadin® (varfarina) ou medicamentos anticoagulantes semelhantes. Os medicamentos antiplaquetários não são especificamente excludentes
- Evidência de qualquer doença neurológica clinicamente significativa
- Gravidez ou lactação
- Cirurgia antecipada ou programada durante o período do estudo. Um tubo PEG/G pode ser colocado para suporte nutricional a qualquer momento durante o estudo e não excluirá o sujeito da continuação da participação no estudo.
- Cirurgia de grande porte (requer anestesia geral, exceto colocação de tubo PEG/G) nos últimos 6 meses antes da triagem.
- Infecção atual no(s) local(is) de injeção do tratamento de sialorreia
- História de abuso de drogas ou álcool atualmente ou nos últimos 6 meses
- Participação em outro estudo clínico de medicamento, dispositivo ou agente biológico dentro de 30 dias após a triagem ou durante a participação neste estudo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Injeção de MIOBLOCO
Após um período de triagem (até 21 dias), os indivíduos que satisfizerem todos os critérios de elegibilidade podem receber injeções de dose única ao longo de 1 ano.
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Após um período de triagem (até 21 dias), os indivíduos que satisfizerem todos os critérios de elegibilidade podem receber injeções de dose única de 3.500 Unidades de MYOBLOC a cada 13 semanas (±2 semanas) para um total de 4 tratamentos por meio de injeções nas glândulas submandibular e parótida.
Os indivíduos serão submetidos a avaliações de segurança e eficácia nas semanas 4, 8, 13, 17, 26, 30, 39, 43 e 52, e o acompanhamento por telefone ocorrerá nas semanas 21, 34 e 47
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Avaliação de Ocorrência, Gravidade, Gravidade e Causalidade de Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAE)
Prazo: Visitas nas Semanas 4 e 13 combinadas para cada TS; incluindo visita na semana 8 para TS1
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TEAEs Relacionados à Medicação do Estudo incluem TEAEs classificados como Possivelmente, Provavelmente e Definitivamente Relacionados. Sessão de Tratamento (TS) |
Visitas nas Semanas 4 e 13 combinadas para cada TS; incluindo visita na semana 8 para TS1
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Ocorrência de Eventos Adversos de Interesse Especial (AESI)
Prazo: Visitas nas Semanas 4 e 13 combinadas para cada TS; incluindo visita na semana 8 para TS1
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Sessão de Tratamento (TS) AESI inclui: Aspiração, Pneumonia aspirativa, Asfixia e Disfagia. |
Visitas nas Semanas 4 e 13 combinadas para cada TS; incluindo visita na semana 8 para TS1
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Escala de Classificação de Suicídio de Columbia (C-SSRS): Ideação Suicida, Pontuações de Comportamento e Pontuações de Intensidade
Prazo: Linha de base (Dia 1) de cada TS para o seguinte: TS1 Visitas nas semanas 4, 8, 13; Visitas TS2-4 nas semanas 4, 13
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Os participantes analisados não correspondem ao fluxo do participante porque um participante descontinuou antes da primeira visita pós-injeção. De acordo com o protocolo, os participantes só foram obrigados a completar duas sessões de tratamento com um máximo de 4 sessões de tratamento permitidas. Todos os indivíduos receberam doses de 3.500 U, exceto 13 indivíduos que tiveram doses reduzidas na Sessão de Tratamento 2 e/ou 3 (2.500 U a 3.000 U). |
Linha de base (Dia 1) de cada TS para o seguinte: TS1 Visitas nas semanas 4, 8, 13; Visitas TS2-4 nas semanas 4, 13
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Ocorrência de Eventos Adversos Odontológicos
Prazo: Visitas nas Semanas 4 e 13 combinadas para cada TS; incluindo visita na semana 8 para TS1
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Sessão de Tratamento (TS)
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Visitas nas Semanas 4 e 13 combinadas para cada TS; incluindo visita na semana 8 para TS1
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração da linha de base na taxa de fluxo salivar não estimulado (USFR): Sessões de tratamento 1-4
Prazo: Linha de base (Dia 1) de cada TS para o seguinte: TS1 Visitas nas semanas 4, 8, 13; Visitas TS2-4 nas semanas 4, 13
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Para as Sessões de Tratamento 2-4, a alteração da linha de base é calculada usando o valor da Semana 13 da Sessão de Tratamento anterior como a nova linha de base. A semana 8 foi avaliada apenas na Sessão de Tratamento 1. Sessão de Tratamento (TS) Os participantes analisados não correspondem ao fluxo do participante porque os dados do paciente nem sempre foram capturados para cada endpoint em todas as visitas. |
Linha de base (Dia 1) de cada TS para o seguinte: TS1 Visitas nas semanas 4, 8, 13; Visitas TS2-4 nas semanas 4, 13
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Mudança da linha de base na impressão clínica global de gravidade (CGI-S)
Prazo: Linha de base (Dia 1) de cada TS para o seguinte: TS1 Visitas nas semanas 4, 8, 13; Visitas TS2-4 nas semanas 4, 13
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O CGI-S será usado para registrar a gravidade da doença (sialorreia) em uma escala de 7 pontos, variando de uma pontuação de 1, "normal" a uma pontuação de 7, "entre os pacientes mais extremamente doentes". Sessão de Tratamento (TS) Os participantes analisados não correspondem ao fluxo do participante porque o participante descontinuou antes da primeira visita pós-injeção. |
Linha de base (Dia 1) de cada TS para o seguinte: TS1 Visitas nas semanas 4, 8, 13; Visitas TS2-4 nas semanas 4, 13
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Impressão Clínica Global de Mudança (CGI-C)
Prazo: Visitas TS1 nas semanas 4, 8, 13; Visitas TS2-4 nas semanas 4, 13
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O CGI-C será usado para registrar a mudança ou melhora da doença (sialorréia) em uma escala de 7 pontos variando de uma pontuação de 1, "melhorou muito" a uma pontuação de 7, "muito pior". Os participantes analisados não correspondem ao fluxo do participante porque o participante descontinuou antes da primeira visita pós-injeção. Sessão de Tratamento (TS) |
Visitas TS1 nas semanas 4, 8, 13; Visitas TS2-4 nas semanas 4, 13
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Mudança da linha de base na frequência de salivação e escala de gravidade realizada por avaliador treinado (DFSS-I)
Prazo: Linha de base (Dia 1) de cada TS para o seguinte: TS1 Visitas nas semanas 4, 8, 13; Visitas TS2-4 nas semanas 4, 13
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O DFSS será usado para avaliar a frequência e a gravidade da baba em uma escala de 5 pontos, variando de uma pontuação de 1, seca nunca baba a uma pontuação de 5, roupas abundantes, mãos e objetos ficam molhados. A frequência de babar será avaliada em uma escala de 4 pontos variando de uma pontuação de 1, nunca baba a uma pontuação de 4, baba constantemente. Sessão de Tratamento (TS) Os participantes analisados não correspondem ao fluxo do participante porque o participante descontinuou antes da primeira visita pós-injeção. A pontuação de gravidade e a pontuação de frequência são somadas para criar a pontuação total do DFSS (intervalo de 2 a 9). Uma diminuição da linha de base indica melhora. |
Linha de base (Dia 1) de cada TS para o seguinte: TS1 Visitas nas semanas 4, 8, 13; Visitas TS2-4 nas semanas 4, 13
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Mudança da linha de base na frequência de salivação e escala de gravidade realizada pelo sujeito (DFSS-S)
Prazo: Linha de base (Dia 1) de cada TS para o seguinte: TS1 Visitas nas semanas 4, 8, 13; Visitas TS2-4 nas semanas 4, 13
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O DFSS será usado para avaliar a frequência e a gravidade da baba em uma escala de 5 pontos, variando de uma pontuação de 1, seca nunca baba a uma pontuação de 5, roupas abundantes, mãos e objetos ficam molhados. A frequência de babar será avaliada em uma escala de 4 pontos variando de uma pontuação de 1, nunca baba a uma pontuação de 4, baba constantemente. Sessão de Tratamento (TS) Os participantes analisados não correspondem ao fluxo do participante porque os dados do paciente nem sempre foram capturados para cada endpoint em todas as visitas. A pontuação de gravidade e a pontuação de frequência são somadas para criar a pontuação total do DFSS (intervalo de 2 a 9). Uma diminuição da linha de base indica melhora. |
Linha de base (Dia 1) de cada TS para o seguinte: TS1 Visitas nas semanas 4, 8, 13; Visitas TS2-4 nas semanas 4, 13
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Mudança da linha de base na impressão global de gravidade do paciente (PGI-S)
Prazo: Linha de base (Dia 1) de cada TS para o seguinte: TS1 Visitas nas semanas 4, 8, 13; Visitas TS2-4 nas semanas 4, 13
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A escala PGI-S será utilizada pelo sujeito para classificar a gravidade de sua doença (sialorréia) em uma escala de 7 pontos variando de uma pontuação de 1, "normal" a uma pontuação de 7, "entre os mais extremamente doente". Sessão de Tratamento (TS) Os participantes analisados não correspondem ao fluxo do participante porque o participante descontinuou antes da primeira visita pós-injeção. |
Linha de base (Dia 1) de cada TS para o seguinte: TS1 Visitas nas semanas 4, 8, 13; Visitas TS2-4 nas semanas 4, 13
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Impressão Global de Mudança do Paciente (IGP-C)
Prazo: Visitas TS1 nas semanas 4, 8, 13; Visitas TS2-4 nas semanas 4, 13
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A escala PGI-C será usada pelo sujeito para classificar a mudança nos sintomas de sua doença (sialorréia) em uma escala de 7 pontos variando de uma pontuação de 1, "melhorou muito" a uma pontuação de 7, " muito pior". Sessão de Tratamento (TS) Os participantes analisados não correspondem ao fluxo do participante porque o participante descontinuou antes da primeira visita pós-injeção. |
Visitas TS1 nas semanas 4, 8, 13; Visitas TS2-4 nas semanas 4, 13
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Mudança da linha de base na pontuação de impacto de babar (DIS)
Prazo: Linha de base (Dia 1) de cada TS para o seguinte: TS1 Visitas nas semanas 4, 8, 13; Visitas TS2-4 nas semanas 4, 13
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O DIS é um questionário de 10 itens com cada item avaliado pelo sujeito para avaliar o impacto da sialorreia nas atividades diárias (por exemplo, fala, atividades sociais). Sessão de Tratamento (TS) Os participantes analisados não correspondem ao fluxo do participante porque os dados do paciente nem sempre foram capturados para cada endpoint em todas as visitas. O sujeito é solicitado a comparar seu estado atual com sua última visita de estudo usando uma escala de 4 pontos variando de uma pontuação de 1, nada a uma pontuação de 4, muito. A pontuação total do DIS varia de 10 a 40. Uma alteração negativa em relação à linha de base indica um resultado clínico positivo. |
Linha de base (Dia 1) de cada TS para o seguinte: TS1 Visitas nas semanas 4, 8, 13; Visitas TS2-4 nas semanas 4, 13
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Diretor de estudo: Jonathan Rubin, PhD, Supernus Pharmaceuticals, Inc.
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças bucais
- Doenças estomatognáticas
- Distúrbios Cerebrovasculares
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Vasculares
- Doenças cardiovasculares
- Doenças das Glândulas Salivares
- Dano Cerebral, Crônico
- Derrame
- Paralisia cerebral
- Sialorréia
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Neurotransmissores
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes colinérgicos
- Moduladores de transporte de membrana
- Inibidores da Liberação de Acetilcolina
- Agentes Antidiscinesia
- rimabotulinumtoxinaB
Outros números de identificação do estudo
- SN-SIAL-351
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
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